Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af OCU400-genterapi til behandling af retinitis Pigmentosa (liMeliGhT)

24. april 2024 opdateret af: Ocugen

En fase 3, multicenter, randomiseret undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subretinal OCU400 genterapi til behandling af retinitis Pigmentosa

Dette er et fase 3-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​OCU400 hos patienter med retinitis pigmentosa (RP) forbundet med RHO-mutationer og patienter med enhver anden RP-associeret mutation med en klinisk RP-fænotype.

Dette er en multicenter, assessor-blindet og randomiseret undersøgelse, som vil inkludere 150 forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I alt et hundrede og halvtreds (150) RP-deltagere vil blive tilmeldt denne undersøgelse - 75 i hver af enten to arme, RHO-arm (n=75) eller gen-agnostisk arm (n=75). RHO-armen vil kun tilmelde deltagere med bekræftet genetisk diagnose af mutation i RHO-genet; hvorimod Gene Agnostic arm vil indskrive RP-deltagere baseret på klinisk diagnose af RP og en bekræftet genetisk diagnose med et gen forbundet med RP.

Forsøgspersoner i hver arm vil blive randomiseret i behandling (N=50) og kontrolgrupper (N=25). Forsøgspersoner i behandlingsgruppen vil modtage en sekventiel, bilateral subretinal injektion på OCU400, hvis begge øjne opfylder inklusionskriterierne. Kontrolpersoner eller ubehandlede gruppeindivider vil modtage OCU400 subretinal injektion efter afslutning af 12 måneders opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner eller kvinder ≥ 8 år
  2. Klinisk diagnose af RP med bekræftet genetisk diagnose af autosomal dominant RHO-mutation eller enhver anden mutation forbundet med RP.
  3. BCVA ≤ 75 bogstaver og ≥25 bogstaver målt med et ETDRS-diagram.
  4. Synsfelt på >5° i enhver meridian målt med en III4e isopter eller tilsvarende.
  5. I stand til at udføre en Luminans LDNA ved en vis lysintensitet ved screeningsbesøget.
  6. Tilstedeværelse af fotoreceptorer som bestemt ved SD-OCT

Ekskluderingskriterier:

  1. Emnet mangler beviser for det ydre nukleare lag
  2. Tidligere behandling med et genterapi- eller celleterapiprodukt eller behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller okulært udstyr inden for et år.
  3. Anamnese med kortikosteroidrelaterede IOP-stigninger eller ukontrolleret glaukom.
  4. Fravær af store områder af følsomhed i de pericentrale og perifere nethinderegioner
  5. Grå stær operation inden for 3 måneder. YAG kapsulotomi inden for 1 måned. Enhver anden intraokulær operation inden for 6 måneder.
  6. Aktiv okulær/intraokulær infektion, enhver anamnese med rhegmatogen nethindeløsning eller nuværende nethindeløsning eller nethindeimplantat.
  7. Amning, graviditet, sæddonation eller manglende evne til at praktisere streng prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RHO arm
Forsøgspersonerne vil modtage en sub-retinal injektion af OCU400-301 modificerende genterapiprodukt med en koncentration på 2,5 x 10E10 vg/øje
Genetisk: Sub-retinal administration af OCU400-301
Sub-retinal administration af OCU400-301
Eksperimentel: Gene Agnostic Arm
Forsøgspersonerne vil modtage en sub-retinal injektion af OCU400-301 modificerende genterapiprodukt med en koncentration på 2,5 x 10E10 vg/øje
Genetisk: Sub-retinal administration af OCU400-301
Sub-retinal administration af OCU400-301
Ingen indgriben: Styring til RHO Arm
Vil ikke modtage nogen aktiv undersøgelsesintervention
Ingen indgriben: Kontrol for Gene Agnostic Arm
Vil ikke modtage nogen aktiv undersøgelsesintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ændring i funktionelt syn i undersøgelsesøjet hos RP-personer som vurderet ved LDNA
Tidsramme: 52 uger
Ændring i LDNA-vurderingen fra screening i undersøgelsesøjet af RP-personer med RHO-mutation vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger
Antal deltagere med ændring i funktionelt syn i undersøgelsesøjet i Gene Agnostic gruppe vurderet ved LDNA
Tidsramme: 52 uger
Ændring i LDNA-vurderingen fra screening i undersøgelsesøjet hos forsøgspersoner med Gene Agnostic Arm vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ændring i funktionelt syn i alle behandlede øjne hos RP-personer vurderet ved LDNA
Tidsramme: 52 uger
Ændring i LDNA-vurderingen fra screening i alle behandlede øjne af RP-personer med RHO-mutation vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger
Antal deltagere med ændring i funktionelt syn i alle behandlede øjne hos forsøgspersoner i Gene Agnostic Arm som vurderet af LDNA
Tidsramme: 52 uger
Ændring i LDNA-vurderingen fra screening i alle behandlede øjne hos forsøgspersoner i gen-agnostiske arme vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger
Antal deltagere med ændring i visuel funktion hos forsøgspersoner med RHO-mutation vurderet ved LLVA-bogstavscore
Tidsramme: 52 uger
Ændring i LLVA bogstavscore i RP-personer med mutationer i RHO vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger
Antal deltagere med ændring i visuel funktion i Gene Agnostic Arm som vurderet ved LLVA bogstavscore
Tidsramme: 52 uger
Ændringer i LLVA-bogstavscore hos gen-agnostiske arme vil blive sammenlignet med kontroller
52 uger
Okulære og ikke-okulære hændelser
Tidsramme: 52 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af undersøgelseslægemiddelrelaterede bivirkninger (SDAE), Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE'er), Alvorlige bivirkninger (SAE'er) og Adverse Events of Special Interest (AESI).
52 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Patients Global Impression of Change (PGIC) score
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ocugen

Efterforskere

  • Studiestol: Huma Qamar, Ocugen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

26. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2024

Først opslået (Faktiske)

29. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OCU400-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner