Um estudo de fase 3 da terapia genética OCU400 para o tratamento da retinite pigmentosa (liMeliGhT)
Um estudo multicêntrico e randomizado de fase 3 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da terapia gênica sub-retiniana OCU400 para o tratamento de retinite pigmentosa
Este é um estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de OCU400 em pacientes com retinite pigmentosa (RP) associada a mutações RHO e pacientes com qualquer outra mutação associada a RP com um fenótipo clínico de RP.
Este é um estudo multicêntrico, avaliador cego e randomizado que envolverá 150 indivíduos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um total de cento e cinquenta (150) participantes de RP serão inscritos neste estudo - 75 em cada um dos dois braços, braço RHO (n = 75) ou braço agnóstico de genes (n = 75). O braço RHO inscreverá apenas participantes com diagnóstico genético confirmado de mutação no gene RHO; enquanto o braço Gene Agnostic inscreverá participantes de RP com base no diagnóstico clínico de RP e um diagnóstico genético confirmado com um gene associado a RP.
Os indivíduos em cada braço serão randomizados em grupos de tratamento (N = 50) e controle (N = 25). Os indivíduos do grupo de tratamento receberão uma injeção sub-retiniana bilateral sequencial de OCU400 se ambos os olhos atenderem aos critérios de inclusão. Indivíduos do grupo controle ou não tratado receberão injeção sub-retiniana de OCU400 após a conclusão do acompanhamento de 12 meses.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 3E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Associated Retina Consultants
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of Southern Califormia
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
- Advanced Research, LLC.
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Erie Retina Research LLC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
- Gundersen Health System
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres ≥ 8 anos de idade
- Diagnóstico clínico de RP com diagnóstico genético confirmado de mutação RHO autossômica dominante ou qualquer outra mutação associada a RP.
- BCVA ≤ 75 letras e ≥25 letras conforme medido por um gráfico ETDRS.
- Campo visual >5° em qualquer meridiano, medido por um isóptero III4e ou equivalente.
- Capaz de realizar um Luminance LDNA em determinada intensidade de luz na visita de triagem.
- Presença de fotorreceptores conforme determinado por SD-OCT
Critério de exclusão:
- O assunto não tem evidências da camada nuclear externa
- Tratamento prévio com produto de terapia genética ou terapia celular ou tratamento com qualquer medicamento experimental ou dispositivo ocular no prazo de um ano.
- História de picos de PIO relacionados a corticosteroides ou glaucoma não controlado.
- Ausência de grandes regiões de sensibilidade nas regiões retinianas pericentrais e periféricas
- Cirurgia de catarata em 3 meses. Capsulotomia YAG dentro de 1 mês. Qualquer outra cirurgia intraocular dentro de 6 meses.
- Infecção ocular/intraocular ativa, qualquer história de descolamento de retina regmatogênico ou descolamento de retina atual ou implante de retina.
- Amamentação, gravidez, doação de esperma ou incapacidade de praticar contracepção rigorosa
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Sem intervenção: Controle para braço RHO
Não receberá nenhuma intervenção ativa do estudo
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Sem intervenção: Controle para braço agnóstico de genes
Não receberá nenhuma intervenção ativa do estudo
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Experimental: Braço RHO
Os sujeitos receberão uma injeção sub-retiniana do produto de terapia genética modificadora OCU400-301 com uma concentração de 2,5 x 10^10 vg/olho
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Administração sub-retiniana de OCU400-301
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Experimental: Braço Agnóstico de Genes
Os participantes receberão uma injeção sub-retiniana do produto de terapia génica modificadora OCU400-301 com uma concentração de 2,5 x 10^10 vg/olho
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Administração sub-retiniana de OCU400-301
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na visão funcional da linha de base à semana 52 na análise agrupada quando os olhos do estudo no grupo de tratamento foram comparados com os olhos do estudo no controlo não tratado
Prazo: 52 semanas
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Alteração da visão funcional da linha de base para a semana 52 na análise conjunta de indivíduos com retinose pigmentar, quando os olhos de estudo no grupo de tratamento foram comparados aos olhos de estudo no controlo não tratado, conforme medido pela capacidade de um participante do estudo de navegar por um labirinto na Avaliação de Navegação Dependente da Luminância (LDNA)
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52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com alteração na função visual no braço agnóstico de genes, conforme avaliado pelas pontuações das letras LLVA
Prazo: 52 semanas
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A mudança nas pontuações das letras LLVA em indivíduos do braço agnóstico genético será comparada aos controles
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52 semanas
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Alteração na visão funcional desde a linha de base até à semana 52 em todos os olhos tratados dos sujeitos com RP (olhos do estudo + olhos companheiros tratados) quando comparados com todos os olhos (olhos do estudo e olhos companheiros) no grupo de controlo não tratado
Prazo: 52 semanas
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Alteração na visão funcional desde a linha de base até à semana 52 em todos os olhos tratados de sujeitos com RP (olhos do estudo + olhos companheiros tratados) quando comparados com todos os olhos (olhos do estudo e olhos companheiros) no grupo de controlo não tratado, conforme medido pela capacidade de um participante do estudo em navegar por um labirinto na Avaliação de Navegação Dependente da Luminância (LDNA).
