En fas 3-studie av OCU400 genterapi för behandling av retinitis Pigmentosa (liMeliGhT)
En fas 3, multicenter, randomiserad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av subretinal OCU400 genterapi för behandling av retinitis Pigmentosa
Detta är en fas 3-studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av OCU400 hos patienter med retinitis pigmentosa (RP) associerad med RHO-mutationer och patienter med någon annan RP-associerad mutation med en klinisk fenotyp av RP.
Detta är en multicenter, bedömarblindad och randomiserad studie som kommer att registrera 150 försökspersoner.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Totalt etthundrafemtio (150) RP-deltagare kommer att inkluderas i denna studie - 75 i var och en av två armar, RHO-arm (n=75) eller genagnostisk arm (n=75). RHO-armen kommer endast att registrera deltagare med bekräftad genetisk diagnos av mutation i RHO-genen; medan Gene Agnostic-armen kommer att registrera RP-deltagare baserat på klinisk diagnos av RP och en bekräftad genetisk diagnos med en gen associerad med RP.
Försökspersoner i varje arm kommer att randomiseras till behandling (N=50) och kontrollgrupper (N=25). Försökspersoner i behandlingsgruppen kommer att få en sekventiell, bilateral subretinal injektion av OCU400 om båda ögonen uppfyller inklusionskriterierna. Kontrollpersoner eller obehandlade grupppersoner kommer att få OCU400 subretinal injektion efter avslutad 12-månaders uppföljning.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Associated Retina Consultants
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- University of Southern Califormia
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Förenta staterna, 33064
- Advanced Research, LLC.
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Förenta staterna, 16507
- Erie Retina Research LLC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
McAllen, Texas, Förenta staterna, 78503
- Valley Retina Institute
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Förenta staterna, 54601
- Gundersen Health System
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 3E1
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar eller kvinnor ≥ 8 år
- Klinisk diagnos av RP med bekräftad genetisk diagnos av autosomal dominant RHO-mutation eller någon annan mutation associerad med RP.
- BCVA ≤ 75 bokstäver och ≥25 bokstäver mätt med ett ETDRS-diagram.
- Synfält på >5° i valfri meridian mätt med en III4e isopter eller motsvarande.
- Kunna utföra en Luminans LDNA vid viss ljusintensitet vid screeningbesöket.
- Närvaro av fotoreceptorer enligt SD-OCT
Exklusions kriterier:
- Ämnet saknar bevis för yttre kärnlager
- Tidigare behandling med en genterapi- eller cellterapiprodukt eller behandling med något prövningsläkemedel eller ögonapparat inom ett år.
- Historik med kortikosteroidrelaterade IOP-spikar eller okontrollerat glaukom.
- Frånvaro av stora områden av känslighet i de pericentrala och perifera retinala regionerna
- Kataraktoperation inom 3 månader. YAG kapsulotomi inom 1 månad. Annan intraokulär operation inom 6 månader.
- Aktiv okulär/intraokulär infektion, någon historia av regmatogen näthinneavlossning eller aktuell näthinneavlossning eller näthinneimplantat.
- Amning, graviditet, spermiedonation eller oförmåga att utöva strikt preventivmedel
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Inget ingripande: Styrning för RHO Arm
Kommer inte att få någon aktiv studieintervention
|
|
|
Inget ingripande: Kontroll för Gene Agnostic Arm
Kommer inte att få någon aktiv studieintervention
|
|
|
Experimentell: RHO-armen
Deltagarna kommer att få en subretinal injektion av OCU400-301 modifierad genterapiprodukt med en koncentration av 2,5 × 10^10 vg/öga
|
Sub-näthinneadministration av OCU400-301
|
|
Experimentell: Genagnostisk arm
Deltagarna kommer att få en subretinal injektion av OCU400-301 modifierad genterapiprodukt med en koncentration på 2,5 x 10^10 vg/öga
|
Sub-näthinneadministration av OCU400-301
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i funktionell syn från baslinjen till vecka 52 i pooled analys när studieögon i behandlingsgruppen jämfördes med studieögon i obehandlad kontroll
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring i funktionell syn från baslinjen till vecka 52 i en sammanslagen analys från patienter med retinitis pigmentosa när studiens ögon i behandlingsgruppen jämfördes med studiens ögon i obehandlad kontroll, mätt genom en studiedeltagares förmåga att navigera genom en labyrint i Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med förändring i visuell funktion i Gene Agnostic Arm enligt bedömning av LLVA-bokstavsresultat
Tidsram: 52 veckor
|
Förändringar i LLVA-bokstavsresultat i Gene Agnostic Arm-ämnen kommer att jämföras med kontroller
|
52 veckor
|
|
Förändring i funktionellt synförmåga från baslinjen till vecka 52 i alla behandlade ögon från RP-patienter (studieögon + medbehandlade ögon) jämfört med alla ögon (studieögon och medögon) i den obehandlade kontrollgruppen
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring i funktionell syn från baslinjen till vecka 52 i alla behandlade ögon från RP-patienter (studieögon + medföljande behandlade ögon) jämfört med alla ögon (studieögon och medföljande ögon) i den obehandlade kontrollgruppen, mätt genom studiedeltagarens förmåga att navigera genom en labyrint i Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA).
|
52 veckor
|
|
Förändring från baseline i visuell funktion hos patienter med retinitis pigmentosa när behandlingsgruppen jämfördes med obehandlade kontroller
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i visuell funktion hos patienter med retinitis pigmentosa när behandlingsgruppen jämfördes med obehandlade kontroller bland alla RP-individer, bedömt genom binokulär synskärpa vid svagt ljus med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-diagrammets bokstavspoäng vid vecka 52.
|
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i LDNA Lux-nivåresultat hos behandlade försökspersoner jämfört med obehandlade kontroller
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i LDNA Lux-nivåresultat för alla RP-subjekt i behandlade subjekt jämfört med obehandlade kontroller vid vecka 12, 24, 36 och 52
|
52 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Patients Global Impression of Change (PGIC)-poäng
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effektiviteten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i sammanslagen analys från patienter i RHO-armen och gen-agnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52 enligt följande: Förändring från baseline i Patient Global Impression of Change (PGIC) poäng. |
52 veckor
|
|
Förändring från baslinje i bäst korrigerad synskärpa (BCVA) mätt med ETDRS
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en sammanslagen analys från patienter i RHO-armen och genagnostikarmen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, som indikeras av: Förändring från baslinjen i bäst korrigerad synskärpa (BCVA) mätt med ETDRS. |
52 veckor
|
|
Förbättring av låg ljusstyrkebrist (LLD) från baslinjen mätt med ETDRS
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effektiviteten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i sammanslagen analys från patienter i RHO-armen och gen-agnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa genom vecka 52 som indikeras av: Förbättring i lågbelysningsdefekt (LLD) från baslinjen mätt med ETDRS. |
52 veckor
|
|
Förbättring av medelkänslighet i näthinnan från baslinjen mätt med statisk perimetri inom 30-gradersfältet
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en poolad analys från patienter i RHO-armen och genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, vilket indikeras av: Förbättring av den genomsnittliga retinala känsligheten från baslinjen, mätt med statisk perimetri i 30-gradersområdet. |
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i hyperfluorescerande ring som mäts med Wide field-FAF
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en samlad analys från patienter i RHO-armen och genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa fram till vecka 52 enligt följande: Förändring från baslinjen i hyperfluorescerande ring som mäts med Wide field-FAF. |
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i området av RP-atrofi i makularegionen, mätt med Wide field-FAF
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effektiviteten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en poolad analys från patienter i RHO-armen och den genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, som indikeras av: Förändring från baslinjen i området med RP-atrofi i makulärregionen, mätt med Wide field-FAF. |
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i hypoautofluorescensbedömningar i perifer retina mätt med Wide field-FAF
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en poolad analys från patienter i RHO-armen och den genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, vilket indikeras av: Förändring från baslinjen i hypo-autofluorescensbedömningar i perifer retina, mätt med Wide field-FAF. |
52 veckor
|
|
Förändring från baslinjen vid hyperautofluorescensbedömningar i perifer retina mätt med Wide field-FAF
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en poolad analys från patienter i RHO-armen och gen-agnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa fram till vecka 52, som indikeras av förändring från baseline i hyper-autofluorescensbedömningar i perifer retina mätt med Wide field-FAF.
|
52 veckor
|
|
Förändringar i ellipsoidzonens area från baslinjen enligt mätning med SD-OCT
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en sammanslagen analys från patienter i RHO-armen och den genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, vilket indikeras av förändringar i ellipsoidzonens area från baslinjen som mäts med SD-OCT.
|
52 veckor
|
|
Förändringar i längden på yttersegmentet från baslinjen, mätt med SD-OCT
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en samlad analys från patienter i RHO-armen och den genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, vilket indikeras av förändringar i yttre segmentets längd mätt med SD-OCT.
|
52 veckor
|
|
Förändringar i yttre segmentvolym från baslinjen som mäts med SD-OCT
Tidsram: 52 veckor
|
Utvärdera effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen jämfört med obehandlade kontroller (i en samlad analys från patienter i RHO-armen och den genagnostiska armen) med Retinitis Pigmentosa upp till vecka 52, vilket indikeras av förändringar i ytsegmentets volym från baslinjen, mätt med SD-OCT.
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
- Studiestol: Mohamed Genead, MD, Ocugen
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- OCU400-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .