Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een niet-interventioneel postmarketingonderzoek om de uitkomst van de behandeling met nitisinon bij HT-1-patiënten te beschrijven

17 december 2025 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum

Een prospectief, niet-interventioneel, postmarketingonderzoek om de uitkomst van de behandeling met nitisinon te beschrijven bij patiënten met erfelijke tyrosinemie type 1 (HT-1) in routinematige klinische zorg in China

Dit is een prospectief, niet-interventioneel, niet-vergelijkend, multicenter onderzoek om gegevens te verzamelen over HT-1-patiënten in China die in een routinematige klinische setting met Nitisinone zijn behandeld. In het onderzoek zijn geen tests of examens verplicht.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectief, niet-interventioneel, niet-vergelijkend, multicenter onderzoek om gegevens te verzamelen over HT-1-patiënten in China die in een routinematige klinische setting met Nitisinone zijn behandeld. In het onderzoek zijn geen tests of onderzoeken verplicht, hoewel de verwachting is dat de meeste van de in het protocol genoemde tests en onderzoeken zullen worden uitgevoerd in de context van routinematige klinische zorg en dat relevante gegevens zullen worden verzameld. Bij inschrijving worden gegevens over de behandeling van de patiënt, de medische en chirurgische geschiedenis samen met andere kenmerken van de patiënt vastgelegd. Patiënten die aan het onderzoek deelnemen, worden minimaal 1 jaar en maximaal 3,5 jaar gevolgd.

Het doel van het onderzoek is om minimaal 15 HT-1-patiënten in de leeftijd van 0-18 jaar te includeren. Als volwassen patiënten worden geïncludeerd, zal de onderzoekspopulatie groter zijn, omdat alle in aanmerking komende patiënten zullen worden uitgenodigd om deel te nemen. De inschrijving sluit echter zodra de doelstelling van 15 patiënten in de leeftijd van 0-18 jaar is bereikt.

Studietype

Observationeel

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Chongqing, China
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Hefei, China
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Wuhan, China
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Onderzoekers op geselecteerde locaties in China zullen proberen om achtereenvolgens alle in aanmerking komende patiënten in te schrijven die zich presenteren voor een routinematig klinisch bezoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met een bevestigde diagnose van HT-1 die worden behandeld met, of bij inschrijving voorgeschreven, een behandeling met Nitisinone (product vervaardigd door Sobi) in een routinematige klinische zorgomgeving. De beslissing om de behandeling te starten wordt door de behandelend arts genomen, onafhankelijk van de beslissing om de patiënt in het onderzoek te betrekken.
  2. Er moet een ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming worden verstrekt door de patiënt, of door de wettelijke vertegenwoordiger(s) van de patiënt voor patiënten jonger dan de wettelijke leeftijd, voordat er studiegerelateerde activiteiten worden ondernomen. Er moet toestemming worden verkregen van pediatrische patiënten volgens de lokale regelgeving

Uitsluitingscriteria:

1. Deelname aan een gelijktijdig klinisch interventioneel onderzoek, of inname van een onderzoeksgeneesmiddel (IMP), binnen drie maanden voorafgaand aan opname in dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Volledige analyseset (FAS)
De Full Analysis Set (FAS) omvat alle patiënten met een bevestigde HT-1-diagnose die Nitisinone-behandeling krijgen in de routinematige klinische zorg en die ondertekende geïnformeerde toestemming geven. Patiënten moeten bij aanvang van de studie een behandeling met Nitisinone ondergaan, of zij moeten bij inschrijving Nitisinone voorgeschreven hebben gekregen. Er worden geen specifieke uitsluitingscriteria uit de analyseset toegepast. Voor alle analyses zal de FAS worden gebruikt.
Geneesmiddel: Nitisinon
Volgens recept
Andere namen:
  • Orfadin®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van lever-, nier- of hematologische bijwerkingen (AE's) of overlijden
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorkomen van overlijden
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Voorkomen van levertransplantatie
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Het optreden van levermaligniteit
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Het optreden van andere (niet-hepatische) maligniteiten
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Het optreden van oogheelkundige gebeurtenissen
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Het optreden van neurologische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Het optreden van cognitieve, ontwikkelingsfunctie-AE's
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Cognitieve, ontwikkelingsfunctie-AE's zullen worden vastgelegd in de eCRF.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Het optreden van te rapporteren bijwerkingen
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Aantal en percentage patiënten met voorval en aantal voorvallen per 100 patiëntjaren.

Te rapporteren bijwerkingen worden gedefinieerd als:

  • Alle ernstige bijwerkingen (SAE's) ongeacht de causaliteit met Nitisinone
  • Niet-ernstige bijwerkingen (AE's) beoordeeld als causaal gerelateerd aan de behandeling met Nitisinone
  • Alle bijwerkingen die ertoe leiden dat de proefpersoon stopt met het onderzoek
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Behandeling en dieetnaleving
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Beoordeeld van 1 ("zeer goed") tot 4 ("zeer slecht") en "onbekend". Aantal en percentage patiënten in elke groep.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Omvang van de blootstelling
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Omvang van de blootstelling zoals gemeten door:

  • Voorgeschreven dagelijkse dosis Nitisinone
  • Veranderingen in voorgeschreven doses Nitisinone
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Omvang van de blootstelling
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Omvang van de blootstelling zoals gemeten door:

  • Nitisinon dalconcentraties in opgedroogde bloedvlekken
  • Dalconcentraties van nitisinon in serum of plasma (afhankelijk van de methode)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Algemene klinische toestand zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
De algehele klinische toestand wordt door de onderzoeker beoordeeld op een vierpuntsschaal; normaal, licht ziek, matig ziek, duidelijk ziek. Aantal en percentage patiënten in elke groep.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Oftalmische status zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Zoals beoordeeld door de onderzoeker ("ja, normaal", "nee, niet normaal" en "onbekend"). Aantal en percentage patiënten in elke groep.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Neurocognitieve/ontwikkelingsstatus zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Zoals beoordeeld door de onderzoeker ("ja, normaal", "nee, niet normaal" en "onbekend"). Aantal en percentage patiënten in elke groep.
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedstolling (1)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumtijd voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor:

• Protrombinetijd (International Normalised Ratio)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedstolling (2)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumtijd voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor:

• Gedeeltelijke tromboplastinetijd (milliseconden)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedstolling (3)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumtijd voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor:

• Geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd (seconden per rantsoen)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedchemie (1)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumconcentratie voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor bloedconcentraties van:

  • Tyrosine (µmol/L)
  • Fenylalanine (µmol/L)
  • Succinylaceton (µmol/L)
  • Creatinine (µmol/L)
  • Aspartaattransaminase (μmol/l)
  • Serumbilirubine (μmol/l)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedchemie (2)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumconcentratie voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor bloedconcentraties van:

• Alfa-foetoproteïne (ng/ml)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedchemie (3)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumconcentratie voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor bloedconcentraties van:

  • Alaninetransaminase (internationale eenheden per liter)
  • Alkalische fosfatase (internationale eenheden per liter)
  • Gamma-glutamyltransferase (internationale eenheden per liter)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.
Laboratoriumonderzoek - Bloedchemie (4)
Tijdsspanne: Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum- en maximumconcentratie voor ad-hoc gespecificeerde leeftijdsgroepen worden berekend voor bloedconcentraties van:

• Albumine (g/L)
Er zullen gegevens worden verzameld voor alle routinebezoeken die zijn voltooid tijdens de onderzoeksperiode, die minimaal 12 maanden maar niet langer dan 3,5 jaar bedraagt.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Hoofdonderzoeker: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Sobi.NTBC-008

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Volgens het beleid van Sobi voor het delen van gegevens mag Sobi geanonimiseerde klinische onderzoeksgegevens delen met gekwalificeerde onderzoekers. Sobi verplicht zich tot het delen van klinische onderzoeksgegevens op deelnemersniveau en samenvattende gegevens voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en/of de Food and Drug Administration (FDA). Toegang tot gegevens wordt verleend als reactie op gekwalificeerde onderzoeksverzoeken. Alle verzoeken worden beoordeeld door een crossfunctioneel panel van experts binnen Sobi.

IPD-tijdsbestek voor delen

Van geval tot geval beoordeeld

IPD-toegangscriteria voor delen

Een besluit over het delen van gegevens zal gebaseerd zijn op het volgende:

  • De wetenschappelijke waarde van het voorstel – d.w.z. het voorstel moet wetenschappelijk verantwoord en ethisch zijn en het potentieel hebben om bij te dragen aan de vooruitgang van de volksgezondheid.
  • De haalbaarheid van het onderzoeksvoorstel – dat wil zeggen dat het verzoekende onderzoeksteam wetenschappelijk gekwalificeerd moet zijn en over de middelen moet beschikken om het voorgestelde project uit te voeren.
  • Behoud van persoonlijke integriteit – d.w.z. Sobi zal het delen van individuele gegevens niet overwegen als er ondanks een adequate anonimisering een risico bestaat op heridentificatie van individuen. Bovendien zal de geïnformeerde toestemming van de patiënt altijd gerespecteerd worden. Sobi behoudt zich het recht voor om het voorstel af te wijzen als het anonimiseringsproces onbruikbare gegevens oplevert.
  • Publicatie van resultaten - de aanvragers moeten zich ertoe verbinden hun bevindingen voor te leggen aan een peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift, of de resultaten op een congres te presenteren (poster of iets dergelijks), ongeacht de onderzoeksresultaten

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren