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Eine Phase-3-Studie zur OCU400-Gentherapie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (liMeliGhT)

24. April 2024 aktualisiert von: Ocugen

Eine multizentrische, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen OCU400-Gentherapie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa

Dies ist eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von OCU400 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) im Zusammenhang mit RHO-Mutationen und Patienten mit einer anderen RP-assoziierten Mutation mit einem klinischen Phänotyp von RP.

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, vom Gutachter verblindete und randomisierte Studie, an der 150 Probanden teilnehmen werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Insgesamt werden einhundertfünfzig (150) RP-Teilnehmer in diese Studie aufgenommen – 75 in jedem der beiden Arme, RHO-Arm (n=75) oder Gen-Agnostiker-Arm (n=75). In den RHO-Arm werden nur Teilnehmer mit bestätigter genetischer Diagnose einer Mutation im RHO-Gen aufgenommen. wohingegen der Gene-Agnostic-Arm RP-Teilnehmer auf der Grundlage der klinischen Diagnose von RP und einer bestätigten genetischen Diagnose mit einem mit RP assoziierten Gen einschreibt.

Die Probanden in jedem Arm werden randomisiert in Behandlungs- (N=50) und Kontrollgruppen (N=25) eingeteilt. Die Probanden in der Behandlungsgruppe erhalten eine sequentielle, bilaterale subretinale Injektion von OCU400, wenn beide Augen die Einschlusskriterien erfüllen. Probanden der Kontroll- oder unbehandelten Gruppe erhalten nach Abschluss der 12-monatigen Nachuntersuchung eine subretinale OCU400-Injektion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen ≥ 8 Jahre
  2. Klinische Diagnose von RP mit bestätigter genetischer Diagnose einer autosomal-dominanten RHO-Mutation oder einer anderen mit RP assoziierten Mutation.
  3. BCVA ≤ 75 Buchstaben und ≥25 Buchstaben, gemessen anhand eines ETDRS-Diagramms.
  4. Gesichtsfeld von >5° in jedem Meridian, gemessen mit einem III4e-Isopter oder einem gleichwertigen Gerät.
  5. Kann beim Screening-Besuch eine Luminanz-LDNA bei einer bestimmten Lichtintensität durchführen.
  6. Vorhandensein von Photorezeptoren, bestimmt durch SD-OCT

Ausschlusskriterien:

  1. Dem Subjekt fehlen Hinweise auf eine äußere Kernschicht
  2. Vorherige Behandlung mit einem Gentherapie- oder Zelltherapieprodukt oder Behandlung mit einem Prüfpräparat oder Augengerät innerhalb eines Jahres.
  3. Kortikosteroidbedingte Augeninnendruckspitzen oder unkontrolliertes Glaukom in der Vorgeschichte.
  4. Fehlen großer Empfindlichkeitsbereiche in den perizentralen und peripheren Netzhautregionen
  5. Kataraktoperation innerhalb von 3 Monaten. YAG-Kapsulotomie innerhalb eines Monats. Jede andere intraokulare Operation innerhalb von 6 Monaten.
  6. Aktive Augen-/Intraokularinfektion, rhegmatogene Netzhautablösung in der Vorgeschichte oder aktuelle Netzhautablösung oder Netzhautimplantat.
  7. Stillzeit, Schwangerschaft, Samenspende oder Unfähigkeit zur strengen Empfängnisverhütung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RHO-Arm
Die Probanden erhalten eine subretinale Injektion des modifizierenden Gentherapieprodukts OCU400-301 mit einer Konzentration von 2,5 x 10E10 vg/Auge
Genetisch: Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Experimental: Gen-Agnostischer Arm
Die Probanden erhalten eine subretinale Injektion des modifizierenden Gentherapieprodukts OCU400-301 mit einer Konzentration von 2,5 x 10E10 vg/Auge
Genetisch: Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Subretinale Verabreichung von OCU400-301
Kein Eingriff: Steuerung für RHO-Arm
Erhält keine aktive Studienintervention
Kein Eingriff: Kontrolle für den genagnostischen Arm
Erhält keine aktive Studienintervention

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des funktionellen Sehvermögens im Studienauge von RP-Probanden, ermittelt durch LDNA
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Änderung der LDNA-Bewertung durch das Screening im Studienauge von RP-Probanden mit RHO-Mutation wird mit Kontrollen verglichen
52 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des funktionellen Sehvermögens am Studienauge in der Gen-Agnostiker-Gruppe, ermittelt durch LDNA
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Änderung der LDNA-Beurteilung durch das Screening im Studienauge bei Probanden im Gen-Agnostic-Arm wird mit Kontrollen verglichen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des funktionellen Sehvermögens in allen behandelten Augen von RP-Probanden, ermittelt durch LDNA
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Änderung der LDNA-Beurteilung durch das Screening in allen behandelten Augen von RP-Probanden mit RHO-Mutation wird mit Kontrollen verglichen
52 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des funktionellen Sehvermögens in allen behandelten Augen der Probanden im genagnostischen Arm, ermittelt durch LDNA
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Änderung der LDNA-Bewertung durch das Screening in allen behandelten Augen von Probanden im Gen-Agnostic-Arm-Probanden wird mit Kontrollen verglichen
52 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der Sehfunktion bei Probanden mit RHO-Mutation, bewertet anhand des LLVA-Buchstabenscores
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Veränderung der LLVA-Buchstabenwerte bei RP-Probanden mit Mutationen im RHO wird mit den Kontrollen verglichen
52 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der Sehfunktion im genagnostischen Arm, bewertet anhand der LLVA-Buchstabenbewertung
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Änderung der LLVA-Buchstabenwerte bei Probanden im Gen-Agnostic-Arm wird mit den Kontrollen verglichen
52 Wochen
Okulare und nicht-okulare Ereignisse
Zeitfenster: 52 Wochen
Inzidenz und Schweregrad von studienmedikamentenbedingten unerwünschten Ereignissen (SDAE), behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI).
52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
PGIC-Score (Global Impression of Change) des Patienten
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ocugen

Ermittler

  • Studienstuhl: Huma Qamar, Ocugen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

26. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OCU400-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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