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Eine Phase-3-Studie zur OCU400-Gentherapie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (liMeliGhT)

2. März 2026 aktualisiert von: Ocugen

Eine multizentrische, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen OCU400-Gentherapie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa

Dies ist eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von OCU400 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) im Zusammenhang mit RHO-Mutationen und Patienten mit einer anderen RP-assoziierten Mutation mit einem klinischen Phänotyp von RP.

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, vom Gutachter verblindete und randomisierte Studie, an der 150 Probanden teilnehmen werden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Insgesamt werden einhundertfünfzig (150) RP-Teilnehmer in diese Studie aufgenommen – 75 in jedem der beiden Arme, RHO-Arm (n=75) oder Gen-Agnostiker-Arm (n=75). In den RHO-Arm werden nur Teilnehmer mit bestätigter genetischer Diagnose einer Mutation im RHO-Gen aufgenommen. wohingegen der Gene-Agnostic-Arm RP-Teilnehmer auf der Grundlage der klinischen Diagnose von RP und einer bestätigten genetischen Diagnose mit einem mit RP assoziierten Gen einschreibt.

Die Probanden in jedem Arm werden randomisiert in Behandlungs- (N=50) und Kontrollgruppen (N=25) eingeteilt. Die Probanden in der Behandlungsgruppe erhalten eine sequentielle, bilaterale subretinale Injektion von OCU400, wenn beide Augen die Einschlusskriterien erfüllen. Probanden der Kontroll- oder unbehandelten Gruppe erhalten nach Abschluss der 12-monatigen Nachuntersuchung eine subretinale OCU400-Injektion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

140

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2H OC8
        • Calgary Retina Consultants
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 3E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
        • The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1L4
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of Southern Califormia
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California, Roski Eye Insitute
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33064
        • Advanced Research, LLC.
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16507
        • Erie Retina Research LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Eye Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
        • Valley Retina Institute
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54601
        • Gundersen Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen ≥ 8 Jahre
  2. Klinische Diagnose von RP mit bestätigter genetischer Diagnose einer autosomal-dominanten RHO-Mutation oder einer anderen mit RP assoziierten Mutation.
  3. BCVA ≤ 75 Buchstaben und ≥25 Buchstaben, gemessen anhand eines ETDRS-Diagramms.
  4. Gesichtsfeld von >5° in jedem Meridian, gemessen mit einem III4e-Isopter oder einem gleichwertigen Gerät.
  5. Kann beim Screening-Besuch eine Luminanz-LDNA bei einer bestimmten Lichtintensität durchführen.
  6. Vorhandensein von Photorezeptoren, bestimmt durch SD-OCT

Ausschlusskriterien:

  1. Dem Subjekt fehlen Hinweise auf eine äußere Kernschicht
  2. Vorherige Behandlung mit einem Gentherapie- oder Zelltherapieprodukt oder Behandlung mit einem Prüfpräparat oder Augengerät innerhalb eines Jahres.
  3. Kortikosteroidbedingte Augeninnendruckspitzen oder unkontrolliertes Glaukom in der Vorgeschichte.
  4. Fehlen großer Empfindlichkeitsbereiche in den perizentralen und peripheren Netzhautregionen
  5. Kataraktoperation innerhalb von 3 Monaten. YAG-Kapsulotomie innerhalb eines Monats. Jede andere intraokulare Operation innerhalb von 6 Monaten.
  6. Aktive Augen-/Intraokularinfektion, rhegmatogene Netzhautablösung in der Vorgeschichte oder aktuelle Netzhautablösung oder Netzhautimplantat.
  7. Stillzeit, Schwangerschaft, Samenspende oder Unfähigkeit zur strengen Empfängnisverhütung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Steuerung für RHO-Arm
Erhält keine aktive Studienintervention
Kein Eingriff: Kontrolle für den genagnostischen Arm
Erhält keine aktive Studienintervention
Experimental: RHO-Arm
Die Probanden erhalten eine subretinale Injektion des OCU400-301 Modifikator-Gentherapeutikums mit einer Konzentration von 2,5 x 10^10 vg/Auge
Genetisch: Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Experimental: Genunabhängiger Arm
Die Probanden erhalten eine subretinale Injektion des OCU400-301-Modifikator-Gentherapeutikums mit einer Konzentration von 2,5 x 10^10 vg/Auge
Genetisch: Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Subretinale Verabreichung von OCU400-301

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der funktionellen Sehkraft von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 52 in der gepoolten Analyse, wenn Studienaugen in der Behandlungsgruppe mit Studienaugen in der unbehandelten Kontrollgruppe verglichen wurden
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung der funktionellen Sehkraft vom Ausgangswert bis zur Woche 52 in gepoolter Analyse von Retinitis-pigmentosa-Patienten, wenn Studienaugen in der Behandlungsgruppe mit Studienaugen in der unbehandelten Kontrollgruppe verglichen wurden, gemessen an der Fähigkeit eines Studienteilnehmers, sich in einem Labyrinth im Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA) zurechtzufinden
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der Sehfunktion im genagnostischen Arm, bewertet anhand der LLVA-Buchstabenbewertung
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Änderung der LLVA-Buchstabenwerte bei Probanden im Gen-Agnostic-Arm wird mit den Kontrollen verglichen
52 Wochen
Veränderung des funktionellen Sehens vom Ausgangswert bis Woche 52 bei allen behandelten Augen von RP-Patienten (Studienaugen + behandelte Partneraugen) im Vergleich zu allen Augen (Studienaugen und Partneraugen) in der unbehandelten Kontrollgruppe
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung der funktionellen Sehfähigkeit vom Ausgangswert bis zur Woche 52 in allen behandelten Augen von RP-Patienten (Studienaugen + mitbehandelte Partneraugen) im Vergleich zu allen Augen (Studienaugen und Partneraugen) in der unbehandelten Kontrollgruppe, gemessen an der Fähigkeit eines Studienteilnehmers, sich durch ein Labyrinth im Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA) zu bewegen.
52 Wochen
Veränderung des Ausgangswerts der Sehfunktion bei Patienten mit Retinitis pigmentosa bei Vergleich der Behandlungsgruppe mit unbehandelten Kontrollen
Zeitfenster: 52 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Sehfunktion bei Patienten mit Retinitis pigmentosa, wenn die Behandlungsgruppe mit unbehandelten Kontrollen bei allen RP-Patienten verglichen wurde, bewertet durch die binokulare Sehschärfe bei geringer Beleuchtung unter Verwendung des Buchstabenscores der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-Tabelle in Woche 52.
52 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den LDNA Lux-Level-Ergebnissen bei behandelten Probanden im Vergleich zu den unbehandelten Kontrollen
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert in den LDNA Lux-Level-Ergebnissen bei allen RP-Patienten in den behandelten Probanden im Vergleich zu den unbehandelten Kontrollen nach 12, 24, 36 und 52 Wochen
52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert im Patienten-Globaleindruck-Veränderung (PGIC)-Score
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewerten Sie die Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in gepoolten Analysen von Patienten in der RHO-Gruppe und der Gen-agnostischen Gruppe) mit Retinitis Pigmentosa bis zur Woche 52, wie angezeigt durch:

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient Global Impression of Change (PGIC)-Score.
52 Wochen
Änderung des bestkorrigierten Visus (BCVA) von Baseline gemessen mit ETDRS
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewerten Sie die Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in der gepoolten Analyse von Patienten im RHO-Arm und im genagnostischen Arm) bei Retinitis Pigmentosa bis Woche 52, wie angezeigt durch:

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA), gemessen mit ETDRS.
52 Wochen
Verbesserung des Low Luminance Defizits (LLD) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mittels ETDRS
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewertung der Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in gepoolten Analysen von Patienten in der RHO-Kohorte und der genagnostischen Kohorte) bei Retinitis pigmentosa bis Woche 52, angezeigt durch:

Verbesserung des Low-Luminance-Defizits (LLD) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch ETDRS.
52 Wochen
Verbesserung der mittleren retinalen Sensitivität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch statische Perimetrie im 30-Grad-Bereich
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewertung der Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in gepoolter Analyse von Patienten im RHO-Arm und im genagnostischen Arm) mit Retinitis Pigmentosa bis Woche 52, angezeigt durch:

Verbesserung der mittleren retinalen Empfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch statische Perimetrie im 30-Grad-Bereich.
52 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des hyperfluoreszenten Rings gemessen durch Wide field-FAF
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewerten Sie die Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in einer gepoolten Analyse von Patienten im RHO-Arm und im genagnostischen Arm) bei Retinitis Pigmentosa bis Woche 52, angezeigt durch:

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im hyperfluoreszenten Ring, gemessen durch Wide field-FAF.
52 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereich der RP-Atrophie in der Makularegion gemessen durch Wide field-FAF
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewerten Sie die Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in einer gepoolten Analyse von Patienten im RHO-Arm und im genagnostischen Arm) mit Retinitis Pigmentosa bis Woche 52, wie angegeben durch:

Änderung vom Ausgangswert in der Fläche der RP-Atrophie im Makulabereich, gemessen durch Wide field-FAF.
52 Wochen
Änderung vom Ausgangswert bei hypoautofluoreszenten Beurteilungen in der peripheren Netzhaut gemessen mittels Weitwinkel-FAF
Zeitfenster: 52 Wochen

Bewertung der Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in einer gepoolten Analyse von Patienten im RHO-Arm und im genagnostischen Arm) mit Retinitis Pigmentosa bis Woche 52, angezeigt durch:

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Hypoautofluoreszenz-Bewertungen in der peripheren Netzhaut, gemessen durch Weitfeld-FAF.
52 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Hyperautofluoreszenz-Bewertungen in der peripheren Netzhaut, gemessen mittels Wide field-FAF
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in gepoolten Analysen von Patienten aus dem RHO-Arm und dem genagnostischen Arm) mit Retinitis pigmentosa bis zur Woche 52, angezeigt durch die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Hyperautofluoreszenz-Bewertungen der peripheren Netzhaut, gemessen durch Wide field-FAF.
52 Wochen
Änderungen der Ellipsoidzone-Fläche gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch SD-OCT
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in gepoolter Analyse von Patienten im RHO-Arm und im Gen-agnostischen Arm) mit Retinitis Pigmentosa bis Woche 52, angezeigt durch Veränderungen der Ellipsoidzone-Fläche vom Ausgangswert, gemessen mittels SD-OCT.
52 Wochen
Änderungen der äußeren Segmentlänge vom Ausgangswert gemessen mittels SD-OCT
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewerten Sie die Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in einer gepoolten Analyse von Patienten im RHO-Arm und im genagnostischen Arm) mit Retinitis Pigmentosa bis zur 52. Woche, angezeigt durch Veränderungen der äußeren Segmentlänge, gemessen mittels SD-OCT.
52 Wochen
Veränderungen des äußeren Segmentvolumens vom Ausgangswert gemessen durch SD-OCT
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit der OCU400-Gentherapie in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen (in einer gepoolten Analyse von Patienten aus der RHO-Kohorte und der genagnostischen Kohorte) mit Retinitis Pigmentosa bis zur 52. Woche, angezeigt durch Veränderungen des äußeren Segmentvolumens vom Ausgangswert, gemessen mittels SD-OCT.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ocugen

Ermittler

  • Studienstuhl: Huma Qamar, Ocugen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

12. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OCU400-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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