Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Regionalne monitorowanie chorób płuc CF

13 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Jason Woods, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Regionalne monitorowanie choroby płuc CF po zmianach w mechanicznym leczeniu oczyszczania dróg oddechowych

Głównym powodem tego badania jest chęć uzyskania większej wiedzy na temat nowych testów opracowywanych dla pacjentów chorych na mukowiscydozę (CF) w celu pomiaru zmian w płucach. W tym badaniu skupimy się na tym, jak przerwanie oczyszczania dróg oddechowych (ACT) i ponowne rozpoczęcie ACT może wpłynąć na te badania. Te nowe testy obejmują wykorzystanie wdychanego gazu zwanego ksenonem (Xe) w badaniu MRI (rezonans magnetyczny) w celu poprawy obrazu zmian w płucach. Gaz ksenonowy (Xe), który został poddany obróbce w celu uzyskania większego sygnału MRI (nazywany również hiperpolaryzowanym). Drugi nowy test nazywa się LCI (wskaźnik klirensu płuc), który może mierzyć pracę płuc. Urządzenie MRI użyte w tym badaniu zostało zatwierdzone przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i jest dostępne w sprzedaży w USA. Hiperpolaryzowany gaz Xe to zatwierdzony przez FDA, wziewny środek kontrastowy do stosowania w rezonansie magnetycznym i wentylacji płuc. Nowe techniki Xe MRI opracowywane i stosowane w tym badaniu mają charakter eksperymentalny, co oznacza, że ​​te nowe techniki Xe MRI nie są zatwierdzone przez FDA, ale są podobne do technik zatwierdzonych przez FDA, które są stosowane klinicznie w Centrum Medycznym Szpitala Dziecięcego w Cincinnati (CCHMC ). Gaz Xe i nowe techniki MRI zastosowane w tym badaniu były stosowane od wielu lat w badaniach, w tym w wielu badaniach prowadzonych w CCHMC, takich jak to.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) to postępująca, ogólnoustrojowa choroba dotykająca szacunkowo 30 000 dzieci i dorosłych w Stanach Zjednoczonych (ponad 70 000 na całym świecie) i jest spowodowana mutacjami w genie kodującym białko transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) – a. kanał chlorkowy i wodorowęglanowy, który reguluje transport jonów i skład śluzu w tkankach dotkniętych mukowiscydozą, takich jak płuca. W drogach oddechowych prowadzi to do zastoju śluzu, infekcji, stanu zapalnego i przebudowy, co skutkuje powstaniem czopów śluzowych, regionalną niedrożnością płuc oraz postępującym niszczeniem dróg oddechowych i rozstrzeniami oskrzeli. Wysoce skuteczne modulatory CFTR, które są ostatnio dostępne dla >90% pacjentów, zrewolucjonizowały opiekę kliniczną nad mukowiscydozą, powodując znaczną poprawę czynności płuc w wyniku skuteczniejszego oczyszczania śluzowo-rzęskowego. W rezultacie uciążliwe terapie podtrzymujące, takie jak mechaniczne oczyszczanie dróg oddechowych (ACT), wymagające prawie 2 godzin dziennie, są kwestionowane przez pacjentów, rodziny i świadczeniodawców. W niedawnym badaniu przeprowadzonym wśród członków społeczności CF ACT uznano za najbardziej uciążliwą terapię przewlekłą, a jednocześnie najmniej zbadaną. Prospektywne badania dotyczące odstawienia terapii podtrzymującej stwarzają potencjalne ryzyko etyczne, ponieważ tradycyjne badania za pomocą spirometrii i/lub płukania wielokrotnymi oddechami są stosunkowo niewrażliwe na małe lub regionalne zmiany, a długoterminowe pogorszenie czynności płuc często ma trwałe konsekwencje. Niemniej jednak wielu pacjentów wycofało te terapie podtrzymujące wbrew zaleceniom lekarzy. Główną luką w leczeniu CF jest nasza zdolność do czułego i szybkiego monitorowania czynności płuc w wyniku zmian w leczeniu, takich jak częściowe wycofanie ACT.

Odkrycia w strukturalnym i funkcjonalnym rezonansie magnetycznym (MRI) wykazały wyjątkową czułość w wykrywaniu regionalnych chorób płuc wywołanych mukowiscydozą i umożliwiają monitorowanie regionalnych i subtelnych zmian w czasie bez promieniowania jonizującego, nawet u pacjentów z prawidłową spirometrią. Jak wykazano w poprzednim R01, MRI w ultrakrótkim czasie echa (UTE) zapewnia obrazy strukturalne porównywalne z obrazowaniem tomografii komputerowej (CT), z czułością umożliwiającą wykrycie wszystkich cech strukturalnych uleczalnych (np. czopów śluzowych) i trwałych chorób płuc (np. rozstrzenie oskrzeli). Wykazano, że hiperpolaryzowany rezonans magnetyczny 129Xe jest bardziej czuły niż jakakolwiek inna technika w wykrywaniu zmian w regionalnej wentylacji płuc i wymianie gazowej. Po raz pierwszy dostępna jest pojedyncza metoda (MRI) umożliwiająca bezpieczne monitorowanie regionalnej choroby płuc i zmian w leczeniu, zanim spadki FEV1 staną się trwałe. Jest to wyjątkowa okazja do bezpiecznej oceny ACT w populacjach CF, które pozostają zagrożone długoterminowym pogorszeniem czynności płuc.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Zrekrutujemy około 75 pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12–21 lat.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1 Pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli ma to zastosowanie) uzyskana od uczestnika lub jego prawnego przedstawiciela.

    2 Stosowanie wysoce skutecznych modulatorów przez ponad 30 dni (tj. Trikafta) 3 Chęć i umiejętność przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.

    4 Dokumentacja diagnozy mukowiscydozy z zaleceniem mechanicznego ACT 5 Wiek 12-21 lat włącznie, w momencie wyrażenia zgody. 6 Stabilny klinicznie, bez infekcji dróg oddechowych i niedawnych zaostrzeń. 7 Lekarz zajmujący się leczeniem CF zgadza się na zapoznanie się z procedurami. Dotyczy tylko Celu 3.

    8 Brak zmian w przewlekłym leczeniu podtrzymującym w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania.

    9 Umiejętność współpracy przy procedurach MRI.

Kryteria wyłączenia:

  1. Standardowe wykluczenia z rezonansu magnetycznego (implanty metalowe, klaustrofobia).
  2. Dla kobiet w wieku rozrodczym: Dodatni test ciążowy w moczu lub Karmienie piersią.
  3. Ostre objawy ze strony układu oddechowego (np. świszczący oddech) w czasie badania MRI
  4. Przewlekła choroba płuc, wątroby lub trzustki niezwiązana z mukowiscydozą.
  5. Każdy inny warunek, który w opinii Badacza uniemożliwiałby świadomą zgodę lub zgodę, powodowałby, że udział w badaniu byłby niebezpieczny, utrudniałby interpretację danych dotyczących wyników badania lub w inny sposób zakłócałby osiągnięcie celów badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Pacjenci z CF na MACT
Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do 21 lat, którym przepisano Mechaniczną Terapię Oczyszczania Dróg Oddechowych w przebiegu mukowiscydozy (CF).
Lek: Hiperpolaryzowany Xe129
Hiperpolaryzowany MRI Xe jest zatwierdzony przez FDA do oceny wentylacji u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych i będzie tutaj stosowany jako test diagnostyczny. Wcześniejsze badania z użyciem MRI Xe wykazały jego skuteczność w badaniu mukowiscydozy i innych chorób płuc u populacji pediatrycznej i dorosłej, stwierdzono również, że jest znacznie bardziej czuły na wczesne choroby płuc niż tradycyjne metody, takie jak spirometria i MBW.
Inny: Samodzielne wycofanie ACT
Przeprowadzić stopniowe ponowne wdrożenie próby klinicznej ACT u piętnastu pacjentów w wieku 12-21 lat, którzy samodzielnie przerwali leczenie oczyszczania dróg oddechowych (zdefiniowane jako ≤ 3x/tydzień). UTE i MRI Xe, spirometrię oraz wielooddechowe wymywanie wykonano na początku, po zwiększeniu leczenia do 7x/tydzień przez 1 tydzień, a następnie do 14x/tydzień przez 2 tygodnie, z codziennym rejestrowaniem w celu wsparcia zgodności i zaangażowania w badanie.
Lek: Hiperpolaryzowany Xe129
Hiperpolaryzowany MRI Xe jest zatwierdzony przez FDA do oceny wentylacji u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych i będzie tutaj stosowany jako test diagnostyczny. Wcześniejsze badania z użyciem MRI Xe wykazały jego skuteczność w badaniu mukowiscydozy i innych chorób płuc u populacji pediatrycznej i dorosłej, stwierdzono również, że jest znacznie bardziej czuły na wczesne choroby płuc niż tradycyjne metody, takie jak spirometria i MBW.
Procedura: Kamizelka do oczyszczania dróg oddechowych
Urządzenia do oczyszczania dróg oddechowych zostaną ponownie wprowadzone dla osób, które samodzielnie je wycofały, i będą tymczasowo wycofane dla osób, które regularnie ich używają i mają wysoką wartość FEV1 oraz niskie defekty wentylacji w badaniu MRI z użyciem ksenonu.
Inny: Niskie nieprawidłowości w badaniu MRI i wysoki FEV1
Przeprowadzić próbę stopniowego odstawienia ACT u piętnastu pacjentów w wieku 12-21 lat, którzy mają niskie nieprawidłowości w MRI i wysokie FEV1. Pacjenci będą badani na początku, po zmniejszeniu ACT do 7x/tydzień przez 1 tydzień, oraz po zmniejszeniu ACT do 3x/tydzień przez 1 tydzień.
Lek: Hiperpolaryzowany Xe129
Hiperpolaryzowany MRI Xe jest zatwierdzony przez FDA do oceny wentylacji u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych i będzie tutaj stosowany jako test diagnostyczny. Wcześniejsze badania z użyciem MRI Xe wykazały jego skuteczność w badaniu mukowiscydozy i innych chorób płuc u populacji pediatrycznej i dorosłej, stwierdzono również, że jest znacznie bardziej czuły na wczesne choroby płuc niż tradycyjne metody, takie jak spirometria i MBW.
Procedura: Kamizelka do oczyszczania dróg oddechowych
Urządzenia do oczyszczania dróg oddechowych zostaną ponownie wprowadzone dla osób, które samodzielnie je wycofały, i będą tymczasowo wycofane dla osób, które regularnie ich używają i mają wysoką wartość FEV1 oraz niskie defekty wentylacji w badaniu MRI z użyciem ksenonu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena nieprawidłowości funkcji płuc za pomocą MRI z ksenonem
Ramy czasowe: dwa tygodnie
Będziemy wykorzystywać obrazy MRI z hiperpolaryzowanym ksenonem uczestników z mukowiscydozą
dwa tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena pacjentów, którzy samodzielnie przerwali leczenie oczyszczania dróg oddechowych, w celu wykrycia nieprawidłowości w wentylacji.
Ramy czasowe: dwa tygodnie
UTI MRI zostanie wykorzystany do pomiaru drożności dróg oddechowych uczestników
dwa tygodnie
Ocena pacjentów, którzy samodzielnie przerwali leczenie oczyszczania dróg oddechowych, w celu określenia nieprawidłowości wentylacji.
Ramy czasowe: dwa tygodnie
Spirometria zostanie wykorzystana do zmierzenia drożności dróg oddechowych uczestników
dwa tygodnie
Ocena pacjentów, którzy samodzielnie przerwali leczenie oczyszczania dróg oddechowych, w celu ustalenia
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Wielooddechowe płukanie będzie wykorzystywane do pomiaru drożności dróg oddechowych uczestników
2 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w procesie defektu wentylacji ksenonowej (VDP)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Badanie spadku czynności płuc pacjentów po odstawieniu technik oczyszczania dróg oddechowych (ACT). Wizyta wyjściowa będzie mierzona za pomocą UTE.
4 tygodnie
Zmiana w procesie defektu wentylacji ksenonowej (VDP)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Badanie spadku czynności płuc pacjentów po odstawieniu technik oczyszczania dróg oddechowych (ACT). Wizyta wyjściowa zostanie zmierzona za pomocą rezonansu magnetycznego z ksenonem.
4 tygodnie
Zmiany w procesie defektu wentylacji ksenonem (VDP)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Badanie spadku czynności płuc u pacjentów po odstawieniu technik oczyszczania dróg oddechowych (ACT). Wizytę wyjściową zmierzy się za pomocą spirometrii.
4 tygodnie
Zmiany w procesie defektu wentylacji ksenonem (VDP)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Badanie spadku czynności płuc pacjentów po odstawieniu technik oczyszczania dróg oddechowych (ACT). Wizytę wyjściową zmierzy się za pomocą wskaźnika oczyszczenia płuc (LCI).
4 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Jason C Woods, PhD, Cincinnati Children's Hospital Medica Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-0391

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Hiperpolaryzowany Xe129

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj