網膜色素変性症治療のためのOCU400遺伝子治療の第3相研究 (liMeliGhT)
網膜色素変性症の治療における網膜下 OCU400 遺伝子治療の有効性、安全性、忍容性を評価するための第 3 相多施設ランダム化研究
これは、RHO 変異を伴う網膜色素変性症（RP）患者および臨床表現型が RP であるその他の RP 関連変異を有する患者を対象に、OCU400 の有効性、安全性、忍容性を評価する第 3 相試験です。
これは、150 人の被験者を登録する多施設共同、評価者盲検化、無作為化研究です。
調査の概要
詳細な説明
合計 150 人の RP 参加者がこの研究に登録されます。RHO 群 (n=75) または遺伝子非依存群 (n=75) のいずれかの 2 つの群にそれぞれ 75 人ずつ含まれます。 RHO 部門は、RHO 遺伝子の変異の遺伝子診断が確認された参加者のみを登録します。一方、遺伝子非依存アームは、RP の臨床診断と RP に関連する遺伝子による確認された遺伝子診断に基づいて RP 参加者を登録します。
各群の被験者は無作為に治療群 (N=50) と対照群 (N=25) に分けられます。 治療グループの被験者は、両目が包含基準を満たしている場合、OCU400の両側網膜下注射を連続的に受けます。 対照または未治療群の被験者は、12か月の追跡調査の完了後にOCU400網膜下注射を受ける。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
- Associated Retina Consultants
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of Southern Califormia
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California, Roski Eye Insitute
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Florida
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Deerfield Beach、Florida、アメリカ、33064
- Advanced Research, LLC.
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami, Miller School of Medicine
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Pennsylvania
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Erie、Pennsylvania、アメリカ、16507
- Erie Retina Research LLC
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Eye Institute
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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McAllen、Texas、アメリカ、78503
- Valley Retina Institute
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Wisconsin
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La Crosse、Wisconsin、アメリカ、54601
- Gundersen Health System
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2H OC8
- Calgary Retina Consultants
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 3E1
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 3N9
- The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2W 1L4
- Research Institute of the McGill University Health Centre
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 8歳以上の男性または女性
- 常染色体優性RHO変異またはRPに関連するその他の変異の遺伝子診断が確認されたRPの臨床診断。
- ETDRS チャートで測定した BCVA ≤ 75 文字および ≥25 文字。
- III4e アイソプターまたは同等品で測定した場合、どの子午線でも 5° 以上の視野。
- スクリーニング訪問時に特定の光強度で輝度 LDNA を実行できる。
- SD-OCT によって判定された光受容体の存在
除外基準:
- 被験者には外核層の証拠が欠けている
- 1年以内に遺伝子治療または細胞治療製品による以前の治療、または治験薬または眼科用機器による治療を受けたことがある。
- -コルチコステロイド関連のIOPスパイクまたは制御されていない緑内障の病歴。
- 網膜中心周囲および網膜周辺領域に大きな感度領域がない
- 白内障手術は3ヶ月以内。 1か月以内にYAG嚢切開術を行う。 6か月以内のその他の眼内手術。
- 活動性の眼/眼内感染症、裂孔原性網膜剥離の病歴、または現在の網膜剥離または網膜インプラント。
- 授乳、妊娠、精子提供、または厳格な避妊ができない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：RHOアームの制御
積極的な研究介入は受けられない
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介入なし：遺伝子非依存アームの制御
積極的な研究介入は受けられない
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実験的：RHOアーム
被験者は、濃度が2.5×10^10 vg/眼のOCU400-301修飾遺伝子治療製品の網膜下注射を受けます
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OCU400-301の網膜下投与
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実験的：遺伝子非依存群
被験者は、濃度2.5 × 10^10 vg/眼のOCU400-301修飾遺伝子治療製品の網膜下注射を受ける
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OCU400-301の網膜下投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療群の研究対象眼を未治療対照群の研究対象眼と比較した場合の、ベースラインから52週目までの機能視力の変化（統合解析）
時間枠：52週間
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治療群の研究対象眼と未治療対照群の研究対象眼を比較した際の、網膜色素変性症被験者からのプール解析におけるベースラインから52週までの機能的視力の変化（Luminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）における迷路通過能力により測定）
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LLVA 文字スコアによって評価された、遺伝子非依存アームで視覚機能に変化が見られた参加者の数
時間枠：52週間
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遺伝子非依存性アーム被験者のLLVA文字スコアの変化を対照と比較する
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52週間
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RP患者の全治療眼（研究眼＋対側治療眼）におけるベースラインから52週までの機能的視力の変化を、未治療対照群の全眼（研究眼と対側眼）と比較したもの
時間枠：52週間
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未治療対照群の全眼（研究眼および対側眼）と比較したRP患者の治療眼全体（研究眼＋対側治療眼）における、ベースラインから52週までの機能的視力の変化を、Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA) における迷路ナビゲーション能力により測定したもの。
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52週間
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治療群を未治療対照群と比較した場合の網膜色素変性症患者の視機能のベースラインからの変化
時間枠：52週
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網膜色素変性症患者におけるベースラインからの視機能の変化を、全てのRP被験者において、治療群を無治療対照群と比較した場合、第52週時点での早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）チャート文字スコアを用いた両眼低照度視力により評価したもの。
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52週
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治療対象群の未治療対照群との比較におけるLDNA Luxレベル結果のベースラインからの変化
時間枠：52週間
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すべてのRP被験者におけるLDNA Luxレベル結果のベースラインからの変化を、12週、24週、36週、および52週において未治療対照群と比較した場合
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52週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの患者の全体的印象変化（PGIC）スコアの変化
時間枠：52週
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治療群におけるOCU400遺伝子治療の有効性を、未治療対照群（RHOアームおよび遺伝子非依存アームの患者からのプール解析）と比較して、網膜色素変性症において52週間までに以下の指標で評価する： 患者全般印象変化（PGIC）スコアのベースラインからの変化。 |
52週
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ETDRSにより測定された最矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化
時間枠：52週間
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網膜色素変性症患者（RHO群および遺伝子非依存群からのプール解析）におけるOCU400遺伝子治療の治療群と未治療対照群との比較による有効性を、以下に示す指標を用いて第52週まで評価する： ETDRSにより測定した最矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化。 |
52週間
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ETDRSで測定されたベースラインからの低照度視力欠損（LLD）の改善
時間枠：52週
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治療群におけるOCU400遺伝子療法の有効性を、未治療対照群（RHO群および遺伝子非特異的群からの患者を統合した解析）と比較して、網膜色素変性症患者において52週間まで評価する。評価項目は以下の通り： ETDRSで測定されたベースラインからの低照度欠損（LLD）の改善。 |
52週
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静的視野検査による30度範囲での平均網膜感度のベースラインからの改善
時間枠：52週間
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第52週までの網膜色素変性症患者（RHO群および遺伝子非依存群からの統合解析）において、治療群のOCU400遺伝子治療の有効性を未治療対照群と比較して評価する。評価指標は以下の通り： 30度静的視野検査による平均網膜感度のベースラインからの改善。 |
52週間
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Wide field-FAFによる測定における過蛍光リングのベースラインからの変化
時間枠：52週間
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網膜色素変性症患者におけるOCU400遺伝子治療の有効性を、未治療対照群（RHO群と遺伝子非依存群からのプール解析）と比較して、以下の指標により第52週まで評価する： 広視野FAFにより測定される高蛍光リングのベースラインからの変化。 |
52週間
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広視野-FAFにより測定される黄斑部のRP萎縮領域のベースラインからの変化
時間枠：52週間
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RHOアームおよび遺伝子非依存アームの患者からのプール解析により、網膜色素変性症患者において、未治療対照群と比較した治療群におけるOCU400遺伝子治療の有効性を、以下の指標により52週間まで評価する： 広視野FAFにより測定される黄斑部RP萎縮領域のベースラインからの変化。 |
52週間
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Wide field-FAFにより測定された末梢網膜におけるhypo autofluorescence評価のベースラインからの変化
時間枠：52週間
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RHOアームおよび遺伝子非特異的アームの患者からのプール分析において、未治療の対照群と比較した治療群におけるOCU400遺伝子治療の有効性を、以下に示す指標を通じて第52週まで評価する： 広視野FAFにより測定された周辺網膜における低自己蛍光評価のベースラインからの変化。 |
52週間
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広視野-FAFで測定された周辺網膜における過度の自家蛍光評価のベースラインからの変化
時間枠：52週間
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第52週までの網膜色素変性症患者（RHO群および遺伝子非依存群からのプール解析）において、ワイドフィールドFAFにより測定された周辺網膜の過自家蛍光評価のベースラインからの変化として示される、未治療対照群と比較した治療群におけるOCU400遺伝子治療の有効性を評価する。
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52週間
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SD-OCTで測定されたベースラインからの楕円体帯面積の変化
時間枠：52週間
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RHOアームおよび遺伝子非依存アームの患者からのプール分析において、未治療の対照群と比較した治療群におけるOCU400遺伝子治療の有効性を、SD-OCTで測定されたベースラインからの楕円体帯面積の変化によって示されるように、網膜色素変性症患者における52週間までの期間で評価する。
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52週間
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SD-OCTで測定されたベースラインからの外節長の変化
時間枠：52週間
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SD-OCTで測定された外節長の変化によって示されるように、網膜色素変性症患者（RHOアームおよび遺伝子非依存アームの患者からのプール分析において）におけるOCU400遺伝子治療の治療群と未治療対照群を比較し、52週間までの有効性を評価する。
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52週間
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SD-OCTにより測定されたベースラインからの外節容積の変化
時間枠：52週間
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RHOアームおよび遺伝子非依存アームの患者からのプール解析において、未治療対照群と比較した治療群におけるOCU400遺伝子治療の有効性を、SD-OCTで測定したベースラインからの外節容積の変化によって示される、網膜色素変性症に対する52週間までの有効性を評価する。
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52週間
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Jennifer Henrick, RN, MS、Ocugen
- スタディチェア：Mohamed Genead, MD、Ocugen
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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