AML-MR에 대한 조절 요법으로서 데시타빈-플루다라빈-부설판과 플루다라빈-부설판의 효능과 안전성을 비교하기 위해

AML-MR은 공격적인 질병 진행과 나쁜 예후를 보이는 고위험 AML 중 하나입니다. AML-MR의 평균 생존 기간은 10.5개월에 불과합니다. 동종이형 조혈모세포 이식(allo-HSCT)은 고위험 급성 골수성 백혈병(AML)/골수이형성증후군(MDS)에 대한 효과적인 관해 후 치료법입니다. 재발 위험의 균형을 맞추고 재발하지 않은 사망률의 위험을 줄이는 적절한 전처리 요법을 선택하는 것이 성공적인 조혈모세포이식의 핵심 요소입니다. 부설판(BU)과 플루다라빈(FLU)을 결합한 FB4 요법은 AML/MDS 환자의 allo-HSCT에 대해 가장 일반적으로 사용되는 골수절제 전조건화 요법이 되었으며, 전향적 연구에서 유사한 재발률과 낮은 치료 관련 사망률이 입증되었습니다. Bu/cy 요법.

데시타빈은 또한 DNA 메틸트랜스퍼라제 I의 억제제로서 AML 및 MDS 치료용으로 승인되었으며, 이는 침묵된 종양유전자의 발현 및 백혈병 세포의 최종 분화를 가능하게 하며 단일 제제로서 MDS 환자를 위한 보조 요법보다 우수합니다. 또한, 데시타빈은 조절 T 세포의 기능을 향상시켜 GVHD를 약화시키는 것으로 나타났으며, 골수성 종양의 경우 여러 전향적 단일군 및 후향적 임상 연구에서 데시타빈을 포함하는 변형된 전처리 요법이 재발률이 더 낮다는 것이 입증되었습니다. 동종 조혈 줄기 세포 이식에서 만족스러운 생존 데이터를 통해 GVHD의 발생률과 중증도 감소. 우리는 고위험 환자에서 표준 전치료 요법(FB4)에 비해 데시타빈 함유 전치료 요법의 우월성을 확인하기 위한 직접적인 증거를 아직 얻지 못했습니다. 고위험 환자, 특히 특정 AML-MR 환자에서 데시타빈 함유 이식 전처치의 효능과 안전성을 명확히 하기 위한 전향적 대조 연구가 부족합니다. 따라서 이 다기관 무작위 대조 연구는 효능과 AML-MR이 있는 성인의 동종이형 HSCT에 대한 전처리 요법으로서 Dec-FB4 및 FB4 요법의 안전성과 Dec-FB4가 FB4보다 우수한지 또는 비열등한지를 평가하여 치료 선택을 안내하기 위한 신뢰할 수 있는 증거 기반 의학적 근거를 제공합니다. AML-MR/MDS 환자의 경우.