Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van bitopertine bij deelnemers met EPP of XLP (Apollo) (APOLLO)

1 september 2026 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc

Apollo: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van bitopertine om de werkzaamheid, veiligheid en tolerantie bij deelnemers met erytropoëtische protoporfyrie (EPP) of X-gebonden protoporphyrie (XLP) te evalueren om de werknemers met erytropoëtische protoporfyrie (EPP) of X-gebonden protoporphyrie (XLP) te evalueren.

Het doel van deze klinische proef is om te leren of Bitopertin werkt en is veilig om EPP of XLP te behandelen bij deelnemers van 12 jaar of ouder. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • Of bitopertine de blootstelling aan pijnvrije zonlicht na 6 maanden behandeling bij deelnemers met EPP of XLP verhoogt.
  • Hoe de PPIX -concentratieniveaus veranderen van vóór de behandeling van bitopertine naar na 6 maanden behandeling.

Onderzoekers zullen Bitopertin vergelijken met een placebo-look-alike substantie die geen medicijn bevat.

Deelnemers zullen dagelijkse vragenlijsten invullen en studiebezoeken bijwonen voor beoordelingen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

183

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Duitsland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Duitsland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Duitsland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Frankrijk
    • France
      • Nantes, France, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankrijk, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italië
      • Roma, Italië, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Nederland
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Spanje
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanje, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
  • Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Verenigde Staten
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington
  • Zweden
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Zweden, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 12 jaar of ouder op het moment van studie toestemming.
  2. Diagnose van EPP of XLP, gebaseerd op medische geschiedenis door ferrochelatase (FECH) of aminolevulinezuursynthase 2 (ALAS2) genotypering of door biochemische porfyrine -analyse.
  3. Minimale dagelijkse blootstelling aan de zon Dagboek Naleving ≥85% op dagen -14 tot en met dag -1, inclusief, tijdens screening, en ten minste 1 succesvol voltooide Sun Exposure Challenge (alleen volwassenen, omdat deze beoordeling optioneel is voor adolescenten) of historische terugroeping van tijd tot prodrome
  4. Lichaamsgewicht ≥32 kg (leeftijd 12 tot <18 jaar), body mass index ≥18,5 kg/m2 (leeftijd ≥18 jaar) bij screening.
  5. Wasout van ten minste 2 maanden voorafgaand aan de screening van Afamelanotide en Dersimelagon, indien van toepassing.
  6. Aspartaat aminotransferase en alanine transaminase <3 x bovengrens van normaal (ULN) en totaal bilirubine <2 × uln (tenzij gedocumenteerd Gilbert -syndroom) bij screening. Albumine> Lagere limiet van normaal (LLN).
  7. Bereid om zeer effectieve methoden van anticonceptie te oefenen (beide mannen die partners hebben van het vruchtbaar potentieel en vrouwen van het vruchtbaar potentieel tijdens het screening, terwijl het studeren drugs neemt en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis studiemedicijn).

Uitsluitingscriteria:

  1. Grote operatie binnen 8 weken vóór screening of onvolledig herstel van een eerdere operatie.
  2. Anders dan EPP of XLP, een erfelijke intrinsieke of extrinsieke rode celziekte geassocieerd met bloedarmoede.
  3. Bekende overgevoeligheid voor elk onderdeel van het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Geschiedenis van levertransplantatie of verwachte behoefte aan levertransplantatie.
  5. Geschiedenis van alcoholafhankelijkheid of overmatig alcoholgebruik, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  6. Actief humaan immunodeficiëntievirus (HIV), actieve hepatitis B of C.
  7. Andere medische of psychiatrische toestand of laboratoriumbevinding niet specifiek hierboven opgemerkt dat, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer een onaanvaardbaar risico zou brengen of anderszins zou uitgaan van deelname aan het onderzoek.

  8. Conditie of gelijktijdige medicatie die het vermogen zou verwarren om klinische, klinische laboratorium of dagboekgegevens te interpreteren, waaronder een belangrijke psychiatrische aandoening die de afgelopen 6 maanden een verergering of vereiste ziekenhuisopname heeft gehad.

    Behandelingsgeschiedenis:

  9. Eerdere blootstelling aan bitopertine.
  10. Gelijktijdige of geplande behandeling met Afamelanotide of Dersimelagon tijdens de studieperiode.
  11. Behandeling met opioïden voor elke periode> 7 dagen in de 2 maanden voorafgaand aan het screening of verwachtte op elk punt tijdens het onderzoek opioïdengebruik te vereisen.
  12. Nieuwe behandeling voor bloedarmoede, inclusief het initiëren van ijzersuppletie, binnen 1 maand na screening.
  13. Huidig ​​of gepland gebruik van geneesmiddelen of kruidenremedies waarvan bekend is dat ze sterk of matige remmers of inductoren van cytochroom P450 (CYP) 3A4 -enzymen gedurende 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis en tijdens de studie zijn.

  14. Huidige of geplande behandeling met antipsychotische medicatie.

    Laboratoriumuitsluitingen:

  15. Hemoglobin <10 g/dl bij screening.

    Gemengd:

  16. Deelname aan andere interventionele klinische studies binnen 30 dagen voorafgaand aan screening.
  17. Als vrouwelijk, zwanger of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Orale dosis, eenmaal per dag gedurende 24 weken
Experimenteel: DISC-1459 Mondelinge dosis
Geneesmiddel: DISC-1459
Orale dosis, eenmaal per dag gedurende 24 weken
Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde maandelijkse totale tijd in zonlicht op dagen zonder pijn van een fototoxische reactie tussen 10:00 tot 18:00 (10:00 tot 18:00 uur) na 6 maanden (24 weken) behandeling
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in metaalvrije PPIX-niveaus van hele bloed na 6 maanden
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid, zoals beoordeeld door bijwerkingen (AES) en laboratoriumresultaten, gedurende de behandelingsperiode van 6 maanden
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Optreden van fototoxische reacties gedurende de behandelingsperiode van 6 maanden
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Cumulatieve totale tijd in zonlicht op dagen zonder pijn van een fototoxische reactie tussen 10:00 en 18:00 (10:00 tot 18:00 uur) gedurende de 6-maanden (24-weken) behandelingsperiode
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Verander van de basislijn in gemiddelde dagelijkse blootstellingstijd (minuten) van 2 weken in het gemiddelde van 2 weken naar het eerste prodromale symptoom (bijv. Burning, tintelen, jeuk of stekende) geassocieerd met blootstelling aan zonlicht tussen 1 uur na de sunrise en 1 uur pre-sunset na 6 maanden na 6 maanden
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren