Un estudio poscomercialización no intervencionista para describir el resultado del tratamiento con nitisinona en pacientes HT-1
5 de febrero de 2024 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Un estudio prospectivo, no intervencionista y poscomercialización para describir el resultado del tratamiento con nitisinona en pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT-1) que reciben atención clínica de rutina en China
Este es un estudio multicéntrico prospectivo, no intervencionista, no comparativo para recopilar datos sobre pacientes HT-1 en China tratados con nitisinona en un entorno clínico de rutina.
No se exigen pruebas ni exámenes en el estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico prospectivo, no intervencionista, no comparativo para recopilar datos sobre pacientes HT-1 en China tratados con nitisinona en un entorno clínico de rutina. No se exigen pruebas ni exámenes en el estudio, aunque la expectativa es que la mayoría de las pruebas y exámenes enumerados en el protocolo se realicen en el contexto de la atención clínica de rutina y se recopilen datos relevantes. En el momento de la inscripción, se capturarán datos sobre el tratamiento del paciente, el historial médico y quirúrgico junto con otras características del paciente. Se realizará un seguimiento de los pacientes inscritos en el estudio durante al menos 1 año y durante un máximo de 3,5 años.
El estudio tiene como objetivo inscribir al menos a 15 pacientes HT-1 de entre 0 y 18 años. Si se inscriben pacientes adultos, la población del estudio será mayor ya que se invitará a participar a todos los pacientes elegibles. Sin embargo, la inscripción se cerrará cuando se alcance el objetivo de 15 pacientes de 0 a 18 años.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
15
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ioannis Kottakis, MD, PhD
- Número de teléfono: +41 61 508 72 13
- Correo electrónico: Ioannis.Kottakis@sobi.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Catrine Berlin, MSc
- Número de teléfono: +46(0)86972000
- Correo electrónico: Catrine.Berlin@sobi.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana
- Aún no reclutando
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Chongqing, Porcelana
- Aún no reclutando
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Hefei, Porcelana
- Reclutamiento
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Wuhan, Porcelana
- Reclutamiento
- Swedish Orphan Biovitrum Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los investigadores de sitios seleccionados en China intentarán inscribir consecutivamente a todos los pacientes elegibles que se presenten para una visita clínica de rutina.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con un diagnóstico confirmado de HT-1 tratados con, o prescritos en el momento de la inscripción, tratamiento con nitisinona (producto fabricado por Sobi) en un entorno de atención clínica de rutina. La decisión de iniciar el tratamiento la tomará el médico tratante independientemente de la decisión de incluir al paciente en el estudio.
- Antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio, se debe obtener el consentimiento informado firmado y fechado proporcionado por el paciente, o el representante legal autorizado del paciente para pacientes menores de edad. Se debe obtener el consentimiento de los pacientes pediátricos de acuerdo con las regulaciones locales.
Criterio de exclusión:
1. Inscripción en un estudio clínico de intervención concurrente o ingesta de un medicamento en investigación (IMP) dentro de los tres meses anteriores a la inclusión en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Conjunto de análisis completo (FAS)
El conjunto de análisis completo (FAS) incluirá a todos los pacientes con un diagnóstico HT-1 confirmado en tratamiento con nitisinona en atención clínica de rutina, que proporcionen su consentimiento informado firmado.
Los pacientes deben estar en tratamiento con Nitisinona al ingresar al estudio o se les debe haber recetado Nitisinona al momento de la inscripción.
No se aplicará ningún criterio de exclusión específico del conjunto de análisis.
El FAS se utilizará para todos los análisis.
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Según prescripción
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aparición de eventos adversos (EA) hepáticos, renales o hematológicos o muerte
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia de muerte
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de trasplante de hígado.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de malignidad hepática
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de otras neoplasias malignas (no hepáticas)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de eventos oftálmicos.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de eventos neurológicos.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de EA de la función cognitiva y del desarrollo
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Los EA de las funciones cognitivas y del desarrollo se registrarán en el eCRF.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Aparición de cualquier EA reportable
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Número y porcentaje de pacientes con ocurrencia y número de ocurrencias por cada 100 pacientes-año. Los AA reportables se definen como:
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Tratamiento y cumplimiento de la dieta.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Calificado de 1 ("muy bueno") a 4 ("muy malo") y "desconocido".
Número y porcentaje de pacientes en cada grupo.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Grado de exposición
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Grado de exposición medido por:
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Grado de exposición
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Grado de exposición medido por:
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Condición clínica general evaluada por el investigador.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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El investigador evaluará la condición clínica general en una escala de 4 puntos; normal, levemente enfermo, moderadamente enfermo, marcadamente enfermo.
Número y porcentaje de pacientes en cada grupo.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Estado oftálmico evaluado por el investigador.
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Según la evaluación del investigador ("sí, normal", "no, no normal" y "desconocido").
Número y porcentaje de pacientes en cada grupo.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Estado neurocognitivo/de desarrollo evaluado por el investigador
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Según la evaluación del investigador ("sí, normal", "no, no normal" y "desconocido").
Número y porcentaje de pacientes en cada grupo.
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Coagulación de la sangre (1)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calculará la media, la mediana, la desviación estándar y el tiempo mínimo y máximo para grupos de edad específicos ad hoc para: • Tiempo de protrombina (Relación Normalizada Internacional) |
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Coagulación de la sangre (2)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calculará la media, la mediana, la desviación estándar y el tiempo mínimo y máximo para grupos de edad específicos ad hoc para: • Tiempo de tromboplastina parcial (milisegundos) |
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Coagulación de la sangre (3)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calculará la media, la mediana, la desviación estándar y el tiempo mínimo y máximo para grupos de edad específicos ad hoc para: • Tiempo de tromboplastina parcial activada (segundos por ración) |
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Química de la sangre (1)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calcularán la media, la mediana, la desviación estándar y la concentración mínima y máxima para grupos de edad específicos ad hoc para concentraciones en sangre de:
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Química de la sangre (2)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calcularán la media, la mediana, la desviación estándar y la concentración mínima y máxima para grupos de edad específicos ad hoc para concentraciones en sangre de: • Alfafetoproteína (ng/mL) |
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Química de la sangre (3)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calcularán la media, la mediana, la desviación estándar y la concentración mínima y máxima para grupos de edad específicos ad hoc para concentraciones en sangre de:
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Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Investigaciones de laboratorio - Química de la sangre (4)
Periodo de tiempo: Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Se calcularán la media, la mediana, la desviación estándar y la concentración mínima y máxima para grupos de edad específicos ad hoc para concentraciones en sangre de: • Albúmina (g/L) |
Se recopilarán datos de todas las visitas de rutina realizadas durante el período de estudio que sea de al menos 12 meses pero no más de 3,5 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
- Investigador principal: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de diciembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
26 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
7 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Tirosinemias
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Nitisinona
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.NTBC-008
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la política de intercambio de datos de Sobi, Sobi puede compartir datos anonimizados de estudios clínicos con investigadores calificados.
Sobi se compromete a compartir datos de estudios clínicos a nivel de participante y datos resumidos de medicamentos e indicaciones aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y/o la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
El acceso a los datos se otorgará en respuesta a solicitudes de investigación calificadas.
Todas las solicitudes son evaluadas por un panel multifuncional de expertos dentro de Sobi.
Marco de tiempo para compartir IPD
Evaluado caso por caso.
Criterios de acceso compartido de IPD
La decisión sobre el intercambio de datos se basará en lo siguiente:
- El mérito científico de la propuesta, es decir, la propuesta debe ser científicamente sólida, ética y tener el potencial de contribuir al avance de la salud pública.
- La viabilidad de la propuesta de investigación, es decir, el equipo de investigación solicitante debe estar científicamente calificado y tener los recursos para llevar a cabo el proyecto propuesto.
- Mantenimiento de la integridad personal, es decir Sobi no considerará compartir datos individuales si existe riesgo de reidentificación de personas a pesar de una adecuada anonimización. Además, siempre se respetará el consentimiento informado de los pacientes. Sobi se reserva el derecho de rechazar la propuesta si el proceso de anonimización deja los datos inutilizables.
- Publicación de resultados: los solicitantes deben comprometerse a enviar sus hallazgos a una revista científica revisada por pares, o bien a presentar los resultados en un congreso (póster o similar), independientemente del resultado de la investigación.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .