색소성 망막염 치료를 위한 OCU400 유전자 치료에 대한 3상 연구 (liMeliGhT)
색소성 망막염 치료를 위한 망막하 OCU400 유전자 치료의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제3상, 다기관, 무작위 연구
이는 RHO 돌연변이와 관련된 망막색소변성증(RP) 환자 및 RP의 임상 표현형을 갖는 다른 RP 관련 돌연변이가 있는 환자에서 OCU400의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 연구입니다.
이는 150명의 피험자를 등록할 다기관, 평가자 맹검 및 무작위 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
총 150명의 RP 참가자가 이 연구에 등록됩니다. RHO 부문(n=75) 또는 유전자 불가지론 부문(n=75)의 두 부문에 각각 75명이 등록됩니다. RHO 부문은 RHO 유전자 돌연변이에 대한 유전적 진단이 확인된 참가자만 등록합니다. 반면 Gene Agnostic 부문은 RP의 임상 진단 및 RP와 관련된 유전자에 대한 확인된 유전 진단을 기반으로 RP 참가자를 등록합니다.
각 부문의 피험자는 치료군(N=50)과 대조군(N=25)으로 무작위 배정됩니다. 치료 그룹의 피험자는 두 눈이 포함 기준을 충족하는 경우 OCU400의 양측 망막하 주사를 순차적으로 받게 됩니다. 대조군 또는 치료받지 않은 그룹 대상자는 12개월 추적 조사가 완료된 후 OCU400 망막하 주사를 받게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
확장된 액세스
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85020
- Associated Retina Consultants
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of Southern Califormia
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, 미국, 33064
- Advanced Research, LLC.
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, 미국, 16507
- Erie Retina Research LLC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
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Texas
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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McAllen, Texas, 미국, 78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, 미국, 54601
- Gundersen Health System
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 3E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 8세 이상의 남성 또는 여성
- 상염색체 우성 RHO 돌연변이 또는 RP와 관련된 다른 돌연변이의 유전적 진단이 확인된 RP의 임상 진단.
- ETDRS 차트로 측정 시 BCVA 75자 이하, 25자 이상.
- III4e isopter 또는 이에 상응하는 장치로 측정한 모든 자오선에서 시야가 >5°입니다.
- 스크리닝 방문 시 특정 광도에서 휘도 LDNA를 수행할 수 있습니다.
- SD-OCT에 의해 결정된 광수용체의 존재
제외 기준:
- 대상은 외부 핵층에 대한 증거가 부족합니다.
- 1년 이내에 이전에 유전자치료제 또는 세포치료제를 사용한 치료를 받았거나 연구용 약물 또는 안구 장치를 사용한 치료를 받은 경우.
- 코르티코스테로이드 관련 IOP 스파이크 또는 조절되지 않는 녹내장 병력.
- 중심 주위 및 주변 망막 영역에 넓은 민감도 영역이 없음
- 3개월 안에 백내장 수술을 받으세요. 1개월 이내 YAG 피막절개술. 6개월 이내에 기타 안구내 수술을 받은 경우.
- 활동성 안구/안구내 감염, 열공성 망막 박리의 병력 또는 현재 망막 박리 또는 망막 임플란트.
- 모유 수유, 임신, 정자 기증 또는 엄격한 피임법을 실천할 수 없는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: RHO Arm 제어
적극적인 연구 개입을 받지 않습니다.
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간섭 없음: 유전자 불가지론군에 대한 제어
적극적인 연구 개입을 받지 않습니다.
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실험적: RHO 그룹
피험자는 농도 2.5 x 10^10 vg/안구의 OCU400-301 변형 유전자 치료제를 망막하 주사로 투여받게 됩니다.
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OCU400-301의 망막하 투여
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실험적: 유전자 불특정 군
대상자는 2.5 x 10^10 vg/안구의 농도로 OCU400-301 변형 유전자 치료제의 망막하 주사를 받게 됩니다.
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OCU400-301의 망막하 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료군 연구 안구를 대조군 연구 안구와 비교했을 때, 기저선에서 52주차까지의 기능적 시력 변화를 통합 분석한 결과
기간: 52주
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치료군 연구안과 비치료 대조군 연구안을 비교했을 때, 망막색소변성증 환자들을 대상으로 한 통합 분석에서 기준선부터 52주까지의 기능적 시력 변화, Luminance Dependent Navigation Assessment(LDNA)에서 연구 참가자가 미로를 통과하는 능력으로 측정됨
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LLVA 문자 점수로 평가한 유전자 불가지론 팔의 시각 기능에 변화가 있는 참가자 수
기간: 52주
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Gene Agnostic Arm 피험자의 LLVA 문자 점수 변화를 대조군과 비교합니다.
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52주
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RP 환자의 모든 치료 안구(연구 안구 + 동측 치료 안구)에서 기준선부터 52주까지의 기능적 시력 변화를, 치료하지 않은 대조군의 모든 안구(연구 안구 및 동측 안구)와 비교한 결과
기간: 52주
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RP 환자에서 치료받은 모든 눈(연구 대상 눈 + 동반 치료 눈)의 기능적 시력이 기준선에서 52주까지의 변화를, Luminance Dependent Navigation Assessment(LDNA)에서 연구 참가자가 미로를 통과하는 능력으로 측정하여, 대조군에서 치료받지 않은 모든 눈(연구 대상 눈과 동반 눈)과 비교한 결과.
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52주
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치료군이 대조군과 비교되었을 때 망막색소변성증 환자의 시각 기능에서의 기준선 대비 변화
기간: 52주
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모든 망막색소변성증 환자에서 치료군이 무치료 대조군과 비교했을 때, 52주차에 조기당뇨망막병증연구(ETDRS) 차트 문자 점수를 사용하여 양안 저조도 시력으로 평가한 망막색소변성증 환자의 시기능 변화
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52주
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치료군에서 무치료 대조군과 비교했을 때 LDNA Lux 수준 결과의 기준치 대비 변화
기간: 52주
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12주, 24주, 36주 및 52주에 치료군 대비 대조군에서 모든 RP 환자의 LDNA Lux-레벨 결과의 기준선 대비 변화
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52주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자의 전반적인 변화 인상(PGIC) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 52주
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52주까지 망막색소변성증 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자를 통합 분석한 치료군)에서 치료되지 않은 대조군과 비교하여 OCU400 유전자 치료법의 유효성을 다음을 통해 평가합니다: 환자 전반적 변화 인상(PGIC) 점수의 기준선 대비 변화. |
52주
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ETDRS로 측정한 최대교정시력(BCVA)의 기저치 대비 변화
기간: 52주
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레티니티스 피그멘토사 환자(RHO군 및 유전자 불특정군의 환자들에서 통합 분석)에서 52주까지 OCU400 유전자 치료의 효과를 대조군(치료하지 않은)과 비교하여 다음과 같은 지표로 평가합니다: ETDRS로 측정한 최대교정시력(BCVA)의 기저선 대비 변화. |
52주
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ETDRS로 측정한 기준선 대비 저조도 결손(LLD) 개선
기간: 52주
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레티니티스 피그멘토사 환자를 대상으로 한 RHO 군과 유전자 불특정 군의 풀링 분석에서, 52주까지 OCU400 유전자 치료의 치료군 대비 대조군(무처치)에서의 효능을 다음 지표로 평가합니다: ETDRS로 측정한 저조도 시력 결손(LLD)의 기저선 대비 개선. |
52주
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기저선 대비 정적 시야 검사에서 30도 범위 내 평균 망막 감도 개선
기간: 52주
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52주까지 망막색소변성증 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자들을 통합 분석)에서 치료군과 대조군을 비교하여 OCU400 유전자 치료의 효능을 다음과 같이 평가합니다: 30도 정적시야검사로 측정한 평균 망막 감도가 기저선 대비 개선된 정도. |
52주
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Wide field-FAF로 측정한 기저선 대비 고형광성 고리의 변화
기간: 52주
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광시야 자가형광검사로 측정한 고형광 고리의 기준선 대비 변화를 통해 52주차까지 망막색소변성증 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자를 통합 분석한 치료군에서 대조군과 비교한)에서 OCU400 유전자 치료의 효과를 평가합니다. |
52주
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광시야-FAF로 측정한 황반부위 RP 위축 면적의 기저선 대비 변화
기간: 52주
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넓은 시야-자가형광(F-AF)으로 측정한 황반부 망막색소변성증 위축 영역의 기저선 대비 변화를 통해, 제52주에 이르는 망막색소변성증 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군 환자들의 통합 분석에서)에 대한 치료군의 OCU400 유전자 치료 효과를 무처치 대조군과 비교하여 평가합니다. |
52주
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와이드 필드-FAF로 측정한 말초 망막의 저형성 자가형광 평가에서의 기준선 대비 변화
기간: 52주
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52주차까지 레티니티스 피그멘토사를 가진 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자들에서 통합 분석)에서 치료되지 않은 대조군과 비교한 치료군의 OCU400 유전자 치료 효능을 다음 지표로 평가: 광각-FAF로 측정한 말초 망막의 저자기형광 평가에서의 기저치 대비 변화. |
52주
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Wide field-FAF로 측정한 말초 망막의 과다 자가형광 평가에서 기준선 대비 변화
기간: 52주
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52주 동안 레티니티스 피그멘토사 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자를 통합 분석)에서 광시야-FAF로 측정한 주변 망막의 초과 자가형광 평가에서의 기저선 대비 변화로 나타난 바와 같이, 치료군에서 OCU400 유전자 치료의 효과를 대조군(처치 없음)과 비교하여 평가합니다.
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52주
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SD-OCT로 측정한 기준선 대비 타원체 영역의 변화
기간: 52주
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SD-OCT로 측정한 기저선 대비 타원체 영역 변화로 나타난 52주차까지의 망막색소변성증 환자(RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자를 통합 분석)에서 치료 군과 무처치 대조군을 비교한 OCU400 유전자 치료의 효능 평가
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52주
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SD-OCT로 측정한 기저선 대비 외절 길이 변화
기간: 52주
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RHO군 및 유전자 불특정군 환자를 대상으로 한 통합 분석에서, SD-OCT로 측정한 외절편 길이 변화를 통해 나타난 바와 같이, 레티니티스 피그멘토사 환자에서 52주까지 치료군의 OCU400 유전자 치료 효과를 대조군(무치료)과 비교하여 평가합니다.
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52주
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SD-OCT로 측정한 기준선 대비 외절 부피 변화
기간: 52주
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SD-OCT로 측정한 기저선 대비 외절 체적 변화로 나타난 바와 같이, RHO 군 및 유전자 불특정 군의 환자를 대상으로 한 통합 분석에서, 레티니티스 색소변성증 환자의 치료군에서 OCU400 유전자 치료의 효과를 52주까지 미치지 않은 대조군과 비교하여 평가합니다.
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52주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 의자: Huma Qamar, Ocugen
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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