Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční postmarketingová studie k popisu výsledku léčby nitizinonem u pacientů s HT-1

5. února 2024 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Prospektivní, neintervenční postmarketingová studie k popisu výsledku léčby nitizinonem u pacientů s hereditární tyrozinemií typu 1 (HT-1) v rutinní klinické péči v Číně

Jedná se o prospektivní, neintervenční, nekomparativní, multicentrickou studii ke sběru dat o pacientech s HT-1 v Číně léčených Nitisinonem v rutinním klinickém prostředí. Ve studii nejsou povinné žádné testy ani zkoušky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o prospektivní, neintervenční, nekomparativní, multicentrickou studii ke sběru dat o pacientech s HT-1 v Číně léčených Nitisinonem v rutinním klinickém prostředí. Studie nevyžaduje žádné testy ani vyšetření, i když se očekává, že většina testů a vyšetření uvedených v protokolu bude provedena v kontextu běžné klinické péče a budou zachycena relevantní data. Při zápisu budou zachyceny údaje o léčbě pacienta, lékařské a chirurgické anamnéze spolu s dalšími charakteristikami pacienta. Pacienti zařazení do studie budou sledováni po dobu minimálně 1 roku a maximálně po dobu 3,5 roku.

Cílem studie je zařadit alespoň 15 pacientů s HT-1 ve věku 0-18 let. Pokud budou zařazeni dospělí pacienti, studijní populace bude větší, protože k účasti budou pozváni všichni způsobilí pacienti. Zápis se však uzavře, až bude dosaženo cílového počtu 15 pacientů ve věku 0–18 let.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

15

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Chongqing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Hefei, Čína
        • Nábor
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Wuhan, Čína
        • Nábor
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Vyšetřovatelé na vybraných pracovištích v Číně se pokusí postupně zapsat všechny způsobilé pacienty, kteří se dostaví na rutinní klinickou návštěvu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s potvrzenou diagnózou HT-1, kteří byli léčeni přípravkem Nitisinone (výrobek vyráběný společností Sobi) nebo při předepsaném zařazení v rámci běžné klinické péče. Rozhodnutí o zahájení léčby učiní ošetřující lékař nezávisle na rozhodnutí o zařazení pacienta do studie.
  2. Před zahájením jakýchkoli činností souvisejících se studií je třeba získat podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý pacientem nebo jeho zákonným zástupcem (zástupci) pro pacienty mladší než zákonný věk. Souhlas by měl být získán od pediatrických pacientů v souladu s místními předpisy

Kritéria vyloučení:

1. Zařazení do souběžné klinické intervenční studie nebo příjem Investigational Medicinal Product (IMP) během tří měsíců před zařazením do této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kompletní sada analýzy (FAS)
Kompletní analytický soubor (FAS) bude zahrnovat všechny pacienty s potvrzenou diagnózou HT-1 na léčbě nitizinonem v běžné klinické péči, kteří poskytnou podepsaný informovaný souhlas. Pacienti musí být buď léčeni Nitisinonem při vstupu do studie, nebo jim musí být Nitisinone předepsán při zařazení. Nebudou použita žádná specifická kritéria vyloučení ze sady analýz. FAS bude použit pro všechny analýzy.
Lék: Nitisinone
Podle předpisu
Ostatní jména:
  • Orfadin®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt hepatálních, renálních nebo hematologických nežádoucích příhod (AE) nebo úmrtí
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt úmrtí
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt transplantace jater
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt zhoubného nádoru jater
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt jiných (nehepatálních) malignit
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt očních příhod
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt neurologických příhod
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt kognitivních, vývojových funkcí AE
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
AE kognitivní, vývojové funkce budou zaznamenány v eCRF.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Výskyt jakýchkoli hlášených AE
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Počet a procento pacientů s výskytem a počet výskytů na 100 pacientoroků.

Hlásitelné AE jsou definovány jako:

  • Všechny závažné nežádoucí příhody (SAE) bez ohledu na kauzalitu s Nitisinonem
  • Nezávažné nežádoucí příhody (AE) hodnocené jako kauzálně související s léčbou nitizinonem
  • Všechny nežádoucí příhody vedoucí k vyřazení subjektu ze studie
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Léčba a dodržování diety
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Hodnocení od 1 ("velmi dobré") do 4 ("velmi špatné") a "neznámé". Počet a procento pacientů v každé skupině.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Rozsah expozice
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Rozsah expozice měřený:

  • Předepsaná denní dávka nitizinonu
  • Změny předepsaných dávek nitizinonu
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Rozsah expozice
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Rozsah expozice měřený:

