Третья фаза исследования генной терапии OCU400 для лечения пигментного ретинита (liMeliGhT)
24 апреля 2024 г. обновлено: Ocugen
Многоцентровое рандомизированное исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости субретинальной генной терапии OCU400 для лечения пигментного ретинита
Это исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости OCU400 у пациентов с пигментным ретинитом (РП), связанным с мутациями RHO, и у пациентов с любой другой мутацией, связанной с RP, с клиническим фенотипом RP.
Это многоцентровое слепое рандомизированное исследование, в котором примут участие 150 участников.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Всего в этом исследовании будут задействованы сто пятьдесят (150) участников RP — по 75 в каждой из двух групп: группе RHO (n = 75) или группе ген-агностика (n = 75). Отделение RHO будет набирать только участников с подтвержденным генетическим диагнозом мутации в гене RHO; тогда как группа, независящая от генов, будет зачислять участников RP на основании клинического диагноза RP и подтвержденного генетического диагноза гена, связанного с RP.
Субъекты в каждой группе будут рандомизированы на лечебную (N=50) и контрольную группы (N=25). Субъекты в группе лечения получат последовательную двустороннюю субретинальную инъекцию OCU400, если оба глаза соответствуют критериям включения. Субъекты контрольной группы или группы, не получавшие лечения, получат субретинальную инъекцию OCU400 после завершения 12-месячного наблюдения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
150
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Umair Qazi, MD, MPH
- Номер телефона: 484-237-3390
- Электронная почта: umair.qazi@ocugen.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Sahar Matloob, MD, ACRP-CP
- Номер телефона: 484-237-3390
- Электронная почта: sahar.matloob@ocugen.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
- Рекрутинг
- Associated Retina Consultants
-
Главный следователь:
- Benjamin Bakall
-
Контакт:
- Mallory Mintert, MS
- Номер телефона: 480-999-5458
- Электронная почта: Mallory.mintert@doctrials.com
-
Контакт:
- Jillian Bollinger, BS
- Номер телефона: 480-999-5458
- Электронная почта: Jillian.bollinger@doctrials.com
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
- Еще не набирают
- Retina Consultants of Texas
-
Контакт:
- Rebbeca C Taing
- Номер телефона: 713-524-3434
- Электронная почта: rebbecca.taing@retinaconsultantstexas.com
-
Главный следователь:
- Kenneth C Fan, M.D, MBA
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины ≥ 8 лет
- Клинический диагноз РП с подтвержденным генетическим диагнозом аутосомно-доминантной мутации RHO или любой другой мутации, связанной с РП.
- BCVA ≤ 75 букв и ≥25 букв по данным таблицы ETDRS.
- Поле зрения >5° в любом меридиане, измеренное изоптерой III4e или его эквивалентом.
- Возможность выполнить LDNA яркости при определенной интенсивности освещения во время скринингового визита.
- Наличие фоторецепторов по данным SD-OCT.
Критерий исключения:
- У субъекта отсутствуют доказательства наличия внешнего ядерного слоя
- Предыдущее лечение продуктами генной или клеточной терапии или лечение любым исследуемым препаратом или глазным устройством в течение одного года.
- Всплески ВГД, связанные с кортикостероидами, или неконтролируемая глаукома в анамнезе.
- Отсутствие крупных областей чувствительности в перицентральных и периферических областях сетчатки.
- Операция катаракты в течение 3 месяцев. ИАГ-капсулотомия в течение 1 мес. Любая другая внутриглазная операция в течение 6 месяцев.
- Активная глазная/внутриглазная инфекция, регматогенная отслойка сетчатки в анамнезе или текущая отслойка сетчатки или имплантация сетчатки.
- Кормление грудью, беременность, донорство спермы или невозможность строгой контрацепции.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: РО Рука
Субъекты получат субретинальную инъекцию продукта генной терапии-модификатора OCU400-301 в концентрации 2,5 x 10E10 vg/глаз.
|
Субретинальное введение OCU400-301
|
|
Экспериментальный: Ген-агностическая рука
Субъекты получат субретинальную инъекцию продукта генной терапии-модификатора OCU400-301 в концентрации 2,5 x 10E10 vg/глаз.
|
Субретинальное введение OCU400-301
|
|
Без вмешательства: Управление рычагом RHO
Не получит никакого активного вмешательства в исследование
|
|
|
Без вмешательства: Контроль генно-агностической группы
Не получит никакого активного вмешательства в исследование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с изменением функционального зрения в исследуемом глазу субъектов РП по оценке LDNA
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение оценки LDNA в результате скрининга в исследуемом глазу субъектов RP с мутацией RHO будет сравниваться с контрольной группой.
|
52 недели
|
|
Количество участников с изменением функционального зрения в исследуемом глазу в группе Gene Agnostic по оценке LDNA
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение оценки LDNA в результате скрининга в исследуемом глазу у субъектов группы Gene Agnostic будет сравниваться с контрольной группой.
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с изменением функционального зрения во всех обработанных глазах субъектов РП по оценке LDNA
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение оценки LDNA по результатам скрининга во всех обработанных глазах субъектов RP с мутацией RHO будет сравниваться с контрольной группой.
|
52 недели
|
|
Количество участников с изменением функционального зрения во всех обработанных глазах субъектов группы Gene Agnostic по оценке LDNA
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение оценки LDNA по результатам скрининга во всех обработанных глазах субъектов из группы ген-агностиков будет сравниваться с контрольной группой.
|
52 недели
|
|
Количество участников с изменением зрительной функции у субъектов с мутацией RHO по буквенной шкале LLVA
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение баллов букв LLVA у субъектов RP с мутациями в RHO будет сравниваться с контрольной группой.
|
52 недели
|
|
Количество участников с изменением зрительной функции в группе ген-агностиков по оценкам буквенных баллов LLVA
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменения в баллах по буквам LLVA у субъектов группы Gene Agnostic будут сравниваться с контрольной группой.
|
52 недели
|
|
Глазные и неглазные события
Временное ограничение: 52 недели
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, связанных с исследуемым препаратом (SDAE), нежелательных явлений, возникших при лечении (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI).
|
52 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценка общего впечатления пациентов от изменений (PGIC)
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Huma Qamar, Ocugen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
26 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 апреля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 апреля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OCU400-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .