Uno studio di fase 3 sulla terapia genica OCU400 per il trattamento della retinite pigmentosa (liMeliGhT)
Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica subretinica OCU400 per il trattamento della retinite pigmentosa
Questo è uno studio di Fase 3 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di OCU400 in pazienti con retinite pigmentosa (RP) associata a mutazioni RHO e pazienti con qualsiasi altra mutazione associata a RP con un fenotipo clinico di RP.
Si tratta di uno studio multicentrico, in cieco e randomizzato che arruolerà 150 soggetti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Un totale di centocinquanta (150) partecipanti RP saranno arruolati in questo studio: 75 in ciascuno dei due bracci, braccio RHO (n = 75) o braccio Gene agnostico (n = 75). Il braccio RHO arruolerà solo i partecipanti con diagnosi genetica confermata di mutazione nel gene RHO; mentre il braccio Gene Agnostic arruolerà i partecipanti RP sulla base della diagnosi clinica di RP e di una diagnosi genetica confermata con un gene associato a RP.
I soggetti in ciascun braccio saranno randomizzati in gruppi di trattamento (N=50) e di controllo (N=25). I soggetti del gruppo di trattamento riceveranno un'iniezione sottoretinica sequenziale e bilaterale di OCU400 se entrambi gli occhi soddisfano i criteri di inclusione. I soggetti del gruppo di controllo o non trattati riceveranno l'iniezione sottoretinica OCU400 dopo il completamento del follow-up di 12 mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 3E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
- Associated Retina Consultants
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of Southern Califormia
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33064
- Advanced Research, LLC.
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16507
- Erie Retina Research LLC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
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Texas
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Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, Stati Uniti, 54601
- Gundersen Health System
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi o femmine di età ≥ 8 anni
- Diagnosi clinica di RP con diagnosi genetica confermata di mutazione RHO autosomica dominante o qualsiasi altra mutazione associata a RP.
- BCVA ≤ 75 lettere e ≥25 lettere misurate da un grafico ETDRS.
- Campo visivo >5° in qualsiasi meridiano misurato da un isottero III4e o equivalente.
- In grado di eseguire un LDNA di luminanza a una determinata intensità luminosa durante la visita di screening.
- Presenza di fotorecettori determinata mediante SD-OCT
Criteri di esclusione:
- Al soggetto non sono presenti tracce dello strato nucleare esterno
- Precedente trattamento con un prodotto di terapia genica o cellulare o trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale o dispositivo oculare entro un anno.
- Storia di picchi di pressione intraoculare correlati ai corticosteroidi o glaucoma incontrollato.
- Assenza di ampie regioni di sensibilità nelle regioni retiniche pericentrali e periferiche
- Intervento di cataratta entro 3 mesi. Capsulotomia YAG entro 1 mese. Qualsiasi altro intervento chirurgico intraoculare entro 6 mesi.
- Infezione oculare/intraoculare attiva, qualsiasi storia di distacco di retina regmatogeno o distacco di retina attuale o impianto di retina.
- Allattamento al seno, gravidanza, donazione di sperma o incapacità di praticare una contraccezione rigorosa
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Nessun intervento: Controllo per braccio destro
Non riceverà alcun intervento di studio attivo
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Nessun intervento: Controllo per il braccio gene-agnostico
Non riceverà alcun intervento di studio attivo
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Sperimentale: Braccio RHO
I soggetti riceveranno un'iniezione sottoretinica del prodotto di terapia genica modificatore OCU400-301 con una concentrazione di 2,5 x 10^10 vg/occhio
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Amministrazione subretinica di OCU400-301
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Sperimentale: Braccio Agnostic Gene
I soggetti riceveranno un'iniezione sottoretinica del prodotto di terapia genica modificatore OCU400-301 con una concentrazione di 2,5 × 10^10 vg/occhio
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Amministrazione subretinica di OCU400-301
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della visione funzionale dal basale alla settimana 52 nell'analisi aggregata quando gli occhi in studio del gruppo di trattamento sono stati confrontati con gli occhi in studio del controllo non trattato
Lasso di tempo: 52 settimane
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Variazione della visione funzionale dal basale alla settimana 52 nell'analisi aggregata di soggetti con retinite pigmentosa quando gli occhi in studio del gruppo di trattamento sono stati confrontati con gli occhi in studio del gruppo di controllo non trattato, misurata attraverso la capacità di un partecipante allo studio di attraversare un labirinto nella valutazione della navigazione dipendente dalla luminanza (LDNA)
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52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con cambiamento nella funzione visiva nel braccio gene agnostico valutato dai punteggi delle lettere LLVA
Lasso di tempo: 52 settimane
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La variazione dei punteggi delle lettere LLVA nei soggetti del braccio gene agnostico sarà confrontata con i controlli
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52 settimane
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Variazione della visione funzionale dal basale alla settimana 52 in tutti gli occhi trattati dei soggetti con RP (occhi dello studio + occhi compagni trattati) rispetto a tutti gli occhi (occhi dello studio e occhi compagni) nel gruppo di controllo non trattato
Lasso di tempo: 52 settimane
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Variazione della visione funzionale dal basale alla settimana 52 in tutti gli occhi trattati di soggetti con RP (occhi di studio + occhi compagni trattati) rispetto a tutti gli occhi (occhi di studio e occhi compagni) nel gruppo di controllo non trattato, misurata mediante la capacità di un partecipante allo studio di navigare attraverso un labirinto nella valutazione della navigazione dipendente dalla luminanza (LDNA).
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52 settimane
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Variazione rispetto al basale nella funzione visiva in pazienti con retinite pigmentosa quando il gruppo in trattamento è stato confrontato con i controlli non trattati
Lasso di tempo: 52 settimane
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Variazione rispetto al basale della funzione visiva nei pazienti con retinite pigmentosa quando il gruppo di trattamento è stato confrontato con i controlli non trattati in tutti i soggetti con RP, valutata mediante l'acuità visiva binoculare in condizioni di bassa luminosità utilizzando il punteggio delle lettere della tabella Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) alla Settimana 52.
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52 settimane
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Variazione rispetto al basale nei risultati di livello LDNA Lux nei soggetti trattati rispetto ai controlli non trattati
Lasso di tempo: 52 settimane
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Variazione rispetto al basale nei risultati del livello LDNA Lux in tutti i soggetti RP trattati rispetto ai controlli non trattati alle settimane 12, 24, 36 e 52
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52 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del punteggio di Impressione Globale del Cambiamento del Paziente (PGIC)
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio agnostico genetico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Variazione rispetto al basale nel punteggio Patients Global Impression of Change (PGIC). |
52 settimane
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Variazione rispetto al basale dell'Acuità visiva migliore corretta (BCVA) misurata tramite ETDRS
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio agnostico per il gene) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Variazione rispetto al basale nell'acuità visiva migliore corretta (BCVA) misurata con ETDRS. |
52 settimane
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Miglioramento del deficit di luminanza bassa (LLD) rispetto al basale misurato mediante ETDRS
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Miglioramento del deficit in bassa luminanza (LLD) rispetto al basale misurato tramite ETDRS. |
52 settimane
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Miglioramento della sensibilità retinica media rispetto al basale misurata mediante perimetria statica nei 30 gradi
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti nel braccio RHO e nel braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Miglioramento della sensibilità retinica media rispetto al basale, misurato tramite perimetria statica nei 30 gradi. |
52 settimane
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Variazione dalla baseline dell'anello iperfluorescente misurata tramite Wide field-FAF
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti nel braccio RHO e nel braccio agnostico del gene) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Variazione rispetto al basale nell'anello iperfluorescente misurato tramite Wide field-FAF. |
52 settimane
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Variazione rispetto al basale dell'area di atrofia della retina periferica nella regione maculare misurata tramite Wide field-FAF
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti nel braccio RHO e nel braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Variazione rispetto al basale nell'area di atrofia da RP nella regione maculare misurata tramite Wide field-FAF. |
52 settimane
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Variazione rispetto al basale nelle valutazioni dell'autofluorescenza ipopigmentata nella retina periferica misurata mediante Wide field-FAF
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato da: Variazione rispetto al basale nelle valutazioni di ipo-autofluorescenza nella retina periferica misurata mediante Wide field-FAF. |
52 settimane
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Variazione rispetto al basale nelle valutazioni dell'iperautofluorescenza nella retina periferica misurate tramite Wide field-FAF
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato dalla variazione rispetto al basale nelle valutazioni di iperautofluorescenza nella retina periferica misurate tramite Wide field-FAF.
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52 settimane
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Variazioni dell'area della zona ellissoide rispetto al basale misurate mediante SD-OCT
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato dalle variazioni dell'area della zona ellissoide rispetto al basale misurata tramite SD-OCT.
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52 settimane
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Variazioni della lunghezza del segmento esterno rispetto al basale misurate mediante SD-OCT
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti del braccio RHO e del braccio gene-agnostico) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato dalle variazioni della lunghezza del segmento esterno misurata mediante SD-OCT.
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52 settimane
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Variazioni del volume del segmento esterno rispetto al basale misurate tramite SD-OCT
Lasso di tempo: 52 settimane
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Valutare l'efficacia della terapia genica OCU400 nel gruppo di trattamento rispetto ai controlli non trattati (nell'analisi aggregata dei pazienti nel braccio RHO e nel braccio agnostico del gene) con Retinite Pigmentosa fino alla settimana 52, come indicato dalle variazioni del volume del segmento esterno rispetto al basale misurate mediante SD-OCT.
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52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Huma Qamar, Ocugen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OCU400-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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