HT-1患者におけるニチシノン治療の結果を説明するための非介入的市販後研究
2024年2月5日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
中国の日常臨床治療中の遺伝性チロシン血症1型（HT-1）患者におけるニチシノン治療の結果を説明するための前向き非介入市販後研究
これは、日常的な臨床現場でニチシノンによる治療を受けた中国のHT-1患者のデータを収集するための前向き、非介入、非比較の多施設共同研究である。
この研究ではテストや試験は義務付けられていません。
調査の概要
詳細な説明
これは、日常的な臨床現場でニチシノンによる治療を受けた中国のHT-1患者のデータを収集するための前向き、非介入、非比較の多施設共同研究である。 この研究では検査や検査は義務付けられていないが、プロトコルに記載されている検査や検査のほとんどは日常的な臨床ケアの中で実施され、関連データが収集されることが期待されている。 登録時に、患者の治療、病歴、手術歴に関するデータが他の患者の特徴とともに収集されます。研究に登録された患者は、少なくとも1年間、最長で3.5年間追跡調査されます。
この研究は、0～18歳の少なくとも15人のHT-1患者を登録することを目的としている。 成人患者が登録されている場合、適格なすべての患者が参加するよう招待されるため、研究対象集団はさらに多くなります。 ただし、0歳から18歳までの患者15名という目標に達した時点で登録は締め切られる。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
15
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ioannis Kottakis, MD, PhD
- 電話番号：+41 61 508 72 13
- メール：Ioannis.Kottakis@sobi.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Catrine Berlin, MSc
- 電話番号：+46(0)86972000
- メール：Catrine.Berlin@sobi.com
研究場所
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Beijing、中国
- まだ募集していません
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Chongqing、中国
- まだ募集していません
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Hefei、中国
- 募集
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Wuhan、中国
- 募集
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
中国の選択された施設の研究者は、定期的な臨床訪問に来院する適格な患者全員を連続して登録することを試みます。
説明
包含基準:
- HT-1 と確定診断された患者は、日常的な臨床治療環境でニチシノン治療 (Sobi 社製) で治療されるか、登録時に処方されます。 治療を開始する決定は、患者を研究に含めるかどうかの決定とは独立して、治療を行う医師によって行われるものとします。
- 研究関連の活動を開始する前に、患者、または法定年齢未満の患者の場合は患者の法的に権限を与えられた代理人によって提供される、署名と日付の記載されたインフォームドコンセントを取得する必要があります。 地域の規制に従って小児患者から同意を得る必要があります
除外基準:
1. 同時臨床介入研究への登録、またはこの研究に参加する前 3 か月以内の治験薬 (IMP) の摂取。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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フル分析セット (FAS)
フル分析セット (FAS) には、日常の臨床治療においてニチシノン治療に関して HT-1 と診断され、署名されたインフォームドコンセントを提供したすべての患者が含まれます。
患者は研究登録時にニチシノンによる治療を受けているか、登録時にニチシノンを処方されている必要があります。
分析セットからの特定の除外基準は適用されません。
FAS はすべての分析に使用されます。
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処方箋によると
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肝臓、腎臓、血液系の有害事象（AE）または死亡の発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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死亡の発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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肝移植の発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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肝悪性腫瘍の発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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他の（肝臓以外の）悪性腫瘍の発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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眼科イベントの発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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神経学的イベントの発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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認知機能、発達機能AEの発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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認知機能、発達機能の AE は eCRF に記録されます。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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報告可能なAEの発生
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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発生した患者の数と割合、および 100 患者年当たりの発生回数。 報告可能な AE は次のように定義されます。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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治療と食事の遵守
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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1 (「非常に良い」) から 4 (「非常に悪い」) および「不明」までの評価。
各グループの患者の数と割合。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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暴露の程度
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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暴露の程度は次の方法で測定されます。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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暴露の程度
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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暴露の程度は次の方法で測定されます。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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研究者によって評価された全体的な臨床状態
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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全体的な臨床状態は、研究者によって 4 段階評価で評価されます。正常、軽度の病気、中等度の病気、著しく病気。
各グループの患者の数と割合。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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研究者によって評価された眼の状態
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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研究者による評価 (「はい、正常」、「いいえ、正常ではありません」、および「不明」)。
各グループの患者の数と割合。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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研究者によって評価された神経認知/発達状態
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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研究者による評価 (「はい、正常」、「いいえ、正常ではありません」、および「不明」)。
各グループの患者の数と割合。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液凝固 (1)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小時間、最大時間は、次のように計算されます。 • プロトロンビン時間 (国際正規化比) |
データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液凝固 (2)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小時間、最大時間は、次のように計算されます。 • 部分トロンボプラスチン時間 (ミリ秒) |
データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液凝固 (3)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小時間、最大時間は、次のように計算されます。 • 活性化部分トロンボプラスチン時間 (1 食あたりの秒数) |
データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液化学 (1)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小および最大濃度は、以下の血中濃度について計算されます。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液化学 (2)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小および最大濃度は、以下の血中濃度について計算されます。 • アルファフェトプロテイン (ng/mL) |
データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液化学 (3)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小および最大濃度は、以下の血中濃度について計算されます。
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データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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臨床検査 - 血液化学 (4)
時間枠：データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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アドホックに指定された年齢グループの平均、中央値、標準偏差、最小および最大濃度は、以下の血中濃度について計算されます。 ・アルブミン(g/L) |
データは、12 か月以上 3.5 年以内の研究期間中に完了したすべての定期訪問について収集されます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ioannis Kottakis, MD, PhD、Swedish Orphan Biovitrum
- 主任研究者：Xiaoping Luo, MD, PhD、Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月14日
一次修了 (推定)
2027年6月30日
研究の完了 (推定)
2027年6月30日
試験登録日
最初に提出
2023年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月17日
最初の投稿 (実際)
2024年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月5日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.NTBC-008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Sobi のデータ共有ポリシーによると、Sobi は匿名化された臨床研究データを資格のある研究者と共有する場合があります。
Sobi は、参加者レベルの臨床研究データと、欧州医薬品庁 (EMA) および/または食品医薬品局 (FDA) によって承認された医薬品および適応症の概要データを共有することに取り組んでいます。
データへのアクセスは、適格な調査リクエストに応じて許可されます。
すべてのリクエストは、Sobi 内の専門家からなる部門横断的なパネルによって評価されます。
IPD 共有時間枠
ケースバイケースで評価
IPD 共有アクセス基準
データ共有に関する決定は、以下に基づいて行われます。
- 提案の科学的メリット - つまり、提案は科学的に健全で倫理的であり、公衆衛生の進歩に貢献する可能性があるものでなければなりません。
- 研究提案の実現可能性 - つまり、要求する研究チームは科学的に資格があり、提案されたプロジェクトを実施するためのリソースを持っている必要があります。
- 個人の誠実さの維持 - 例: Sobi は、適切な匿名化にもかかわらず個人が再特定されるリスクがある場合、個人データの共有を検討しません。 さらに、患者様のインフォームドコンセントは常に尊重されます。 匿名化プロセスによりデータが使用できなくなる場合、Sobi は提案を拒否する権利を留保します。
- 結果の出版 - 申請者は、研究結果に関係なく、結果を査読のある科学雑誌に投稿するか、あるいは学会で結果を発表する（ポスターなど）ことを約束する必要があります。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
遺伝性チロシン血症、I型の臨床試験
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Centre Hospitalier Universitaire, Amiens募集