Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное постмаркетинговое исследование для описания результатов лечения нитизиноном у пациентов с НТ-1

5 февраля 2024 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum

Проспективное неинтервенционное постмаркетинговое исследование для описания результатов лечения нитизиноном у пациентов с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1), находящихся на рутинной клинической практике в Китае

Это проспективное, неинтервенционное, несравнительное, многоцентровое исследование с целью сбора данных о пациентах с НТ-1 в Китае, получавших нитизинон в рутинных клинических условиях. В ходе исследования не требуются никакие тесты или экзамены.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное, неинтервенционное, несравнительное, многоцентровое исследование с целью сбора данных о пациентах с НТ-1 в Китае, получавших нитизинон в рутинных клинических условиях. В исследовании не требуются никакие тесты или обследования, хотя ожидается, что большинство тестов и обследований, перечисленных в протоколе, будут проводиться в контексте обычной клинической помощи и будут собраны соответствующие данные. При включении в исследование будут собраны данные о лечении пациентов, медицинской и хирургической истории, а также другие характеристики пациентов. Пациенты, включенные в исследование, будут наблюдаться в течение как минимум 1 года и максимум 3,5 лет.

Целью исследования является участие как минимум 15 пациентов с HT-1 в возрасте от 0 до 18 лет. Если в исследование будут включены взрослые пациенты, популяция исследования будет больше, поскольку к участию будут приглашены все подходящие пациенты. Однако набор закроется, когда будет достигнута цель — 15 пациентов в возрасте от 0 до 18 лет.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

15

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ioannis Kottakis, MD, PhD
  • Номер телефона: +41 61 508 72 13
  • Электронная почта: Ioannis.Kottakis@sobi.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Catrine Berlin, MSc
  • Номер телефона: +46(0)86972000
  • Электронная почта: Catrine.Berlin@sobi.com

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Еще не набирают
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Chongqing, Китай
        • Еще не набирают
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Hefei, Китай
        • Рекрутинг
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Wuhan, Китай
        • Рекрутинг
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследователи в отдельных центрах в Китае попытаются последовательно зарегистрировать всех подходящих пациентов, которые явятся на плановый клинический визит.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с подтвержденным диагнозом HT-1, получавшие или назначенные при зачислении лечение нитизиноном (продукт производства Sobi) в условиях обычного клинического ухода. Решение о начале лечения принимает лечащий врач независимо от решения о включении пациента в исследование.
  2. Подписанное и датированное информированное согласие, предоставленное пациентом или его законным представителем(ами) для пациентов, не достигших совершеннолетия, должно быть получено до начала каких-либо действий, связанных с исследованием. Согласие должно быть получено от педиатрических пациентов в соответствии с местными правилами.

Критерий исключения:

1. Участие в параллельном клиническом интервенционном исследовании или прием исследуемого лекарственного препарата (ИМП) в течение трех месяцев до включения в это исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Полный набор анализов (FAS)
В полный набор анализов (FAS) будут включены все пациенты с подтвержденным диагнозом HT-1, получающие лечение нитизиноном в рамках обычной клинической помощи, предоставившие подписанное информированное согласие. Пациенты должны либо получать лечение нитизиноном при включении в исследование, либо им должен быть назначен нитизинон при включении в исследование. Никакие конкретные критерии исключения из набора анализа применяться не будут. FAS будет использоваться для всех анализов.
Лекарство: Нитизинон
По рецепту
Другие имена:
  • Орфадин®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение нежелательных явлений со стороны печени, почек или гематологии (НЯ) или смерти.
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Наступление смерти
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Случай трансплантации печени
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Возникновение злокачественного новообразования печени
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Возникновение других (непеченочных) злокачественных новообразований
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Возникновение офтальмологических событий
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Возникновение неврологических событий
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Возникновение НЯ в отношении когнитивных функций и функций развития
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
НЯ, связанные с когнитивными функциями и функциями развития, будут записаны в eCRF.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Возникновение любых сообщаемых НЯ
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Количество и процент пациентов с встречаемостью и числом случаев на 100 пациенто-лет.

Сообщаемые НЯ определяются как:

  • Все серьезные нежелательные явления (СНЯ) независимо от причинно-следственной связи с нитизиноном
  • Несерьезные нежелательные явления (НЯ), оцененные как причинно связанные с лечением нитизиноном
  • Все нежелательные явления, приведшие к прекращению участия субъекта в исследовании.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лечение и соблюдение диеты
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Оценка от 1 («очень хорошо») до 4 («очень плохо») и «неизвестно». Число и процент больных в каждой группе.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Степень воздействия
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Степень воздействия измеряется по:

  • Назначенная суточная доза Нитизинона
  • Изменения в назначенных дозах Нитизинона
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Степень воздействия
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Степень воздействия измеряется по:

  • Минимальные концентрации нитизинона в высушенных пятнах крови
  • Минимальные концентрации нитизинона в сыворотке или плазме (в зависимости от метода)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Общее клиническое состояние по оценке исследователя
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Общее клиническое состояние будет оцениваться исследователем по 4-балльной шкале; нормальный, легко больной, среднетяжелый, тяжело больной. Число и процент больных в каждой группе.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Офтальмологический статус по оценке исследователя
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
По оценке следователя («да, в норме», «нет, не в норме», «неизвестно»). Число и процент больных в каждой группе.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Нейрокогнитивный статус/статус развития по оценке исследователя
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
По оценке следователя («да, в норме», «нет, не в норме», «неизвестно»). Число и процент больных в каждой группе.
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Свертывание крови (1)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Среднее, медианное, стандартное отклонение, минимальное и максимальное время для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для:

• Протромбиновое время (международное нормализованное соотношение)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Свертывание крови (2)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Среднее, медианное, стандартное отклонение, минимальное и максимальное время для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для:

• Частичное тромбопластиновое время (миллисекунды)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Свертывание крови (3)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Среднее, медианное, стандартное отклонение, минимальное и максимальное время для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для:

• Активированное частичное тромбопластиновое время (в секундах на порцию)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Биохимия крови (1)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Средняя, ​​медиана, стандартное отклонение, минимальная и максимальная концентрации для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для концентраций в крови:

  • Тирозин (мкмоль/л)
  • Фенилаланин (мкмоль/л)
  • Сукцинилацетон (мкмоль/л)
  • Креатинин (мкмоль/л)
  • Аспартаттрансаминаза (мкмоль/л)
  • Сывороточный билирубин (мкмоль/л)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Биохимия крови (2)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Средняя, ​​медиана, стандартное отклонение, минимальная и максимальная концентрации для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для концентраций в крови:

• Альфа-фетопротеин (нг/мл)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Биохимия крови (3)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Средняя, ​​медиана, стандартное отклонение, минимальная и максимальная концентрации для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для концентраций в крови:

  • Аланинтрансаминаза (международные единицы на литр)
  • Щелочная фосфатаза (международные единицы на литр)
  • Гамма-глутамилтрансфераза (международные единицы на литр)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.
Лабораторные исследования - Биохимия крови (4)
Временное ограничение: Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Средняя, ​​медиана, стандартное отклонение, минимальная и максимальная концентрации для специально определенных возрастных групп будут рассчитываться для концентраций в крови:

• Альбумин (г/л)
Данные будут собираться для всех плановых посещений, совершенных в течение периода исследования, который составляет не менее 12 месяцев, но не более 3,5 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Swedish Orphan Biovitrum

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Главный следователь: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Sobi.NTBC-008

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с политикой обмена данными Sobi Sobi может передавать анонимные данные клинических исследований квалифицированным исследователям. Sobi обязуется делиться данными клинических исследований на уровне участников и сводными данными о лекарствах и показаниях, одобренных Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и/или Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Доступ к данным будет предоставлен в ответ на квалифицированные исследовательские запросы. Все запросы оцениваются межфункциональной группой экспертов Sobi.

Сроки обмена IPD

Рассчитывается индивидуально в каждом конкретном случае

Критерии совместного доступа к IPD

Решение о совместном использовании данных будет основываться на следующем:

  • Научная ценность предложения – т.е. предложение должно быть научно обоснованным, этичным и потенциально способным способствовать улучшению общественного здравоохранения.
  • Осуществимость исследовательского предложения – т.е. запрашивающая исследовательская группа должна иметь научную квалификацию и иметь ресурсы для реализации предлагаемого проекта.
  • Поддержание личной неприкосновенности - т.е. Sobi не будет рассматривать возможность предоставления индивидуальных данных, если существует риск повторной идентификации людей, несмотря на надлежащую анонимизацию. Более того, всегда будет соблюдаться информированное согласие пациентов. Sobi оставляет за собой право отклонить предложение, если процесс анонимизации приведет к непригодности данных.
  • Публикация результатов - кандидаты должны взять на себя обязательство представить свои результаты в рецензируемый научный журнал или представить результаты на конгрессе (постер или подобное), независимо от результатов исследования.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Наследственная тирозинемия, тип I

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in El Salvador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться