Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne badanie po wprowadzeniu do obrotu, mające na celu opis wyników leczenia nityzynonem u pacjentów z HT-1

5 lutego 2024 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Prospektywne, nieinterwencyjne badanie po wprowadzeniu do obrotu, mające na celu opis wyników leczenia nityzynonem u pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1 (HT-1) objętych rutynową opieką kliniczną w Chinach

Jest to prospektywne, nieinterwencyjne, nieporównawcze, wieloośrodkowe badanie mające na celu zebranie danych na temat pacjentów z HT-1 w Chinach leczonych nityzynonem w rutynowych warunkach klinicznych. Studia nie wymagają żadnych testów ani badań.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, nieinterwencyjne, nieporównawcze, wieloośrodkowe badanie mające na celu zebranie danych na temat pacjentów z HT-1 w Chinach leczonych nityzynonem w rutynowych warunkach klinicznych. W badaniu nie są wymagane żadne testy ani badania, chociaż oczekuje się, że większość testów i badań wymienionych w protokole zostanie przeprowadzona w kontekście rutynowej opieki klinicznej i zostaną zebrane odpowiednie dane. W momencie włączenia do badania zbierane będą dane dotyczące leczenia pacjenta, historii medycznej i chirurgicznej oraz innych cech pacjenta. Pacjenci włączeni do badania będą obserwowani przez co najmniej 1 rok i maksymalnie 3,5 roku.

Celem badania jest włączenie co najmniej 15 pacjentów z HT-1 w wieku 0–18 lat. Jeżeli do badania zostaną włączeni dorośli pacjenci, populacja badania będzie większa, ponieważ wszyscy kwalifikujący się pacjenci zostaną zaproszeni do udziału. Jednakże rejestracja zostanie zamknięta po osiągnięciu docelowej liczby 15 pacjentów w wieku 0–18 lat.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

15

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Chongqing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Hefei, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Wuhan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badacze w wybranych ośrodkach w Chinach będą starali się po kolei włączać do badania wszystkich kwalifikujących się pacjentów zgłaszających się na rutynową wizytę kliniczną.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem HT-1 leczeni lub w momencie włączenia przepisano leczenie Nitisinonem (produkt wytwarzany przez firmę Sobi) w ramach rutynowej opieki klinicznej. Decyzję o rozpoczęciu leczenia podejmuje lekarz prowadzący niezależnie od decyzji o włączeniu pacjenta do badania.
  2. Przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem należy uzyskać podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę dostarczoną przez pacjenta lub jego prawnie upoważnionego przedstawiciela (przedstawicieli) w przypadku pacjentów poniżej pełnoletności. Należy uzyskać zgodę pacjentów pediatrycznych zgodnie z lokalnymi przepisami

Kryteria wyłączenia:

1. Włączenie do równoczesnego klinicznego badania interwencyjnego lub przyjęcie badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem do tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pełny zestaw analityczny (FAS)
Pełny zestaw analiz (FAS) będzie obejmował wszystkich pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem HT-1 leczonych nityzynonem w ramach rutynowej opieki klinicznej, którzy przedstawią podpisaną świadomą zgodę. Pacjenci muszą być leczeni nityzynonem w chwili włączenia do badania lub musieli mieć przepisany nityzynon w chwili włączenia. Nie będą stosowane żadne szczególne kryteria wykluczenia ze zbioru analitycznego. Do wszystkich analiz zostanie wykorzystany wskaźnik FAS.
Lek: Nityzynon
Według recepty
Inne nazwy:
  • Orfadin®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie działań niepożądanych ze strony wątroby, nerek lub hematologii (AE) lub zgon
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie śmierci
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Wystąpienie przeszczepienia wątroby
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Występowanie nowotworu wątroby
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Występowanie innych nowotworów (innych niż wątroba).
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Występowanie zdarzeń okulistycznych
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Występowanie zdarzeń neurologicznych
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z funkcjami poznawczymi i rozwojowymi
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
AE związane z funkcjami poznawczymi i rozwojowymi zostaną zapisane w eCRF.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Wystąpienie jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych podlegających zgłoszeniu
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Liczba i procent pacjentów z wystąpieniem oraz liczba zdarzeń na 100 pacjentolat.

Zgłaszane zdarzenia niepożądane definiuje się jako:

  • Wszystkie poważne zdarzenia niepożądane (SAE) niezależnie od związku przyczynowego z nityzynonem
  • Niepoważne zdarzenia niepożądane (AE) ocenione jako mające związek przyczynowy z leczeniem nityzynonem
  • Wszystkie zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania uczestnika badania
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Leczenie i przestrzeganie diety
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Oceniane w skali od 1 („bardzo dobrze”) do 4 („bardzo słabo”) i „nieznane”. Liczba i procent pacjentów w każdej grupie.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Zakres ekspozycji
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Stopień narażenia mierzony za pomocą:

  • Przepisana dzienna dawka Nitisinonu
  • Zmiany w przepisanych dawkach nityzynonu
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Stopień narażenia
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Stopień narażenia mierzony za pomocą:

  • Minimalne stężenia nityzynonu w wysuszonej plamce krwi
  • Minimalne stężenia nityzynonu w surowicy lub osoczu (w zależności od metody)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Ogólny stan kliniczny oceniony przez badacza
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Ogólny stan kliniczny będzie oceniany przez badacza w 4-punktowej skali; normalny, lekko chory, średnio chory, wyraźnie chory. Liczba i procent pacjentów w każdej grupie.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Stan okulistyczny oceniony przez badacza
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Według oceny badacza („tak, normalne”, „nie, nienormalne” i „nieznane”). Liczba i procent pacjentów w każdej grupie.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Stan neurokognitywny/rozwojowy oceniany przez badacza
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Według oceny badacza („tak, normalne”, „nie, nienormalne” i „nieznane”). Liczba i procent pacjentów w każdej grupie.
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Krzepnięcie krwi (1)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średni, mediana, odchylenie standardowe, minimalny i maksymalny czas dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla:

• Czas protrombinowy (międzynarodowy współczynnik znormalizowany)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Krzepnięcie krwi (2)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średni, mediana, odchylenie standardowe, minimalny i maksymalny czas dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla:

• Czas częściowej tromboplastyny ​​(milisekundy)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Krzepnięcie krwi (3)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średni, mediana, odchylenie standardowe, minimalny i maksymalny czas dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla:

• Czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (sekundy na porcję)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Chemia krwi (1)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średnie, mediana, odchylenie standardowe, stężenie minimalne i maksymalne dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla stężeń we krwi:

  • Tyrozyna (µmol/L)
  • Fenyloalanina (µmol/L)
  • Sukcynyloaceton (µmol/L)
  • Kreatynina (µmol/L)
  • Transaminaza asparaginianowa (µmol/L)
  • Bilirubina w surowicy (µmol/L)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Chemia krwi (2)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średnie, mediana, odchylenie standardowe, stężenie minimalne i maksymalne dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla stężeń we krwi:

• Alfa-fetoproteina (ng/ml)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Chemia krwi (3)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średnie, mediana, odchylenie standardowe, stężenie minimalne i maksymalne dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla stężeń we krwi:

  • Transaminaza alaninowa (jednostki międzynarodowe na litr)
  • Fosfataza alkaliczna (jednostki międzynarodowe na litr)
  • Transferaza gamma-glutamylowa (jednostki międzynarodowe na litr)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.
Badania laboratoryjne - Chemia krwi (4)
Ramy czasowe: Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Średnie, mediana, odchylenie standardowe, stężenie minimalne i maksymalne dla określonych ad hoc grup wiekowych zostaną obliczone dla stężeń we krwi:

• Albumina (g/L)
Zbierane będą dane dotyczące wszystkich rutynowych wizyt odbytych w okresie badania, który trwa co najmniej 12 miesięcy, ale nie dłużej niż 3,5 roku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Główny śledczy: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.NTBC-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z polityką Sobi dotyczącą udostępniania danych Sobi może udostępniać zanonimizowane dane z badań klinicznych wykwalifikowanym badaczom. Sobi zobowiązuje się do udostępniania danych z badań klinicznych na poziomie uczestnika oraz danych zbiorczych dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych przez Europejską Agencję Leków (EMA) i/lub Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Dostęp do danych zostanie udzielony w odpowiedzi na kwalifikujące się wnioski badawcze. Wszystkie wnioski są oceniane przez wielozadaniowy panel ekspertów w firmie Sobi.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Oceniane indywidualnie dla każdego przypadku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Decyzja o udostępnieniu danych zostanie podjęta na podstawie:

  • Wartość naukowa wniosku – tj. wniosek powinien być uzasadniony naukowo, etyczny i mieć potencjał przyczynienia się do poprawy zdrowia publicznego.
  • Wykonalność propozycji badawczej – tj. składający wniosek zespół badawczy musi posiadać kwalifikacje naukowe i posiadać zasoby do realizacji proponowanego projektu.
  • Zachowanie integralności osobistej – tj. Sobi nie rozważy udostępnienia danych osobowych, jeśli istnieje ryzyko ponownej identyfikacji osób pomimo odpowiedniej anonimizacji. Co więcej, zawsze będzie szanowana świadoma zgoda pacjenta. Sobi zastrzega sobie prawo do odrzucenia propozycji, jeśli proces anonimizacji sprawi, że dane staną się bezużyteczne.
  • Publikacja wyników – wnioskodawcy powinni zobowiązać się do przesłania swoich wniosków do recenzowanego czasopisma naukowego, alternatywnie do zaprezentowania wyników na kongresie (plakat lub podobny), niezależnie od wyniku badania

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczna tyrozynemia typu I

Badania kliniczne na Nityzynon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj