Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude post-commercialisation non interventionnelle pour décrire les résultats du traitement à la nitisinone chez les patients HT-1

5 février 2024 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude prospective, non interventionnelle et post-commercialisation pour décrire les résultats du traitement à la nitisinone chez les patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1) en soins cliniques de routine en Chine

Il s'agit d'une étude multicentrique prospective, non interventionnelle et non comparative visant à collecter des données sur les patients HT-1 en Chine traités par Nitisinone dans un cadre clinique de routine. Aucun test ou examen n'est obligatoire dans l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique prospective, non interventionnelle et non comparative visant à collecter des données sur les patients HT-1 en Chine traités par Nitisinone dans un cadre clinique de routine. Aucun test ou examen n'est obligatoire dans l'étude, même si l'on s'attend à ce que la plupart des tests et examens répertoriés dans le protocole soient effectués dans le contexte des soins cliniques de routine et que les données pertinentes soient capturées. Lors de l'inscription, les données sur le traitement du patient, ses antécédents médicaux et chirurgicaux ainsi que d'autres caractéristiques du patient seront capturées. Les patients inscrits à l'étude seront suivis pendant au moins 1 an et pendant un maximum de 3,5 ans.

L'étude vise à recruter au moins 15 patients HT-1 âgés de 0 à 18 ans. Si des patients adultes sont inscrits, la population étudiée sera plus grande car tous les patients éligibles seront invités à participer. Cependant, le recrutement sera clôturé lorsque l'objectif de 15 patients âgés de 0 à 18 ans aura été atteint.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

15

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Chongqing, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Hefei, Chine
        • Recrutement
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Wuhan, Chine
        • Recrutement
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les enquêteurs des sites sélectionnés en Chine tenteront d'inscrire consécutivement tous les patients éligibles qui se présentent pour une visite clinique de routine.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients avec un diagnostic confirmé de HT-1 traités avec, ou prescrits au moment de l'inscription, un traitement à la Nitisinone (produit fabriqué par Sobi) dans un cadre de soins cliniques de routine. La décision d'initier le traitement sera prise par le médecin traitant indépendamment de la décision d'inclure le patient dans l'étude.
  2. Le consentement éclairé signé et daté fourni par le patient, ou par le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) du patient pour les patients n'ayant pas atteint l'âge légal, doit être obtenu avant que toute activité liée à l'étude ne soit entreprise. L'accord doit être obtenu des patients pédiatriques conformément aux réglementations locales.

Critère d'exclusion:

1. Inscription à une étude interventionnelle clinique concomitante ou prise d'un médicament expérimental (PMI), dans les trois mois précédant l'inclusion dans cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Ensemble d'analyse complet (FAS)
L'ensemble d'analyse complet (FAS) comprendra tous les patients avec un diagnostic HT-1 confirmé sous traitement par Nitisinone dans les soins cliniques de routine, qui fournissent un consentement éclairé signé. Les patients doivent être soit sous traitement par Nitisinone au début de l'étude, soit on doit leur avoir prescrit de la Nitisinone au moment de l'inscription. Aucun critère d'exclusion spécifique de l'ensemble d'analyse ne sera appliqué. Le FAS sera utilisé pour toutes les analyses.
Médicament: Nitisinone
Selon prescription
Autres noms:
  • Orfadin®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apparition d'événements indésirables (EI) hépatiques, rénaux ou hématologiques ou décès
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survenance du décès
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Occurrence de transplantation hépatique
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Apparition d'une malignité hépatique
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Apparition d'autres tumeurs malignes (non hépatiques)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Survenance d'événements ophtalmiques
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Apparition d'événements neurologiques
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Occurrence d’EI liés aux fonctions cognitives et développementales
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Les EI liés aux fonctions cognitives et développementales seront enregistrés dans l'eCRF.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Occurrence de tout EI à signaler
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

Nombre et pourcentage de patients avec occurrence et nombre d'occurrences pour 100 années-patients.

Les EI à signaler sont définis comme :

  • Tous les événements indésirables graves (EIG), quelle que soit la causalité avec la nitisinone
  • Événements indésirables (EI) non graves évalués comme étant liés au traitement par Nitisinone
  • Tous les événements indésirables ayant conduit à l'arrêt du sujet de l'étude
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Respect du traitement et du régime
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Noté de 1 (« très bon ») à 4 (« très mauvais ») et « inconnu ». Nombre et pourcentage de patients dans chaque groupe.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Étendue de l'exposition
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

Étendue de l’exposition mesurée par :

  • Dose quotidienne prescrite de Nitisinone
  • Modifications des doses prescrites de Nitisinone
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Étendue de l'exposition
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

Étendue de l’exposition mesurée par :

  • Concentrations minimales de nitisinone dans une tache de sang séché
  • Concentrations minimales de nitisinone dans le sérum ou le plasma (selon la méthode)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
État clinique global tel qu'évalué par l'investigateur
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
L'état clinique global sera évalué par l'investigateur sur une échelle de 4 points ; normal, légèrement malade, modérément malade, nettement malade. Nombre et pourcentage de patients dans chaque groupe.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Statut ophtalmique tel qu'évalué par l'investigateur
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Tel qu'évalué par l'enquêteur (« oui, normal », « non, pas normal » et « inconnu »). Nombre et pourcentage de patients dans chaque groupe.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
État neurocognitif/développemental tel qu'évalué par l'investigateur
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Tel qu'évalué par l'enquêteur (« oui, normal », « non, pas normal » et « inconnu »). Nombre et pourcentage de patients dans chaque groupe.
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Coagulation sanguine (1)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, la durée minimale et maximale pour les groupes d'âge spécifiés ad hoc seront calculées pour :

• Temps de Quick (rapport international normalisé)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Coagulation sanguine (2)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, la durée minimale et maximale pour les groupes d'âge spécifiés ad hoc seront calculées pour :

• Temps de céphaline partielle (millisecondes)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Coagulation sanguine (3)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, la durée minimale et maximale pour les groupes d'âge spécifiés ad hoc seront calculées pour :

• Temps de céphaline activée (secondes par ration)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Chimie du sang (1)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, les concentrations minimales et maximales pour des groupes d'âge spécifiques spécifiques seront calculées pour les concentrations sanguines de :

  • Tyrosine (µmol/L)
  • Phénylalanine (µmol/L)
  • Succinylacétone (µmol/L)
  • Créatinine (µmol/L)
  • Aspartate transaminase (µmol/L)
  • Bilirubine sérique (µmol/L)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Chimie du sang (2)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, les concentrations minimales et maximales pour des groupes d'âge spécifiques spécifiques seront calculées pour les concentrations sanguines de :

• Alpha-fœtoprotéine (ng/mL)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Chimie du sang (3)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, les concentrations minimales et maximales pour des groupes d'âge spécifiques spécifiques seront calculées pour les concentrations sanguines de :

  • Alanine transaminase (unités internationales par litre)
  • Phosphatase alcaline (unités internationales par litre)
  • Gamma-glutamyl transférase (unités internationales par litre)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.
Examens de laboratoire - Chimie du sang (4)
Délai: Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

La moyenne, la médiane, l'écart type, les concentrations minimales et maximales pour des groupes d'âge spécifiques spécifiques seront calculées pour les concentrations sanguines de :

• Albumine (g/L)
Les données seront collectées pour toutes les visites de routine effectuées au cours de la période d'étude qui dure au moins 12 mois mais pas plus de 3,5 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Chercheur principal: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2024

Première publication (Réel)

26 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

7 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.NTBC-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de partage de données de Sobi, Sobi peut partager des données d'études cliniques anonymisées avec des chercheurs qualifiés. Sobi s'engage à partager les données des études cliniques au niveau des participants et les données récapitulatives pour les médicaments et les indications approuvés par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et/ou la Food and Drug Administration (FDA). L’accès aux données sera accordé en réponse à des demandes de recherche qualifiées. Toutes les demandes sont évaluées par un panel interfonctionnel d'experts au sein de Sobi.

Délai de partage IPD

Évalué au cas par cas

Critères d'accès au partage IPD

Une décision sur le partage de données sera basée sur les éléments suivants :

  • Le mérite scientifique de la proposition : c'est-à-dire que la proposition doit être scientifiquement fondée, éthique et avoir le potentiel de contribuer à l'avancement de la santé publique.
  • La faisabilité de la proposition de recherche - c'est-à-dire que l'équipe de recherche requérante doit être scientifiquement qualifiée et disposer des ressources nécessaires pour mener le projet proposé.
  • Maintien de l'intégrité personnelle - c'est-à-dire Sobi n'envisagera pas de partager des données individuelles s'il existe un risque de ré-identification des individus malgré une anonymisation appropriée. De plus, le consentement éclairé des patients sera toujours respecté. Sobi se réserve le droit de rejeter la proposition si le processus d'anonymisation rend les données inutilisables.
  • Publication des résultats - les candidats doivent s'engager à soumettre leurs résultats à une revue scientifique à comité de lecture, ou à présenter les résultats lors d'un congrès (affiche ou similaire), quel que soit le résultat de la recherche.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Tyrosinémie héréditaire, type I

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Congo

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner