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Uno studio non interventistico post-marketing per descrivere l'esito del trattamento con nitisinone nei pazienti HT-1

5 febbraio 2024 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio prospettico, non interventistico, post-marketing per descrivere l'esito del trattamento con nitisinone nei pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) sottoposti a cure cliniche di routine in Cina

Si tratta di uno studio multicentrico prospettico, non interventistico, non comparativo, per raccogliere dati su pazienti HT-1 in Cina trattati con nitisinone in un contesto clinico di routine. Nello studio non sono obbligatori test o esami.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico prospettico, non interventistico, non comparativo, per raccogliere dati su pazienti HT-1 in Cina trattati con nitisinone in un contesto clinico di routine. Nello studio non sono obbligatori test o esami, anche se l'aspettativa è che la maggior parte dei test e degli esami elencati nel protocollo verranno eseguiti nel contesto dell'assistenza clinica di routine e verranno acquisiti i dati pertinenti. Al momento dell'arruolamento verranno raccolti i dati sul trattamento del paziente, sulla storia medica e chirurgica insieme ad altre caratteristiche del paziente. I pazienti arruolati nello studio saranno seguiti per almeno 1 anno e per un massimo di 3,5 anni.

Lo studio mira ad arruolare almeno 15 pazienti HT-1 di età compresa tra 0 e 18 anni. Se vengono arruolati pazienti adulti, la popolazione dello studio sarà più ampia poiché tutti i pazienti idonei saranno invitati a partecipare. Tuttavia, l’arruolamento si chiuderà una volta raggiunto il target di 15 pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Chongqing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Hefei, Cina
        • Reclutamento
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Wuhan, Cina
        • Reclutamento
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I ricercatori presso centri selezionati in Cina tenteranno di arruolare consecutivamente tutti i pazienti idonei che si presentano per una visita clinica di routine.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con diagnosi confermata di HT-1 trattati con, o prescritto al momento dell'arruolamento, trattamento con Nitisinone (prodotto fabbricato da Sobi) in un contesto di assistenza clinica di routine. La decisione di iniziare il trattamento sarà presa dal medico curante indipendentemente dalla decisione di includere il paziente nello studio.
  2. Il consenso informato firmato e datato fornito dal paziente, o dal/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del paziente per i pazienti di età inferiore alla legge, deve essere ottenuto prima di intraprendere qualsiasi attività correlata allo studio. Il consenso deve essere ottenuto dai pazienti pediatrici secondo le normative locali

Criteri di esclusione:

1. Arruolamento in uno studio interventistico clinico concomitante o assunzione di un prodotto medicinale sperimentale (IMP), entro tre mesi prima dell'inclusione in questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Set di analisi completo (FAS)
Il set di analisi completo (FAS) includerà tutti i pazienti con diagnosi confermata di HT-1 in trattamento con nitisinone nell'assistenza clinica di routine, che forniscono un consenso informato firmato. I pazienti devono essere in trattamento con Nitisinone al momento dell'ingresso nello studio oppure devono aver ricevuto la prescrizione di Nitisinone al momento dell'arruolamento. Non verrà applicato alcun criterio di esclusione specifico dal set di analisi. Il FAS verrà utilizzato per tutte le analisi.
Droga: Nitisinone
Secondo prescrizione
Altri nomi:
  • Orfadin®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi (EA) epatici, renali o ematologici o morte
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Avvenimento della morte
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Evento di trapianto di fegato
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Presenza di neoplasie epatiche
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Presenza di altre neoplasie (non epatiche).
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Presenza di eventi oftalmici
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Presenza di eventi neurologici
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Presenza di eventi avversi legati alle funzioni cognitive e di sviluppo
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Gli EA relativi alle funzioni cognitive e di sviluppo saranno registrati nella eCRF.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Evento di qualsiasi evento avverso segnalabile
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Numero e percentuale di pazienti con occorrenza e numero di occorrenze per 100 pazienti/anno.

Gli EA segnalabili sono definiti come:

  • Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) indipendentemente dalla causalità con nitisinone
  • Eventi avversi (EA) non gravi valutati come causalmente correlati al trattamento con nitisinone
  • Tutti gli eventi avversi che hanno portato all'interruzione del soggetto dallo studio
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Trattamento e rispetto della dieta
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Voto da 1 ("molto buono") a 4 ("molto scarso") e "sconosciuto". Numero e percentuale di pazienti in ciascun gruppo.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Estensione dell'esposizione
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Entità dell’esposizione misurata da:

  • Dose giornaliera prescritta di nitisinone
  • Modifiche nelle dosi prescritte di nitisinone
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Estensione dell'esposizione
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Entità dell’esposizione misurata da:

  • Concentrazioni minime di nitisinone in macchie di sangue essiccato
  • Concentrazioni minime di nitisinone nel siero o nel plasma (a seconda del metodo)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Condizioni cliniche generali valutate dallo sperimentatore
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
La condizione clinica generale sarà valutata dallo sperimentatore su una scala a 4 punti; normale, lievemente malato, moderatamente malato, marcatamente malato. Numero e percentuale di pazienti in ciascun gruppo.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Stato oftalmico valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Secondo la valutazione dello sperimentatore ("sì, normale", "no, non normale" e "sconosciuto"). Numero e percentuale di pazienti in ciascun gruppo.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Stato neurocognitivo/dello sviluppo valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Secondo la valutazione dello sperimentatore ("sì, normale", "no, non normale" e "sconosciuto"). Numero e percentuale di pazienti in ciascun gruppo.
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Coagulazione del sangue (1)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Verranno calcolati la media, la mediana, la deviazione standard, il tempo minimo e massimo per gruppi di età specificati ad hoc per:

• Tempo di protrombina (rapporto internazionale normalizzato)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Coagulazione del sangue (2)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Verranno calcolati la media, la mediana, la deviazione standard, il tempo minimo e massimo per gruppi di età specificati ad hoc per:

• Tempo di tromboplastina parziale (millisecondi)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Coagulazione del sangue (3)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Verranno calcolati la media, la mediana, la deviazione standard, il tempo minimo e massimo per gruppi di età specificati ad hoc per:

• Tempo di tromboplastina parziale attivata (secondi per razione)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Chimica del sangue (1)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

La concentrazione media, mediana, deviazione standard, minima e massima per gruppi di età specificati ad hoc verranno calcolati per concentrazioni ematiche di:

  • Tirosina (μmol/L)
  • Fenilalanina (μmol/L)
  • Succinilacetone (μmol/L)
  • Creatinina (μmol/L)
  • Aspartato transaminasi (μmol/L)
  • Bilirubina sierica (μmol/L)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Chimica del sangue (2)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

La concentrazione media, mediana, deviazione standard, minima e massima per gruppi di età specificati ad hoc verranno calcolati per concentrazioni ematiche di:

• Alfa-fetoproteina (ng/mL)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Chimica del sangue (3)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

La concentrazione media, mediana, deviazione standard, minima e massima per gruppi di età specificati ad hoc verranno calcolati per concentrazioni ematiche di:

  • Alanina transaminasi (unità internazionali per litro)
  • Fosfatasi alcalina (unità internazionali per litro)
  • Gamma-glutamil transferasi (unità internazionali per litro)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.
Indagini di laboratorio - Chimica del sangue (4)
Lasso di tempo: I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

La concentrazione media, mediana, deviazione standard, minima e massima per gruppi di età specificati ad hoc verranno calcolati per concentrazioni ematiche di:

• Albumina (g/L)
I dati verranno raccolti per tutte le visite di routine completate durante il periodo di studio che è di almeno 12 mesi ma non più di 3,5 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Investigatore principale: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.NTBC-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo la politica di condivisione dei dati di Sobi, Sobi può condividere dati di studi clinici in forma anonima con ricercatori qualificati. Sobi si impegna a condividere i dati degli studi clinici a livello di partecipante e i dati riassuntivi per i medicinali e le indicazioni approvati dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e/o dalla Food and Drug Administration (FDA). L'accesso ai dati sarà concesso in risposta a richieste di ricerca qualificate. Tutte le richieste vengono valutate da un gruppo interfunzionale di esperti all'interno di Sobi.

Periodo di condivisione IPD

Valutato caso per caso

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una decisione sulla condivisione dei dati si baserà su quanto segue:

  • Il merito scientifico della proposta, ovvero la proposta dovrebbe essere scientificamente valida, etica e avere il potenziale per contribuire al progresso della salute pubblica.
  • La fattibilità della proposta di ricerca, ovvero il gruppo di ricerca richiedente deve essere scientificamente qualificato e disporre delle risorse per condurre il progetto proposto.
  • Mantenimento dell'integrità personale - ad es. Sobi non prenderà in considerazione la condivisione di dati individuali se esiste il rischio di reidentificazione degli individui nonostante un'adeguata anonimizzazione. Inoltre, verrà sempre rispettato il consenso informato dei pazienti. Sobi si riserva il diritto di rifiutare la proposta qualora il processo di anonimizzazione rendesse i dati inutilizzabili.
  • Pubblicazione dei risultati - i candidati devono impegnarsi a sottoporre i propri risultati a una rivista scientifica sottoposta a peer review, in alternativa a presentare i risultati a un congresso (poster o simili), indipendentemente dall'esito della ricerca

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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