Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nem intervenciós, posztmarketing tanulmány a HT-1 betegek nitizinon-kezelésének eredményének leírására

2025. december 17. frissítette: Swedish Orphan Biovitrum

Prospektív, nem intervenciós, posztmarketing tanulmány a nitizinon-kezelés eredményeinek leírására 1-es típusú örökletes tirozinemia (HT-1) betegek rutin klinikai ellátásában Kínában

Ez egy prospektív, nem intervenciós, nem összehasonlító, többközpontú vizsgálat, amely a HT-1-es betegek adatait gyűjti Kínában, nitizinonnal, rutin klinikai környezetben. A tanulmányban nincs kötelező teszt vagy vizsgálat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, nem intervenciós, nem összehasonlító, többközpontú vizsgálat, amely a HT-1-es betegek adatait gyűjti Kínában, nitizinonnal, rutin klinikai környezetben. A vizsgálatban nem kötelező teszteket vagy vizsgálatokat végezni, bár az elvárás az, hogy a protokollban felsorolt ​​tesztek és vizsgálatok többségét a rutin klinikai ellátás keretében végezzék el, és a vonatkozó adatokat rögzítsék. A beiratkozáskor rögzítik a betegek kezelésével, kórtörténetével és műtéti előzményeivel, valamint a betegek egyéb jellemzőivel kapcsolatos adatokat. A vizsgálatba bevont betegeket legalább 1 évig, legfeljebb 3,5 évig követik.

A vizsgálat célja legalább 15, 0-18 éves HT-1 beteg bevonása. Ha felnőtt betegeket vesznek fel, a vizsgálati populáció nagyobb lesz, mivel minden jogosult beteget meghívnak a részvételre. A beiratkozás azonban akkor zárul le, ha a 15 0-18 éves korosztály elérte a célt.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Chongqing, Kína
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Hefei, Kína
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Wuhan, Kína
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A kutatók Kínában kiválasztott helyszíneken megkísérlik sorra bevonni az összes jogosult beteget, aki rutin klinikai látogatásra jelentkezik.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Megerősített HT-1-diagnózissal rendelkező betegek, akiket nitizinon-kezeléssel (a Sobi által gyártott termék) kezeltek, vagy akiket a beiratkozáskor felírtak, rutin klinikai ellátás keretében. A kezelés megkezdéséről szóló döntést a kezelőorvos hozza meg, függetlenül attól, hogy a beteget bevonja a vizsgálatba.
  2. Bármilyen vizsgálattal kapcsolatos tevékenység megkezdése előtt be kell szerezni a betegnek vagy a beteg törvényesen felhatalmazott képviselőjének (képviselőinek) által aláírt és dátummal ellátott tájékozott beleegyezését a korhatár alatti betegek számára. A helyi előírásoknak megfelelően gyermekgyógyászati ​​betegektől kell beleegyezést kérni

Kizárási kritériumok:

1. Egyidejű klinikai intervenciós vizsgálatba való beiratkozás vagy vizsgálati gyógyszer (IMP) bevitele a vizsgálatba való felvételt megelőző három hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Teljes elemzési készlet (FAS)
A Full Analysis Set (FAS) tartalmazza az összes olyan beteget, akinek HT-1-diagnózisa megerősített nitizinon-kezelést kap a rutin klinikai ellátás során, és aki aláírt, tájékozott beleegyezését adja. A betegeknek vagy nitisinon-kezelésben kell részesülniük a vizsgálatba való belépéskor, vagy a felvételkor nitizinont kell felírniuk nekik. Az elemzési halmazból nem alkalmazunk speciális kizárási kritériumokat. A FAS-t minden elemzéshez használni fogják.
Drog: Nitizinon
Előírás szerint
Más nevek:
  • Orfadin®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Máj-, vese- vagy hematológiai nemkívánatos események (AE) előfordulása vagy halál
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A halál bekövetkezése
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Májtranszplantáció előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Máj rosszindulatú daganatának előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Egyéb (nem máj) rosszindulatú daganatok előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Szemészeti események előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Neurológiai események előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Kognitív, fejlődési funkció AE előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
A kognitív, fejlődési funkciókkal kapcsolatos AE-ek rögzítésre kerülnek az eCRF-ben.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Bármilyen jelentendő AE előfordulása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az előfordulással rendelkező betegek száma és százaléka, valamint az előfordulások száma 100 betegévben.

A jelentendő AE meghatározása a következő:

  • Minden súlyos mellékhatás (SAE), függetlenül a nitizinon okozta ok-okozati összefüggéstől
  • Nem súlyos mellékhatások (AE), amelyek ok-okozati összefüggésben vannak a nitizinon-kezeléssel
  • Minden olyan nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati alany leállításához vezet
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Kezelés és étrend betartása
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Értékelés 1-től ("nagyon jó") 4-ig ("nagyon rossz") és "ismeretlen". A betegek száma és százaléka az egyes csoportokban.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az expozíció mértéke
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az expozíció mértéke a következőképpen mérve:

  • A Nitisinone napi adagja
  • Változások a nitizinon előírt adagjában
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az expozíció mértéke
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az expozíció mértéke a következőképpen mérve:

  • A nitizinon minimális koncentrációja a kiszáradt vérfoltban
  • Nitizinon minimális koncentrációja a szérumban vagy a plazmában (a módszertől függően)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
A vizsgáló által értékelt általános klinikai állapot
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Az általános klinikai állapotot a vizsgáló 4 pontos skálán értékeli; normál, enyhén beteg, közepesen beteg, súlyosan beteg. A betegek száma és százaléka az egyes csoportokban.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
A vizsgáló által értékelt szemészeti állapot
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
A vizsgáló értékelése szerint ("igen, normális", "nem, nem normális" és "ismeretlen"). A betegek száma és százaléka az egyes csoportokban.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
A vizsgáló által értékelt neurokognitív/fejlődési állapot
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
A vizsgáló értékelése szerint ("igen, normális", "nem, nem normális" és "ismeretlen"). A betegek száma és százaléka az egyes csoportokban.
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Véralvadás (1)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az átlagot, a mediánt, a szórást, a minimális és maximális időt ad hoc korcsoportokra számítjuk ki:

• Protrombin idő (nemzetközi normalizált arány)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Véralvadás (2)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az átlagot, a mediánt, a szórást, a minimális és maximális időt ad hoc korcsoportokra számítjuk ki:

• Részleges tromboplasztin idő (ezredmásodperc)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Véralvadás (3)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az átlagot, a mediánt, a szórást, a minimális és maximális időt ad hoc korcsoportokra számítjuk ki:

• Aktivált részleges tromboplasztin idő (másodperc adagonként)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Vérkémia (1)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az ad hoc meghatározott korcsoportok átlagát, mediánját, szórását, minimális és maximális koncentrációját a következő vérkoncentrációkra számítják ki:

  • Tirozin (µmol/L)
  • Fenilalanin (µmol/L)
  • Szukcinil-aceton (µmol/L)
  • Kreatinin (µmol/L)
  • Aszpartát transzamináz (µmol/L)
  • Szérum bilirubin (µmol/L)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Vérkémia (2)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az ad hoc meghatározott korcsoportok átlagát, mediánját, szórását, minimális és maximális koncentrációját a következő vérkoncentrációkra számítják ki:

• Alfa-fetoprotein (ng/ml)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Vérkémia (3)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az ad hoc meghatározott korcsoportok átlagát, mediánját, szórását, minimális és maximális koncentrációját a következő vérkoncentrációkra számítják ki:

  • Alanin transzamináz (nemzetközi egység literenként)
  • Alkáli foszfatáz (nemzetközi egység literenként)
  • Gamma-glutamil-transzferáz (nemzetközi egység literenként)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.
Laboratóriumi vizsgálatok – Vérkémia (4)
Időkeret: A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Az ad hoc meghatározott korcsoportok átlagát, mediánját, szórását, minimális és maximális koncentrációját a következő vérkoncentrációkra számítják ki:

• Albumin (g/l)
A legalább 12 hónapos, de legfeljebb 3,5 éves vizsgálati időszak alatt elvégzett összes rutinlátogatás adatait gyűjtik.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Kutatásvezető: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2025. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 17.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Sobi.NTBC-008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Sobi adatmegosztási politikája szerint a Sobi megoszthatja anonimizált klinikai vizsgálati adatait képzett kutatókkal. A Sobi kötelezettséget vállal arra, hogy a résztvevők szintjén megosztja a klinikai vizsgálati adatokat, valamint az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) és/vagy az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) által jóváhagyott gyógyszerek és javallatok összefoglaló adatait. Az adatokhoz való hozzáférést minősített kutatási kérések esetén biztosítjuk. Minden kérelmet a Sobin belül működő, többfunkciós szakértői testület értékel.

IPD megosztási időkeret

Eseti alapon értékelik

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az adatmegosztásról szóló döntés a következőkön alapul:

  • A javaslat tudományos érdeme – azaz a javaslatnak tudományosan megalapozottnak, etikusnak kell lennie, és képesnek kell lennie arra, hogy hozzájáruljon a közegészségügy fejlődéséhez.
  • A kutatási javaslat megvalósíthatósága – vagyis a kérelmező kutatócsoportnak tudományosan képzettnek kell lennie, és rendelkeznie kell a javasolt projekt végrehajtásához szükséges erőforrásokkal.
  • A személyes integritás megőrzése - i.e. A Sobi nem veszi fontolóra az egyéni adatok megosztását, ha fennáll az egyének újraazonosításának veszélye a megfelelő anonimizálás ellenére. Ezenkívül a betegek tájékozott beleegyezését mindig tiszteletben tartják. A Sobi fenntartja a jogot, hogy elutasítsa a javaslatot, ha az anonimizálási folyamat használhatatlanná teszi az adatokat.
  • Eredmények közzététele - a pályázóknak vállalniuk kell, hogy eredményeiket egy lektorált tudományos folyóiratban benyújtják, vagy az eredményeket kongresszuson (poszteren vagy hasonló) mutatják be, függetlenül a kutatási eredménytől

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel