CF 肺病的区域监测
改变机械气道清除治疗后 CF 肺病的区域监测
研究概览
详细说明
囊性纤维化 (CF) 是一种进行性全身性疾病，影响美国约 30,000 名儿童和成人（全球超过 70,000 名），由编码囊性纤维化跨膜电导调节蛋白 (CFTR) 蛋白的基因突变引起。氯离子和碳酸氢盐通道，调节 CF 影响的组织（例如肺）中的离子运输和粘液成分。 在气道中，这会导致粘液淤滞、感染、炎症和重塑，从而导致粘液栓、局部肺阻塞以及进行性气道破坏和支气管扩张。 高效的 CFTR 调节剂最近可供超过 90% 的患者使用，它彻底改变了 CF 的临床护理，由于更有效的粘液纤毛清除，肺功能大幅提高。 因此，诸如机械气道清除治疗 (ACT) 等繁重的维持治疗每天需要近 2 个小时的专门时间，受到了患者、家属和医疗服务提供者的质疑。 在最近对 CF 社区成员进行的一项调查中，ACT 被列为最繁重的慢性疗法，但研究最少。 维持治疗停药的前瞻性研究存在潜在的伦理风险，因为通过肺活量测定和/或多次呼吸冲洗进行的传统测试对微小或区域性变化相对不敏感，并且长期肺功能下降通常会产生永久性后果。 然而，许多患者不顾医疗服务提供者的建议，撤回了这些维持治疗。 CF 管理的一个主要差距是我们因治疗变化（例如部分撤回 ACT）而敏感且快速地监测肺功能的能力。
结构和功能磁共振成像 (MRI) 的突破已经证明了对局部 CF 肺部疾病的高度敏感性，并且可以在没有电离辐射的情况下监测局部和细微的变化，即使是肺量测定正常的患者。 正如之前的 R01 中所演示的，超短回波时间 (UTE) MRI 提供的结构图像可与计算机断层扫描 (CT) 成像相媲美，并且具有检测可治疗（例如，粘液栓）和永久性肺部疾病（例如，支气管扩张）。 事实证明，超极化 129Xe MRI 在检测局部肺通气和气体交换的变化方面比任何其他技术都更敏感。 首次使用单一模式 (MRI) 在 FEV1 永久性下降之前安全监测局部肺部疾病和治疗变化。 这是一个独特的机会，可以在仍面临长期肺功能下降风险的 CF 人群中安全评估 ACT。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Carrie Stevens, BS
- 电话号码：(513) 636-9973
- 邮箱：carrie.stevens@cchmc.org
学习地点
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital
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接触：
- Carrie Stevens, BS
- 电话号码：(513) 636-9973
- 邮箱：carrie.stevens@cchmc.org
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
研究人群
描述
纳入标准：
1 从受试者或受试者的法定代表处获得的书面知情同意书（以及适用时的同意书）。
2 使用高效调节剂超过 30 天（即 Trikafta) 3 愿意并有能力遵守研究访视时间表和其他协议要求。
4 同意时使用机械 ACT 5 处方进行 CF 诊断的文件，年龄为 12-21 岁（含）。 6 临床稳定，无呼吸道感染或近期病情加重。 7 治疗 CF 的医生同意研究程序。 仅适用于目标 3。
8 入组前 28 天内长期维持治疗没有变化。
9 能够配合MRI检查。
排除标准：
- 标准 MRI 排除（金属植入物、幽闭恐惧症）。
- 对于有生育能力的女性：尿妊娠试验阳性或哺乳期。
- MRI 时出现急性呼吸道症状（例如喘息）
- 与 CF 无关的慢性肺病、肝病或胰腺疾病。
- 研究者认为会妨碍知情同意或同意、使研究参与不安全、使研究结果数据的解释复杂化或以其他方式干扰研究目标实现的任何其他条件。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：接受MACT治疗的CF患者
年龄在12至21岁之间、已开具囊性纤维化（CF）机械气道廓清疗法处方的男性和女性患者。
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超极化氙气磁共振成像已获美国食品药品监督管理局批准，用于评估12岁及以上成人和儿童的肺通气功能，并将在此作为诊断测试使用。
早期使用氙气磁共振成像的研究已显示其在探索儿童和成人群体中囊性纤维化及其他肺部疾病方面的有效性，并且已发现其对早期肺部疾病的敏感性远高于传统指标，如肺活量测定和多次呼吸冲洗法。
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其他：自行撤回的ACT
在15名12-21岁、已自行停止气道清除治疗（定义为≤3次/周）的患者中，开展一项分阶段的气道清除治疗重启试验。
将在基线期、治疗频率增加至7次/周并持续1周后，以及进一步增加至14次/周并持续2周后，分别进行超短回波时间MRI、氙气MRI、肺量测定和多呼吸冲洗检测。
通过每日记录以促进治疗依从性和研究参与度。
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超极化氙气磁共振成像已获美国食品药品监督管理局批准，用于评估12岁及以上成人和儿童的肺通气功能，并将在此作为诊断测试使用。
早期使用氙气磁共振成像的研究已显示其在探索儿童和成人群体中囊性纤维化及其他肺部疾病方面的有效性，并且已发现其对早期肺部疾病的敏感性远高于传统指标，如肺活量测定和多次呼吸冲洗法。
对于自行停用气道清除装置的患者将重新启用，而对于定期使用且FEV1较高、Xe MRI通气缺陷较低的患者将暂时停用。
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其他：低磁共振成像异常和高第一秒用力呼气容积
对15名12-21岁的低MRI异常和高FEV1患者进行阶梯式ACT停药试验。患者将在基线时、ACT减至每周7次后1周以及ACT减至每周3次后1周进行研究。
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超极化氙气磁共振成像已获美国食品药品监督管理局批准，用于评估12岁及以上成人和儿童的肺通气功能，并将在此作为诊断测试使用。
早期使用氙气磁共振成像的研究已显示其在探索儿童和成人群体中囊性纤维化及其他肺部疾病方面的有效性，并且已发现其对早期肺部疾病的敏感性远高于传统指标，如肺活量测定和多次呼吸冲洗法。
对于自行停用气道清除装置的患者将重新启用，而对于定期使用且FEV1较高、Xe MRI通气缺陷较低的患者将暂时停用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过氙气磁共振成像评估功能性肺异常
大体时间：两周
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我们将使用囊性纤维化患者的超极化氙气磁共振成像图像
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两周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估自行停止气道清除治疗的患者以确定通气异常情况。
大体时间：两周
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UTI MRI将用于测量参与者的气道清除情况
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两周
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评估自行停止气道清理治疗的患者，以确定其通气功能是否异常。
大体时间：两周
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将使用肺活量测定法测量参与者的气道清除情况
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两周
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评估自行停止气道清理治疗的患者以确定
大体时间：2周
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将采用多次呼吸冲洗法来测量参与者的气道清除情况
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2周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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氙气通气缺损进程（VDP）的变化
大体时间：4周
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对患者停止气道廓清技术（ACT）后肺功能下降情况的检查。基线访视将使用UTE进行测量。
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4周
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氙气通气缺损过程（VDP）的变化
大体时间：4周
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检查患者在停止气道廓清技术（ACT）后的肺功能下降情况。
基线访视将使用氙气磁共振成像进行测量。
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4周
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氙气通气缺陷进程（VDP）的变化
大体时间：4周
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对患者停止气道廓清技术（ACT）后肺功能下降的检查。
基线访视将通过肺量计进行测量。
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4周
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氙气通气缺陷过程（VDP）的变化
大体时间：4周
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检查患者停用气道廓清技术（ACT）后肺功能下降情况。
基线访视将使用肺清除指数（LCI）进行测量。
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4周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Jason C Woods, PhD、Cincinnati Children's Hospital Medica Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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超极化氙-129的临床试验
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University of Kansas Medical CenterBoehringer Ingelheim; Duke University; Children's Hospital Medical Center, Cincinnati撤销特发性肺纤维化 | 过敏性肺炎
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Mario Castro, MD, MPH招聘中
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University of Kansas Medical CenterJohns Hopkins University; Baylor College of Medicine; University of Pennsylvania; University of... 和其他合作者招聘中
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University of Kansas Medical CenterAmerican Heart Association完全的
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Bastiaan DriehuysNational Institutes of Health (NIH)招聘中