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52 semanas
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Alteração em relação à linha de base na função visual em doentes com retinite pigmentosa quando o grupo de tratamento foi comparado com os controlos não tratados
Prazo: 52 semanas
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Alteração em relação à linha de base na função visual em doentes com retinite pigmentosa quando o grupo de tratamento foi comparado com os controlos não tratados em todos os sujeitos com RP, avaliada pela acuidade visual binocular com baixa luminância ao utilizar a pontuação de letras do gráfico do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) na Semana 52.
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52 semanas
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Alteração em relação à linha de base nos resultados de nível LDNA Lux em sujeitos tratados quando comparados com os controlos não tratados
Prazo: 52 semanas
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Alteração em relação à linha de base nos resultados de LDNA Lux-level em todos os sujeitos RP nos sujeitos tratados quando comparados com os controlos não tratados nas semanas 12, 24, 36 e 52
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52 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração em relação à linha de base na pontuação da Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia génica OCU400 no grupo de tratamento quando comparada com os controlos não tratados (na análise agrupada de doentes no braço RHO e no braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado por: Alteração em relação à linha de base na pontuação da Impressão Global de Mudança do Doente (PGIC). |
52 semanas
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Alteração em relação ao valor basal na Acuidade Visual Melhor Corrigida (BCVA) medida por ETDRS
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia génica OCU400 no grupo de tratamento, em comparação com os controlos não tratados (na análise agrupada dos pacientes do braço RHO e do braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado por: Alteração em relação à linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) medida por ETDRS. |
52 semanas
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Melhoria do défice de baixa luminância (LLD) em relação à linha de base medido por ETDRS
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento quando comparado com os controlos não tratados (na análise agrupada dos doentes do braço RHO e do braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado por: Melhoria do défice de baixa luminância (LLD) em relação à linha de base, medido por ETDRS. |
52 semanas
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Melhoria na sensibilidade retiniana média em relação à linha de base, medida por perímetria estática nos 30 graus
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento quando comparada com controlos não tratados (na análise agrupada de pacientes do braço RHO e do braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado por: Melhoria na sensibilidade retiniana média desde o início, medida por perimetria estática nos 30 graus. |
52 semanas
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Alteração em relação à linha de base no anel hiperfluorescente medido por Wide field-FAF
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento em comparação com os controlos não tratados (em análise agrupada de doentes no braço RHO e no braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado por: Alteração em relação à linha de base no anel hiperfluorescente, medido por Wide field-FAF. |
52 semanas
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Alteração da linha de base na área de atrofia RP na região macular medida por Wide field-FAF
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento em comparação com os controlos não tratados (em análise agrupada de doentes do braço RHO e do braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentosa até à semana 52, conforme indicado por: Alteração relativamente à linha de base na área de atrofia de RP na região macular, medida por Wide field-FAF. |
52 semanas
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Alteração em relação à linha de base nas avaliações de autofluorescência hipo na retina periférica medida por Wide field-FAF
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento em comparação com os controlos não tratados (na análise agrupada dos doentes do braço RHO e do braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado por: Alteração em relação à linha de base nas avaliações de hipoautofluorescência na retina periférica, medida por Wide field-FAF. |
52 semanas
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Alteração em relação à linha de base nas avaliações de hiperautofluorescência na retina periférica, medida por Wide field-FAF
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia génica OCU400 no grupo de tratamento em comparação com os controlos não tratados (em análise agrupada de doentes no braço RHO e no braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado pela alteração em relação à linha de base nas avaliações de hiperautofluorescência na retina periférica, medida por Wide field-FAF.
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52 semanas
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Alterações na área da zona elipsoide desde a linha de base, medidas por SD-OCT
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento, quando comparada com os controlos não tratados (na análise combinada de doentes do braço RHO e do braço agnóstico de genes) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado pelas alterações na área da zona elipsoide em relação à linha de base, medida por SD-OCT.
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52 semanas
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Alterações no comprimento do segmento externo desde a linha de base, medido por SD-OCT
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia genética OCU400 no grupo de tratamento quando comparada com os controlos não tratados (na análise conjunta de doentes do braço RHO e do braço agnóstico do gene) com Retinose Pigmentar até à semana 52, conforme indicado pelas alterações no comprimento do segmento externo medido por SD-OCT.
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52 semanas
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Alterações no volume do segmento externo em relação ao valor basal, medido por SD-OCT
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia da terapia génica OCU400 no grupo de tratamento quando comparada com controlos não tratados (em análise agrupada de doentes do braço RHO e do braço agnóstico de gene) com Retinite Pigmentosa até à semana 52, conforme indicado por alterações no volume do segmento externo desde o início, medido por SD-OCT.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
- Cadeira de estudo: Mohamed Genead, MD, Ocugen
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OCU400-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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