镰状细胞病儿童高剂量维生素 D 补充剂
2024年2月21日 更新者：Diana Hanna Abdelmalek Hanna、Zagazig University
镰状细胞病儿童和青少年以及健康父母每月补充大剂量维生素 D3 的安全性和有效性
据报道，镰状细胞病 (SCD) 患者的维生素 D 状态不佳，并对健康相关的生活质量 (HRQL) 产生负面影响。
研究人员纳入了 42 名 SCD 患者和 42 名健康对照，每组受试者根据维生素 D 基线状况每月接受口服维生素 D3 剂量如下：充足：100,000 IU，不足：150,000 IU，缺乏：200,000 IU。
研究人员评估了维生素 D 水平、骨矿物质密度 (BMD)、握力 (HGS) 和 HRQL 正常化的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
75
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Sharkia
-
Zagazig、Sharkia、埃及、44519
- Zagazig University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 患有 SCD 的儿童（HbSS，血红蛋白镰状β零 (HbSβ0) 地中海贫血基因型），年龄 ≤ 18 岁，处于稳定状态的男性或女性研究参与者（输血后≥ 1 个月且距任何急性镰状并发症≥ 14 天）因血管闭塞危象 (VOC) 或急性胸部综合征 (ACS) 住院）、稳定的血红蛋白水平接近其通常基线以及在入组前至少 90 天稳定的羟基脲 (HÚ) mg/kg 剂量。
- 对照组由 42 名年龄和性别匹配的健康儿童组成
排除标准：
- 接受长期输血治疗的 SCD 患者
- 合并慢性疾病
- 使用已知会干扰钙或维生素 D 吸收或代谢的药物
- 已知高钙血症或维生素 D 过敏
- 使用维生素 D 疗法治疗维生素 D 缺乏症或佝偻病
- 尿石症、肝或肾功能不全以及吸收障碍。
- 体重指数 (BMI) > 85%（年龄和性别）的肥胖儿童
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：口服维生素D3
每月口服维生素 D3 剂量（100,000 IU、150,000 IU 和 200,000 IU）
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SCD 内的受试者以及健康对照者每月接受口服维生素 D3 剂量，持续 6 个月，根据维生素 D 的基线状态如下：充足 (>30 ng/mL)：100,000 IU，不足 (20-29.9
ng/mL）：150,000 IU，且缺乏（
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清 25(OH)D 水平
大体时间：长达 6 个月
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6 个月时血清 25(OH)D 水平相对于基线的变化
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长达 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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骨矿物质密度 (BMD)
大体时间：长达 6 个月
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评估脊柱后前部的 BMD，使用 Z 分数来解释结果，Z 分数小于 -2 标准差 (SD) 被视为异常
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长达 6 个月
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最大握力（HGS）
大体时间：长达 6 个月
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使用手持式测力计测量手握力。
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长达 6 个月
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健康相关生活质量 (HRQL)
大体时间：长达 6 个月
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通过HRQL问卷评估健康相关的生活质量（HRQL），该问卷分为八个分量表：身体功能、身体健康导致的角色限制、身体疼痛、一般健康感知、活力、社会功能、情绪问题导致的角色限制、和心理健康。
对于每个子量表：得分较高表示健康状况良好，范围为 0 到 100。
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长达 6 个月
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C反应蛋白（CRP）的血清浓度
大体时间：长达 6 个月
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炎症标志物 (CRP) 血清浓度相对于基线的变化
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长达 6 个月
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红细胞沉降率 (ESR) 的血清浓度
大体时间：长达 6 个月
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炎症标志物 (ESR) 血清浓度水平相对于基线的变化
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长达 6 个月
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任何不良事件的安全报告
大体时间：长达 6 个月
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例如
恶心、嗜睡、呕吐、食欲不振、便秘、精神错乱、心律失常、肾功能衰竭、昏迷
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长达 6 个月
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血清钙的安全性测量
大体时间：3个月和6个月时
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血清钙水平
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3个月和6个月时
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儿童健康评估
大体时间：长达 6 个月
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通过儿童健康评估问卷（CHAQ）评估，每个问题有四种可能的回答：“没有任何困难”（0分）； “有一定困难”（1 分）； “非常困难”（2分）；和“无法做到”（得分 3）。
称为 CHAQ-DI/ 的汇总分数（范围从 0 到 3）是通过平均每个领域的最高分数来计算的。
对于被认为具有最低临床意义的 CHAQ-DI 评分，其必须≥ 0.75。
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长达 6 个月
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血清 25(OH)D 水平的安全性测量
大体时间：3个月和6个月时
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血清 25(OH)D 水平
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3个月和6个月时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年5月3日
初级完成 (实际的)
2024年1月30日
研究完成 (实际的)
2024年2月10日
研究注册日期
首次提交
2024年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月21日
首次发布 (实际的)
2024年2月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月21日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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