比较地西他滨-氟达拉滨-白消安和氟达拉滨-白消安作为 AML-MR 调理方案的有效性和安全性
比较地西他滨-氟达拉滨-白消安 (Dec-FB4) 和氟达拉滨-白消安 (FB4) 作为 AML-MR 调理方案的有效性和安全性
研究概览
详细说明
AML-MR是高危AML之一，病情进展剧烈，预后不良。 AML-MR的中位生存期仅为10.5个月。 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗高危急性髓系白血病（AML）/骨髓增生异常综合征（MDS）的有效缓解后疗法。 选择适当的预处理方案来平衡复发风险和降低非复发死亡风险是成功 HSCT 的关键组成部分。 氟达拉滨（FLU）联合白消安（BU）组成的FB4方案已成为AML/MDS患者allo-HSCT最常用的清髓预处理方案，前瞻性研究表明与其他方案相似的复发率和较低的治疗相关死亡率Bu/cy 方案。
地西他滨还被批准作为 DNA 甲基转移酶 I 的抑制剂用于治疗 AML 和 MDS，该酶允许沉默癌基因的表达和白血病细胞的终末分化，并且作为单一药物优于 MDS 患者的支持治疗。 此外，地西他滨已被证明可以通过增强调节性T细胞的功能来减轻GVHD，在骨髓瘤中，多项前瞻性单臂和回顾性临床研究表明，含有地西他滨的改良预处理方案具有较低的复发率，以及GVHD 的发生率和严重程度降低，同种异体造血干细胞移植的生存数据令人满意。 我们尚未在高危患者中获得直接证据来证实含地西他滨的预处理方案相对于标准预处理方案（FB4）的优越性。 目前缺乏前瞻性、对照研究来阐明含地西他滨的移植预处理对高危患者，特别是具有特异性 AML-MR 的患者的疗效和安全性。因此，这项多中心、随机对照研究旨在比较疗效和安全性。研究Dec-FB4和FB4方案作为成人AML-MR同种异体HSCT预处理方案的安全性，并评估Dec-FB4是否优于或不劣于FB4，为指导治疗选择提供可靠的循证医学依据适用于 AML-MR/MDS 患者。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Xiaoxia Hu
- 电话号码：+862164370045
- 邮箱：hxx12276@rjh.com.cn
学习地点
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital
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接触：
- Xiaoxia Hu
- 电话号码：862164370045
- 邮箱：hxx12276@rjh.com.cn
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄16-65岁，ECOG体能评分0-2分，HCT-CI小于3；
- 诊断：所有入组病例经骨髓细胞形态学、细胞化学、免疫表型、染色体检查、基因突变等检查后均确诊为急性髓系白血病（AML-MR），并在治疗前获得血液学缓解（骨髓涂片原始细胞<5%）且MRD阴性。移植。
- 拥有医学上合格且合适的造血干细胞供者，包括HLA同种兄弟供者、无关供者（HLA高分辨率9-10/10兼容）或相关单倍体供者；
- 心、肝、肺、肾或其他重要器官无功能障碍，定义如下： ALT和AST≤正常上限的3倍；总胆红素≤正常上限的2倍）； BUN和Cr≤正常上限的1.25倍；心电图未提示急性心肌梗死或严重心律失常；心脏超声心动图左心室射血分数≥50%，无明显心脏扩大、瓣膜病或先天性心脏病；肺功能检查FEV1、FVC、DLCO≥预测值的60%。
- 患者及其法定代理人有接受造血干细胞移植的愿望和要求，并签署知情同意书，愿意并遵守治疗方案、随访安排、实验室检查等。
排除标准：
- AML处于持续阶段；或 BM 缓解但并发 CNS 白血病或存在髓外病变；
- 活动性乙型肝炎（HBV-DNA ≥1×10^3 拷贝/ml）；
- 艾滋病毒感染者；
- 需要静脉注射抗生素治疗的活动性感染；
- 重要器官功能严重受损：呼吸衰竭、心力衰竭、失代偿性肝功能不全、肾功能不全等；
- 吸毒或长期酗酒以致干扰检测结果评估的患者；
- 精神有障碍/无法获得知情同意；
- 经研究者判断不适合参加本试验者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：氟丁基4
对于 AML-MR 患者，使用 Flu-Bu4 预处理（不含地西他滨）
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氟达拉滨 30mg/m2 每天 连续 5 天
白消安每天3.2mg/kg，连续4天
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实验性的：Dec-Flu-Bu4
使用 Flu-Bu4 和地西他滨预处理 AML-MR 患者
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氟达拉滨 30mg/m2 每天 连续 5 天
白消安每天3.2mg/kg，连续4天
地西他滨20mg/m2每天，连续5天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无病生存
大体时间：通过学习完成，平均2年
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由于任何原因导致的疾病进展或死亡
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通过学习完成，平均2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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复发率
大体时间：通过学习完成，平均2年
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疾病复发
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通过学习完成，平均2年
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非复发死亡率
大体时间：通过学习完成，平均2年
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无疾病进展或复发的死亡
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通过学习完成，平均2年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Xiaoxia HU、Ruijin Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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