Un estudio de fase 3 de la terapia génica OCU400 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (liMeliGhT)
Un estudio aleatorizado multicéntrico de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la terapia genética subretiniana OCU400 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
Este es un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de OCU400 en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) asociada con mutaciones RHO y pacientes con cualquier otra mutación asociada a RP con un fenotipo clínico de RP.
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado y cegado por el evaluador que inscribirá a 150 sujetos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este estudio se inscribirán un total de ciento cincuenta (150) participantes de RP: 75 en cada uno de los dos brazos, el brazo RHO (n = 75) o el brazo agnóstico genético (n = 75). El grupo RHO solo inscribirá a participantes con diagnóstico genético confirmado de mutación en el gen RHO; mientras que el brazo Gene Agnostic inscribirá a participantes de RP según el diagnóstico clínico de RP y un diagnóstico genético confirmado con un gen asociado con RP.
Los sujetos de cada brazo serán asignados aleatoriamente a grupos de tratamiento (N = 50) y de control (N = 25). Los sujetos del grupo de tratamiento recibirán una inyección subretiniana bilateral secuencial de OCU400 si ambos ojos cumplen con los criterios de inclusión. Los sujetos del grupo de control o no tratados recibirán una inyección subretiniana de OCU400 después de completar el seguimiento de 12 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 3E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 3N9
- The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Associated Retina Consultants
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of Southern Califormia
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
- Advanced Research, LLC.
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Erie Retina Research LLC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Eye Institute
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
- Gundersen Health System
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres ≥ 8 años de edad
- Diagnóstico clínico de RP con diagnóstico genético confirmado de mutación RHO autosómica dominante o cualquier otra mutación asociada a RP.
- BCVA ≤ 75 letras y ≥25 letras según lo medido por una tabla ETDRS.
- Campo visual >5° en cualquier meridiano medido con una isóptera III4e o equivalente.
- Capaz de realizar un Luminance LDNA con cierta intensidad de luz en la visita de selección.
- Presencia de fotorreceptores determinada por SD-OCT
Criterio de exclusión:
- El sujeto carece de evidencia de la capa nuclear exterior
- Tratamiento previo con un producto de terapia génica o celular o tratamiento con cualquier fármaco en investigación o dispositivo ocular dentro de un año.
- Historial de picos de PIO relacionados con corticosteroides o glaucoma no controlado.
- Ausencia de grandes regiones de sensibilidad en las regiones pericentrales y periféricas de la retina.
- Cirugía de cataratas en 3 meses. Capsulotomía YAG en 1 mes. Cualquier otra cirugía intraocular dentro de los 6 meses.
- Infección ocular/intraocular activa, cualquier antecedente de desprendimiento de retina regmatógeno o desprendimiento de retina actual o implante de retina.
- Lactancia materna, embarazo, donación de esperma o imposibilidad de practicar métodos anticonceptivos estrictos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Control para brazo RHO
No recibirá ninguna intervención activa del estudio.
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Sin intervención: Control para el brazo agnóstico genético
No recibirá ninguna intervención activa del estudio.
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Experimental: Brazo RHO
Los sujetos recibirán una inyección subretinal del producto de terapia génica modificadora OCU400-301 con una concentración de 2.5 × 10^10 vg/ojo
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Administración subretiniana de OCU400-301
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Experimental: Brazo Agnóstico del Gen
Los sujetos recibirán una inyección subretiniana del producto de terapia génica modificadora OCU400-301 con una concentración de 2,5 x 10^10 vg/ojos
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Administración subretiniana de OCU400-301
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la visión funcional desde el inicio hasta la semana 52 en el análisis combinado cuando los ojos de estudio del grupo de tratamiento se compararon con los ojos de estudio del control no tratado
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio en la visión funcional desde la línea base hasta la semana 52 en el análisis agrupado de sujetos con retinitis pigmentosa cuando los ojos de estudio en el grupo de tratamiento se compararon con los ojos de estudio en el control no tratado, medido por la capacidad de un participante del estudio para navegar a través de un laberinto en la Evaluación de Navegación Dependiente de Luminancia (LDNA, por sus siglas en inglés)
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con cambios en la función visual en el brazo agnóstico genético según la evaluación de las puntuaciones de letras de LLVA
Periodo de tiempo: 52 semanas
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El cambio en las puntuaciones de letras de LLVA en sujetos del brazo agnóstico genético se comparará con los controles
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52 semanas
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Cambio en la visión funcional desde la línea de base hasta la semana 52 en todos los ojos tratados de sujetos con RP (ojos de estudio + ojos compañeros tratados) en comparación con todos los ojos (ojos de estudio y ojos compañeros) en el grupo de control no tratado
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio en la visión funcional desde el inicio hasta la semana 52 en todos los ojos tratados de los sujetos con RP (ojos del estudio + ojos compañeros tratados) en comparación con todos los ojos (ojos del estudio y ojos compañeros) en el grupo de control no tratado, medido mediante la capacidad de un participante del estudio para navegar por un laberinto en la Evaluación de Navegación Dependiente de la Luminancia (LDNA).
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52 semanas
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Cambio desde el inicio en la función visual en pacientes con retinosis pigmentaria cuando se comparó el grupo de tratamiento con los controles no tratados
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio desde el valor basal en la función visual en pacientes con retinosis pigmentaria cuando se comparó el grupo de tratamiento con controles no tratados en todos los sujetos con RP, evaluado mediante la agudeza visual binocular en baja luminancia utilizando la puntuación de letras del gráfico del Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (ETDRS) en la Semana 52.
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52 semanas
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Cambio desde el valor basal en los resultados del nivel de LDNA Lux en sujetos tratados en comparación con los controles no tratados
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio desde el inicio en los resultados del nivel LDNA Lux en todos los sujetos con RP tratados en comparación con los controles no tratados en las semanas 12, 24, 36 y 52
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52 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor basal en la puntuación de la Impresión Global del Paciente sobre el Cambio (PGIC)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en análisis combinado de pacientes en el brazo RHO y el brazo agnóstico de genes) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según lo indicado por: Cambio desde el valor basal en la puntuación de la Impresión Global del Paciente sobre el Cambio (PGIC). |
52 semanas
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Cambio desde el valor basal en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) medida mediante ETDRS
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en el análisis agrupado de pacientes en el brazo RHO y el brazo agnóstico de genes) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según se indica por: Cambio desde la línea de base en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) medida por ETDRS. |
52 semanas
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Mejora en el déficit de baja luminancia (LLD) desde el inicio medida mediante ETDRS
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en el análisis combinado de pacientes en el brazo RHO y el brazo agnóstico de genes) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según se indica mediante: Mejora en el déficit de baja luminancia (LLD) desde el valor basal medido por ETDRS. |
52 semanas
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Mejora en la sensibilidad retiniana media desde el valor basal medida mediante perimetría estática en los 30 grados
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en un análisis combinado de pacientes del brazo RHO y del brazo agnóstico del gen) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, indicada por: Mejora en la sensibilidad retiniana media desde el inicio, medida mediante perimetría estática en los 30 grados. |
52 semanas
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Cambio desde el inicio en el anillo hiperfluorescente medido mediante campo amplio-FAF
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en el análisis agrupado de pacientes del brazo RHO y del brazo agnóstico génico) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, indicado por: Cambio desde el valor basal en el anillo hiperfluorescente medido por Wide field-FAF. |
52 semanas
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Cambio desde el valor basal en el área de atrofia de RP en la región macular medido mediante Wide field-FAF
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en análisis agrupado de pacientes del brazo RHO y del brazo agnóstico génico) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según se indica por: Cambio desde el valor basal en el área de atrofia de RP en la región macular medido por Wide field-FAF. |
52 semanas
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Cambio desde el valor basal en las evaluaciones de hipoautofluorescencia en la retina periférica medida mediante FAF de campo amplio
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en el análisis agrupado de pacientes del brazo RHO y del brazo agnóstico del gen) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según se indica mediante: Cambio desde el valor basal en las evaluaciones de hipoautofluorescencia en la retina periférica medido mediante FAF de campo amplio. |
52 semanas
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Cambio desde el inicio en las evaluaciones de hiperautofluorescencia en la retina periférica medido por FAF de campo amplio
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en un análisis combinado de pacientes del brazo RHO y el brazo agnóstico de genes) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, indicado por el cambio desde la línea de base en las evaluaciones de hiperautofluorescencia en la retina periférica medido mediante Wide field-FAF.
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52 semanas
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Cambios en el área de la zona elipsoide desde la línea de base medidos mediante SD-OCT
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en análisis agrupado de pacientes en el brazo RHO y el brazo agnóstico de genes) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, indicada por cambios en el área de la zona elipsoide desde la línea de base medidos por SD-OCT.
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52 semanas
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Cambios en la longitud del segmento externo desde el valor basal medidos mediante SD-OCT
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en el análisis agrupado de pacientes del brazo RHO y del brazo agnóstico génico) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según lo indicado por los cambios en la longitud del segmento externo medidos mediante SD-OCT.
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52 semanas
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Cambios en el volumen del segmento externo desde el inicio según lo medido por SD-OCT
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de la terapia génica OCU400 en el grupo de tratamiento en comparación con los controles no tratados (en el análisis agrupado de pacientes del brazo RHO y del brazo independiente del gen) con Retinitis Pigmentosa hasta la semana 52, según lo indicado por los cambios en el volumen del segmento externo desde el valor basal medido mediante SD-OCT.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jennifer Henrick, RN, MS, Ocugen
- Silla de estudio: Mohamed Genead, MD, Ocugen
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OCU400-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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