Kolmannen vaiheen tutkimus OCU400-geeniterapiasta retinitis pigmentosan hoitoon (liMeliGhT)
Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu tutkimus subretinaalisen OCU400-geeniterapian tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi retinitis Pigmentosan hoidossa
Tämä on vaiheen 3 tutkimus OCU400:n tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RHO-mutaatioihin liittyvä retinitis pigmentosa (RP), ja potilailla, joilla on mikä tahansa muu RP:hen liittyvä mutaatio, jolla on RP:n kliininen fenotyyppi.
Tämä on monikeskus, arvioijien sokkoutettu ja satunnaistettu tutkimus, johon osallistuu 150 henkilöä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Yhteensä sataviisikymmentä (150) RP-osallistujaa otetaan mukaan tähän tutkimukseen – 75 kummassakin kahdessa haarassa, RHO-haarassa (n=75) tai geeniagnostikkohaarassa (n=75). RHO-ryhmä ottaa mukaan vain osallistujat, joilla on vahvistettu geneettinen diagnoosi mutaatiosta RHO-geenissä; ottaa huomioon, että Gene Agnostic -ryhmä rekisteröi RP-osallistujia RP:n kliinisen diagnoosin ja RP:hen liittyvän geenin vahvistetun geneettisen diagnoosin perusteella.
Kummankin haaran koehenkilöt satunnaistetaan hoito- (N=50) ja kontrolliryhmiin (N=25). Hoitoryhmän koehenkilöt saavat peräkkäisen, kahdenvälisen verkkokalvon alle 400 OCU:n injektion, jos molemmat silmät täyttävät sisällyttämiskriteerit. Kontrolli- tai hoitamattomat ryhmäpotilaat saavat OCU 400 subretinaalista injektiota 12 kuukauden seurannan jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 3E1
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
- Associated Retina Consultants
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- University of Southern Califormia
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33064
- Advanced Research, LLC.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16507
- Erie Retina Research LLC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Valley Retina Institute
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Yhdysvallat, 54601
- Gundersen Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset ≥ 8 vuotta
- RP:n kliininen diagnoosi, jossa on vahvistettu geneettinen diagnoosi autosomaalisesta dominantista RHO-mutaatiosta tai muusta RP:hen liittyvästä mutaatiosta.
- BCVA ≤ 75 kirjainta ja ≥ 25 kirjainta ETDRS-kaaviolla mitattuna.
- Näkökenttä > 5° millä tahansa pituuspiirillä mitattuna III4e-isopterilla tai vastaavalla.
- Pystyy suorittamaan Luminance LDNA:n tietyllä valovoimakkuudella seulontakäynnillä.
- Valoreseptorien läsnäolo SD-OCT:n mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavalla ei ole todisteita uloimmasta ydinkerroksesta
- Aikaisempi hoito geeni- tai soluterapiatuotteella tai hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai silmälaitteella vuoden sisällä.
- Kortikosteroideihin liittyvät silmänpainepiikit tai hallitsematon glaukooma.
- Suurien herkkyysalueiden puuttuminen verkkokalvon periferaalisilla ja perifeerisillä alueilla
- Kaihileikkaus 3 kuukauden sisällä. YAG-kapsulotomia 1 kuukauden sisällä. Mikä tahansa muu silmänsisäinen leikkaus 6 kuukauden sisällä.
- Aktiivinen silmänsisäinen/silmänsisäinen infektio, mikä tahansa aikaisempi verkkokalvon verkkokalvon irtoaminen tai verkkokalvon nykyinen irtauma tai verkkokalvon implantti.
