En fase 3-studie av OCU400 genterapi for behandling av retinitis Pigmentosa (liMeliGhT)
En fase 3, multisenter, randomisert studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til subretinal OCU400 genterapi for behandling av retinitis Pigmentosa
Dette er en fase 3-studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til OCU400 hos pasienter med retinitis pigmentosa (RP) assosiert med RHO-mutasjoner og pasienter med enhver annen RP-assosiert mutasjon med en klinisk fenotype av RP.
Dette er en multisenter, assessor blindet og randomisert studie som vil inkludere 150 forsøkspersoner.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Totalt hundre og femti (150) RP-deltakere vil bli registrert i denne studien - 75 i hver av to armer, RHO-arm (n=75) eller genagnostisk arm (n=75). RHO-armen vil kun registrere deltakere med bekreftet genetisk diagnose av mutasjon i RHO-genet; mens Gene Agnostic arm vil registrere RP-deltakere basert på klinisk diagnose av RP og en bekreftet genetisk diagnose med et gen assosiert med RP.
Forsøkspersoner i hver arm vil bli randomisert i behandling (N=50) og kontrollgrupper (N=25). Pasienter i behandlingsgruppen vil motta en sekvensiell, bilateral subretinal injeksjon på OCU400 hvis begge øyne oppfyller inklusjonskriteriene. Kontrollpersoner eller ubehandlede gruppeindivider vil få OCU400 subretinal injeksjon etter fullført 12 måneders oppfølging.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 3E1
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
- Associated Retina Consultants
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- University of Southern Califormia
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Forente stater, 33064
- Advanced Research, LLC.
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Forente stater, 16507
- Erie Retina Research LLC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
McAllen, Texas, Forente stater, 78503
- Valley Retina Institute
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Forente stater, 54601
- Gundersen Health System
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner eller kvinner ≥ 8 år
- Klinisk diagnose av RP med bekreftet genetisk diagnose av autosomal dominant RHO-mutasjon eller enhver annen mutasjon assosiert med RP.
- BCVA ≤ 75 bokstaver og ≥25 bokstaver målt med et ETDRS-diagram.
- Synsfelt på >5° i en hvilken som helst meridian målt med en III4e isopter eller tilsvarende.
- Kunne utføre en luminans-LDNA ved en viss lysintensitet ved screeningbesøket.
- Tilstedeværelse av fotoreseptorer som bestemt av SD-OCT
Ekskluderingskriterier:
- Emnet mangler bevis for ytre atomlag
- Tidligere behandling med et genterapi- eller celleterapiprodukt eller behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller okulært utstyr innen ett år.
- Anamnese med kortikosteroidrelaterte IOP-topper eller ukontrollert glaukom.
- Fravær av store områder med følsomhet i de perisentrale og perifere netthinneregionene
- Kataraktoperasjon innen 3 måneder. YAG kapsulotomi innen 1 måned. Enhver annen intraokulær kirurgi innen 6 måneder.
- Aktiv okulær/intraokulær infeksjon, enhver historie med rhegmatogen netthinneløsning eller nåværende netthinneløsning eller netthinneimplantat.
- Amming, graviditet, sæddonasjon eller manglende evne til å praktisere streng prevensjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Kontroll for RHO Arm
Vil ikke motta noen aktiv studieintervensjon
|
|
|
Ingen inngripen: Kontroll for Gene Agnostic Arm
Vil ikke motta noen aktiv studieintervensjon
|
|
|
Eksperimentell: RHO-arm
Deltakerne vil motta en subretinal injeksjon av OCU400-301 modifier geneterapi-produkt med en konsentrasjon på 2,5 x 10^10 vg/øye
|
Sub-retinal administrasjon av OCU400-301
|
|
Eksperimentell: Genagnostisk arm
Pasienter vil motta en sub-retinal injeksjon av OCU400-301 modifier geneterapiprodukt med en konsentrasjon på 2,5 x 10^10 vg/eye
|
Sub-retinal administrasjon av OCU400-301
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i funksjonelt syn fra utgangspunkt til uke 52 i samlet analyse når studieøyne i behandlingsgruppen ble sammenlignet med studieøyne i ubehandlet kontrollgruppe
Tidsramme: 52 uker
|
Endring i funksjonelt syn fra utgangspunktet til uke 52 i en samlet analyse av subjekter med retinitis pigmentosa når studieøyne i behandlingsgruppen ble sammenlignet med studieøyne i ubehandlet kontrollgruppe, målt ved deltakerens evne til å navigere gjennom en labyrint i Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med endring i visuell funksjon i Gene Agnostic Arm som vurdert av LLVA bokstavscore
Tidsramme: 52 uker
|
Endring i LLVA-bokstavscore i Gene Agnostic Arm-emner vil bli sammenlignet med kontroller
|
52 uker
|
|
Endring i funksjonelt syn fra utgangspunktet til uke 52 i alle behandlede øyne hos RP-pasienter (studieøyne + medbehandlede øyne) sammenlignet med alle øyne (studieøyne og medøyne) i ubehandlet kontrollgruppe
Tidsramme: 52 uker
|
Endring i funksjonell synsevne fra utgangspunktet til uke 52 i alle behandlede øyne fra RP-pasienter (studieøyne + medbehandlede øyne) sammenlignet med alle øyne (studieøyne og medøyne) i ubehandlet kontrollgruppe, målt ved studiepersonens evne til å navigere gjennom en labyrint i Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA).
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i visuell funksjon hos pasienter med retinitis pigmentosa når behandlingsgruppen ble sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra baseline i visuell funksjon hos pasienter med retinitis pigmentosa når behandlingsgruppen ble sammenlignet med ubehandlede kontroller i alle RP-deltakere, vurdert ved binokulær lavbelysningssynsskarphet ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-skjemaets bokstavscore ved uke 52.
|
52 uker
|
|
Endring fra baseline i LDNA Lux-nivåresultater hos behandlede forsøkspersoner sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 52 uker
|
Endring fra utgangspunkt i LDNA Lux-nivåresultater hos alle RP-pasienter i behandlede forsøkspersoner sammenlignet med ubehandlede kontroller ved uke 12, 24, 36 og 52
|
52 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra utgangspunkt i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) score
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluere effektiviteten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i pooled analyse fra pasienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som indikert av: Endring fra baseline i Patients Global Impression of Change (PGIC) score. |
52 uker
|
|
Endring fra baseline i Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) målt ved ETDRS
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effektiviteten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt ved: Endring fra baseline i Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) målt med ETDRS. |
52 uker
|
|
Forbedring i lavbelysningsdefisitt (LLD) fra utgangspunkt målt ved ETDRS
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effektiviteten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og gen-agnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt av: Forbedring i lav lysstyrkeunderskudd (LLD) fra baseline målt med ETDRS. |
52 uker
|
|
Forbedring i gjennomsnittlig retinal følsomhet fra utgangspunktet, målt ved statisk perimetri i 30-graders området
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effektiviteten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i sammenslått analyse fra pasienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52 som indikert av: Forbedring i gjennomsnittlig retinal følsomhet fra utgangspunktet målt ved statisk perimetri i 30-graders området. |
52 uker
|
|
Endring fra baseline i hyperfluorescerende ring målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effekten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt av: Endring fra baseline i hyperfluorescerende ring målt ved Wide field-FAF. |
52 uker
|
|
Endring fra utgangspunkt i område med RP-atrofi i makularegionen målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og gen-agnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt av: Endring fra baseline i området med RP-atrofi i makularegionen målt med Wide field-FAF. |
52 uker
|
|
Endring fra utgangspunkt i hypo autofluorescensvurderinger i perifer retina målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og genagnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt av: Endring fra utgangspunktet i hypo-autofluorescensvurderinger i periferi retina målt med Wide field-FAF. |
52 uker
|
|
Endring fra baseline i hyper autofluorescensvurderinger i perifer retina målt med Wide field-FAF
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluere effekten av OCU400-genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en sammenslått analyse fra pasienter i RHO-armen og den gengnostic arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som indikert ved endring fra baseline i hyper autofluorescensvurderinger i perifer retina målt med Wide field-FAF.
|
52 uker
|
|
Endringer i ellipsoidsoneområdet fra utgangspunktet målt ved SD-OCT
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluere effekten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og gen-agnostisk arm) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt av endringer i ellipsoidsoneområde fra baseline målt ved SD-OCT.
|
52 uker
|
|
Endringer i ytre segmentlengde fra baseline målt ved SD-OCT
Tidsramme: 52 uker
|
Evaluer effekten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en samlet analyse fra pasienter i RHO-armen og den genagnostiske armen) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som angitt ved endringer i yttersegmentlengden målt med SD-OCT.
|
52 uker
|
|
Endringer i det ytre segmentets volum fra utgangspunktet målt med SD-OCT
Tidsramme: 52 uker
|
Vurder effekten av OCU400 genterapi i behandlingsgruppen sammenlignet med ubehandlede kontroller (i en sammenslått analyse fra pasienter i RHO-armen og den genagnostiske armen) med Retinitis Pigmentosa gjennom uke 52, som indikert av endringer i det ytre segmentvolumet fra baseline målt ved SD-OCT.
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
- Studiestol: Mohamed Genead, MD, Ocugen
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OCU400-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .