Een fase 3-studie naar OCU400-gentherapie voor de behandeling van retinitis pigmentosa (liMeliGhT)
Een fase 3, multicenter, gerandomiseerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van subretinale OCU400-gentherapie voor de behandeling van Retinitis Pigmentosa te beoordelen
Dit is een fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van OCU400 te beoordelen bij patiënten met retinitis pigmentosa (RP) geassocieerd met RHO-mutaties en patiënten met een andere RP-geassocieerde mutatie met een klinisch fenotype van RP.
Dit is een multicenter, beoordelaarsblinde en gerandomiseerde studie waaraan 150 proefpersonen deelnemen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er zullen in totaal honderdvijftig (150) RP-deelnemers aan dit onderzoek deelnemen - 75 in elk van de twee armen, de RHO-arm (n=75) of de gen-agnostische arm (n=75). De RHO-arm zal alleen deelnemers inschrijven met een bevestigde genetische diagnose van mutatie in het RHO-gen; terwijl de Gene-agnostische tak RP-deelnemers zal inschrijven op basis van de klinische diagnose van RP en een bevestigde genetische diagnose met een gen geassocieerd met RP.
Proefpersonen in elke arm zullen worden gerandomiseerd in behandelings- (N=50) en controlegroepen (N=25). Proefpersonen in de behandelgroep zullen een opeenvolgende, bilaterale sub-retinale injectie van OCU400 ontvangen als beide ogen aan de inclusiecriteria voldoen. Controlepersonen of onbehandelde proefpersonen uit de groep krijgen een OCU400-subretinale injectie na voltooiing van de follow-up van 12 maanden.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 3E1
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
- Associated Retina Consultants
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- University of Southern Califormia
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33064
- Advanced Research, LLC.
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16507
- Erie Retina Research LLC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
McAllen, Texas, Verenigde Staten, 78503
- Valley Retina Institute
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Verenigde Staten, 54601
- Gundersen Health System
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen ≥ 8 jaar oud
- Klinische diagnose van RP met bevestigde genetische diagnose van autosomaal dominante RHO-mutatie of enige andere mutatie geassocieerd met RP.
- BCVA ≤ 75 letters en ≥25 letters zoals gemeten door een ETDRS-grafiek.
- Gezichtsveld van >5° in elke meridiaan zoals gemeten door een III4e-isoptre of gelijkwaardig.
- In staat om tijdens het screeningsbezoek een Luminance LDNA uit te voeren bij een bepaalde lichtintensiteit.
- Aanwezigheid van fotoreceptoren zoals bepaald door SD-OCT
Uitsluitingscriteria:
- Het subject heeft geen bewijs van de buitenste nucleaire laag
- Eerdere behandeling met een gentherapie- of celtherapieproduct of behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of oogapparaat binnen één jaar.
- Voorgeschiedenis van corticosteroïde-gerelateerde IOP-pieken of ongecontroleerd glaucoom.
- Afwezigheid van grote gevoeligheidsgebieden in de pericentrale en perifere retinale gebieden
- Cataractoperatie binnen 3 maanden. YAG-capsulotomie binnen 1 maand. Elke andere intraoculaire operatie binnen 6 maanden.
- Actieve oculaire/intraoculaire infectie, een voorgeschiedenis van rhegmatogene netvliesloslating of huidig netvliesloslating of netvliesimplantaat.
- Borstvoeding, zwangerschap, spermadonatie of onvermogen om strikte anticonceptie toe te passen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Geen tussenkomst: Controle voor RHO-arm
Ontvangt geen actieve studieinterventie
|
|
|
Geen tussenkomst: Controle voor gen-agnostische arm
Ontvangt geen actieve studieinterventie
|
|
|
Experimenteel: RHO Arm
Subjects zullen een subretinale injectie ontvangen van het OCU400-301 modifier-gentherapieproduct met een concentratie van 2,5 x 10^10 vg/oog
|
Subretinale toediening van OCU400-301
|
|
Experimenteel: Gen-agnostische Arm
Proefpersonen zullen een subretinale injectie ontvangen van het OCU400-301 modifier gentherapieproduct met een concentratie van 2,5 x 10^10 vg/oog
|
Subretinale toediening van OCU400-301
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in functioneel zicht van baseline tot week 52 in de gecombineerde analyse wanneer studieogen in de behandelingsgroep werden vergeleken met studieogen in de onbehandelde controlegroep
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering in functioneel zicht van baseline tot week 52 in gepoolde analyse van retinitis pigmentosa-patiënten wanneer behandelde studie-ogen werden vergeleken met onbehandelde controle-ogen, gemeten aan de hand van het vermogen van een studieparticipant om door een doolhof te navigeren in de Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met verandering in visuele functie in Gene Agnostic Arm zoals beoordeeld aan de hand van LLVA-letterscores
Tijdsspanne: 52 weken
|
Veranderingen in LLVA-letterscores bij proefpersonen in de Gene Agnostic Arm zullen worden vergeleken met controles
|
52 weken
|
|
Verandering in functioneel zicht vanaf baseline tot week 52 in alle behandelde ogen van RP-patiënten (studie-ogen + behandelde partnerogen) vergeleken met alle ogen (studie-ogen en partnerogen) in de onbehandelde controlegroep
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering in functioneel zicht vanaf de baseline tot week 52 in alle behandelde ogen van RP-patiënten (studieogen + behandelde partnerogen) in vergelijking met alle ogen (studieogen en partnerogen) in de onbehandelde controlegroep, gemeten aan de hand van het vermogen van een studieparticipant om door een doolhof te navigeren in de Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA).
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de baseline in visuele functie bij patiënten met retinitis pigmentosa wanneer de behandelingsgroep werd vergeleken met onbehandelde controles
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering vanaf baseline in visuele functie bij patiënten met retinitis pigmentosa wanneer de behandelgroep werd vergeleken met onbehandelde controles in alle RP-proefpersonen, zoals beoordeeld door binoculaire lage-luminantie gezichtsscherpte bij gebruik van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) kaart letterscore in week 52.
|
52 weken
|
|
Verandering vanaf baseline in LDNA Lux-niveau resultaten bij behandelde proefpersonen in vergelijking met de onbehandelde controlegroep
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering vanaf baseline in LDNA Lux-niveau resultaten bij alle RP-patiënten in behandelde patiënten in vergelijking met de onbehandelde controles op week 12, 24, 36 en 52
|
52 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering vanaf baseline in de Patient Global Impression of Change (PGIC) score
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de genagnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verandering vanaf baseline in de Patients Global Impression of Change (PGIC)-score. |
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) gemeten met ETDRS
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de genagnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verandering vanaf de baseline in Best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) gemeten met ETDRS. |
52 weken
|
|
Verbetering in Low luminance deficit (LLD) vanaf baseline gemeten met ETDRS
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelingsgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in een gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de genagnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verbetering in het lage luminantietekort (LLD) ten opzichte van de uitgangswaarde gemeten met ETDRS. |
52 weken
|
|
Verbetering in de gemiddelde retinale gevoeligheid vanaf baseline zoals gemeten door statische perimetrie in de 30-graden
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in een gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de gen-agnostische arm) met retinitis pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verbetering van de gemiddelde retinale gevoeligheid ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten met statische perimetrie in het 30-gradengebied. |
52 weken
|
|
Verandering vanaf baseline in hyperfluorescente ring gemeten met Wide field-FAF
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de gen-agnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verandering vanaf de basislijn in hyperfluorescente ring zoals gemeten door Wide field-FAF. |
52 weken
|
|
Verandering vanaf baseline in gebied van RP-atrofie in maculaire regio zoals gemeten door Wide field-FAF
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de genagnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verandering vanaf baseline in het gebied van RP-atrofie in het maculaire gebied, gemeten met Wide field-FAF. |
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hypo-autofluorescentiebeoordelingen in de perifere retina zoals gemeten door Wide field-FAF
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in een gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de gen-agnostische arm) met retinitis pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door: Verandering vanaf de baseline in hypo-autofluorescentiebeoordelingen in het perifere netvlies, gemeten met Wide field-FAF. |
52 weken
|
|
Verandering vanaf baseline in hyperautofluorescentiebeoordelingen in perifere retina zoals gemeten door Wide field-FAF
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelingsgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in een gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de gen-agnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door de verandering vanaf baseline in hyper autofluorescentiebeoordelingen in de perifere retina, gemeten met Wide field-FAF.
|
52 weken
|
|
Veranderingen in het ellipsoïdezonegebied vanaf baseline gemeten met SD-OCT
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelingsgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in een gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de gen-agnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door veranderingen in het gebied van de ellipsoïde zone vanaf de baseline, gemeten met SD-OCT.
|
52 weken
|
|
Veranderingen in de buitenste segmentlengte ten opzichte van de uitgangswaarde gemeten met SD-OCT
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelingsgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in een gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de genagnostische arm) met retinitis pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door veranderingen in de buitenste segmentlengte gemeten met SD-OCT.
|
52 weken
|
|
Veranderingen in het buitenste segmentvolume ten opzichte van de uitgangswaarde zoals gemeten door SD-OCT
Tijdsspanne: 52 weken
|
Evalueer de werkzaamheid van OCU400-gentherapie in de behandelgroep in vergelijking met onbehandelde controles (in gepoolde analyse van patiënten in de RHO-arm en de genagnostische arm) met Retinitis Pigmentosa tot week 52, zoals aangegeven door veranderingen in het volume van het buitenste segment ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten met SD-OCT.
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
- Studie stoel: Mohamed Genead, MD, Ocugen
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- OCU400-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .