Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 genové terapie OCU400 pro léčbu retinitis Pigmentosa (liMeliGhT)

24. dubna 2024 aktualizováno: Ocugen

Multicentrická randomizovaná studie fáze 3 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti subretinální genové terapie OCU400 pro léčbu retinitis Pigmentosa

Toto je studie fáze 3, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost OCU400 u pacientů s retinitis pigmentosa (RP) spojenou s mutacemi RHO a pacientů s jakoukoli jinou mutací spojenou s RP s klinickým fenotypem RP.

Jedná se o multicentrickou, zaslepenou a randomizovanou studii, která bude zahrnovat 150 subjektů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie bude zahrnuto celkem sto padesát (150) účastníků RP – 75 v každém ze dvou ramen, rameni RHO (n=75) nebo genově agnostickém rameni (n=75). Do větve RHO budou zařazeni pouze účastníci s potvrzenou genetickou diagnózou mutace v genu RHO; vzhledem k tomu, že do větve Gene Agnostic budou zařazeni účastníci RP na základě klinické diagnózy RP a potvrzené genetické diagnózy s genem spojeným s RP.

Subjekty v každém rameni budou náhodně rozděleny do léčebných (N=50) a kontrolních skupin (N=25). Subjekty v léčebné skupině dostanou sekvenční, bilaterální subretinální injekci OCU400, pokud obě oči splňují kritéria pro zařazení. Kontrolní nebo neléčená skupina subjektů dostane OCU400 subretinální injekci po dokončení 12měsíčního sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Zatím nenabíráme
        • Retina Consultants of Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kenneth C Fan, M.D, MBA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 8 let
  2. Klinická diagnóza RP s potvrzenou genetickou diagnózou autozomálně dominantní mutace RHO nebo jakékoli jiné mutace spojené s RP.
  3. BCVA ≤ 75 písmen a ≥ 25 písmen měřeno podle tabulky ETDRS.
  4. Zorné pole >5° v jakémkoli poledníku, měřeno izoptrem III4e nebo ekvivalentem.
  5. Schopnost provést Luminance LDNA při určité intenzitě světla při screeningové návštěvě.
  6. Přítomnost fotoreceptorů podle SD-OCT

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt postrádá důkazy o vnější jaderné vrstvě
  2. Předchozí léčba přípravkem pro genovou nebo buněčnou terapii nebo léčba jakýmkoli hodnoceným lékem nebo očním zařízením během jednoho roku.
  3. Anamnéza skoků IOP souvisejících s kortikosteroidy nebo nekontrolovaného glaukomu.
  4. Absence velkých oblastí citlivosti v pericentrální a periferní oblasti sítnice
  5. Operace šedého zákalu do 3 měsíců. YAG kapsulotomie do 1 měsíce. Jakákoli jiná nitrooční operace do 6 měsíců.
  6. Aktivní oční/nitrooční infekce, jakákoliv anamnéza rhegmatogenního odchlípení sítnice nebo současné odchlípení sítnice nebo implantát sítnice.
  7. Kojení, těhotenství, darování spermatu nebo neschopnost používat přísnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RHO Arm
Subjekty obdrží subretinální injekci produktu modifikátorové genové terapie OCU400-301 s koncentrací 2,5 x 10E10 vg/oko
Genetický: Sub-retinální administrace OCU400-301
Sub-retinální administrace OCU400-301
Experimentální: Gene Agnostic Arm
Subjekty obdrží subretinální injekci produktu modifikátorové genové terapie OCU400-301 s koncentrací 2,5 x 10E10 vg/oko
Genetický: Sub-retinální administrace OCU400-301
Sub-retinální administrace OCU400-301
Žádný zásah: Ovládání pro RHO Arm
Neobdrží žádný aktivní studijní zásah
Žádný zásah: Kontrola pro Gene Agnostic Arm
Neobdrží žádný aktivní studijní zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se změnou funkčního vidění ve studovaném oku subjektů s RP podle hodnocení LDNA
Časové okno: 52 týdnů
Změna v hodnocení LDNA ze screeningu ve studovaném oku RP subjektů s RHO mutací bude porovnána s kontrolami
52 týdnů
Počet účastníků se změnou funkčního vidění ve studovaném oku ve skupině Gene Agnostic podle hodnocení LDNA
Časové okno: 52 týdnů
Změna v hodnocení LDNA ze screeningu ve studovaném oku u subjektů Gene Agnostic Arm bude porovnána s kontrolami
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se změnou funkčního vidění ve všech léčených očích subjektů s RP podle hodnocení LDNA
Časové okno: 52 týdnů
Změna v hodnocení LDNA ze screeningu u všech léčených očí RP subjektů s RHO mutací bude porovnána s kontrolami
52 týdnů
Počet účastníků se změnou funkčního vidění u všech léčených očí subjektů v Gene Agnostic Arm podle hodnocení LDNA
Časové okno: 52 týdnů
Změna v hodnocení LDNA ze screeningu u všech léčených očí subjektů u subjektů Gene Agnostic Arm bude porovnána s kontrolami
52 týdnů
Počet účastníků se změnou zrakových funkcí u subjektů s mutací RHO podle skóre LLVA letter
Časové okno: 52 týdnů
Změna ve skóre písmen LLVA u subjektů RP s mutacemi v RHO bude porovnána s kontrolami
52 týdnů
Počet účastníků se změnou vizuální funkce v genově agnostickém rameni podle hodnocení písmen LLVA
Časové okno: 52 týdnů
Změna ve skóre písmen LLVA u subjektů Gene Agnostic Arm bude porovnána s kontrolami
52 týdnů
Oční a neokulární události
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčivem (SDAE), nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI).
52 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Pacienti skóre globálního dojmu změny (PGIC).
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ocugen

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Huma Qamar, Ocugen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

26. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OCU400-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit