Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel, post-marketing undersøgelse til at beskrive resultatet af Nitisinon-behandling hos HT-1-patienter

17. december 2025 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

En prospektiv, ikke-interventionel, post-marketing-undersøgelse til at beskrive resultatet af Nitisinon-behandling ved arvelig tyrosinæmi type 1 (HT-1)-patienter i rutinemæssig klinisk pleje i Kina

Dette er et prospektivt, ikke-interventionelt, ikke-komparativt, multicenter-studie for at indsamle data om HT-1-patienter i Kina behandlet med Nitisinone i en rutinemæssig klinisk setting. Ingen prøver eller eksamener er påbudt i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, ikke-interventionelt, ikke-komparativt, multicenter-studie for at indsamle data om HT-1-patienter i Kina behandlet med Nitisinone i en rutinemæssig klinisk setting. Ingen tests eller undersøgelser er påbudt i undersøgelsen, selvom forventningen er, at de fleste af de test og undersøgelser, der er anført i protokollen, vil blive udført i forbindelse med rutinemæssig klinisk pleje, og relevante data vil blive indfanget. Ved indskrivningen vil data om patientbehandling, medicinsk og kirurgisk anamnese sammen med andre patientkarakteristika blive opfanget. Patienter indskrevet i undersøgelsen vil blive fulgt i mindst 1 år og maksimalt 3,5 år.

Studiet sigter mod at indskrive mindst 15 HT-1 patienter i alderen 0-18 år. Hvis voksne patienter tilmeldes, vil undersøgelsespopulationen være større, da alle kvalificerede patienter vil blive inviteret til at deltage. Indskrivningen lukker dog, når målet på 15 patienter i alderen 0-18 år er nået.

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Chongqing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Hefei, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Wuhan, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Efterforskere på udvalgte steder i Kina vil forsøge at tilmelde alle kvalificerede patienter, som møder op til et rutinemæssigt klinisk besøg.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med en bekræftet diagnose af HT-1 behandlet med, eller ved tilmelding ordineret, Nitisinone-behandling (produkt fremstillet af Sobi) i en rutinemæssig klinisk pleje. Beslutningen om at påbegynde behandling skal træffes af den behandlende læge uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i undersøgelsen.
  2. Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant(er) for patienter under den lovlige alder, bør indhentes, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Samtykke skal indhentes fra pædiatriske patienter i henhold til lokale regler

Ekskluderingskriterier:

1. Tilmelding til en samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller indtagelse af et undersøgelseslægemiddel (IMP) inden for tre måneder før inklusion i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Fuldt analysesæt (FAS)
Det fulde analysesæt (FAS) vil omfatte alle patienter med en bekræftet HT-1-diagnose på Nitisinone-behandling i rutinemæssig klinisk pleje, som giver underskrevet informeret samtykke. Patienterne skal enten være i behandling med Nitisinone ved start af studiet, eller de skal have fået ordineret Nitisinone ved optagelsen. Der vil ikke blive anvendt specifikke eksklusionskriterier fra analysesættet. FAS vil blive brugt til alle analyser.
Medicin: Nitisinon
Efter recept
Andre navne:
  • Orfadin®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af lever-, nyre- eller hæmatologiske bivirkninger (AE'er) eller død
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af død
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af levertransplantation
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af levermalignitet
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af andre (ikke-hepatiske) maligniteter
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af oftalmiske hændelser
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af neurologiske hændelser
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af kognitive, udviklingsmæssige funktions-AE'er
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Kognitive, udviklingsmæssige AE'er vil blive registreret i eCRF.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Forekomst af rapporterbare AE'er
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Antal og procent af patienter med forekomst og antal forekomster pr. 100 patientår.

Rapporterbare AE'er er defineret som:

  • Alle alvorlige bivirkninger (SAE'er) uanset kausalitet med Nitisinone
  • Ikke-alvorlige bivirkninger (AE'er) vurderet som kausalt relateret til behandling med Nitisinone
  • Alle uønskede hændelser, der fører til forsøgspersonens afbrydelse af undersøgelsen
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Behandling og diætoverholdelse
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Vurderet fra 1 ("meget god") til 4 ("meget dårlig") og "ukendt". Antal og procent af patienter i hver gruppe.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Omfang af eksponering
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Omfang af eksponering målt ved:

  • Foreskrevet daglig dosis af Nitisinone
  • Ændringer i ordinerede doser af Nitisinone
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Omfang af eksponering
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Omfang af eksponering målt ved:

  • Nitisinon laveste koncentrationer i tørret blodplet
  • Nitisinon laveste koncentrationer i serum eller plasma (afhængig af metode)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Overordnet klinisk tilstand vurderet af investigator
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Den samlede kliniske tilstand vil blive vurderet af investigator på en 4-punkts skala; normal, let syg, moderat syg, markant syg. Antal og procent af patienter i hver gruppe.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Oftalmisk status vurderet af investigator
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Som vurderet af investigator ("ja, normal", "nej, ikke normal" og "ukendt"). Antal og procent af patienter i hver gruppe.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Neurokognitiv/udviklingsstatus vurderet af investigator
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Som vurderet af investigator ("ja, normal", "nej, ikke normal" og "ukendt"). Antal og procent af patienter i hver gruppe.
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkoagulation (1)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum tid for ad hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for:

• Protrombintid (International Normalized Ratio)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkoagulation (2)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum tid for ad hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for:

• Delvis tromboplastintid (millisekunder)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkoagulation (3)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum tid for ad hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for:

• Aktiveret partiel tromboplastintid (sekunder pr. ration)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkemi (1)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum koncentration for ad-hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for blodkoncentrationer af:

  • Tyrosin (µmol/L)
  • Phenylalanin (µmol/L)
  • Succinylacetone (µmol/L)
  • Kreatinin (µmol/L)
  • Aspartattransaminase (µmol/L)
  • Serum bilirubin (µmol/L)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkemi (2)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum koncentration for ad-hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for blodkoncentrationer af:

• Alfa-føtoprotein (ng/ml)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkemi (3)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum koncentration for ad-hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for blodkoncentrationer af:

  • Alanintransaminase (internationale enheder pr. liter)
  • Alkalisk fosfatase (internationale enheder pr. liter)
  • Gamma-glutamyltransferase (internationale enheder pr. liter)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.
Laboratorieundersøgelser - Blodkemi (4)
Tidsramme: Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Gennemsnit, median, standardafvigelse, minimum og maksimum koncentration for ad-hoc specificerede aldersgrupper vil blive beregnet for blodkoncentrationer af:

• Albumin (g/L)
Data vil blive indsamlet for alle rutinebesøg gennemført i løbet af undersøgelsesperioden, som er mindst 12 måneder, men ikke mere end 3,5 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Ledende efterforsker: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.NTBC-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Sobis datadelingspolitik kan Sobi dele anonymiserede kliniske undersøgelsesdata med kvalificerede forskere. Sobi forpligter sig til at dele kliniske undersøgelsesdata på deltagerniveau og sammenfattende data for lægemidler og indikationer godkendt af European Medicines Agency (EMA) og/eller Food and Drug Administration (FDA). Dataadgang vil blive givet som svar på kvalificerede forskningsanmodninger. Alle anmodninger bliver evalueret af et tværfunktionelt panel af eksperter i Sobi.

IPD-delingstidsramme

Vurderet fra sag til sag

IPD-delingsadgangskriterier

En beslutning om datadeling vil være baseret på følgende:

  • Forslagets videnskabelige værdi - dvs. forslaget skal være videnskabeligt forsvarligt, etisk og have potentiale til at bidrage til fremme af folkesundheden.
  • Gennemførligheden af ​​forskningsforslaget - dvs. det anmodende forskerhold skal være videnskabeligt kvalificeret og have ressourcerne til at gennemføre det foreslåede projekt.
  • Opretholdelse af personlig integritet - dvs. Sobi vil ikke overveje at dele individuelle data, hvis der er risiko for genidentifikation af personer på trods af en ordentlig anonymisering. Desuden vil patienternes informerede samtykke altid blive respekteret. Sobi forbeholder sig retten til at afvise forslaget, hvis anonymiseringsprocessen vil gøre data ubrugelige.
  • Offentliggørelse af resultater - ansøgerne skal forpligte sig til at indsende deres resultater til et peer-reviewed videnskabeligt tidsskrift, alternativt at præsentere resultaterne på en kongres (plakat eller lignende), uanset forskningsresultatet

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig tyrosinæmi, type I

Kliniske forsøg med Nitisinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner