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Studie von Bitopertin bei Teilnehmern mit EPP oder XLP (Apollo) (APOLLO)

3. Juni 2026 aktualisiert von: Disc Medicine, Inc

Apollo: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie von Bitopertin zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit bei Teilnehmern mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) oder X-Brenn-Protoporphyria (XLP)

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es zu erfahren, ob Bitopertin funktioniert und mit Sicherheit von EPP oder XLP bei Teilnehmern ab ab 12 Jahren behandelt wird. Die Hauptfragen, die es beantworten soll, sind:

  • Egal, ob Bitopertin die schmerzfreie Sonneneinstrahlung nach 6 Monaten Behandlung bei Teilnehmern mit EPP oder XLP erhöht.
  • Wie sich die PPIX -Konzentrationsniveaus von vor einer Bitopertin -Behandlung nach 6 Monaten der Behandlung ändern.

Forscher werden Bitopertin mit einer Placebo-Look-Alike-Substanz vergleichen, die kein Medikament enthält.

Die Teilnehmer werden tägliche Fragebögen ausfüllen und an Studienbesuchen für Bewertungen teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

183

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Deutschland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Deutschland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Frankreich
    • France
      • Nantes, France, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankreich, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italien
      • Roma, Italien, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Niederlande
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Schweden
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Schweden, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Spanien
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Vereinigtes Königreich, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ab 12 Jahren zum Zeitpunkt der Zustimmung der Studie.
  2. Diagnose von EPP oder XLP, basierend auf der Krankengeschichte durch Ferrochelatase (Fech) oder Aminolevulinsäure -Synthase 2 (ALAS2) Genotypisierung oder durch biochemische Porphyrinanalyse.
  3. Mindesttägliche Sonneneinstrahlungs -Tagebuchkompliance ≥ 85% an Tagen bis 14 bis Tag -1, inklusive, während des Screenings und mindestens 1 erfolgreich abgeschlossene Sonneneinstrahlungsherausforderung (nur Erwachsene, da diese Bewertung für Jugendliche optional ist) oder historischer Rückruf von Zeit bis zum Prodrom
  4. Körpergewicht ≥32 kg (12 bis 18 Jahre), Body Mass Index ≥ 18,5 kg/m2 (Alter ≥ 18 Jahre) beim Screening.
  5. Auswaschung von mindestens 2 Monaten vor dem Screening von Afamelanotid und Dersimelagon, falls zutreffend.
  6. Aspartataminotransferase und Alanintransaminase <3 × Obergrenze des normalen (ULN) und Gesamtbilirubin <2 × ULN (es sei denn, das Gilbert -Syndrom dokumentiert) beim Screening. Albumin> Untergrenze von Normal (LLN).
  7. Bereit, hochwirksame Methoden der Geburtenkontrolle zu praktizieren (beide Männer, die Partner von Geburtspotential und Weibchen von Geburtspotential während des Screenings haben, während der Studienmedikamente und mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis von Studienmedikamenten).

Ausschlusskriterien:

  1. Schwere Operation innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening oder einer unvollständigen Erholung von früheren Operationen.
  2. Anders als EPP oder XLP, eine mit Anämie verbundene intrinsische oder extrinsische rote Zellkrankheit.
  3. Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber allen Komponenten des Studienmedikamente.
  4. Vorgeschichte der Lebertransplantation oder der erwarteten Bedürfnisse der Lebertransplantation.
  5. Anamnese der Alkoholabhängigkeit oder des übermäßigen Alkoholkonsums, wie vom Ermittler bewertet.
  6. Aktive menschliche Immundefizienzvirus (HIV), aktive Hepatitis B oder C.
  7. Andere medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laborstunden, die oben nicht ausdrücklich festgestellt wurden, dass der Teilnehmer nach dem Urteil des Ermittlers oder des Sponsors den Teilnehmer in ein inakzeptables Risiko versetzt oder den Teilnehmer anderweitig daran hindert, an der Studie teilzunehmen.

  8. Erkrankung oder gleichzeitige Medikamente, die die Fähigkeit, klinische, klinische Labor- oder Teilnehmer -Tagebuchdaten zu interpretieren, verwechselt, einschließlich einer großen psychiatrischen Erkrankung, die in den letzten 6 Monaten eine Verschlechterung oder eine erforderliche Krankenhausaufenthalte hatte.

    Behandlungsgeschichte:

  9. Vorherige Exposition gegenüber Bitopertin.
  10. Gleichzeitige oder geplante Behandlung mit Afamelanotid oder Dersimelagon während des Untersuchungszeitraums.
  11. Behandlung mit Opioiden für einen Zeitraum von> 7 Tagen in den 2 Monaten vor dem Screening oder erwartet, dass er zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie für> 7 Tage Opioidkonsum benötigt.
  12. Neue Behandlung für die Anämie, einschließlich der Einleitung der Eisenergänzung, innerhalb von 1 Monat nach dem Screening.
  13. Aktuelle oder geplante Verwendung von Medikamenten oder Kräutermittel, von denen bekannt ist, dass sie starke oder mittelschwere Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 -Enzymen für 28 Tage vor der ersten Dosis und während der gesamten Studie sind.

  14. Aktuelle oder geplante Behandlung mit Antipsychotika.

    Laborausschlüsse:

  15. Hämoglobin <10 g/dl beim Screening.

    Verschiedenes:

  16. Teilnahme an anderen interventionellen klinischen Studien innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  17. Wenn weiblich, schwanger oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Mündliche Dosis, einmal am Tag für 24 Wochen
Experimental: Disc-1459 Orale Dosis
Arzneimittel: Disc-1459
Mündliche Dosis, einmal am Tag für 24 Wochen
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Durchschnittliche monatliche Gesamtzeit im Sonnenlicht an Tagen ohne Schmerzen durch eine phototoxische Reaktion zwischen 10:00 und 18:00 bis 18:00 Uhr nach 6 Monaten (24 Wochen) Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Der prozentuale Veränderungswechsel von Grundlinien in Vollblutmetall-freier PPIX-Spiegel nach 6 Monaten
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit, wie durch unerwünschte Ereignisse (AEs) und Laborergebnisse über den Zeitraum von 6 Monaten bewertet
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten phototoxischer Reaktionen über die Behandlung von 6 Monaten
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Kumulative Gesamtzeit im Sonnenlicht an Tagen ohne Schmerzen durch eine phototoxische Reaktion zwischen 10:00 und 18:00 (10:00 bis 18:00 Uhr) über die Behandlungszeit von 6 Monaten (24 Wochen)
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Wechseln Sie von der Ausgangswert in 2-wöchiger durchschnittlicher täglicher Sonneneinstrahlungszeit (Minuten) zum ersten prodromalen Symptom (z.
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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