CF 폐질환의 지역 모니터링
기계적 기도 제거 치료 변경 후 CF 폐질환의 지역적 모니터링
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 미국 내 약 30,000명의 어린이 및 성인(전 세계적으로 70,000명 이상)에게 영향을 미치는 진행성 전신 질환으로, 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 단백질을 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 폐와 같은 CF에 영향을 받는 조직에서 이온 수송과 점액 구성을 조절하는 염화물 및 중탄산염 채널. 기도에서 이는 점액 정체, 감염, 염증 및 점액 마개, 국소 폐 폐쇄, 진행성 기도 파괴 및 기관지 확장증을 초래하는 리모델링을 초래합니다. 최근 90% 이상의 환자에게 제공되는 매우 효과적인 CFTR 조절제는 보다 효과적인 점액섬모 제거의 결과로 폐 기능이 크게 증가하여 CF 임상 치료에 혁명을 일으켰습니다. 결과적으로, 하루에 거의 2시간씩 소요되는 기계적 기도 청소 치료(ACT)와 같은 부담스러운 유지 요법에 대해 환자, 가족 및 의료 서비스 제공자들은 의문을 제기해 왔습니다. CF 커뮤니티 구성원을 대상으로 한 최근 조사에서 ACT는 가장 부담스러운 만성 치료법으로 선정되었지만 연구는 가장 적게 이루어졌습니다. 유지 요법 중단에 대한 전향적 연구는 잠재적인 윤리적 위험을 내포하고 있습니다. 폐활량 측정 및/또는 다중 호흡 세척을 통한 전통적인 테스트는 작은 또는 지역적 변화에 상대적으로 둔감하고 장기적인 폐 기능 감소는 종종 영구적인 결과를 초래하기 때문입니다. 그럼에도 불구하고 많은 환자들이 의료 제공자의 조언에 반하여 이러한 유지 요법을 중단했습니다. CF 관리의 주요 격차는 ACT의 부분 철회와 같은 치료 변경의 결과로 폐 기능을 민감하고 신속하게 모니터링할 수 있는 능력입니다.
구조적 및 기능적 자기공명영상(MRI)의 획기적인 발전으로 국소 CF 폐 질환에 대한 탁월한 감도가 입증되었으며 정상 폐활량 측정을 하는 환자에서도 이온화 방사선 없이 시간 경과에 따른 국소적 및 미묘한 변화를 모니터링할 수 있습니다. 이전 R01에서 입증된 바와 같이 UTE(초단파 에코 시간) MRI는 컴퓨터 단층촬영(CT) 영상에 필적하는 구조적 영상을 제공하며, 치료 가능한(예: 점액 플러그) 및 영구 폐 질환(예: 폐 질환)의 모든 구조적 특징을 감지할 수 있는 감도를 제공합니다. 기관지 확장증). 과분극 129Xe MRI는 국소 폐 환기 및 가스 교환의 변화를 감지하는 데 다른 어떤 기술보다 더 민감하다는 것이 입증되었습니다. 처음으로 단일 기법(MRI)을 사용하여 FEV1 감소가 영구적으로 나타나기 전에 국소 폐 질환 및 치료 변화를 안전하게 모니터링할 수 있습니다. 이는 장기적인 폐 기능 저하 위험이 있는 CF 집단에서 ACT를 안전하게 평가할 수 있는 독특한 기회입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Carrie Stevens, BS
- 전화번호: (513) 636-9973
- 이메일: carrie.stevens@cchmc.org
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital
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연락하다:
- Carrie Stevens, BS
- 전화번호: (513) 636-9973
- 이메일: carrie.stevens@cchmc.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 인구
설명
포함 기준:
1 피험자 또는 피험자의 법적 대리인으로부터 서면 동의(및 해당되는 경우 승인)를 받았습니다.
2 30일 이상 매우 효과적인 조절제 사용(예: Trikafta) 3 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수하려는 의지와 능력.
4 동의 시 기계적 ACT 5(12~21세 포함) 처방을 포함한 CF 진단 기록. 6 호흡기 감염이나 최근 악화 없이 임상적으로 안정적입니다. 7 연구 절차에 동의하는 CF 의사를 치료함. 목표 3에만 적용됩니다.
8 등록 전 28일 동안 만성 유지 요법에 변화가 없었습니다.
9 MRI 절차에 협조하는 능력.
제외 기준:
- 표준 MRI 제외(금속 임플란트, 밀실공포증).
- 가임기 여성의 경우: 양성 소변 임신 검사 또는 수유.
- MRI 촬영 당시 급성 호흡기 증상(예: 천명음)
- CF와 관련이 없는 만성 폐, 간 또는 췌장 질환.
- 연구자의 의견으로는 사전 동의 또는 승인을 배제하거나, 연구 참여를 불안전하게 만들거나, 연구 결과 데이터의 해석을 복잡하게 만들거나, 달리 연구 목표 달성을 방해할 수 있는 기타 모든 조건.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: MACT를 투여받는 낭포성 섬유증 환자
CF 환자를 위해 기도 청결 기계 요법이 처방된 12세에서 21세 사이의 남성 및 여성.
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과분극 제논 MRI는 성인 및 12세 이상 아동의 환기 평가에 FDA 승인을 받았으며, 여기서는 진단 검사로 사용될 것입니다.
이전의 제논 MRI 연구는 소아 및 성인 인구에서 CF 및 기타 폐 질환 탐구에 대한 효능을 보여주었으며, 폐활량계 및 MBW와 같은 전통적인 지표보다 초기 폐 질환에 훨씬 더 민감한 것으로 밝혀졌습니다.
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다른: 자체 철회 ACT
12-21세 환자 15명을 대상으로 단계적 기도 청소 치료 재개 시험을 수행합니다. 이 환자들은 스스로 기도 청소 치료를 중단한 경우(주 3회 이하로 정의됨)입니다.
기저선에서 UTE 및 Xe MRI, 폐활량 측정, 다중 호기 세척을 수행하고, 치료를 주 7회로 1주일 동안 증가시킨 후 주 14회로 2주간 증가시킨 후에도 동일한 검사를 수행합니다. 순응도와 연구 참여를 돕기 위해 매일 기록을 작성합니다.
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과분극 제논 MRI는 성인 및 12세 이상 아동의 환기 평가에 FDA 승인을 받았으며, 여기서는 진단 검사로 사용될 것입니다.
이전의 제논 MRI 연구는 소아 및 성인 인구에서 CF 및 기타 폐 질환 탐구에 대한 효능을 보여주었으며, 폐활량계 및 MBW와 같은 전통적인 지표보다 초기 폐 질환에 훨씬 더 민감한 것으로 밝혀졌습니다.
자가 중단한 환자의 경우 기도 청결 장치가 재개되며, 정기적으로 사용 중이고 높은 FEV1 및 낮은 Xe MRI 환기 결함을 보이는 환자의 경우 임시로 중단됩니다.
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다른: 낮은 MRI 이상과 높은 FEV1
MRI 이상이 적고 FEV1이 높은 12-21세 환자 15명을 대상으로 단계적인 ACT 중단 시험을 수행합니다.
환자는 기준선에서, ACT를 주 7회로 1주일 동안 감소시킨 후, 그리고 ACT를 주 3회로 1주일 동안 감소시킨 후에 연구됩니다.
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과분극 제논 MRI는 성인 및 12세 이상 아동의 환기 평가에 FDA 승인을 받았으며, 여기서는 진단 검사로 사용될 것입니다.
이전의 제논 MRI 연구는 소아 및 성인 인구에서 CF 및 기타 폐 질환 탐구에 대한 효능을 보여주었으며, 폐활량계 및 MBW와 같은 전통적인 지표보다 초기 폐 질환에 훨씬 더 민감한 것으로 밝혀졌습니다.
자가 중단한 환자의 경우 기도 청결 장치가 재개되며, 정기적으로 사용 중이고 높은 FEV1 및 낮은 Xe MRI 환기 결함을 보이는 환자의 경우 임시로 중단됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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제논 MRI를 통한 기능적 폐 이상 평가
기간: 2주
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우리는 낭포성 섬유증 환자의 과분극 제논 MRI 이미지를 사용할 것입니다
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2주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기도 청소 치료를 자발적으로 중단한 환자를 평가하여 환기 이상을 확인합니다.
기간: 2주
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UTI MRI는 참가자의 기도 청정도를 측정하는 데 사용됩니다.
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2주
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기도 청소 치료를 스스로 중단한 환자를 평가하여 환기 이상을 확인합니다.
기간: 2주
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스피로미터를 사용하여 참가자의 기도 청정도를 측정합니다
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2주
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자가 기도 청소 치료를 중단한 환자를 평가하여 결정하기
기간: 2주
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다중호기 세척법을 사용하여 참가자의 기도 청소를 측정합니다
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2주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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제논 환기 결손 과정(VDP)의 변화
기간: 4주
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기도청소기법(ACT) 중단 후 환자의 폐 기능 저하 검사.
기준선 방문은 UTE로 측정됩니다.
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4주
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제논 환기 결손 과정(VDP)의 변화
기간: 4주
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기도 청소 기술(ACT) 중단 후 환자의 폐 기능 저하 검사.
기준선 방문은 제논 MRI로 측정됩니다.
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4주
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제논 환기 결손 과정(VDP)의 변화
기간: 4주
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기관지 분비물 배출 기술(ACT) 중단 후 환자의 폐 기능 저하에 대한 검토.
기준 방문은 폐활량 측정법으로 측정됩니다.
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4주
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제논 환기 결손 과정(VDP)의 변화
기간: 4주
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기도 청소 기술(ACT) 중단 후 환자의 폐 기능 저하 검사.
기준선 방문은 Lung Clearance Index(LCI)로 측정됩니다.
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4주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jason C Woods, PhD, Cincinnati Children's Hospital Medica Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2023-0391
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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초분극 Xe129에 대한 임상 시험
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Mario Castro, MD, MPH모병천식 | 낭포성 섬유증 | 폐 고혈압 | 간질성 폐질환 | COPD | 폐 감염 | 기타 폐 질환미국
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University of Kansas Medical CenterBoehringer Ingelheim; Duke University; Children's Hospital Medical Center, Cincinnati빼는특발성 폐 섬유증 | 과민성 폐렴
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Bastiaan DriehuysNational Institutes of Health (NIH)모병
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Xemed LLCUniversity of Pennsylvania; Temple University빼는
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University of Kansas Medical CenterAmerican Heart Association완전한
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University of Kansas Medical CenterJohns Hopkins University; Baylor College of Medicine; University of Pennsylvania; University... 그리고 다른 협력자들모병