Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Bitopertin hos deltagare med EPP eller XLP (Apollo) (APOLLO)

1 september 2026 uppdaterad av: Disc Medicine, Inc

Apollo: En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av bitopertin för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten hos deltagare med erytropoietisk protoporphyria (EPP) eller X-Linked Protoporphyria (XLP)

Målet med denna kliniska prövning är att lära sig om Bitopertin fungerar och är säkert att behandla EPP eller XLP hos deltagarna 12 år eller äldre. De viktigaste frågorna som syftar till att svara på är:

  • Huruvida bitopertin ökar exponeringen för smärtfri solljus efter 6 månaders behandling hos deltagare med EPP eller XLP.
  • Hur PPIX -koncentrationsnivåer förändras från före bitopertinbehandling till efter 6 månaders behandling.

Forskare kommer att jämföra Bitopertin med en placebo-look-alike substans som inte innehåller något läkemedel.

Deltagarna kommer att fylla i dagliga frågeformulär och delta i studiebesök för bedömningar.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

183

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Frankrike
    • France
      • Nantes, France, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankrike, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Förenta staterna
    • California
      • Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italien
      • Roma, Italien, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Nederländerna
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Nederländerna, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Spanien
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Storbritannien
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Storbritannien, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Sverige
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Tyskland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Tyskland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Ålder 12 år eller äldre vid tidpunkten för studietid.
  2. Diagnos av EPP eller XLP, baserad på medicinsk historia av ferrochelatas (Fech) eller aminolevulinsyrasyntas 2 (ALAS2) genotypning eller genom biokemisk porfyrinanalys.
  3. Minsta dagliga solexponering Dagbokens efterlevnad ≥85% på dagar -14 till dag -1, inklusive, under screening, och minst 1 framgångsrikt avslutad solexponeringsutmaning (endast vuxna, eftersom denna bedömning är valfri för ungdomar) eller historisk återkallelse av tid till prodrome
  4. Kroppsvikt ≥32 kg (åldrarna 12 till <18 år), kroppsmassaindex ≥18,5 kg/m2 (åldrarna ≥18 år) vid screening.
  5. Tvättning av minst 2 månader före screening av afamelanotid och dersimelagon, om tillämpligt.
  6. Aspartataminotransferas och alanintransaminas <3 × övre gräns för normal (ULN) och total bilirubin <2 × ULN (såvida inte dokumenterat Gilbert -syndrom) vid screening. Albumin> Lägre gräns för normal (LLN).
  7. Villig att öva mycket effektiva metoder för födelsekontroll (båda män som har partner med fertildödande potential och kvinnor med fertilfödningspotential under screening, medan de tar studiedrog och i minst 30 dagar efter den sista dosen av studiemedicin).

Uteslutningskriterier:

  1. Större operation inom 8 veckor före screening eller ofullständig återhämtning från någon tidigare operation.
  2. Annat än EPP eller XLP, en ärftlig inre eller extrinsisk röd cellsjukdom associerad med anemi.
  3. Känd överkänslighet för någon del av studieläkemedlet.
  4. Historik om levertransplantation eller förväntat behov av levertransplantation.
  5. Historik om alkoholberoende eller överdriven alkoholkonsumtion, bedömd av utredaren.
  6. Aktiv humant immunbristvirus (HIV), aktiv hepatit B eller C.
  7. Annat medicinskt eller psykiatriskt tillstånd eller laboratorieupptäckt som inte specifikt anges ovan att, enligt utredarens eller sponsorns bedömning, skulle sätta deltagaren på oacceptabel risk eller på annat sätt utesluta deltagaren från att delta i studien.

  8. Tillstånd eller samtidig medicinering som skulle förvirra förmågan att tolka kliniska, kliniska laboratorier eller deltagardagbokdata, inklusive ett stort psykiatriskt tillstånd som har haft en förvärring eller krävt sjukhusvistelse under de senaste 6 månaderna.

    Behandlingshistorik:

  9. Före exponering för bitopertin.
  10. Samtidig eller planerad behandling med afamelanotid eller dersimelagon under studieperioden.
  11. Behandling med opioider under varje period> 7 dagar under de två månaderna före screening eller förväntade sig kräva opioidanvändning under> 7 dagar vid någon tidpunkt under studien.
  12. Ny behandling för anemi, inklusive initiering av järntillskott, inom en månad efter screening.
  13. Nuvarande eller planerad användning av läkemedel eller örtmedel som är kända för att vara starka eller måttliga hämmare eller inducerare av cytokrom P450 (CYP) 3A4 -enzymer under 28 dagar före den första dosen och under hela studien.

  14. Aktuell eller planerad behandling med antipsykotisk medicinering.

    Laboratorieundersökningar:

  15. Hemoglobin <10 g/dL vid screening.

    Diverse:

  16. Deltagande i andra interventionella kliniska studier inom 30 dagar före screening.
  17. Om kvinna, gravid eller amning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Muntlig dos, en gång om dagen i 24 veckor
Experimentell: Muntlig dos av skiva-1459
Läkemedel: Skiva-1459
Muntlig dos, en gång om dagen i 24 veckor
Andra namn:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig månatlig total tid i solljus på dagar utan smärta från en fototoxisk reaktion mellan 10:00 till 18:00 (10:00 till 18:00) efter 6 månader (24 veckor) av behandlingen
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Procentförändring från baslinjen i helblodmetallfria PPIX-nivåer vid 6 månader
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Säkerhet och tolerabilitet, som bedöms av biverkningar (AES) och laboratorieresultat, under 6-månadersbehandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av fototoxiska reaktioner under 6-månadersbehandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Kumulativ total tid i solljus på dagar utan smärta från en fototoxisk reaktion mellan 10:00 till 18:00 (10:00 till 18:00) under 6-månaders (24-veckors) behandlingsperiod
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Förändring från baslinjen i 2-veckors genomsnittlig daglig exponeringstid för solljus (minuter) till första prodromalt symptom (t.ex. förbränning, stickning, klåda eller stickande) förknippad med exponering för solljus mellan 1 timme efter Sunrise och 1 timmes pre-sunset vid 6 månader
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Utredare

  • Studierektor: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 april 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 mars 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2025

Första postat (Faktisk)

4 april 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera