Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 genové terapie OCU400 pro léčbu retinitis Pigmentosa (liMeliGhT)

2. března 2026 aktualizováno: Ocugen

Multicentrická randomizovaná studie fáze 3 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti subretinální genové terapie OCU400 pro léčbu retinitis Pigmentosa

Toto je studie fáze 3, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost OCU400 u pacientů s retinitis pigmentosa (RP) spojenou s mutacemi RHO a pacientů s jakoukoli jinou mutací spojenou s RP s klinickým fenotypem RP.

Jedná se o multicentrickou, zaslepenou a randomizovanou studii, která bude zahrnovat 150 subjektů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie bude zahrnuto celkem sto padesát (150) účastníků RP – 75 v každém ze dvou ramen, rameni RHO (n=75) nebo genově agnostickém rameni (n=75). Do větve RHO budou zařazeni pouze účastníci s potvrzenou genetickou diagnózou mutace v genu RHO; vzhledem k tomu, že do větve Gene Agnostic budou zařazeni účastníci RP na základě klinické diagnózy RP a potvrzené genetické diagnózy s genem spojeným s RP.

Subjekty v každém rameni budou náhodně rozděleny do léčebných (N=50) a kontrolních skupin (N=25). Subjekty v léčebné skupině dostanou sekvenční, bilaterální subretinální injekci OCU400, pokud obě oči splňují kritéria pro zařazení. Kontrolní nebo neléčená skupina subjektů dostane OCU400 subretinální injekci po dokončení 12měsíčního sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

140

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2H OC8
        • Calgary Retina Consultants
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 3E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
        • The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1L4
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of Southern Califormia
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California, Roski Eye Insitute
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33064
        • Advanced Research, LLC.
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507
        • Erie Retina Research LLC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Eye Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Valley Retina Institute
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Spojené státy, 54601
        • Gundersen Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 8 let
  2. Klinická diagnóza RP s potvrzenou genetickou diagnózou autozomálně dominantní mutace RHO nebo jakékoli jiné mutace spojené s RP.
  3. BCVA ≤ 75 písmen a ≥ 25 písmen měřeno podle tabulky ETDRS.
  4. Zorné pole >5° v jakémkoli poledníku, měřeno izoptrem III4e nebo ekvivalentem.
  5. Schopnost provést Luminance LDNA při určité intenzitě světla při screeningové návštěvě.
  6. Přítomnost fotoreceptorů podle SD-OCT

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt postrádá důkazy o vnější jaderné vrstvě
  2. Předchozí léčba přípravkem pro genovou nebo buněčnou terapii nebo léčba jakýmkoli hodnoceným lékem nebo očním zařízením během jednoho roku.
  3. Anamnéza skoků IOP souvisejících s kortikosteroidy nebo nekontrolovaného glaukomu.
  4. Absence velkých oblastí citlivosti v pericentrální a periferní oblasti sítnice
  5. Operace šedého zákalu do 3 měsíců. YAG kapsulotomie do 1 měsíce. Jakákoli jiná nitrooční operace do 6 měsíců.
  6. Aktivní oční/nitrooční infekce, jakákoliv anamnéza rhegmatogenního odchlípení sítnice nebo současné odchlípení sítnice nebo implantát sítnice.
  7. Kojení, těhotenství, darování spermatu nebo neschopnost používat přísnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Ovládání pro RHO Arm
Neobdrží žádný aktivní studijní zásah
Žádný zásah: Kontrola pro Gene Agnostic Arm
Neobdrží žádný aktivní studijní zásah
Experimentální: RHO skupina
Subjekty obdrží subretinální injekci modifikátoru genové terapie OCU400-301 s koncentrací 2,5 × 10^10 vg/oko
Genetický: Sub-retinální administrace OCU400-301
Sub-retinální administrace OCU400-301
Experimentální: Genově agnostické rameno
Subjekty obdrží subretinální injekci modifikátorového genového terapeutického přípravku OCU400-301 v koncentraci 2,5 × 10^10 vg/oko
Genetický: Sub-retinální administrace OCU400-301
Sub-retinální administrace OCU400-301

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkčního vidění od výchozího stavu do 52. týdne v souhrnné analýze při porovnání očí ve studii v léčebné skupině s očima ve studii v neléčené kontrolní skupině
Časové okno: 52 týdnů
Změna funkčního vidění od výchozího stavu do 52. týdne v sdružené analýze u subjektů s retinitis pigmentosa, když byly oči ve studii v léčebné skupině porovnány s očima ve studii v neléčené kontrole, měřeno schopností účastníka studie projít bludištěm v hodnocení navigace závislé na jasu (LDNA)
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se změnou vizuální funkce v genově agnostickém rameni podle hodnocení písmen LLVA
Časové okno: 52 týdnů
Změna ve skóre písmen LLVA u subjektů Gene Agnostic Arm bude porovnána s kontrolami
52 týdnů
Změna funkčního vidění od výchozí hodnoty do 52. týdne u všech ošetřených očí u subjektů s RP (studijní oči + spolupracující ošetřené oči) ve srovnání se všemi očima (studijní oči a spolupracující oči) v neošetřené kontrolní skupině
Časové okno: 52 týdnů
Změna funkčního vidění od výchozího stavu do 52. týdne u všech ošetřených očí u subjektů s retinitis pigmentosa (studijní oči + ošetřené druhé oči) ve srovnání se všemi očima (studijní oči a druhé oči) v neléčené kontrolní skupině, měřená schopností účastníka studie projít bludištěm v testu navigace závislé na jasu (LDNA).
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve vizuální funkci u pacientů s retinitis pigmentosa při porovnání léčebné skupiny s neléčenými kontrolami
Časové okno: 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty vizuální funkce u pacientů s retinitis pigmentosa při porovnání léčebné skupiny s neléčenými kontrolami u všech subjektů s RP, hodnoceno pomocí binokulární zrakové ostrosti při slabém osvětlení při použití skóre písmen tabulky Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) v týdnu 52.
52 týdnů
Změna oproti výchozím hodnotám LDNA Lux-u u léčených subjektů ve srovnání s neléčenou kontrolní skupinou
Časové okno: 52 týdnů
Změna od výchozího stavu v úrovních LDNA Lux u všech subjektů s retinitis pigmentosa v léčených subjektech ve srovnání s neléčenými kontrolami v týdnech 12, 24, 36 a 52
52 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě skóre Patient's Global Impression of Change (PGIC)
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 ve skupině léčené ve srovnání s neléčenou kontrolní skupinou (v souhrnné analýze pacientů z ramene RHO a ramene agnostického ke genu) s retinitis pigmentosa do týdne 52, jak je indikováno:

Změna od výchozí hodnoty ve skóre Globálního dojmu pacienta ze změny (PGIC).
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) měřené pomocí ETDRS
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 ve skupině pacientů léčených ve srovnání s neléčenými kontrolami (v souhrnné analýze pacientů z větve RHO a větve nezávislé na genu) s retinitis pigmentosa do 52. týdne podle těchto ukazatelů:

Změna oproti výchozí hodnotě v nejlepší korigované zrakové ostrosti (BCVA) měřené pomocí ETDRS.
52 týdnů
Zlepšení deficitu nízké luminace (LLD) oproti výchozí hodnotě měřené pomocí ETDRS
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 v léčebné skupině ve srovnání s neléčenými kontrolami (v sdružené analýze pacientů z větve RHO a větve agnostické k genu) s retinitis pigmentosa po dobu 52 týdnů, jak je indikováno:

Zlepšením deficitu při nízkém osvětlení (LLD) od výchozího stavu měřeného pomocí ETDRS.
52 týdnů
Zlepšení průměrné citlivosti sítnice od výchozího stavu měřené statickou perimetrií v 30stupňovém
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 ve skupině léčby ve srovnání s neléčenými kontrolami (v kombinované analýze pacientů z větve RHO a genově agnostické větve) u retinitis pigmentosa po 52 týdnech podle následujících kritérií:

Zlepšení průměrné citlivosti sítnice od výchozí hodnoty měřené statickou perimetrií v 30stupňovém poli.
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hyperfluorescenčním prstenci měřená metodou Wide field-FAF
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 ve skupině s léčbou ve srovnání s neléčenými kontrolami (v souhrnné analýze pacientů z větve RHO a větve agnostické vůči genu) s retinitis pigmentosa do 52. týdne podle:

Změny od výchozí hodnoty v hyperfluorescenčním prstenci měřené pomocí širokoúhlého FAF.
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v oblasti RP atrofie v makulární oblasti měřená pomocí Wide field-FAF
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 v léčebné skupině ve srovnání s neléčenými kontrolami (v souhrnné analýze pacientů z větve RHO a agnostické větve genů) u pacientů s retinitis pigmentosa do 52. týdne podle:

Změny od výchozí hodnoty v oblasti atrofie RP v makulární oblasti měřené metodou Wide field-FAF.
52 týdnů
Změna oproti výchozímu stavu v hodnocení hypoautofluorescence periferní sítnice měřená pomocí širokoúhlé FAF
Časové okno: 52 týdnů

Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 ve skupině léčených ve srovnání s neléčenými kontrolami (v souhrnné analýze pacientů z větve RHO a větve nezávislé na genu) s retinitis pigmentosa do 52. týdne, jak je naznačeno:

Změnou od výchozí hodnoty v hodnocení hypoautofluorescence v periferní sítnici měřené pomocí Wide field-FAF.
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení hyper autofluorescence periferní sítnice měřená metodou Wide field-FAF
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 v léčebné skupině ve srovnání s neléčenými kontrolami (v kombinované analýze pacientů z ramene RHO a genově agnostického ramene) s retinitis pigmentosa po dobu 52 týdnů, jak je indikováno změnou od výchozí hodnoty v hodnoceních hyperautofluorescence periferní sítnice měřených pomocí širokoúhlého FAF.
52 týdnů
Změny v oblasti elipsoidní zóny od výchozí hodnoty měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnoťte účinnost genové terapie OCU400 v léčebné skupině ve srovnání s neléčenými kontrolami (v souhrnné analýze pacientů z ramene RHO a genově agnostického ramene) s retinitis pigmentosa po 52 týdnech, jak je indikováno změnami v oblasti elipsoidní zóny od výchozí hodnoty měřené pomocí SD-OCT.
52 týdnů
Změny délky vnějšího segmentu od výchozí hodnoty měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 v léčebné skupině ve srovnání s neléčenými kontrolami (v kombinované analýze pacientů z ramene RHO a genově agnostického ramene) s retinitis pigmentosa po 52 týdnech podle změn délky vnějšího segmentu měřených pomocí SD-OCT.
52 týdnů
Změny objemu vnějšího segmentu od výchozí hodnoty měřené pomocí SD-OCT
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinnost genové terapie OCU400 v léčebné skupině ve srovnání s neléčenými kontrolami (v souhrnné analýze pacientů z ramene RHO a ramene genově agnostického) s retinitis pigmentosa po 52 týdnech, jak je indikováno změnami objemu vnějšího segmentu od výchozí hodnoty měřeného SD-OCT.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ocugen

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Huma Qamar, Ocugen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

12. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OCU400-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit