Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En ikke-intervensjonell, post-markedsføringsstudie for å beskrive resultatet av Nitisinon-behandling hos HT-1-pasienter

17. desember 2025 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En prospektiv, ikke-intervensjonell, post-markedsføringsstudie for å beskrive resultatet av nitisinonbehandling ved arvelig tyrosinemi type 1 (HT-1) pasienter i rutinemessig klinisk behandling i Kina

Dette er en prospektiv, ikke-intervensjonell, ikke-komparativ, multisenterstudie for å samle inn data om HT-1-pasienter i Kina behandlet med Nitisinone i en rutinemessig klinisk setting. Ingen prøver eller eksamen er påbudt i studiet.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, ikke-intervensjonell, ikke-komparativ, multisenterstudie for å samle inn data om HT-1-pasienter i Kina behandlet med Nitisinone i en rutinemessig klinisk setting. Ingen tester eller undersøkelser er pålagt i studien, selv om forventningen er at de fleste testene og undersøkelsene som er oppført i protokollen vil bli utført i sammenheng med rutinemessig klinisk behandling og relevante data vil bli fanget opp. Ved innrullering vil data om pasientbehandling, medisinsk og kirurgisk historie sammen med andre pasientkarakteristikker bli fanget opp. Pasienter som er registrert i studien vil bli fulgt i minst 1 år og maksimalt 3,5 år.

Studien tar sikte på å inkludere minst 15 HT-1-pasienter i alderen 0-18 år. Hvis voksne pasienter er registrert, vil studiepopulasjonen være større ettersom alle kvalifiserte pasienter vil bli invitert til å delta. Påmeldingen stenges imidlertid når målet på 15 pasienter i alderen 0-18 år er nådd.

Studietype

Observasjonsmessig

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Chongqing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Hefei, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Wuhan, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Etterforskere ved utvalgte steder i Kina vil forsøke å fortløpende registrere alle kvalifiserte pasienter som møter opp for et rutinemessig klinisk besøk.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med en bekreftet diagnose av HT-1 behandlet med, eller ved foreskrevet registrering, Nitisinone-behandling (produkt produsert av Sobi) i en rutinemessig klinisk behandling. Beslutningen om å starte behandling skal tas av behandlende lege uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i studien.
  2. Signert og datert informert samtykke gitt av pasienten, eller pasientens juridisk autoriserte representant(er) for pasienter under lovlig alder, bør innhentes før noen studierelaterte aktiviteter iverksettes. Samtykke bør innhentes fra pediatriske pasienter i henhold til lokale forskrifter

Ekskluderingskriterier:

1. Påmelding til en samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av et undersøkelsesmedisinsk produkt (IMP), innen tre måneder før inkludering i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Fullt analysesett (FAS)
Det fullstendige analysesettet (FAS) vil inkludere alle pasienter med en bekreftet HT-1-diagnose på Nitisinone-behandling i rutinemessig klinisk behandling, som gir signert informert samtykke. Pasienter må enten være i behandling med Nitisinone ved studiestart, eller de må ha blitt foreskrevet Nitisinone ved registrering. Ingen spesifikke eksklusjonskriterier fra analysesettet vil bli brukt. FAS vil bli brukt for alle analyser.
Legemiddel: Nitisinon
Etter resept
Andre navn:
  • Orfadin®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av lever-, nyre- eller hematologiske bivirkninger (AE) eller død
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av død
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av levertransplantasjon
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av levermalignitet
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av andre (ikke-lever) maligniteter
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av oftalmiske hendelser
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av nevrologiske hendelser
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av kognitive utviklingsfunksjoner
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Kognitive utviklingsfunksjoner vil bli registrert i eCRF.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Forekomst av rapporterbare AEer
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Antall og prosent av pasienter med forekomst og antall forekomster per 100 pasientår.

Rapporterbare AEer er definert som:

  • Alle alvorlige bivirkninger (SAE) uavhengig av årsakssammenheng med Nitisinone
  • Ikke-alvorlige bivirkninger (AE) vurdert som årsakssammenheng med behandling med Nitisinone
  • Alle uønskede hendelser som fører til at forsøkspersonen avsluttes fra studien
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Overholdelse av behandling og kosthold
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Vurdert fra 1 ("veldig bra") til 4 ("veldig dårlig") og "ukjent". Antall og prosent av pasienter i hver gruppe.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Omfang av eksponering
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Eksponeringsomfang målt ved:

  • Foreskrevet daglig dose av Nitisinone
  • Endringer i foreskrevne doser av Nitisinone
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Eksponeringsomfang
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Eksponeringsomfang målt ved:

  • Nitisinon bunnkonsentrasjoner i tørket blodflekk
  • Nitisinon bunnkonsentrasjoner i serum eller plasma (avhengig av metode)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Den generelle kliniske tilstanden vurdert av etterforskeren
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Den generelle kliniske tilstanden vil bli vurdert av etterforskeren på en 4-punkts skala; normal, lett syk, middels syk, markant syk. Antall og prosent av pasienter i hver gruppe.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Oftalmisk status vurdert av etterforskeren
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Som vurdert av etterforskeren ("ja, normalt", "nei, ikke normalt" og "ukjent"). Antall og prosent av pasienter i hver gruppe.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Nevrokognitiv/utviklingsstatus vurdert av etterforskeren
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Som vurdert av etterforskeren ("ja, normalt", "nei, ikke normalt" og "ukjent"). Antall og prosent av pasienter i hver gruppe.
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - blodkoagulasjon (1)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum tid for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for:

• Protrombintid (International Normalized Ratio)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - blodkoagulasjon (2)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum tid for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for:

• Delvis tromboplastintid (millisekunder)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - blodkoagulasjon (3)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum tid for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for:

• Aktivert delvis tromboplastintid (sekunder per rasjon)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - Blodkjemi (1)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum konsentrasjon for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for blodkonsentrasjoner av:

  • Tyrosin (µmol/L)
  • Fenylalanin (µmol/L)
  • Succinylaceton (µmol/L)
  • Kreatinin (µmol/L)
  • Aspartattransaminase (µmol/L)
  • Serumbilirubin (µmol/L)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - Blodkjemi (2)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum konsentrasjon for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for blodkonsentrasjoner av:

• Alfa-fetoprotein (ng/ml)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - Blodkjemi (3)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum konsentrasjon for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for blodkonsentrasjoner av:

  • Alanintransaminase (internasjonale enheter per liter)
  • Alkalisk fosfatase (internasjonale enheter per liter)
  • Gamma-glutamyltransferase (internasjonale enheter per liter)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.
Laboratorieundersøkelser - Blodkjemi (4)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum konsentrasjon for ad-hoc spesifiserte aldersgrupper vil bli beregnet for blodkonsentrasjoner av:

• Albumin (g/L)
Data vil bli samlet inn for alle rutinebesøk gjennomført i løpet av studieperioden som er minst 12 måneder, men ikke mer enn 3,5 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Etterforskere

  • Studieleder: Ioannis Kottakis, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
  • Hovedetterforsker: Xiaoping Luo, MD, PhD, Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.NTBC-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til Sobis retningslinjer for datadeling kan Sobi dele anonymiserte kliniske studiedata med kvalifiserte forskere. Sobi forplikter seg til å dele kliniske studiedata på deltakernivå og sammendragsdata for medisiner og indikasjoner godkjent av European Medicines Agency (EMA) og/eller Food and Drug Administration (FDA). Datatilgang vil bli gitt som svar på kvalifiserte forskningsforespørsler. Alle forespørsler blir evaluert av et tverrfunksjonelt panel av eksperter innen Sobi.

IPD-delingstidsramme

Evaluert fra sak til sak

Tilgangskriterier for IPD-deling

En beslutning om datadeling vil være basert på følgende:

  • Forslagets vitenskapelige fortjeneste - det vil si at forslaget skal være vitenskapelig forsvarlig, etisk og ha potensial til å bidra til å fremme folkehelsen.
  • Gjennomførbarheten av forskningsforslaget - det vil si at det anmodende forskerteamet må være vitenskapelig kvalifisert og ha ressursene til å gjennomføre det foreslåtte prosjektet.
  • Opprettholdelse av personlig integritet – d.v.s. Sobi vil ikke vurdere å dele individuelle data dersom det er fare for re-identifikasjon av enkeltpersoner til tross for en forsvarlig anonymisering. Dessuten vil pasientenes informerte samtykke alltid respekteres. Sobi forbeholder seg retten til å avvise forslaget dersom anonymiseringsprosessen vil gjøre data ubrukelig.
  • Publisering av resultater - søkerne bør forplikte seg til å sende inn sine funn til et fagfellevurdert vitenskapelig tidsskrift, alternativt å presentere resultatene på en kongress (plakat eller lignende), uavhengig av forskningsresultatet

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere