Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A bitopertin tanulmányozása az EPP vagy XLP -vel (Apollo) résztvevőknél (APOLLO)

2026. szeptember 1. frissítette: Disc Medicine, Inc

Apollo: A bitopertin randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálata a hatékonyság, biztonság és tolerálhatóság értékelésére az eritropoietikus protoporfiria (EPP) vagy az X-kapcsolt Protoporphyria (XLP) résztvevőknél

Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy megtanulja, hogy működik -e a bitopertin, és biztonságos az EPP vagy az XLP kezelésére a résztvevőknél 12 éves vagy annál idősebb. A fő kérdések, amelyekre a válaszok célja:

  • Hogy a bitopertin növeli-e a fájdalommentes napfény expozíciót 6 hónapos kezelés után az EPP vagy XLP-vel rendelkező résztvevőknél.
  • Hogyan változnak a PPIX koncentráció szintje a bitopertin kezelés előtti 6 hónapos kezelés után.

A kutatók összehasonlítják a bitopertint egy olyan placebo megjelenésű anyaggal, amely nem tartalmaz gyógyszert.

A résztvevők kitöltik a napi kérdőíveket és részt vesznek az értékelések tanulmányi látogatásainak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

183

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Egyesült Királyság, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Egyesült Államok
    • California
      • Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington
  • Franciaország
    • France
      • Nantes, France, Franciaország, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Franciaország, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Hollandia
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Hollandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Németország
    • Germany
      • Berlin, Germany, Németország, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Németország, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Spanyolország
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Svédország
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Svédország, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Írország
      • Dublin, Írország, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  1. 12 éves vagy annál idősebb a tanulmányi beleegyezés idején.
  2. Az EPP vagy XLP diagnosztizálása, a kórtörténet alapján ferrochelatáz (FECH) vagy aminolevulinsav -szintáz 2 (ALAS2) genotipizálással vagy biokémiai porfirin -elemzéssel.
  3. Minimális napi napfény -expozíciós napló megfelelés ≥85% -14 napról -1 napról -1, befogadó, szűrés során és legalább egy sikeresen befejezett napsugárzás kihívással (csak felnőttek, mivel ez az értékelés választható a serdülők számára), vagy a prodróm történelmi visszahívása a prodrome -ra vonatkozó idő visszahívására.
  4. Testtömeg ≥32 kg (12 és 18 év közötti), a testtömeg -index ≥18,5 kg/m2 (≥18 év) a szűrés során.
  5. Legalább 2 hónappal az afamelanotid és a dersimelagon szűrése előtt kimosódott.
  6. Aszpartát -aminotranszferáz és alanin transzamináz <3x A normál (ULN) és az összes bilirubin <2 × uln (kivéve, ha dokumentált Gilbert -szindróma) szűréskor. Albumin> A normál alsó határa (LLN).
  7. Hajlandó gyakorolni a fogamzásgátló nagyon hatékony módszereket (mind a szűrés során, mind a szűrés során, valamint a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő legalább 30 napig) szűrés során, mind a szűrés során, a szűrés során, mind a szűrés során, a szűrés során, mind a szűrés során, valamint a szűrés során).

Kizárási kritériumok:

  1. Fontos műtét a szűrés előtti 8 héten belül, vagy a korábbi műtétek hiányos gyógyulása.
  2. Az EPP vagy az XLP kivételével, a vérszegénységhez kapcsolódó örökölt belső vagy külső vörösvértest -betegség.
  3. A vizsgált gyógyszer bármely komponensének ismert túlérzékenysége.
  4. A májátültetés története vagy a májátültetés várható szükségessége.
  5. Az alkoholfüggőség vagy a túlzott alkoholfogyasztás története, a vizsgáló által értékeltek szerint.
  6. Aktív humán immunhiány vírus (HIV), aktív hepatitis B vagy C.
  7. Más orvosi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi megállapítások, amelyek nem kifejezetten a fent említettek, a nyomozó vagy a szponzor ítéletében elfogadhatatlan kockázatra tenné a résztvevőt, vagy más módon megakadályozná a résztvevőt a vizsgálatban való részvételtől.

  8. Olyan állapot vagy egyidejű gyógyszer, amely megzavarhatja a klinikai, klinikai laboratóriumi vagy résztvevő naplók adatainak értelmezésének képességét, ideértve egy olyan nagy pszichiátriai állapotot, amely súlyosbodott vagy kórházi ápolást igényelt az elmúlt 6 hónapban.

    Kezelési előzmények:

  9. A bitopertin előzetes kitettsége.
  10. Egyidejű vagy tervezett kezelés afamelanotiddal vagy dersimelagonnal a vizsgálati időszakban.
  11. Opioidokkal történő kezelés a szűrést megelőző 2 hónapban, vagy a szűrés előtti 2 hónapban, vagy várhatóan az opioid -felhasználást a vizsgálat során bármely ponton> 7 napig igényli.
  12. A vérszegénység új kezelése, beleértve a vas -kiegészítést, a szűréstől számított 1 hónapon belül.
  13. A citokróm P450 (CYP) 3A4 enzimek erős vagy mérsékelt inhibitorainak vagy induktorainak jelenlegi vagy tervezett felhasználása az első dózis előtt és a vizsgálat során 28 napig.

  14. Jelenlegi vagy tervezett kezelés antipszichotikus gyógyszerekkel.

    Laboratóriumi kizárások:

  15. Hemoglobin <10 g/dl a szűréskor.

    Különféle:

  16. Más intervenciós klinikai vizsgálatokban való részvétel a szűrést megelőző 30 napon belül.
  17. Ha nő, terhes vagy szoptat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Orális adag, naponta egyszer 24 hétig
Kísérleti: DISC-1459 szóbeli dózis
Drog: DISC-1459
Orális adag, naponta egyszer 24 hétig
Más nevek:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az átlagos havi teljes idő a napfényben napokon, fájdalom nélkül, a fototoxikus reakció 10:00 és 18:00 között (10:00 és 18:00 között) 6 hónapos (24 hét) a kezelés után
Időkeret: 24 hét
24 hét
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest teljes vérű fémmentes PPIX szinten 6 hónapon belül
Időkeret: 24 hét
24 hét
Biztonság és tolerálhatóság, a nemkívánatos események (AES) és a laboratóriumi eredmények alapján, a 6 hónapos kezelési időszakban
Időkeret: 24 hét
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Fototoxikus reakciók előfordulása a 6 hónapos kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
A kumulatív teljes idő napfényben napokon, fájdalom nélkül, a fototoxikus reakció 10:00 és 18:00 között (10:00 és 18:00 között) a 6 hónapos (24 hetes) kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
24 hét
Változtassa meg a kiindulási értéket a 2 hetes átlagos napi napfény-expozíciós idő (percek) az első prodromális tünetre (pl. Égés, bizsergés, viszketés vagy csípés), amely a napfény expozíciójával és a Sunrise utáni 1 órás és 1 órás elõtt 6 hónapos korszakban kapcsolódik.
Időkeret: 24 hét
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Disc Medicine, Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. április 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. március 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. március 27.

Első közzététel (Tényleges)

2025. április 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel