網膜色素変性症治療のためのOCU400遺伝子治療の第3相研究 (liMeliGhT)
2024年4月24日 更新者：Ocugen
網膜色素変性症の治療における網膜下 OCU400 遺伝子治療の有効性、安全性、忍容性を評価するための第 3 相多施設ランダム化研究
これは、RHO 変異を伴う網膜色素変性症（RP）患者および臨床表現型が RP であるその他の RP 関連変異を有する患者を対象に、OCU400 の有効性、安全性、忍容性を評価する第 3 相試験です。
これは、150 人の被験者を登録する多施設共同、評価者盲検化、無作為化研究です。
調査の概要
詳細な説明
合計 150 人の RP 参加者がこの研究に登録されます。RHO 群 (n=75) または遺伝子非依存群 (n=75) のいずれかの 2 つの群にそれぞれ 75 人ずつ含まれます。 RHO 部門は、RHO 遺伝子の変異の遺伝子診断が確認された参加者のみを登録します。一方、遺伝子非依存アームは、RP の臨床診断と RP に関連する遺伝子による確認された遺伝子診断に基づいて RP 参加者を登録します。
各群の被験者は無作為に治療群 (N=50) と対照群 (N=25) に分けられます。 治療グループの被験者は、両目が包含基準を満たしている場合、OCU400の両側網膜下注射を連続的に受けます。 対照または未治療群の被験者は、12か月の追跡調査の完了後にOCU400網膜下注射を受ける。
研究の種類
介入
入学 (推定)
150
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Umair Qazi, MD, MPH
- 電話番号：484-237-3390
- メール：umair.qazi@ocugen.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Sahar Matloob, MD, ACRP-CP
- 電話番号：484-237-3390
- メール：sahar.matloob@ocugen.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
- 募集
- Associated Retina Consultants
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主任研究者：
- Benjamin Bakall
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コンタクト：
- Mallory Mintert, MS
- 電話番号：480-999-5458
- メール：Mallory.mintert@doctrials.com
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コンタクト：
- Jillian Bollinger, BS
- 電話番号：480-999-5458
- メール：Jillian.bollinger@doctrials.com
-
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Texas
-
Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- まだ募集していません
- Retina Consultants of Texas
-
コンタクト：
- Rebbeca C Taing
- 電話番号：713-524-3434
- メール：rebbecca.taing@retinaconsultantstexas.com
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主任研究者：
- Kenneth C Fan, M.D, MBA
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 8歳以上の男性または女性
- 常染色体優性RHO変異またはRPに関連するその他の変異の遺伝子診断が確認されたRPの臨床診断。
- ETDRS チャートで測定した BCVA ≤ 75 文字および ≥25 文字。
- III4e アイソプターまたは同等品で測定した場合、どの子午線でも 5° 以上の視野。
- スクリーニング訪問時に特定の光強度で輝度 LDNA を実行できる。
- SD-OCT によって判定された光受容体の存在
除外基準:
- 被験者には外核層の証拠が欠けている
- 1年以内に遺伝子治療または細胞治療製品による以前の治療、または治験薬または眼科用機器による治療を受けたことがある。
- -コルチコステロイド関連のIOPスパイクまたは制御されていない緑内障の病歴。
- 網膜中心周囲および網膜周辺領域に大きな感度領域がない
- 白内障手術は3ヶ月以内。 1か月以内にYAG嚢切開術を行う。 6か月以内のその他の眼内手術。
- 活動性の眼/眼内感染症、裂孔原性網膜剥離の病歴、または現在の網膜剥離または網膜インプラント。
- 授乳、妊娠、精子提供、または厳格な避妊ができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RHOアーム
被験者は、2.5 x 10E10 vg/眼の濃度のOCU400-301修飾遺伝子治療製品の網膜下注射を受けます。
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OCU400-301の網膜下投与
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実験的：遺伝子非依存アーム
被験者は、2.5 x 10E10 vg/眼の濃度のOCU400-301修飾遺伝子治療製品の網膜下注射を受けます。
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OCU400-301の網膜下投与
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介入なし：RHOアームの制御
積極的な研究介入は受けられない
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介入なし：遺伝子非依存アームの制御
積極的な研究介入は受けられない
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LDNAによって評価されたRP被験者の研究眼の機能的視覚に変化が見られた参加者の数
時間枠：52週間
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RHO変異を持つRP被験者の研究眼におけるスクリーニングによるLDNA評価の変化を対照と比較する
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52週間
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LDNAによって評価された、遺伝子非依存グループにおける研究眼の機能的視覚に変化が見られた参加者の数
時間枠：52週間
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遺伝子非依存腕被験者の研究眼におけるスクリーニングによる LDNA 評価の変化を対照と比較します。
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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LDNAによって評価された、RP被験者の治療を受けたすべての眼の機能的視覚に変化が見られた参加者の数
時間枠：52週間
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RHO 変異を持つ RP 被験者のすべての治療眼におけるスクリーニングによる LDNA 評価の変化を対照と比較します。
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52週間
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LDNAによって評価された、遺伝子非依存アームの被験者の治療を受けたすべての眼の機能的視覚に変化が見られた参加者の数
時間枠：52週間
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遺伝子非依存群の被験者の治療を受けたすべての眼におけるスクリーニングによる LDNA 評価の変化を対照と比較します。
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52週間
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LLVA文字スコアによって評価された、RHO変異のある被験者の視覚機能に変化があった参加者の数
時間枠：52週間
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RHOに変異があるRP被験者のLLVA文字スコアの変化を対照と比較する
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52週間
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LLVA 文字スコアによって評価された、遺伝子非依存アームで視覚機能に変化が見られた参加者の数
時間枠：52週間
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遺伝子非依存性アーム被験者のLLVA文字スコアの変化を対照と比較する
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52週間
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眼球イベントと非眼球イベント
時間枠：52週間
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治験薬関連有害事象（SDAE）、治療緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）および特別関心のある有害事象（AESI）の発生率および重症度。
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52週間
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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患者の全体的な変化印象 (PGIC) スコア
時間枠：52週間
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Huma Qamar、Ocugen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年4月26日
一次修了 (推定)
2025年6月30日
研究の完了 (推定)
2026年10月30日
試験登録日
最初に提出
2024年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月24日
最初の投稿 (実際)
2024年4月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月24日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。