Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bitopertyny u uczestników z EPP lub XLP (Apollo) (APOLLO)

3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Disc Medicine, Inc

Apollo: Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie bitopertyny w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u uczestników z erytropoetyczną protoporfirią (EPP) lub protoporfirią połączoną przez X (XLP)

Celem tego badania klinicznego jest nauczenie się, czy bitopertyna działa i jest bezpieczne w leczeniu EPP lub XLP u uczestników 12 lat lub starszych. Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

  • Niezależnie od tego, czy bitopertyna zwiększa bezbolesną ekspozycję na światło słoneczne po 6 miesiącach leczenia u uczestników z EPP lub XLP.
  • Jak zmieniają się poziomy stężenia PPIX przed leczeniem bitopertyny na 6 miesięcy leczenia.

Naukowcy porównają bitopertin z substancją wyglądającą podobną do placebo, która nie zawiera leku.

Uczestnicy wykonają codzienne kwestionariusze i wezmą udział w wizytach badawczych w celu oceny.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

183

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Francja
    • France
      • Nantes, France, Francja, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francja, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Hiszpania
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Holandia
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Niemcy
    • Germany
      • Berlin, Germany, Niemcy, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Niemcy, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington
  • Szwecja
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Szwecja, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. W wieku 12 lat lub starszych w momencie zgody na badanie.
  2. Diagnoza EPP lub XLP, w oparciu o historię medyczną przez ferrochelatazę (FECH) lub syntazę kwasu aminolewulinowego 2 (ALAS2) Genotypowanie lub biochemiczną analizę porfiryny.
  3. Minimalna dzienna zgodność z dziennikami narażenia na słońce ≥85% w dniach -14 do dnia -1, obejmująca, podczas badań przesiewowych i co najmniej 1 skutecznie ukończone wyzwanie narażenia na słońce (tylko dorośli, ponieważ ocena ta jest opcjonalna dla nastolatków) lub historyczne wycofanie czasu na prochrom
  4. Masa ciała ≥32 kg (w wieku 12–18 lat), wskaźnik masy ciała ≥18,5 kg/m2 (w wieku ≥18 lat) podczas badania przesiewowego.
  5. Zmywanie co najmniej 2 miesięcy przed badaniem afamelanotydu i Dersimelagon, jeśli dotyczy.
  6. Asparaginian aminotransferaza i transaminaza alaniny <3 × górna granica normalnej (ULN) i całkowitej bilirubiny <2 × ULN (chyba że zespół Gilberta) podczas badania przesiewowego. Albumina> Dolna granica normalnego (LLN).
  7. Chętnie ćwiczyć wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń (zarówno mężczyźni, którzy mają partnerów potencjału dzieci, jak i kobiety potencjału dzieci podczas badań, podczas badania leku i przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce leku badanego).

Kryteria wykluczenia:

  1. Poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub niekompletnym wyzdrowieniem po każdej wcześniejszej operacji.
  2. Inne niż EPP lub XLP, odziedziczona wewnętrzna lub zewnętrzna choroba czerwonych krwinek związana z niedokrwistością.
  3. Znana nadwrażliwość na dowolny składnik badania leku.
  4. Historia przeszczepu wątroby lub przewidywana potrzeba przeszczepu wątroby.
  5. Historia uzależnienia od alkoholu lub nadmierne spożywanie alkoholu, oceniane przez badacza.
  6. Aktywny ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), aktywne zapalenie wątroby typu B lub C.
  7. Inne warunki medyczne lub psychiatryczne lub ustalenia laboratoryjne, które nie zostały wyraźnie zauważone, że w wyroku śledczego lub sponsora spowodowałoby, że uczestnik nie uwzględniałby uczestnika w badaniu.

  8. Stan lub jednocześnie leki, które pomieszałyby zdolność do interpretacji danych klinicznych, klinicznych lub danych dziennika, w tym poważny stan psychiczny, który miał zaostrzenie lub wymagała hospitalizacji w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

    Historia leczenia:

  9. Wcześniejsza ekspozycja na bitopertin.
  10. Współbieżne lub planowane leczenie afamelanotydem lub dersimelagonem w okresie badania.
  11. Leczenie opioidami przez dowolny okres> 7 dni w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub przewidywane będzie wymagać użycia opioidów przez> 7 dni w dowolnym momencie badania.
  12. Nowe leczenie niedokrwistości, w tym inicjacja suplementacji żelaza, w ciągu 1 miesiąca od badań przesiewowych.
  13. Obecne lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków lub środków ziołowych, o których wiadomo, że są silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami lub induktorami enzymów cytochromu P450 (CYP) 3A4 przez 28 dni przed pierwszą dawką i podczas całego badania.

  14. Obecne lub planowane leczenie lekami przeciwpsychotycznymi.

    Wykluczenia laboratoryjne:

  15. Hemoglobina <10 g/dl podczas badań przesiewowych.

    Różnorodny:

  16. Udział w innych interwencyjnych badaniach klinicznych w ciągu 30 dni przed badaniem badań przesiewowych.
  17. Jeśli samica, w ciąży lub karmienia piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Dawka doustna, raz dziennie przez 24 tygodnie
Eksperymentalny: DISC-1459 Dawka doustna
Lek: Disc-1459
Dawka doustna, raz dziennie przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • Bitopertyna
  • RO4917838

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średni miesięczny czas w świetle słonecznym w dniach bez bólu z reakcji fototoksycznej między 10:00 a 18:00 (10:00 do 18:00) po 6 miesiącach (24 tygodnie) leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach PPIX bez metalu całej krwi po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Bezpieczeństwo i tolerancja, oceniane przez zdarzenia niepożądane (AES) i wyniki laboratoryjne, w ciągu 6 miesięcy leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie reakcji fototoksycznych w 6-miesięcznym okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Łączny czas w świetle słonecznym w dniach bez bólu z reakcji fototoksycznej między 10:00 a 18:00 (od 10:00 do 18:00) w okresie leczenia 6-miesięcznego (24-tygodniowego)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w 2-tygodniowym średnim dziennym czasie ekspozycji na światło słoneczne (minuty) na pierwszy objaw proleromalny (np. Spalanie, mrowienie, swędzenie lub kłucie) związane z ekspozycją na światło słoneczne między 1 godziną po wydaniu i 1 godzinę przedsunięcia po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Protoporfiria erytropoetyczna (EPP)

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj