Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En icke-interventionell, post-marknadsföringsstudie för att beskriva resultatet av Nitisinone-behandling hos HT-1-patienter

5 februari 2024 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum

En prospektiv, icke-interventionell, post-marknadsföringsstudie för att beskriva resultatet av nitisinonbehandling vid ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1) patienter i rutinmässig klinisk vård i Kina

Detta är en prospektiv, icke-interventionell, icke-jämförande multicenterstudie för att samla in data om HT-1-patienter i Kina som behandlats med Nitisinone i en rutinmässig klinisk miljö. Inga prov eller undersökningar är obligatoriska i studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, icke-interventionell, icke-jämförande multicenterstudie för att samla in data om HT-1-patienter i Kina som behandlats med Nitisinone i en rutinmässig klinisk miljö. Inga tester eller undersökningar är obligatoriska i studien, även om förväntningen är att de flesta av de tester och undersökningar som anges i protokollet kommer att utföras i samband med rutinmässig klinisk vård och relevanta data kommer att samlas in. Vid inskrivningen kommer data om patientbehandling, medicinsk och kirurgisk historia tillsammans med andra patientegenskaper att fångas in. Patienter som ingår i studien kommer att följas i minst 1 år och i maximalt 3,5 år.

Studien syftar till att inkludera minst 15 HT-1-patienter i åldern 0-18 år. Om vuxna patienter registreras kommer studiepopulationen att bli större eftersom alla berättigade patienter kommer att bjudas in att delta. Rekryteringen stänger dock när målet på 15 patienter i åldern 0-18 år har uppnåtts.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

15

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Chongqing, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Hefei, Kina
        • Rekrytering
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site
      • Wuhan, Kina
        • Rekrytering
        • Swedish Orphan Biovitrum Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Utredare på utvalda platser i Kina kommer att försöka registrera alla berättigade patienter i följd som kommer för ett rutinmässigt kliniskt besök.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med en bekräftad diagnos av HT-1 som behandlats med, eller vid inskrivning ordinerad, Nitisinone-behandling (produkt tillverkad av Sobi) i en rutinmässig klinisk vårdmiljö. Beslut om att inleda behandling ska fattas av den behandlande läkaren oberoende av beslutet att inkludera patienten i studien.
  2. Undertecknat och daterat informerat samtycke som lämnats av patienten, eller patientens juridiskt auktoriserade representant(er) för patienter under den lagliga åldern, bör erhållas innan några studierelaterade aktiviteter vidtas. Samtycke ska erhållas från pediatriska patienter enligt lokala bestämmelser

Exklusions kriterier:

1. Inskrivning i en samtidig klinisk interventionsstudie, eller intag av ett undersökningsläkemedel (IMP), inom tre månader före inkludering i denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Fullständig analysuppsättning (FAS)
Den fullständiga analysuppsättningen (FAS) kommer att inkludera alla patienter med en bekräftad HT-1-diagnos på Nitisinone-behandling i rutinmässig klinisk vård, som ger undertecknat informerat samtycke. Patienterna måste antingen vara i behandling med Nitisinone vid studiestart eller så måste de ha ordinerats Nitisinone vid inskrivningen. Inga specifika uteslutningskriterier från analysuppsättningen kommer att tillämpas. FAS kommer att användas för alla analyser.
Läkemedel: Nitisinon
Enligt recept
Andra namn:
  • Orfadin®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av lever-, njur- eller hematologiska biverkningar (AE) eller dödsfall
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dödsförekomst
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av levertransplantation
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av levermalignitet
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av andra (icke-lever) maligniteter
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av oftalmiska händelser
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av neurologiska händelser
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av kognitiva, utvecklingsfunktions-AE
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Kognitiva utvecklingsfunktioner kommer att registreras i eCRF.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Förekomst av eventuella rapporterbara biverkningar
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Antal och procent av patienter med förekomst och antal händelser per 100 patientår.

Rapporterbara AE definieras som:

  • Alla allvarliga biverkningar (SAE) oavsett orsakssamband med Nitisinone
  • Icke allvarliga biverkningar (AE) bedöms vara orsaksrelaterade till behandling med Nitisinone
  • Alla biverkningar som leder till att försökspersonen avbryts från studien
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Behandling och kostefterlevnad
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Betygsatt från 1 ("mycket bra") till 4 ("mycket dålig") och "okänt". Antal och procent av patienterna i varje grupp.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Exponeringens omfattning
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Exponeringens omfattning mätt med:

  • Föreskriven daglig dos av Nitisinone
  • Förändringar i föreskrivna doser av Nitisinone
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Exponeringens omfattning
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Exponeringens omfattning mätt med:

  • Nitisinon dalkoncentrationer i torkad blodfläck
  • Nitisinon dalkoncentrationer i serum eller plasma (beroende på metod)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Totalt kliniskt tillstånd som bedömts av utredaren
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Det totala kliniska tillståndet kommer att bedömas av utredaren på en 4-gradig skala; normal, lindrigt sjuk, måttligt sjuk, markant sjuk. Antal och procent av patienterna i varje grupp.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Oftalmisk status bedömd av utredaren
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Enligt bedömningen av utredaren ("ja, normalt", "nej, inte normalt" och "okänt"). Antal och procent av patienterna i varje grupp.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Neurokognitiv/utvecklingsstatus bedömd av utredaren
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Enligt bedömningen av utredaren ("ja, normalt", "nej, inte normalt" och "okänt"). Antal och procent av patienterna i varje grupp.
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkoagulation (1)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Medel-, median-, standardavvikelse-, minimi- och maximitid för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för:

• Protrombintid (International Normalized Ratio)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkoagulation (2)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Medel-, median-, standardavvikelse-, minimi- och maximitid för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för:

• Partiell tromboplastintid (millisekunder)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkoagulation (3)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Medel-, median-, standardavvikelse-, minimi- och maximitid för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för:

• Aktiverad partiell tromboplastintid (sekunder per ranson)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkemi (1)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Genomsnitt, median, standardavvikelse, lägsta och maximala koncentration för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för blodkoncentrationer av:

  • Tyrosin (µmol/L)
  • Fenylalanin (µmol/L)
  • Succinylaceton (µmol/L)
  • Kreatinin (µmol/L)
  • Aspartattransaminas (µmol/L)
  • Serumbilirubin (µmol/L)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkemi (2)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Genomsnitt, median, standardavvikelse, lägsta och maximala koncentration för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för blodkoncentrationer av:

• Alfa-fetoprotein (ng/ml)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkemi (3)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Genomsnitt, median, standardavvikelse, lägsta och maximala koncentration för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för blodkoncentrationer av:

  • Alanintransaminas (internationella enheter per liter)
  • Alkaliskt fosfatas (internationella enheter per liter)
  • Gamma-glutamyltransferas (internationella enheter per liter)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.
Laboratorieundersökningar - Blodkemi (4)
Tidsram: Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Genomsnitt, median, standardavvikelse, lägsta och maximala koncentration för ad-hoc specificerade åldersgrupper kommer att beräknas för blodkoncentrationer av:

• Albumin (g/L)
Data kommer att samlas in för alla rutinbesök som genomförs under studieperioden som är minst 12 månader men inte mer än 3,5 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Utredare

  • Studierektor: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Huvudutredare: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2024

Första postat (Faktisk)

26 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

7 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Sobi.NTBC-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Sobis policy för datadelning kan Sobi dela anonymiserade kliniska studiedata med kvalificerade forskare. Sobi åtar sig att dela data från kliniska studier på deltagarnivå och sammanfattande data för läkemedel och indikationer godkända av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och/eller Food and Drug Administration (FDA). Dataåtkomst kommer att beviljas som svar på kvalificerade forskningsförfrågningar. Alla förfrågningar utvärderas av en tvärfunktionell panel av experter inom Sobi.

Tidsram för IPD-delning

Utvärderas från fall till fall

Kriterier för IPD Sharing Access

Ett beslut om datadelning kommer att baseras på följande:

  • Förslagets vetenskapliga förtjänst – det vill säga förslaget bör vara vetenskapligt välgrundat, etiskt och ha potential att bidra till att främja folkhälsan.
  • Forskningsförslagets genomförbarhet - det vill säga det ansökande forskarteamet måste vara vetenskapligt kvalificerat och ha resurser för att genomföra det föreslagna projektet.
  • Upprätthållande av personlig integritet – d.v.s. Sobi kommer inte att överväga att dela individuella uppgifter om det finns risk för omidentifiering av individer trots en ordentlig anonymisering. Dessutom kommer patienternas informerade samtycke alltid att respekteras. Sobi förbehåller sig rätten att avslå förslaget om anonymiseringsprocessen kommer att göra data oanvändbar.
  • Publicering av resultat - de sökande ska förbinda sig att lämna in sina resultat till en peer-reviewed vetenskaplig tidskrift, alternativt att presentera resultaten på en kongress (affisch eller liknande), oavsett forskningsresultat

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig tyrosinemi, typ I

Kliniska prövningar på Nitisinon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera