Un estudio de fase 3 de la terapia génica OCU400 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (liMeliGhT)

Criterios de inclusión:

1. Hombres o mujeres ≥ 8 años de edad
2. Diagnóstico clínico de RP con diagnóstico genético confirmado de mutación RHO autosómica dominante o cualquier otra mutación asociada a RP.
3. BCVA ≤ 75 letras y ≥25 letras según lo medido por una tabla ETDRS.
4. Campo visual >5° en cualquier meridiano medido con una isóptera III4e o equivalente.
5. Capaz de realizar un Luminance LDNA con cierta intensidad de luz en la visita de selección.
6. Presencia de fotorreceptores determinada por SD-OCT

Criterio de exclusión:

1. El sujeto carece de evidencia de la capa nuclear exterior
2. Tratamiento previo con un producto de terapia génica o celular o tratamiento con cualquier fármaco en investigación o dispositivo ocular dentro de un año.
3. Historial de picos de PIO relacionados con corticosteroides o glaucoma no controlado.
4. Ausencia de grandes regiones de sensibilidad en las regiones pericentrales y periféricas de la retina.
5. Cirugía de cataratas en 3 meses. Capsulotomía YAG en 1 mes. Cualquier otra cirugía intraocular dentro de los 6 meses.
6. Infección ocular/intraocular activa, cualquier antecedente de desprendimiento de retina regmatógeno o desprendimiento de retina actual o implante de retina.
7. Lactancia materna, embarazo, donación de esperma o imposibilidad de practicar métodos anticonceptivos estrictos.