  • Minimální koncentrace nitizinonu v zaschlé krevní skvrně
  • Minimální koncentrace nitizinonu v séru nebo plazmě (v závislosti na metodě)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Celkový klinický stav podle hodnocení zkoušejícího
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Celkový klinický stav bude hodnocen zkoušejícím na 4bodové škále; normální, mírně nemocný, středně nemocný, výrazně nemocný. Počet a procento pacientů v každé skupině.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Oftalmický stav podle hodnocení zkoušejícího
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Podle hodnocení vyšetřovatele („ano, normální“, „ne, není normální“ a „neznámé“). Počet a procento pacientů v každé skupině.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Neurokognitivní/vývojový stav podle hodnocení zkoušejícího
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Podle hodnocení vyšetřovatele („ano, normální“, „ne, není normální“ a „neznámé“). Počet a procento pacientů v každé skupině.
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Koagulace krve (1)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální doba pro ad-hoc specifikované věkové skupiny budou vypočítány pro:

• Protrombinový čas (mezinárodní normalizovaný poměr)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Koagulace krve (2)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální doba pro ad-hoc specifikované věkové skupiny budou vypočítány pro:

• Částečný tromboplastinový čas (milisekundy)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Koagulace krve (3)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální doba pro ad-hoc specifikované věkové skupiny budou vypočítány pro:

• Aktivovaný parciální tromboplastinový čas (sekundy na dávku)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Chemie krve (1)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální koncentrace pro ad hoc specifikované věkové skupiny budou vypočteny pro koncentrace v krvi:

  • tyrosin (µmol/l)
  • Fenylalanin (µmol/L)
  • sukcinylaceton (µmol/l)
  • Kreatinin (µmol/l)
  • Aspartát transamináza (µmol/l)
  • Sérový bilirubin (µmol/l)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Chemie krve (2)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální koncentrace pro ad hoc specifikované věkové skupiny budou vypočteny pro koncentrace v krvi:

• Alfa-fetoprotein (ng/ml)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Chemie krve (3)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální koncentrace pro ad hoc specifikované věkové skupiny budou vypočteny pro koncentrace v krvi:

  • Alanin transamináza (mezinárodní jednotky na litr)
  • Alkalická fosfatáza (mezinárodní jednotky na litr)
  • Gama-glutamyl transferáza (mezinárodní jednotky na litr)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.
Laboratorní vyšetření - Chemie krve (4)
Časové okno: Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Průměr, medián, směrodatná odchylka, minimální a maximální koncentrace pro ad hoc specifikované věkové skupiny budou vypočteny pro koncentrace v krvi:

• Albumin (g/L)
Údaje budou shromažďovány pro všechny rutinní návštěvy dokončené během období studie, které je minimálně 12 měsíců, ale ne více než 3,5 roku.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.NTBC-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle zásad sdílení dat společnosti Sobi může společnost Sobi sdílet anonymizovaná data z klinických studií s kvalifikovanými výzkumníky. Sobi se zavazuje sdílet údaje z klinických studií na úrovni účastníků a souhrnné údaje pro léky a indikace schválené Evropskou lékovou agenturou (EMA) a/nebo Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Přístup k datům bude udělen v reakci na kvalifikované žádosti o výzkum. Všechny požadavky posuzuje mezifunkční panel odborníků v rámci Sobi.

Časový rámec sdílení IPD

Hodnotí se případ od případu

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Rozhodnutí o sdílení údajů bude založeno na následujícím:

  • Vědecká podstata návrhu – tj. návrh by měl být vědecky podložený, etický a měl by mít potenciál přispět k pokroku v oblasti veřejného zdraví.
  • Proveditelnost výzkumného návrhu – tj. žádající výzkumný tým musí být vědecky kvalifikovaný a mít zdroje k provedení navrhovaného projektu.
  • Zachování osobní integrity - tzn. Společnost Sobi nebude uvažovat o sdílení osobních údajů, pokud existuje riziko opětovné identifikace osob i přes řádnou anonymizaci. Navíc bude vždy respektován informovaný souhlas pacientů. Sobi si vyhrazuje právo odmítnout návrh, pokud proces anonymizace učiní nepoužitelná data.
  • Zveřejnění výsledků - žadatelé by se měli zavázat, že své poznatky předloží recenzovanému vědeckému časopisu, případně budou prezentovat výsledky na kongresu (posteru nebo podobném), bez ohledu na výsledek výzkumu

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dědičná tyrosinémie, typ I

Klinické studie na Nitisinone

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit