Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú tanulmány az OCU400 génterápiáról a retinitis pigmentosa kezelésére (liMeliGhT)

2024. április 24. frissítette: Ocugen

3. fázis, többközpontú, randomizált vizsgálat a szubretinális OCU400 génterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére a retinitis pigmentosa kezelésében

Ez egy 3. fázisú vizsgálat az OCU400 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére RHO mutációkkal összefüggő retinitis pigmentosa (RP) és bármely más, RP klinikai fenotípusú RP-vel összefüggő mutációban szenvedő betegeknél.

Ez egy többközpontú, értékelő vak és randomizált vizsgálat, amely 150 alanyt von be.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Összesen százötven (150) RP-résztvevőt vonnak be ebbe a vizsgálatba – 75-en mindkét karra, az RHO-karra (n=75) vagy a gén-agnosztikus karra (n=75). Az RHO csoport csak olyan résztvevőket vesz fel, akiknél megerősített genetikai diagnózis az RHO gén mutációjára; mivel a Gene Agnostic kar az RP klinikai diagnózisa és az RP-hez kapcsolódó gén megerősített genetikai diagnózisa alapján RP résztvevőket vesz fel.

Az egyes karok alanyait véletlenszerűen kezelik (N=50) és kontrollcsoportokba (N=25). A kezelt csoportba tartozó alanyok szekvenciális, kétoldali szubretinális injekcióban kapnak 400 OCU-t, ha mindkét szem megfelel a felvételi kritériumoknak. A kontroll vagy a nem kezelt csoport alanyai 400 OCU szubretinális injekciót kapnak a 12 hónapos követés befejezése után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85020
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Egyesült Államok, 77401

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak vagy nőstények 8 évesnél idősebbek
  2. Az RP klinikai diagnózisa autoszomális domináns RHO mutáció vagy bármely más, az RP-vel kapcsolatos mutáció megerősített genetikai diagnózisával.
  3. BCVA ≤ 75 betű és ≥ 25 betű ETDRS diagrammal mérve.
  4. 5°-nál nagyobb látótér bármely meridiánon III4e izopterrel vagy azzal egyenértékű eszközzel mérve.
  5. Képes Luminance LDNA-t végezni bizonyos fényintenzitás mellett a szűrővizsgálat során.
  6. A fotoreceptorok jelenléte az SD-OCT szerint

Kizárási kritériumok:

  1. Az alanynak nincs bizonyítéka a külső nukleáris rétegre
  2. Korábbi kezelés génterápiás vagy sejtterápiás termékkel, vagy bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy szemészeti eszközzel végzett kezelés egy éven belül.
  3. Kortikoszteroiddal kapcsolatos IOP-csúcsok vagy kontrollálatlan glaukóma a kórtörténetben.
  4. Nagy érzékenységi régiók hiánya a retina pericentrális és perifériás régiójában
  5. Szürkehályog műtét 3 hónapon belül. YAG capsulotomia 1 hónapon belül. Minden más intraokuláris műtét 6 hónapon belül.
  6. Aktív okuláris/intraokuláris fertőzés, bármely anamnézisben szereplő rhegmatogén retinaleválás vagy jelenlegi retinaleválás vagy retina implantátum.
  7. Szoptatás, terhesség, spermaadás vagy a szigorú fogamzásgátlás gyakorlatának hiánya

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RHO kar
Az alanyok 2,5 x 10E10 vg/szem koncentrációjú OCU400-301 módosító génterápiás terméket kapnak a retinába.
Genetikai: OCU400-301 szubretinális beadása
OCU400-301 szubretinális beadása
Kísérleti: Gén agnosztikus kar
Az alanyok 2,5 x 10E10 vg/szem koncentrációjú OCU400-301 módosító génterápiás terméket kapnak a retinába.
Genetikai: OCU400-301 szubretinális beadása
OCU400-301 szubretinális beadása
Nincs beavatkozás: Vezérlés az RHO karhoz
Nem kap semmilyen aktív tanulmányi beavatkozást
Nincs beavatkozás: A génagnosztikus kar vezérlése
Nem kap semmilyen aktív tanulmányi beavatkozást

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott funkcionális látás az RP alanyok vizsgálati szemében, az LDNA alapján
Időkeret: 52 hét
Az RHO mutációval rendelkező RP alanyok vizsgálati szemében a szűrésből származó LDNA értékelésben bekövetkezett változást összehasonlítják a kontrollokkal
52 hét
A vizsgált szem funkcionális látásában megváltozott résztvevők száma a Gene Agnostic csoportban az LDNA alapján
Időkeret: 52 hét
A Gene Agnostic Arm alanyoknál a vizsgálati szem szűréséből származó LDNA értékelésben bekövetkezett változást összehasonlítják a kontrollokkal
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknek funkcionális látása megváltozott az RP alanyok összes kezelt szemében, az LDNA alapján
Időkeret: 52 hét
Az RHO mutációval rendelkező RP alanyok összes kezelt szemében a szűrésből származó LDNA értékelésben bekövetkezett változást összehasonlítják a kontrollokkal
52 hét
Azon résztvevők száma, akiknek funkcionális látása megváltozott a génagnosztikus karban lévő alanyok összes kezelt szemében, az LDNA alapján
Időkeret: 52 hét
A szűrésből származó LDNA-értékelés változását a Gene Agnostic Arm alanyok összes kezelt szemében összehasonlítják a kontrollokkal
52 hét
Azon résztvevők száma, akiknek a látásfunkciója megváltozott RHO mutációval rendelkező alanyoknál, LLVA betűpontszám alapján
Időkeret: 52 hét
Az RHO-ban mutációt mutató RP alanyok LLVA betűpontszámainak változását a kontrollokhoz hasonlítjuk
52 hét
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott vizuális funkció a Gene Agnostic Arm-ban, az LLVA betűpontszámok alapján
Időkeret: 52 hét
A Gene Agnostic Arm alanyok LLVA betűpontszámainak változását a kontrollokhoz hasonlítják
52 hét
Szemészeti és nem szemészeti események
Időkeret: 52 hét
A vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos nemkívánatos események (SDAE), a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a súlyos nemkívánatos események (SAE) és a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulása és súlyossága.
52 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A betegek globális benyomása a változásról (PGIC) pontszám
Időkeret: 52 hét
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ocugen

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Huma Qamar, Ocugen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. április 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 24.

Első közzététel (Tényleges)

2024. április 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OCU400-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel