Om de werkzaamheid en veiligheid van decitabine-fludarabine-busulfan en fludarabine-busulfan als conditioneringsregime voor AML-MR te vergelijken

AML-MR is een van de risicovolle AML met agressieve ziekteprogressie en slechte prognose. De mediane overleving van AML-MR bedraagt ​​slechts 10,5 maanden. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) is een effectieve post-remissietherapie voor hoogrisico acute myeloïde leukemie (AML)/myelodysplastisch syndroom (MDS). Het selecteren van een geschikt voorbehandelingsregime dat het risico op terugval in evenwicht brengt en het risico op sterfte zonder terugval vermindert, is een sleutelcomponent van succesvolle HSCT. Het FB4-regime bestaande uit fludarabine (FLU) gecombineerd met busulfan (BU) is het meest gebruikte myeloablatieve preconditioneringsregime geworden voor allo-HSCT bij patiënten met AML/MDS, en prospectieve studies hebben een vergelijkbaar terugvalpercentage en een lagere behandelingsgerelateerde mortaliteit aangetoond dan het Bu/cy-regime.

Decitabine is ook goedgekeurd voor de behandeling van AML en MDS als remmer van DNA-methyltransferase I, wat de expressie van stilgelegde oncogenen en terminale differentiatie van leukemiecellen mogelijk maakt, en is als enkelvoudig middel superieur aan ondersteunende therapie voor patiënten met MDS. Bovendien is aangetoond dat decitabine de GVHD verzwakt door de functie van regulerende T-cellen te versterken, en bij myeloïde tumoren hebben verschillende prospectieve, eenarmige en retrospectieve klinische onderzoeken aangetoond dat aangepaste voorbehandelingsregimes die decitabine bevatten een lager terugvalpercentage hebben, evenals een lager terugvalpercentage. een vermindering van de incidentie en ernst van GVHD, met bevredigende overlevingsgegevens bij allogene hematopoëtische stamceltransplantatie. We hebben nog geen direct bewijs verkregen bij patiënten met een hoog risico om de superioriteit van decitabine-bevattende voorbehandelingsregimes ten opzichte van standaard voorbehandelingsregimes te bevestigen (FB4). Er is een gebrek aan prospectieve, gecontroleerde onderzoeken om de werkzaamheid en veiligheid van de preconditionering van een transplantatie met decitabine te verduidelijken bij patiënten met een hoog risico, vooral bij patiënten met specifieke AML-MR. Daarom werd dit multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde onderzoek opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van Dec-FB4- en FB4-regimes als voorbehandelingsregimes voor allogene HSCT bij volwassenen met AML-MR en om te beoordelen of Dec-FB4 superieur of niet-inferieur is aan FB4, om een ​​betrouwbare, op bewijs gebaseerde medische basis te bieden voor het begeleiden van de therapeutische keuzes voor AML-MR/MDS-patiënten.