Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af OCU400-genterapi til behandling af retinitis Pigmentosa (liMeliGhT)

2. marts 2026 opdateret af: Ocugen

En fase 3, multicenter, randomiseret undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subretinal OCU400 genterapi til behandling af retinitis Pigmentosa

Dette er et fase 3-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​OCU400 hos patienter med retinitis pigmentosa (RP) forbundet med RHO-mutationer og patienter med enhver anden RP-associeret mutation med en klinisk RP-fænotype.

Dette er en multicenter, assessor-blindet og randomiseret undersøgelse, som vil inkludere 150 forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I alt et hundrede og halvtreds (150) RP-deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse - 75 i hver af enten to arme, RHO-arm (n=75) eller gen-agnostisk arm (n=75). RHO-armen vil kun tilmelde deltagere med bekræftet genetisk diagnose af mutation i RHO-genet; hvorimod Gene Agnostic arm vil indskrive RP-deltagere baseret på klinisk diagnose af RP og en bekræftet genetisk diagnose med et gen forbundet med RP.

Forsøgspersoner i hver arm vil blive randomiseret i behandling (N=50) og kontrolgrupper (N=25). Forsøgspersoner i behandlingsgruppen vil modtage en sekventiel, bilateral subretinal injektion på OCU400, hvis begge øjne opfylder inklusionskriterierne. Kontrolpersoner eller ubehandlede gruppeindivider vil modtage OCU400 subretinal injektion efter afslutning af 12 måneders opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

140

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2H OC8
        • Calgary Retina Consultants
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 3E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 3N9
        • The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1L4
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of Southern Califormia
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California, Roski Eye Insitute
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33064
        • Advanced Research, LLC.
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forenede Stater, 16507
        • Erie Retina Research LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Eye Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Valley Retina Institute
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forenede Stater, 54601
        • Gundersen Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner eller kvinder ≥ 8 år
  2. Klinisk diagnose af RP med bekræftet genetisk diagnose af autosomal dominant RHO-mutation eller enhver anden mutation forbundet med RP.
  3. BCVA ≤ 75 bogstaver og ≥25 bogstaver målt med et ETDRS-diagram.
  4. Synsfelt på >5° i enhver meridian målt med en III4e isopter eller tilsvarende.
  5. I stand til at udføre en Luminans LDNA ved en vis lysintensitet ved screeningsbesøget.
  6. Tilstedeværelse af fotoreceptorer som bestemt ved SD-OCT

Ekskluderingskriterier:

  1. Emnet mangler beviser for det ydre nukleare lag
  2. Tidligere behandling med et genterapi- eller celleterapiprodukt eller behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller okulært udstyr inden for et år.
  3. Anamnese med kortikosteroidrelaterede IOP-stigninger eller ukontrolleret glaukom.
  4. Fravær af store områder af følsomhed i de pericentrale og perifere nethinderegioner
  5. Grå stær operation inden for 3 måneder. YAG kapsulotomi inden for 1 måned. Enhver anden intraokulær operation inden for 6 måneder.
  6. Aktiv okulær/intraokulær infektion, enhver anamnese med rhegmatogen nethindeløsning eller nuværende nethindeløsning eller nethindeimplantat.
  7. Amning, graviditet, sæddonation eller manglende evne til at praktisere streng prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Styring til RHO Arm
Vil ikke modtage nogen aktiv undersøgelsesintervention
Ingen indgriben: Kontrol for Gene Agnostic Arm
Vil ikke modtage nogen aktiv undersøgelsesintervention
Eksperimentel: RHO-armen
Deltagerne vil modtage en subretinal injektion af OCU400-301 modifier-genterapiprodukt med en koncentration på 2,5 x 10^10 vg/øje
Genetisk: Sub-retinal administration af OCU400-301
Sub-retinal administration af OCU400-301
Eksperimentel: Gen-agnostisk arm
Deltagerne vil modtage en subretinal injektion af OCU400-301 modifier genterapiprodukt med en koncentration på 2,5 x 10^10 vg/øje
Genetisk: Sub-retinal administration af OCU400-301
Sub-retinal administration af OCU400-301

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i funktionelt syn fra baseline til uge 52 i samlet analyse, når undersøgelsesøjne i behandlingsgruppen blev sammenlignet med undersøgelsesøjne i ubehandlet kontrolgruppe
Tidsramme: 52 uger
Ændring i funktionelt syn fra udgangspunktet til uge 52 i sammenlagt analyse fra retinitis pigmentosa-deltagere, når undersøgelsesøjne i behandlingsgruppen blev sammenlignet med undersøgelsesøjne i ubehandlet kontrolgruppe, målt ved en undersøgelsesdeltagers evne til at navigere gennem en labyrint i Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ændring i visuel funktion i Gene Agnostic Arm som vurderet ved LLVA bogstavscore
Tidsramme: 52 uger
Ændringer i LLVA-bogstavscore hos gen-agnostiske arme vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger
Ændring i funktionelt syn fra baseline til uge 52 i alle behandlede øjne fra RP-patienter (undersøgelsesøjne + medbehandlede øjne) sammenlignet med alle øjne (undersøgelsesøjne og medfølgende øjne) i den ubehandlede kontrolgruppe
Tidsramme: 52 uger
Ændring i funktionelt syn fra baseline til uge 52 i alle behandlede øjne fra RP-patienter (undersøgelsesøjne + medbehandlede øjne) sammenlignet med alle øjne (undersøgelsesøjne og medøjne) i den ubehandlede kontrolgruppe, målt ved evnen hos en studiedeltager til at navigere gennem en labyrint i Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA).
52 uger
Ændring fra baseline i visuel funktion hos patienter med retinitis pigmentosa, når behandlingsgruppen blev sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline i visuel funktion hos patienter med retinitis pigmentosa, når behandlingsgruppen blev sammenlignet med ubehandlede kontroller blandt alle RP-deltagere, vurderet ved binokulær lavbelysning synsskarphed ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-tavle bogstavscore i uge 52.
52 uger
Ændring fra baseline i LDNA Lux-niveau resultater hos behandlede forsøgspersoner sammenlignet med de ubehandlede kontrolgrupper
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline i LDNA Lux-niveau resultater for alle RP-deltagere i behandlede forsøgspersoner sammenlignet med de ubehandlede kontroller ved uge 12, 24, 36 og 52
52 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Patients Global Impression of Change (PGIC)-score
Tidsramme: 52 uger

Evaluér effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i pooled analyse fra patienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved:

Ændring fra baseline i Patients Global Impression of Change (PGIC) score.
52 uger
Ændring fra baseline i bedst korrigerede synsskarphed (BCVA) målt med ETDRS
Tidsramme: 52 uger

Vurder effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse af patienter fra RHO-armen og den gen-agnostiske arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52 som angivet ved:

Ændring fra baseline i bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) målt ved ETDRS.
52 uger
Forbedring af Low luminance deficit (LLD) fra baseline målt ved ETDRS
Tidsramme: 52 uger

Evaluer effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i pooled analyse fra patienter i RHO-armen og den generel arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet af:

Forbedring i Low luminance deficit (LLD) fra baseline målt ved ETDRS.
52 uger
Forbedring i gennemsnitlig retinal følsomhed fra udgangspunktet målt ved statisk perimetri i 30-graders
Tidsramme: 52 uger

Evaluer effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i samlet analyse fra patienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved:

Forbedring i gennemsnitlig retinal følsomhed fra baseline målt ved statisk perimetri i 30-graders området.
52 uger
Ændring fra baseline i hyperfluorescerende ring målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uger

Evaluér effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra patienter i RHO-armen og den genagnostiske arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved:

Ændring fra baseline i hyperfluorescerende ring målt ved Wide field-FAF.
52 uger
Ændring fra baseline i området med RP-atrofi i makula-regionen målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uger

Evaluer effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i poolanalyse fra patienter i RHO-armen og gen-agnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa op til uge 52, som angivet af:

Ændring fra baseline i området med RP-atrofi i makularegionen målt ved Wide field-FAF.
52 uger
Ændring fra baseline i hypo-autofluorescenvurderinger i perifer retina målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uger

Evaluer effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse af patienter fra RHO-armen og den gen-agnostiske arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved:

Ændring fra baseline i hypoautofluorescensvurderinger i perifer nethinde målt ved Wide field-FAF.
52 uger
Ændring fra baseline i hyperautofluorescensvurderinger i perifer nethinde målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uger
Evaluer effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra patienter i RHO-armen og den gen-agnostiske arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved ændring fra baseline i hyper-autofluorescensvurderinger i perifer retina målt med Wide field-FAF.
52 uger
Ændringer i Ellipsoidzone-arealet fra udgangspunktet målt ved SD-OCT
Tidsramme: 52 uger
Evaluér effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontrolgrupper (i en samlet analyse fra patienter i RHO-armen og den genagnostiske arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved ændringer i ellipsoidzoneareal fra baseline målt med SD-OCT.
52 uger
Ændringer i det ydre segments længde fra udgangspunktet målt ved SD-OCT
Tidsramme: 52 uger
Evaluer effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontrolgrupper (i en samlet analyse af patienter i RHO-armen og den genagnostiske arm) med Retinitis Pigmentosa gennem uge 52, som angivet ved ændringer i ydersegmentlængden målt med SD-OCT.
52 uger
Ændringer i det ydre segments volumen fra udgangspunktet målt med SD-OCT
Tidsramme: 52 uger
Evaluér effektiviteten af OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra patienter i RHO-armen og den genspecifikke arm) med Retinitis Pigmentosa indtil uge 52, som angivet ved ændringer i det ydre segments volumen fra baseline målt ved SD-OCT.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ocugen

Efterforskere

  • Studiestol: Huma Qamar, Ocugen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

12. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

12. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2024

Først opslået (Faktiske)

29. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OCU400-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner