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与EPP或XLP（Apollo）参与者中BitOpertin的研究 (APOLLO)

2026年9月1日 更新者：Disc Medicine, Inc

Apollo：一项随机，双盲，安慰剂对照研究的Bitopertin研究，以评估红细胞原生质（EPP）或X连锁原生质（XLP）的参与者的功效，安全性和耐受性（XLP）

该临床试验的目的是了解Bitopertin是否有效，并且可以安全地治疗12岁或以上的参与者中的EPP或XLP。 它旨在回答的主要问题是：

  • Bitopertin是否会在患有EPP或XLP的参与者治疗6个月后增加无痛的阳光暴露。
  • PPIX浓度水平如何从Bitopertin治疗前变为6个月后的治疗。

研究人员将比较bitopertin与不包含药物的安慰剂外观物质。

参与者将完成每日问卷，并参加评估的学习访问。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

183

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2R3
        • University of Alberta
  • 德国
    • Germany
      • Berlin、Germany、德国、12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz、Saxony、德国、09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • 意大利
      • Roma、意大利、53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
    • France
      • Nantes、France、法国、44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris、France、法国、75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • 瑞典
    • Sweden
      • Stockholm、Sweden、瑞典、141 86
        • Karolinska University Hospital
  • 美国
    • California
      • Huntington Beach、California、美国、92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston、Texas、美国、77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington
  • 英国
      • Salford、英国、M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London、England、英国、SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee、Scotland、英国、DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • 荷兰
    • The Netherlands
      • Rotterdam、The Netherlands、荷兰、3015 GD
        • Erasmus MC
  • 西班牙
    • Spain
      • Barcelona、Spain、西班牙、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在学习同意书时，年龄在12岁以上。
  2. 基于铁chel酶（FECH）或氨基乙烯酸合酶2（ALAS2）基因分型或生化卟啉分析的诊断EPP或XLP的诊断。
  3. 每天的最小日光暴露日记依从性≥85％-14至第-1天，包括在筛查期间，至少1个成功完成太阳暴露挑战（仅成年人，因为这一评估是对青少年的可选）或原始人的历史记忆
  4. 筛查时体重≥32kg（12至<18岁），体重指数≥18.5kg/m2（年龄≥18岁）。
  5. 在筛选afamelanotide和Dersimelagon之前至少2个月（如果适用）。
  6. 筛选时，天冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸转氨酶<3×上极限（ULN）和总胆红素<2×ULN（除非有记录的吉尔伯特综合征）。 白蛋白>正常的下限（LLN）。
  7. 愿意实践高效的节育方法（在筛查期间具有生育潜力的男性和育儿潜力的伴侣，同时服用学习药物，以及最后一次剂量的研究药物后至少30天）。

排除标准：

  1. 在筛查或从任何以前的手术中恢复不完全恢复之前的8周内进行大型手术。
  2. 除了EPP或XLP（一种与贫血相关的遗传性固有或外在红细胞疾病）以外。
  3. 对研究药物的任何组成部分的已知超敏反应。
  4. 肝移植或预期肝移植的需求。
  5. 如研究者所评估的，酒精依赖或过度饮酒的历史。
  6. 活跃的人免疫缺陷病毒（HIV），活性丙型肝炎或C。
  7. 其他医学或精神病病或实验室发现，在研究人员或赞助商的判断中未明确指出，这会使参与者处于无法接受的风险，或者以其他方式排除参与者参加研究。

  8. 病情或伴随药物会混淆解释临床，临床实验室或参与者日记数据的能力，包括在过去6个月中患有加重或需要住院的主要精神病病。

    治疗史：

  9. 事先暴露于bitopertin。
  10. 在研究期间，同时或计划治疗Afamelanotide或Dersimelagon。
  11. 在筛查前的2个月内用阿片类药物治疗任何时间> 7天，或者预计在研究期间的任何时刻需要使用阿片类药物> 7天。
  12. 贫血的新疗法，包括筛查1个月内的贫血补充剂。
  13. 当前或计划使用的任何药物或草药疗法已知是强或中度的抑制剂或细胞色素P450（CYP）3A4酶的诱导剂，在第一个剂量之前的28天以及整个研究过程中。

  14. 抗精神病药物的当前或计划治疗。

    实验室排除：

  15. 筛查时血红蛋白<10 g/dl。

    各种各样的：

  16. 在筛查前30天内参加其他介入的临床研究。
  17. 如果女性，怀孕或母乳喂养。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
口服剂量，每天一次24周
实验性的：椎间盘1459口服剂量
药品：盘1459
口服剂量，每天一次24周
其他名称：
  • 比托汀
  • RO4917838

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
在治疗6个月（24周）后，天气中的平均每日阳光中的日期在日光下没有受到光毒性反应的疼痛（10:00 am至6:00 pm）的疼痛
大体时间：24周
24周
在6个月时，全血金属PPIX水平的基线变化百分比变化
大体时间：24周
24周
在6个月的治疗期间，通过不良事件（AES）和实验室结果评估的安全性和耐受性
大体时间：24周
24周

次要结果测量

结果测量
大体时间
在6个月的治疗期间发生光毒性反应
大体时间：24周
24周
在6个月（24周）治疗期间，日光累积的阳光中的累积总时间在10:00至18:00至18:00（10:00 am至6:00 pm）之间而没有疼痛。
大体时间：24周
24周
从基线在2周平均每日阳光暴露时间（分钟）变为首次前驱症状（例如，燃烧，刺痛，刺痛，瘙痒或刺痛），与阳光后1小时接触到阳光后1小时在6个月之间暴露于1小时
大体时间：24周
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Disc Medicine, Inc

调查人员

  • 研究主任：Will Savage, MD, PhD、Disc Medicine

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年4月4日

初级完成 (估计的)

2026年9月1日

研究完成 (估计的)

2026年10月1日

研究注册日期

首次提交

2025年3月17日

首先提交符合 QC 标准的

2025年3月27日

首次发布 (实际的)

2025年4月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月1日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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