Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy terapii genowej OCU400 w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki (liMeliGhT)

2 marca 2026 zaktualizowane przez: Ocugen

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji podsiatkówkowej terapii genowej OCU400 w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki

Jest to badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji OCU400 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) związanym z mutacjami RHO oraz pacjentów z jakąkolwiek inną mutacją związaną z RP i fenotypem klinicznym RP.

Jest to wieloośrodkowe, zaślepione i randomizowane badanie, w którym weźmie udział 150 osób.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W sumie do tego badania zostanie włączonych stu pięćdziesięciu (150) uczestników RP – po 75 w każdym z dwóch ramion, ramienia RHO (n=75) lub ramienia niezależnego od genu (n=75). Do ramienia RHO będą włączani wyłącznie uczestnicy z potwierdzoną diagnozą genetyczną mutacji w genie RHO; podczas gdy ramię Gene Agnostic będzie włączać Uczestników RP na podstawie diagnozy klinicznej RP i potwierdzonej diagnozy genetycznej z genem powiązanym z RP.

Pacjenci w każdym ramieniu zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej (N=50) i kontrolnej (N=25). Pacjenci w grupie leczonej otrzymają sekwencyjny, obustronny zastrzyk podsiatkówkowy OCU400, jeśli oba oczy spełnią kryteria włączenia. Pacjenci z grupy kontrolnej lub nieleczonej otrzymają zastrzyk podsiatkówkowy OCU400 po zakończeniu 12-miesięcznej obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

140

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2H OC8
        • Calgary Retina Consultants
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 3E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
        • The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1L4
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of Southern Califormia
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California, Roski Eye Insitute
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33064
        • Advanced Research, LLC.
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16507
        • Erie Retina Research LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Eye Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • Valley Retina Institute
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54601
        • Gundersen Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 8 lat
  2. Diagnoza kliniczna RP z potwierdzoną diagnozą genetyczną autosomalnej dominującej mutacji RHO lub jakiejkolwiek innej mutacji związanej z RP.
  3. BCVA ≤ 75 liter i ≥ 25 liter mierzone na karcie ETDRS.
  4. Pole widzenia >5° na dowolnym południku, mierzone izopterem III4e lub jego odpowiednikiem.
  5. Możliwość wykonania luminancji LDNA przy określonym natężeniu światła podczas wizyty przesiewowej.
  6. Obecność fotoreceptorów oznaczona metodą SD-OCT

Kryteria wyłączenia:

  1. Obiektowi brakuje dowodów na istnienie zewnętrznej warstwy jądrowej
  2. Wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej lub komórkowej albo leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem do oczu w ciągu jednego roku.
  3. Historia skoków IOP związanych ze stosowaniem kortykosteroidów lub niekontrolowanej jaskry.
  4. Brak dużych obszarów wrażliwości w okołocentralnych i obwodowych obszarach siatkówki
  5. Operacja zaćmy w ciągu 3 miesięcy. Kapsulotomia YAG w ciągu 1 miesiąca. Jakakolwiek inna operacja wewnątrzgałkowa w ciągu 6 miesięcy.
  6. Aktywne zakażenie oka/wewnątrzgałkowe, jakiekolwiek przebyte przedwczesne odwarstwienie siatkówki lub obecne odwarstwienie siatkówki lub implant siatkówki.
  7. Karmienie piersią, ciąża, dawstwo nasienia lub niemożność stosowania ścisłej antykoncepcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Sterowanie dla ramienia RHO
Nie otrzyma żadnej aktywnej interwencji w ramach badania
Brak interwencji: Kontrola ramienia agnostycznego genu
Nie otrzyma żadnej aktywnej interwencji w ramach badania
Eksperymentalny: Ramię RHO
Pacjenci otrzymają iniekcję podtwardówkową produktu terapii genowej modyfikatora OCU400-301 o stężeniu 2,5 x 10^10 vg/oko
Genetyczny: Administracja podsiatkówkowa OCU400-301
Administracja podsiatkówkowa OCU400-301
Eksperymentalny: Ramię niezależne od genu
Pacjenci otrzymają podspojówkowy wstrzyknięcie produktu terapii genowej modyfikatora OCU400-301 o stężeniu 2,5 x 10^10 vg/oko
Genetyczny: Administracja podsiatkówkowa OCU400-301
Administracja podsiatkówkowa OCU400-301

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w zakresie funkcjonalnego widzenia od wartości wyjściowej do 52. tygodnia w analizie połączonej, gdy oczy badane w grupie leczonej porównano z oczami badanymi w grupie kontrolnej bez leczenia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w funkcjonowaniu wzroku od wartości wyjściowej do 52. tygodnia w analizie łączonej u pacjentów z retinopatią barwnikową, gdy oczy badane w grupie leczonej porównano z oczami badanymi w nieleczonej grupie kontrolnej, mierzona za pomocą zdolności uczestnika badania do poruszania się po labiryncie w ocenie nawigacji zależnej od luminancji (LDNA)
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zmianą funkcji wzrokowej w grupie Gene Agnostic Arm, oceniona na podstawie punktacji literowej LLVA
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiany w punktacji literowej LLVA u pacjentów z grupą genetyczną agnostyczną zostaną porównane z grupą kontrolną
52 tygodnie
Zmiana w zakresie widzenia funkcjonalnego od wartości wyjściowej do 52. tygodnia u wszystkich leczonych oczu u pacjentów z retinopatią barwnikową (oczy badane + oczy towarzyszące poddane leczeniu) w porównaniu do wszystkich oczu (oczy badane i oczy towarzyszące) w grupie kontrolnej nieleczonej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w funkcjonalnym widzeniu od wartości wyjściowej do 52 tygodnia we wszystkich leczonych oczach u pacjentów z RP (oczy badane + współleczone oczy towarzyszące) w porównaniu ze wszystkimi oczami (oczy badane i oczy towarzyszące) w nieleczonej grupie kontrolnej, mierzona zdolnością uczestnika badania do poruszania się po labiryncie w teście nawigacji zależnej od luminancji (LDNA).
52 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w funkcji wzrokowej u pacjentów z retinopatią barwnikową w porównaniu grupy leczonej z grupą kontrolną nieleczoną
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana wartości początkowej w funkcji wzroku u pacjentów z retinopatią barwnikową, gdy grupę leczoną porównano z nieleczoną grupą kontrolną we wszystkich podmiotach z RP, oceniana za pomocą obuocznej ostrości wzroku przy słabym oświetleniu przy użyciu wykresu literowego wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w 52. tygodniu.
52 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach poziomu LDNA Lux u leczonych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną nieleczoną
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach poziomu LDNA Lux u wszystkich pacjentów z RP w grupie leczonej w porównaniu do grupy kontrolnej w tygodniach 12, 24, 36 i 52
52 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie globalnej zmiany według pacjenta (PGIC)
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Ocena skuteczności terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną bez leczenia (w analizie zbiorczej pacjentów z ramienia RHO i ramienia niezależnego od genu) z Retinitis Pigmentosa do 52. tygodnia, określona przez:

Zmianę od wartości początkowej w ocenie globalnej zmiany według pacjenta (PGIC).
52 tygodnie
Zmiana względem wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) mierzonej za pomocą ETDRS
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z kontrolą nieleczoną (w analizie zbiorczej pacjentów z ramienia RHO i ramienia niezależnego od genu) z Retinitis Pigmentosa do 52. tygodnia, w oparciu o:

Zmianę od wartości wyjściowej w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) mierzonej za pomocą ETDRS.
52 tygodnie
Poprawa deficytu przy niskim natężeniu światła (LLD) od wartości wyjściowej mierzonej za pomocą ETDRS
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Ocena skuteczności terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną nieleczoną (w analizie łącznej pacjentów z ramienia RHO i ramienia niezależnego od genu) z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki do 52 tygodnia, wskazana przez:

Poprawę deficytu przy słabym oświetleniu (LLD) w porównaniu z wartością wyjściową, mierzoną za pomocą ETDRS.
52 tygodnie
Poprawa średniej wrażliwości siatkówki od wartości początkowej mierzonej za pomocą perymetrii statycznej w zakresie 30 stopni
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną nieleczoną (w analizie zbiorczej pacjentów z grupy RHO i grupy agnostycznej genetycznie) z Retinitis Pigmentosa do 52. tygodnia, zgodnie z wskaźnikami:

Poprawa średniej wrażliwości siatkówki w stosunku do wartości wyjściowej mierzona za pomocą perymetrii statycznej w zakresie 30 stopni.
52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w pierścieniu hiperfluorescencyjnym mierzona za pomocą Wide field-FAF
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu do kontroli nieleczonych (w zbiorczej analizie pacjentów z ramienia RHO i ramienia agnostycznego genetycznie) z Retinitis Pigmentosa do 52 tygodnia, zgodnie z wskaźnikami:

Zmiana od wartości wyjściowej w pierścieniu hiperfluorescencyjnym mierzona metodą Wide field-FAF.
52 tygodnie
Zmiana względem wartości wyjściowej w obszarze atrofii RP w obszarze plamki mierzonej za pomocą Wide field-FAF
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z kontrolami nieleczonymi (w analizie zbiorczej pacjentów z ramienia RHO i ramienia agnostycznego genetycznie) z retinitis pigmentosa do 52. tygodnia, wskazaną przez:

Zmianę od wartości wyjściowej w obszarze atrofii RP w obszarze plamki mierzoną za pomocą Wide field-FAF.
52 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenach hipoautofluorescencji w obwodowej siatkówce mierzonych za pomocą szerokokątnego pola autofluorescencji (Wide field-FAF)
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z kontrolą nieleczoną (w analizie łączonej pacjentów z ramienia RHO i ramienia agnostycznego genetycznie) z Retinopatią Barwnikową do 52. tygodnia, w oparciu o:

Zmianę od wartości wyjściowej w ocenie hipoautofluorescencji w obwodowej siatkówce mierzonej za pomocą szerokopolowego FAF.
52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie hiper autofluorescencji w obwodowej siatkówce mierzonej za pomocą Wide field-FAF
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z kontrolą nieleczoną (w analizie łącznej pacjentów z grupy RHO i grupy genowo agnostycznej) z Retinitis Pigmentosa do 52 tygodnia, zgodnie ze wskazaniami dotyczącymi zmiany od wartości wyjściowej w ocenach hiper autofluorescencji w obwodowej siatkówce, mierzonych za pomocą szerokopolowego FAF.
52 tygodnie
Zmiany w obszarze strefy elipsoidalnej od wartości wyjściowej mierzone za pomocą SD-OCT
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena skuteczności terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną nieleczoną (w analizie łącznej pacjentów z ramienia RHO i ramienia agnostycznego genowo) z retinitis pigmentosa do 52 tygodnia, określona na podstawie zmian w obszarze strefy elipsoidalnej od wartości wyjściowej mierzonej za pomocą SD-OCT.
52 tygodnie
Zmiany długości zewnętrznego segmentu od wartości wyjściowej mierzone za pomocą SD-OCT
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Oceń skuteczność terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną nieleczoną (w połączonej analizie pacjentów z ramienia RHO i ramienia agnostycznego genetycznie) z Retinitis Pigmentosa do 52. tygodnia, co wskazuje na zmiany długości segmentu zewnętrznego mierzone za pomocą SD-OCT.
52 tygodnie
Zmiany objętości zewnętrznego segmentu od wartości wyjściowej mierzone za pomocą SD-OCT
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena skuteczności terapii genowej OCU400 w grupie leczonej w porównaniu z grupą kontrolną nieleczoną (w analizie łącznej pacjentów z ramienia RHO i ramienia agnostycznego genetycznie) z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki do 52. tygodnia, na podstawie zmian objętości zewnętrznego odcinka od wartości wyjściowej mierzonych za pomocą SD-OCT.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ocugen

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Huma Qamar, Ocugen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

12 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OCU400-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj