Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Bitopertin hos deltakere med EPP eller XLP (Apollo) (APOLLO)

1. september 2026 oppdatert av: Disc Medicine, Inc

Apollo: En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av bitopertin for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen hos deltakere med erytropoietisk protoporfyri (EPP) eller X-koblet protoporfyria (XLP)

Målet med denne kliniske studien er å lære om Bitopertin fungerer og er trygt å behandle EPP eller XLP i deltakerne 12 år eller eldre. De viktigste spørsmålene det tar sikte på å svare på er:

  • Hvorvidt BitoPertin øker smertefritt eksponering for sollys etter 6 måneders behandling hos deltakere med EPP eller XLP.
  • Hvordan PPIX konsentrasjonsnivåer endres fra før bitopertinbehandling til etter 6 måneders behandling.

Forskere vil sammenligne Bitopertin med et placebo-utseende stoff som ikke inneholder noe medikament.

Deltakerne vil fylle ut daglige spørreskjemaer og delta på studiebesøk for vurderinger.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

183

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Forente stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
    • France
      • Nantes, France, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankrike, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italia
      • Roma, Italia, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Nederland
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Spania
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spania, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
  • Storbritannia
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Storbritannia, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Sverige
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Tyskland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Tyskland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. I alderen 12 år eller eldre på tidspunktet for samtykke fra studien.
  2. Diagnostisering av EPP eller XLP, basert på medisinsk historie ved ferrokelatase (FECH) eller aminolevulinsyresyntase 2 (ALAS2) genotyping eller ved biokjemisk porfyrinanalyse.
  3. Minimum daglig soleksponering Dagbok etterlevelse ≥85% på dager -14 til dag -1, inkluderende, under screening, og minst 1 vellykket fullført soleksponeringsutfordring (bare voksne, ettersom denne vurderingen er valgfri for ungdom) eller historisk tilbakekalling av tid til prodrome
  4. Kroppsvekt ≥32 kg (i alderen 12 til <18 år), kroppsmasseindeks ≥18,5 kg/m2 (aldre ≥18 år) ved screening.
  5. Vasking av minst 2 måneder før screening av afamelanotid og dersimelagon, hvis aktuelt.
  6. Aspartataminotransferase og alanin transaminase <3 × øvre grense for normal (ULN) og total bilirubin <2 × ULN (med mindre dokumentert Gilbert syndrom) ved screening. Albumin> Nedre grense for normal (LLN).
  7. Villig til å praktisere svært effektive metoder for prevensjon (begge menn som har partnere i fertilpensiv potensial og kvinner med fertilpotensial under screening, mens de tok studiemedisin, og i minst 30 dager etter den siste dosen med medisinering).

Eksklusjonskriterier:

  1. Større operasjoner innen 8 uker før screening eller ufullstendig utvinning fra tidligere operasjoner.
  2. Annet enn EPP eller XLP, en arvelig iboende eller ekstrinsik røde cellesykdom assosiert med anemi.
  3. Kjent overfølsomhet for enhver komponent i studiemedisinen.
  4. Historie med levertransplantasjon eller forventet behov for levertransplantasjon.
  5. Historie med alkoholavhengighet eller overdreven alkoholforbruk, som vurdert av etterforskeren.
  6. Aktivt humant immunsviktvirus (HIV), aktiv hepatitt B eller C.
  7. Andre medisinske eller psykiatriske tilstand eller laboratoriefunn som ikke er spesifikt bemerket ovenfor at etterforskeren eller sponsorens dom vil sette deltakeren på uakseptabel risiko eller på annen måte utelukke deltakeren fra å delta i studien.

  8. Tilstand eller samtidig medisiner som vil forvirre evnen til å tolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltakerdagbokdata, inkludert en viktig psykiatrisk tilstand som har hatt en forverring eller påkrevd sykehusinnleggelse de siste 6 månedene.

    Behandlingshistorie:

  9. Tidligere eksponering for bitopertin.
  10. Samtidig eller planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon i løpet av studieperioden.
  11. Behandling med opioider for en hvilken som helst periode> 7 dager i løpet av de to månedene før screening eller forventet å kreve opioidbruk i> 7 dager når som helst under studien.
  12. Ny behandling for anemi, inkludert initiering av jerntilskudd, innen 1 måned etter screening.
  13. Nåværende eller planlagt bruk av medisiner eller urtemedisiner som er kjent for å være sterke eller moderate hemmere eller indusere av cytokrom P450 (CYP) 3A4 -enzymer i 28 dager før den første dosen og gjennom hele studien.

  14. Nåværende eller planlagt behandling med antipsykotisk medisinering.

    Laboratorieutstyr:

  15. Hemoglobin <10 g/dl ved screening.

    Diverse:

  16. Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske studier innen 30 dager før screening.
  17. Hvis kvinnelig, gravid eller amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Oral dose, en gang om dagen i 24 uker
Eksperimentell: DISC-1459 Oral dose
Legemiddel: DISC-1459
Oral dose, en gang om dagen i 24 uker
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig månedlig total tid i sollys på dager uten smerter fra en fototoksisk reaksjon mellom 10:00 til 18:00 (10:00 til 18:00) etter 6 måneder (24 uker) av behandlingen
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Prosent endres fra baseline i metallfri PPIX-nivåer i hele blodet etter 6 måneder
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Sikkerhet og tolerabilitet, som vurdert av bivirkninger (AES) og laboratorieresultater, i løpet av 6-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av fototoksiske reaksjoner i løpet av 6-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Kumulativ total tid i sollys på dager uten smerter fra en fototoksisk reaksjon mellom 10:00 til 18:00 (10:00 til 18:00) i løpet av 6-måneders (24-ukers) behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Endring fra baseline i 2-ukers gjennomsnittlig daglig sollyseksponeringstid (minutter) til første prodromalt symptom (f.eks
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

4. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere