AML-MRのコンディショニングレジメンとしてのデシタビン-フルダラビン-ブスルファンとフルダラビン-ブスルファンの有効性と安全性を比較するには

AML-MRは、進行性が高く、予後が不良な高リスクAMLの1つです。 AML-MRの生存期間中央値はわずか10.5か月です。 同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）は、高リスク急性骨髄性白血病（AML）/骨髄異形成症候群（MDS）に対する効果的な寛解後療法です。 再発リスクのバランスをとり、非再発死亡リスクを低減する適切な前治療レジメンの選択は、HSCT を成功させるための重要な要素です。 フルダラビン (FLU) とブスルファン (BU) を組み合わせた FB4 レジメンは、AML/MDS 患者における同種 HSCT の骨髄破壊的プレコンディショニングレジメンとして最も一般的に使用されており、前向き研究では、同レジメンと同等の再発率と治療関連死亡率が低いことが実証されています。 Bu/cy レジメン。

デシタビンは、DNA メチルトランスフェラーゼ I の阻害剤として AML および MDS の治療にも承認されており、サイレンシングされたがん遺伝子の発現と白血病細胞の最終分化を可能にし、単剤として MDS 患者の支持療法よりも優れています。 さらに、デシタビンは制御性 T 細胞の機能を高めることによって GVHD を軽減することが示されており、骨髄性腫瘍では、いくつかの前向き単群および後ろ向き臨床研究で、デシタビンを含む修正前治療レジメンの方が再発率が低いことが実証されています。同種造血幹細胞移植における満足のいく生存データにより、GVHDの発生率と重症度が減少します。 高リスク患者において、デシタビンを含む前治療レジメンが標準的な前治療レジメン（FB4）よりも優れていることを確認する直接的な証拠はまだ得られていません。 高リスク患者、特に特定のAML-MR患者におけるデシタビンを含む移植プレコンディショニングの有効性と安全性を明らかにするための前向き対照研究は不足している。したがって、この多施設ランダム化対照研究は、有効性と安全性を比較するために設計された。治療選択の指針となる信頼できる証拠に基づく医学的根拠を提供するために、AML-MR成人における同種HSCTの前治療レジメンとしてのDec-FB4およびFB4レジメンの安全性、およびDec-FB4がFB4よりも優れているか非劣性であるかを評価する。 AML-MR/MDS患者向け。