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Estudio de bitopertina en participantes con EPP o XLP (Apolo) (APOLLO)

15 de junio de 2026 actualizado por: Disc Medicine, Inc

Apolo: un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de bitopertina para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad en los participantes con protoporfiria eritropoyética (EPP) o protoporfiria ligada a X (XLP)

El objetivo de este ensayo clínico es aprender si funciona bitópertina y es seguro tratar EPP o XLP en participantes de 12 años o más. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • Si la bitopertina aumenta la exposición a la luz solar sin dolor después de 6 meses de tratamiento en participantes con EPP o XLP.
  • Cómo los niveles de concentración de PPIX cambian desde antes del tratamiento con bitópertina hasta después de 6 meses de tratamiento.

Los investigadores compararán bitopertina con una sustancia parecida a placebo que no contiene drogas.

Los participantes completarán cuestionarios diarios y asistirán a visitas al estudio para evaluaciones.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

183

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Germany
      • Berlin, Germany, Alemania, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Alemania, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • España
    • Spain
      • Barcelona, Spain, España, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
  • Estados Unidos
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • Francia
    • France
      • Nantes, France, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francia, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italia
      • Roma, Italia, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Países Bajos
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Reino Unido, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Suecia
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Suecia, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. De 12 años o más en el momento del consentimiento del estudio.
  2. Diagnóstico de EPP o XLP, basado en el historial médico por ferrochelatasa (Fech) o genotipado de ácido aminolevulínico sintasa 2 (ALAS2) o mediante análisis bioquímico de porfirina.
  3. Cumplimiento mínimo del diario del diario de exposición solar ≥85% en los días -14 hasta el día -1, inclusive, durante la detección, y al menos 1 desafío de exposición solar con éxito (solo adultos, ya que esta evaluación es opcional para los adolescentes) o el retiro histórico del tiempo para el víctima de víctimas
  4. Peso corporal ≥32 kg (edades de 12 a <18 años), índice de masa corporal ≥18.5 kg/m2 (edades ≥18 años) en la detección.
  5. El lavado de al menos 2 meses antes de la detección de Afamelanótido y Dersimelagon, si corresponde.
  6. La aspartato aminotransferasa y la alanina transaminasa <3 × límite superior del normal (ULN) y la bilirrubina total <2 × ULN (a menos que el síndrome de Gilbert documentado) en la detección. Albúmina> Límite inferior de Normal (LLN).
  7. Dispuestos a practicar métodos de control de la natalidad altamente efectivos (ambos hombres que tienen parejas de potencial de maternidad y mujeres del potencial de maternidad durante la detección, mientras toman medicamentos para el estudio, y al menos 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio).

Criterios de exclusión:

  1. Cirugía mayor dentro de las 8 semanas antes de la detección o la recuperación incompleta de cualquier cirugía anterior.
  2. Aparte de EPP o XLP, una enfermedad intrínseca o extrínseca hereditaria o extrínseca asociada con anemia.
  3. Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del fármaco de estudio.
  4. Historia de trasplante de hígado o necesidad anticipada de trasplante de hígado.
  5. Historia de dependencia del alcohol o consumo excesivo de alcohol, según lo evaluado por el investigador.
  6. Virus de inmunodeficiencia humana activa (VIH), hepatitis activa B o C.
  7. Otra condición médica o psiquiátrica o hallazgo de laboratorio que no indica específicamente que, a juicio del investigador o patrocinador, pondría al participante en un riesgo inaceptable o impediría que el participante participe en el estudio.

  8. Condición o medicamento concomitante que confundiría la capacidad de interpretar datos clínicos, clínicos de laboratorio o diarios participantes, incluida una condición psiquiátrica importante que ha tenido una exacerbación o hospitalización requerida en los últimos 6 meses.

    Historial de tratamiento:

  9. Exposición previa a la bitopertina.
  10. Tratamiento concurrente o planificado con Afamelanótido o Dersimelagon durante el período de estudio.
  11. Tratamiento con opioides durante cualquier período> 7 días en los 2 meses anteriores a la detección o anticipado requiere el uso de opioides durante> 7 días en cualquier momento durante el estudio.
  12. Nuevo tratamiento para la anemia, incluido el inicio de la suplementación con hierro, dentro de los 1 mes de la detección.
  13. El uso actual o planificado de cualquier medicamento o remedios herbales que se se sabe que son inhibidores fuertes o moderados o inductores de enzimas 3A4 del citocromo P450 (CYP) durante 28 días antes de la primera dosis y durante todo el estudio.

  14. Tratamiento actual o planificado con medicamentos antipsicóticos.

    Exclusiones de laboratorio:

  15. Hemoglobina <10 g/dL en la detección.

    Misceláneas:

  16. Participación en otros estudios clínicos intervencionistas dentro de los 30 días previos a la detección.
  17. Si mujer, embarazada o lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Dosis oral, una vez al día durante 24 semanas
Experimental: Disco-1459 dosis oral
Droga: Disco-1459
Dosis oral, una vez al día durante 24 semanas
Otros nombres:
  • Bitopertina
  • RO4917838

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo total mensual promedio a la luz solar en días sin dolor de una reacción fototóxica entre las 10:00 a las 18:00 (10:00 a.m. a 6:00 p.m.) después de 6 meses (24 semanas) de tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Porcentaje de cambio desde el inicio en los niveles de PPIX sin metal de sangre completa a los 6 meses
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Seguridad y tolerabilidad, según lo evaluado por eventos adversos (EA) y resultados de laboratorio, durante el período de tratamiento de 6 meses
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Aparición de reacciones fototóxicas durante el período de tratamiento de 6 meses
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Tiempo total acumulativo a la luz del sol en días sin dolor de una reacción fototóxica entre las 10:00 a las 18:00 (10:00 a.m. a 6:00 p.m.) durante el período de tratamiento de 6 meses (24 semanas)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Cambio desde el inicio en el tiempo promedio de exposición a la luz solar diaria de 2 semanas (minutos) al primer síntoma prodrómico (p. Ej., Ardor, hormigueo, picazón o picadura) asociado con la exposición a la luz solar entre 1 hora después del dominio y 1 hora previa a los 6 meses
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

4 de abril de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de junio de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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