- Imetys, raskaus, siittiöiden luovutus tai kyvyttömyys harjoittaa tiukkaa ehkäisyä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Ohjaus RHO-varrelle
Ei saa aktiivista tutkimusinterventiota
|
|
|
Ei väliintuloa: Control for Gene Agnostic Arm
Ei saa aktiivista tutkimusinterventiota
|
|
|
Kokeellinen: RHO-haara
Koekappaleet saavat sub-retinaalisen injektion OCU400-301 modifikaattorigeeniterapiatuotteesta, jonka pitoisuus on 2,5 × 10^10 vg/silmä
|
OCU400-301:n verkkokalvon alainen hoito
|
|
Kokeellinen: Geenista riippumaton haara
Potilaat saavat subretinaalisen injektion OCU400-301 modifioivan geeniterapiatuotteesta, jonka pitoisuus on 2,5 × 10^10 vg/silmä
|
OCU400-301:n verkkokalvon alainen hoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallisen näön muutos perustasosta viikkoon 52 yhdistetyssä analyysissä, kun hoitoryhmän tutkittavia silmiä verrattiin hoitamattoman kontrolliryhmän tutkittaviin silmiin
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos toiminnallisessa näössä lähtöarvosta viikolle 52 retinitis pigmentosa-potilaiden yhdistetyssä analyysissä, kun tutkimuksen hoitoryhmän silmiä verrattiin tutkimuksen hoitamattoman kontrolliryhmän silmiin, mitattuna tutkittavan kyvyn navigoida labyrintin läpi Luminanssiriippuvaisessa navigointiarvioinnissa (LDNA)
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden visuaalinen toiminta on muuttunut Gene Agnostic Armissa LLVA-kirjainpisteillä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutosta LLVA-kirjainpisteissä Gene Agnostic Arm -potilailla verrataan kontrolleihin
|
52 viikkoa
|
|
Muutos toiminnallisessa näössä lähtöarvosta viikkoon 52 kaikissa hoidetuissa silmissä RP-potilailla (tutkimussilmät + kumppanin hoidetut silmät) verrattuna kaikkiin silmiin (tutkimussilmät ja kumppanin silmät) hoidettomassa kontrolliryhmässä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Toiminnallisen näön muutos lähtötasolta 52. viikkoon kaikissa hoidetuissa silmissä RP-potilailla (tutkimussilmät + hoidetut kumppaninsilmät) verrattuna kaikkiin silmiin (tutkimussilmät ja kumppaninsilmät) hoidettomassa vertailuryhmässä, mitattuna tutkimushenkilön kyvyllä navigoida labyrintin läpi Luminanssiriippuvaisessa navigointiarvioinnissa (LDNA).
|
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtöarvosta näkötoiminnossa retinitis pigmentosa -potilailla, kun hoitoryhmää verrattiin hoitamattomiin kontrolliryhmiin
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta näkötoiminnossa retinitis pigmentosa -potilailla, kun hoitoryhmää verrattiin hoitamattomiin kontrolliryhmiin kaikissa RP-potilaissa, arvioituna binokulaarisella heikossa valaistuksessa mitatulla näöntarkkuudella Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -taulukon kirjainpisteillä viikolla 52.
|
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta LDNA Lux-tason tuloksissa hoidetuilla koehenkilöillä verrattuna hoidettuihin kontrolliryhmään
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lähtötason LDNA Lux-tason tuloksissa kaikissa RP-potilaissa hoidetuissa potilaissa verrattuna hoidettuihin kontrollipotilaisiin viikoilla 12, 24, 36 ja 52
|
52 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos potilaan kokemassa muutoksesta (PGIC-pistemäärä) verrattuna perusarvoon
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400 geeniterapian tehokkuutta hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenineutraalin ryhmän potilailta) retinitis pigmentosan osalta 52 viikon aikana seuraavien mittareiden avulla: Muutos potilaan kokemaan yleisen muutoksen (PGIC) pistemäärässä lähtöarvoon verrattuna. |
52 viikkoa
|
|
Perusarvon muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA), mitattuna ETDRS-menetelmällä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehoa hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-haaran ja geenineutraalin haaran potilaista) retinitis pigmentosassa 52 viikon aikana seuraavien mittareiden perusteella: Muutos lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA), mitattuna ETDRS-menetelmällä. |
52 viikkoa
|
|
Parannus alhaisen valaistuksen puutteessa (LLD) lähtöarvosta mitattuna ETDRS-menetelmällä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehoa hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenineutraalin ryhmän potilaista) retinitis pigmentosan hoidossa 52 viikon aikana seuraavien indikaattoreiden perusteella: Parannus matalan valaistuksen vajauksessa (LLD) lähtötasosta mitattuna ETDRS-menetelmällä. |
52 viikkoa
|
|
Keskimääräisen verkkokalvon herkkyyden parantuminen lähtöarvosta, mitattuna staattisella perimetrialla 30-asteisella alueella
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehoa hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenispesifisen ryhmän potilaista) retinitis pigmentosassa 52 viikon aikana seuraavin indikaattorein: Keskimääräisen verkkokalvon herkkyyden parantuminen lähtöarvosta, mitattuna staattisella perimetrialla 30-asteella. |
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta hyperfluoresoivassa renkaassa mitattuna laajakenttä-FAF:lla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehoa hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenin suhteen agnostisen ryhmän potilaista) retinitis pigmentosassa 52 viikon ajan seuraavien mittareiden perusteella: Hyperfluoresoivan renkaan muutos lähtötilanteeseen verrattuna mitattuna laajakenttä-FAF:lla. |
52 viikkoa
|
|
Perusarvon muutos makulan alueen RP-atrofian laajuudessa, mitattuna laajakenttä-FAF:lla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehokkuutta hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-haaran ja geenineutraalin haaran potilaita) retinitis pigmentosalla 52 viikon ajan seuraavien mittareiden perusteella: Muutos lähtöarvosta RP-atrofian alueella makulan alueella mitattuna laajakenttä-FAF-menetelmällä. |
52 viikkoa
|
|
Perifeerisen verkkokalvon hypoautofluoresenssiarvioiden muutos lähtötilanteeseen verrattuna mitattuna laajakenttä-FAF:lla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehoa hoitoryhmässä verrattuna hoidottomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenineutraalin ryhmän potilailta) retinitis pigmentosan osalta 52 viikon aikana seuraavien indikaattoreiden perusteella: Perifeerisen verkkokalvon hypoautofluoresenssiarvioiden muutos lähtötasosta verrattuna, mitattuna laaja-alueisella FAF-menetelmällä. |
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtöarvosta perifeerisen verkkokalvon hyperautoluminenssiarvioinneissa mitattuna laaja-alueisella FAF:lla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400 geeniterapian tehoa hoitoryhmässä verrattuna hoidottomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenineutraalin ryhmän potilailta) retinitis pigmentosan hoidossa 52 viikon ajan, mitattuna hyperautofluorescenian muutoksista lähtöarvosta perifeerisessä verkkokalvossa laajakenttä-FAF-mittauksilla.
|
52 viikkoa
|
|
Ellipsoid-alueen muutokset perustasosta SD-OCT:lla mitattuna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400-geeniterapian tehoa koe-ryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenin suhteen agnostisen ryhmän potilaista) Retinitis pigmentosa -tautia sairastavilla viikolle 52 asti, kuten osoittavat Ellipsoid-zone-alueen muutokset lähtötasosta SD-OCT-mittauksella.
|
52 viikkoa
|
|
Ulkoisen segmentin pituuden muutokset lähtöarvosta SD-OCT-mittauksella
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400 geeniterapian tehokkuutta koehenkilöryhmässä verrattuna hoidettomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-ryhmän ja geenispesifisestä ryhmästä tulevien potilaiden kesken) Retinitis pigmentosa -potilailla 52 viikon aikana, kuten ulkoisen segmentin pituuden muutokset osoittavat SD-OCT-mittauksissa.
|
52 viikkoa
|
|
Ulkosegmentin tilavuuden muutokset lähtötasosta SD-OCT-mittauksella
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi OCU400 geeniterapian tehokkuutta hoitoryhmässä verrattuna hoitamattomiin kontrolliryhmiin (yhdistetyssä analyysissä RHO-haaran ja geenineutraalin haaran potilaista) Retinitis Pigmentosa -taudissa 52 viikon ajan, mitattuna ulkosegmenttitilavuuden muutoksista lähtöarvosta SD-OCT-mittauksilla.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
- Opintojen puheenjohtaja: Mohamed Genead, MD, Ocugen
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OCU400-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .