Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bitpertiinin tutkimus osallistujissa, joilla on EPP tai XLP (Apollo) (APOLLO)

maanantai 15. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Disc Medicine, Inc

Apollo: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima bitpertiinin tutkimus arvioidakseen osallistujien tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä, jolla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-linkitetty proporfyria (XLP)

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia, toimiiko Bidopertiini ja on turvallista hoitaa EPP: tä tai XLP: tä 12 -vuotiaissa tai sitä vanhemmissa osallistujissa. Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:

  • Lisääkö Bitopertin kivuton auringonvalon altistuminen 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla EPP: llä tai XLP: llä.
  • Kuinka PPIX -pitoisuustasot muuttuvat ennen Bitpertiinihoitoa 6 kuukauden hoidon jälkeen.

Tutkijat vertaavat Bidopartiinia lumelääkekolaiseen aineeseen, joka ei sisällä lääkettä.

Osallistujat täyttävät päivittäiset kyselylomakkeet ja osallistuvat arviointikäynteihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

183

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanja
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italia
      • Roma, Italia, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Ranska
    • France
      • Nantes, France, Ranska, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Ranska, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Ruotsi
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Ruotsi, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Saksa
    • Germany
      • Berlin, Germany, Saksa, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Saksa, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Yhdysvallat
    • California
      • Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 12 -vuotias tai vanhempi opintojen suostumuksella.
  2. EPP: n tai XLP: n diagnoosi, joka perustuu lääketieteelliseen historiaan ferrokelataasin (FECH) tai aminolevuliinihapon syntaasin 2 (ALAS2) genotyyppien avulla tai biokemiallisen porfyriinianalyysin avulla.
  3. Pienin päivittäinen aurinko -altistumisen päiväkirjan noudattaminen ≥85% päivistä -14 -1, mukaan lukien seulonnan aikana ja vähintään yksi onnistuneesti valmistunut aurinkovalo -haaste (vain aikuiset, koska tämä arvio on valinnainen murrosikäisille) tai historiallisen ajan palauttamisen prodromelle
  4. Ruumiinpaino ≥32 kg (ikä 12–18 vuotta), kehon massaindeksi ≥18,5 kg/m2 (ikä ≥18 vuotta) seulonnassa.
  5. Vähintään 2 kuukautta ennen afamelanotidin ja dersimelagonin seulontaa tarvittaessa.
  6. Aspartaatin aminotransferaasi ja alaniinitransaminaasi <3 x normaalin (ULN) ja kokonaisbilirubiinin kokonaisraja <2 x ULN (ellei dokumentoitu Gilbert -oireyhtymä) seulonnassa. Albumiini> Normaalin alaraja (LLN).
  7. Halukas harjoittelemaan erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä (molemmat miehet, joilla on hedelmällisyyspotentiaalin kumppaneita, ja lastenpotentiaalin naaraat seulonnan aikana, tutkiessaan tutkimuslääkettä ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suuri leikkaus 8 viikon kuluessa ennen seulontaa tai puutteellista toipumista edellisestä leikkauksesta.
  2. Muu kuin EPP tai XLP, anemiaan liittyvä perinnöllinen sisäinen tai ulkoinen punasolutauti.
  3. Tunnettu yliherkkyys mille tahansa tutkimuslääkkeen komponentille.
  4. Maksansiirron historia tai maksansiirron odotettu tarve.
  5. Alkoholiriippuvuuden tai liiallisen alkoholin kulutuksen historia tutkijan arvioimana.
  6. Ihmisen aktiivinen immuunikatovirus (HIV), aktiivinen hepatiitti B tai C.
  7. Muut lääketieteelliset tai psykiatriset tilat tai laboratoriohakuutukset, joita ei ole nimenomaisesti havaittu, että tutkijan tai sponsorin tuomiossa asettaisi osallistujalle hyväksyttävälle riskille tai muuten estämään osallistujaa osallistumasta tutkimukseen.

  8. Tila tai samanaikainen lääkitys, joka sekoittaisi kyvyn tulkita kliinisiä, kliinisiä laboratorioita tai osallistujien päiväkirjatietoja, mukaan lukien merkittävä psykiatrinen tila, jolla on paheneminen tai vaadittu sairaalahoito viimeisen kuuden kuukauden aikana.

    Hoitohistoria:

  9. Aikaisempi altistuminen Bitpertiinille.
  10. Samanaikainen tai suunniteltu hoito afamelanotidilla tai dersimelagonilla tutkimusjakson aikana.
  11. Hoito opioideilla minkä tahansa ajanjakson ajan> 7 päivää 2 kuukauden aikana ennen seulontaa tai odotetaan tarvitsevan opioidien käyttöä> 7 päivää milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  12. Uusi anemian hoito, mukaan lukien rautalisän aloittaminen, yhden kuukauden kuluessa seulonnasta.
  13. Kaikkien lääkkeiden tai yrttilääkkeiden nykyinen tai suunniteltu käyttö, joiden tiedetään olevan vahvoja tai kohtalaisia ​​estäjiä tai sytokromi P450 (CYP) 3A4 -entsyymien indusoijia 28 päivän ajan ennen ensimmäistä annosta ja koko tutkimuksen ajan.

  14. Nykyinen tai suunniteltu hoito antipsykoottisella lääkityksellä.

    Laboratorion poissulkemiset:

  15. Hemoglobiini <10 g/dl seulonnassa.

    Sekalaiset:

  16. Osallistuminen muihin interventiokliinisiin tutkimuksiin 30 päivän kuluessa ennen seulontaa.
  17. Jos nainen, raskaana tai imetys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Oraalinen annos, kerran päivässä 24 viikon ajan
Kokeellinen: Disc-1459 oraalinen annos
Lääke: DISC-1459
Oraalinen annos, kerran päivässä 24 viikon ajan
Muut nimet:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen kuukausittainen kokonaisaika auringonvalossa päivinä ilman fototoksisen reaktion kipua klo 10.00–18.00 (klo 10.00–18.00) 6 kuukauden (24 viikon) hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Prosentti muuttuu lähtötasosta koko veren metallivapaassa PPIX-tasossa 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Turvallisuus ja siedettävyys, sellaisena kuin se on arvioitu haittavaikutuksilla (AES) ja laboratoriotuloksilla, 6 kuukauden hoitokaudella
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Fototoksisten reaktioiden esiintyminen 6 kuukauden hoitokaudella
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Kumulatiivinen kokonaisaika auringonvalossa päivinä ilman fototoksisen reaktion kipua klo 10.00–18.00 (klo 10.00–18.00) 6 kuukauden (24 viikon) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Muutos lähtötasosta 2 viikon keskimääräisessä päivittäisessä auringonvalon altistumisajassa (minuutteja) ensimmäiseen prodromaaliseen oireeseen (esim. Poltto, pistely, kutina tai pistely), joka liittyy auringonvalon altistumiseen yhden tunnin levanmisen jälkeisen ja yhden tunnin edeltävän sarjan välillä 6 kuukaudessa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Disc Medicine, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 4. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Erytropoieettinen protoporfyria (EPP)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa