CF肺疾患の地域モニタリング
機械的気道確保治療の変更後のCF肺疾患の地域モニタリング
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症（CF）は、米国で推定 30,000 人（世界中で 70,000 人以上）の子供と成人が罹患している進行性の全身性疾患であり、嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR）タンパク質をコードする遺伝子の変異によって引き起こされます。肺などのCF影響を受けた組織におけるイオン輸送と粘液組成を調節する塩化物および重炭酸チャネル。 気道では、これにより粘液うっ滞、感染、炎症、リモデリングが起こり、粘液栓、局所的な肺閉塞、進行性の気道破壊や気管支拡張症を引き起こします。 最近 90% を超える患者が使用できるようになった非常に効果的な CFTR モジュレーターは、より効果的な粘液線毛クリアランスの結果として肺機能を大幅に向上させ、CF の臨床治療に革命をもたらしました。 その結果、1日あたり2時間近くの専用時間を必要とする機械的気道浄化治療（ACT）のような負担のかかる維持療法は、患者、家族、医療提供者から疑問の声が上がっています。 CF コミュニティのメンバーを対象とした最近の調査では、ACT は最も負担のかかる慢性療法としてランク付けされているにもかかわらず、最も研究が進んでいません。 維持療法の中止に関する前向き研究は、潜在的な倫理的リスクを引き起こす。肺活量測定や複数回の呼吸によるウォッシュアウトによる従来の検査は、小さな変化や局所的な変化に比較的鈍感であり、長期にわたる肺機能の低下は永続的な影響をもたらすことが多いためである。 それにもかかわらず、多くの患者は医療提供者からのアドバイスに反してこれらの維持療法を中止しました。 CF 管理における大きなギャップは、ACT の部分的中止などの治療変更の結果、肺機能を高感度かつ迅速にモニタリングできるかどうかです。
構造的および機能的な磁気共鳴画像法 (MRI) の画期的な進歩により、局所的な CF 肺疾患に対する優れた感度が実証され、肺活量測定が正常な患者であっても、電離放射線を使用せずに局所的かつ微妙な変化を経時的に監視できるようになりました。 前回の R01 で実証されたように、超短エコー時間 (UTE) MRI は、コンピューター断層撮影 (CT) イメージングに匹敵する構造画像を提供し、治療可能な肺疾患 (例: 粘液栓) および永続的な肺疾患 (例:気管支拡張症)。 過偏極 129Xe MRI は、局所肺換気量とガス交換の変化の検出において、他のどの技術よりも感度が高いことが実証されています。 FEV1 の低下が永続的になる前に、局所的な肺疾患と治療変更を安全にモニタリングできる単一モダリティ (MRI) が初めて利用可能になりました。 これは、長期的な肺機能低下のリスクが残るCF集団においてACTを安全に評価できるまたとない機会です。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Carrie Stevens, BS
- 電話番号：(513) 636-9973
- メール：carrie.stevens@cchmc.org
研究場所
-
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital
-
コンタクト：
- Carrie Stevens, BS
- 電話番号：(513) 636-9973
- メール：carrie.stevens@cchmc.org
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
調査対象母集団
説明
包含基準:
1 被験者または被験者の法定代理人から取得した書面によるインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）。
2 非常に効果的なモジュレーターを 30 日を超えて使用した場合（すなわち、 Trikafta) 3 研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を遵守する意欲と能力。
4 機械的 ACT の処方箋を伴う CF 診断の文書 5 同意時の年齢 12 ～ 21 歳。 6 気道感染症や最近の増悪がなく臨床的に安定している。 7 CF の治療医師が手順の研究に同意していること。 目的 3 にのみ適用されます。
8 登録前の 28 日間に慢性維持療法に変更はありません。
9 MRI検査に協力できること。
除外基準:
- 標準的な MRI の除外対象（金属インプラント、閉所恐怖症）。
- 妊娠の可能性のある女性の場合: 尿妊娠検査陽性、または授乳中。
- MRI検査時の急性呼吸器症状（喘鳴など）
- CFに関連しない慢性の肺疾患、肝臓疾患、または膵臓疾患。
- インフォームド・コンセントまたは同意を妨げる、研究への参加を安全でなくする、研究結果データの解釈を複雑にする、またはその他の方法で研究の目的の達成を妨げる、治験責任医師の意見によるその他の条件。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：MACT上のCF患者
嚢胞性線維症（CF）に対して機械的気道クリアランス療法が処方された12歳から21歳までの男性および女性。
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過分極Xe MRIは、成人および12歳以上の小児における換気評価のためにFDA承認を受けており、ここでは診断検査として使用されます。
以前のXe MRIを用いた研究では、小児および成人集団におけるCFおよびその他の肺疾患の探査における有効性が示されており、スパイロメトリーやMBWなどの従来の指標よりも初期肺疾患に対してはるかに感度が高いことが判明しています。
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他の：自己撤回ACT
12-21歳の患者15名を対象に、段階的な気道クリアランス治療（ACT）再開試験を実施します。これらの患者は自己中断（週3回以下と定義）しており、ベースライン時、治療を週7回に1週間増やした後、さらに週14回に2週間増やした時点で、UTEおよびXe MRI、スパイロメトリー、多呼吸洗浄法を実施します。また、コンプライアンスと研究参加を支援するために、日々の記録を行います。
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過分極Xe MRIは、成人および12歳以上の小児における換気評価のためにFDA承認を受けており、ここでは診断検査として使用されます。
以前のXe MRIを用いた研究では、小児および成人集団におけるCFおよびその他の肺疾患の探査における有効性が示されており、スパイロメトリーやMBWなどの従来の指標よりも初期肺疾患に対してはるかに感度が高いことが判明しています。
気道クリアランスデバイスは、自己中断した参加者に対して再導入され、定期的に使用しておりFEV1が高くXe MRI換気欠損が低い参加者に対しては一時的に中断されます。
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他の：低いMRI異常と高いFEV1
MRI異常が軽度でFEV1が高い12〜21歳の患者15名を対象に、段階的なACT（気道クリアランス療法）中止試験を実施します。患者は、ベースライン時、ACTを1週間に7回に減らした後、およびACTを1週間に3回に減らした後に評価されます。
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過分極Xe MRIは、成人および12歳以上の小児における換気評価のためにFDA承認を受けており、ここでは診断検査として使用されます。
以前のXe MRIを用いた研究では、小児および成人集団におけるCFおよびその他の肺疾患の探査における有効性が示されており、スパイロメトリーやMBWなどの従来の指標よりも初期肺疾患に対してはるかに感度が高いことが判明しています。
気道クリアランスデバイスは、自己中断した参加者に対して再導入され、定期的に使用しておりFEV1が高くXe MRI換気欠損が低い参加者に対しては一時的に中断されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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キセノンMRIによる機能性肺異常の評価
時間枠：二週間
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システィック線維症の参加者を対象とした過分極キセノンMRI画像を使用します
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二週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自己中断した気道クリアランス治療患者の評価による換気異常の判定。
時間枠：二週間
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UTI MRIは、参加者の気道クリアランスを測定するために使用されます
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二週間
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自己中止した気道クリアランス治療の患者を評価して、換気異常を判断する。
時間枠：二週間
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スパイロメトリーは、参加者の気道クリアランスを測定するために使用されます
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二週間
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気道クリアランス治療を自己中断した患者の評価を実施し、判断する
時間枠：2週間
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マルチプルブレスウォッシュアウトは、参加者の気道クリアランスを測定するために使用されます
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2週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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キセノン換気欠陥プロセス（VDP）の変化
時間枠：4週間
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気道クリアランス技術（ACT）中止後の患者の肺機能低下の検討。
ベースライン訪問はUTEで測定されます。
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4週間
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キセノン換気欠損プロセス（VDP）の変化
時間枠：4週間
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気道クリアランステクニック（ACT）中止後の患者の肺機能低下の検討。
ベースライン訪問はキセノンMRIで測定されます。
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4週間
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キセノン換気欠損プロセス（VDP）の変化
時間枠：4週間
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気道クリアランス技術（ACT）中止後の患者の肺機能低下の検討。
ベースライン訪問はスパイロメトリーで測定されます。
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4週間
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キセノン換気欠陥プロセス（VDP）の変化
時間枠：4週間
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気道クリアランス技術（ACT）中止後の患者の肺機能低下の検討。
ベースライン訪問時には肺クリアランス指数（LCI）を用いて測定する。
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4週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Jason C Woods, PhD、Cincinnati Children's Hospital Medica Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2023-0391
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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