OCU400 基因疗法治疗色素性视网膜炎的 3 期研究 (liMeliGhT)
评估视网膜下 OCU400 基因疗法治疗色素性视网膜炎的有效性、安全性和耐受性的 3 期、多中心、随机研究
这是一项 3 期研究，旨在评估 OCU400 对与 RHO 突变相关的色素性视网膜炎 (RP) 患者以及具有 RP 临床表型的任何其他 RP 相关突变的患者的疗效、安全性和耐受性。
这是一项多中心、评估者盲法和随机研究，将招募 150 名受试者。
研究概览
详细说明
总共一百五十 (150) 名 RP 参与者将参加本研究 - 两个组、RHO 组 (n=75) 或基因不可知组 (n=75) 各 75 名。 RHO组仅招募经确诊为RHO基因突变基因诊断的参与者；而基因不可知论组将根据 RP 的临床诊断和与 RP 相关的基因的确诊基因诊断来招募 RP 参与者。
每组的受试者将被随机分为治疗组 (N=50) 和对照组 (N=25)。 如果双眼符合纳入标准，治疗组中的受试者将接受顺序、双侧视网膜下注射 OCU400。 对照组或未治疗组受试者将在完成 12 个月的随访后接受 OCU400 视网膜下注射。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
扩展访问
联系人和位置
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 3E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 3N9
- The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85020
- Associated Retina Consultants
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of Southern Califormia
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Los Angeles、California、美国、90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
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Florida
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Deerfield Beach、Florida、美国、33064
- Advanced Research, LLC.
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Miami、Florida、美国、33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
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Pennsylvania
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Erie、Pennsylvania、美国、16507
- Erie Retina Research LLC
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt Eye Institute
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Texas
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Bellaire、Texas、美国、77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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McAllen、Texas、美国、78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse、Wisconsin、美国、54601
- Gundersen Health System
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄≥8岁的男性或女性
- 经确诊为常染色体显性 RHO 突变或与 RP 相关的任何其他突变的 RP 临床诊断。
- 根据 ETDRS 图表测量，BCVA ≤ 75 个字母且≥25 个字母。
- 通过 III4e 等视度仪或等效设备测量，任何子午线的视野 >5°。
- 能够在筛选访视时在特定光强度下执行亮度 LDNA。
- SD-OCT 确定光感受器的存在
排除标准：
- 对象缺乏外核层的证据
- 一年内曾使用基因疗法或细胞疗法产品进行过治疗，或使用任何研究药物或眼科设备进行过治疗。
- 皮质类固醇相关的眼压峰值或不受控制的青光眼病史。
- 视网膜中央区和周边区缺乏大片敏感区域
- 3个月内进行白内障手术。 1个月内进行YAG囊切开术。 6 个月内进行过任何其他眼内手术。
- 活动性眼/眼内感染、任何孔源性视网膜脱离史或当前视网膜脱离或视网膜植入。
- 母乳喂养、怀孕、捐精或无法严格避孕
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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无干预：RHO 臂控制
不会接受任何积极的研究干预
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无干预：基因不可知臂的控制
不会接受任何积极的研究干预
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实验性的：RHO组
受试者将接受浓度为2.5×10^10 vg/眼的OCU400-301修饰基因治疗产品的视网膜下注射
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OCU400-301 视网膜下管理
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实验性的：基因不可知组
受试者将接受浓度为2.5×10^10 vg/眼的OCU400-301修饰基因治疗产品的视网膜下注射
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OCU400-301 视网膜下管理
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在汇总分析中，将治疗组研究眼与未治疗对照组研究眼进行比较时，从基线至第52周功能视力的变化
大体时间：52周
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在治疗组研究眼与未治疗对照组研究眼比较时，通过研究参与者在亮度依赖性导航评估（LDNA）中穿越迷宫的能力测量，汇总分析中视网膜色素变性受试者从基线至第52周功能性视力的变化
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据 LLVA 字母评分评估，基因不可知组中视觉功能发生变化的参与者人数
大体时间：52周
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基因不可知组受试者的 LLVA 字母分数变化将与对照组进行比较
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52周
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与未治疗对照组的所有眼睛（研究眼和对侧眼）相比，RP受试者所有治疗眼（研究眼+对侧治疗眼）从基线至第52周功能视力的变化
大体时间：52周
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与未治疗对照组的所有眼睛（研究眼和对侧眼）相比，RP受试者所有治疗眼（研究眼+对侧治疗眼）从基线至第52周的功能性视力变化，通过研究参与者在Luminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）中穿越迷宫的能力进行测量。
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52周
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将治疗组与未治疗对照组进行比较时，视网膜色素变性患者视觉功能相对于基线的变化
大体时间：52周
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在所有视网膜色素变性受试者中，当治疗组与未治疗对照组进行比较时，通过第52周使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）视力表字母评分评估双眼低亮度视力，观察视网膜色素变性患者视觉功能相对于基线的变化。
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52周
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与未治疗对照组相比，治疗受试者LDNA Lux水平结果相对于基线的变化
大体时间：52周
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在所有RP受试者中，与未经治疗的对照组相比，在第12、24、36和52周时，LDNA Lux水平结果相对于基线的变化
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52周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者整体印象变化（PGIC）评分相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组中与未治疗对照组（来自RHO组和基因非特异性组的患者汇总分析）相比，治疗视网膜色素变性至第52周的疗效，通过以下指标体现： 患者整体印象变化（PGIC）评分相对于基线的变化。 |
52周
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通过ETDRS测量的最佳矫正视力（BCVA）相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组中与未治疗对照组（来自RHO队列和基因非特异性队列患者的汇总分析）相比，治疗视网膜色素变性至第52周的疗效，指标如下： 通过ETDRS测量的最佳矫正视力（BCVA）相对于基线的变化。 |
52周
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通过ETDRS测量的低亮度缺损（LLD）相对于基线的改善
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法治疗组（来自RHO臂和基因不可知臂患者的汇总分析）与未治疗对照组相比，在治疗视网膜色素变性至第52周时的疗效，通过以下指标表示： 通过ETDRS测量的低亮度缺损（LLD）较基线的改善。 |
52周
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通过30度静态视野检查测量的平均视网膜敏感度较基线的改善
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法治疗组与未治疗对照组（来自RHO组和基因不可知组患者的汇总分析）在治疗色素性视网膜炎至第52周的疗效，通过以下指标表示： 通过30度静态视野计测量，平均视网膜敏感度相对于基线的改善。 |
52周
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通过广域自发荧光（Wide field-FAF）测量的高荧光环相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组（来自RHO队列和基因非特异性队列患者的汇总分析中）与未治疗对照组相比，在治疗视网膜色素变性至第52周时的疗效，评估指标包括： 通过广域自发荧光成像测量的高荧光环相对于基线的变化。 |
52周
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通过宽视野自发荧光测量的黄斑区视网膜色素上皮萎缩面积较基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组（来自RHO臂和基因不可知臂患者的汇总分析）与未治疗对照组相比，在52周内治疗色素性视网膜炎的疗效，通过以下指标表明： 通过广域自发荧光成像测量的黄斑区域RP萎缩面积相对于基线的变化。 |
52周
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通过广角眼底自发荧光测量外周视网膜低自发荧光评估的基线变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组中与未治疗对照组（来自RHO组和基因不可知组患者的汇总分析）相比，治疗色素性视网膜炎至第52周的疗效，通过以下指标衡量： 通过广角自发荧光成像（Wide field-FAF）测量的周边视网膜低自发荧光评估相对于基线的变化。 |
52周
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通过宽视野自发荧光（Wide field-FAF）测量的周边视网膜高自发荧光评估相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组（来自RHO组和基因未知组的患者汇总分析）中与未治疗对照组相比，在治疗色素性视网膜炎患者至第52周时的疗效，通过广域自发荧光成像评估周边视网膜高自发荧光从基线的变化来指示。
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52周
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通过SD-OCT测量的椭圆体区面积相较于基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法治疗组与未治疗对照组（通过RHO组和基因非特异性组患者的汇总分析）在治疗色素性视网膜炎至第52周时的疗效，该疗效通过SD-OCT测量的椭圆体区面积相对于基线的变化来指示。
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52周
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通过SD-OCT测量的基线外层节段长度变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组（与未经治疗的对照组相比，基于RHO组和基因未知组患者的汇总分析）中，通过52周时SD-OCT测量的外节长度变化，对色素性视网膜炎的疗效。
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52周
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通过SD-OCT测量的外层视网膜体积相对于基线的变化
大体时间：52周
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评估OCU400基因疗法在治疗组中（与未经治疗的对照组相比，在来自RHO臂和基因不可知臂患者的汇总分析中）对色素性视网膜炎患者至第52周的疗效，通过SD-OCT测量的外层节段体积相对于基线的变化来指示。
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52周
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Jennifer Henrick, RN, MS、Ocugen
- 学习椅：Mohamed Genead, MD、Ocugen
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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