Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение битупертина у участников с EPP или XLP (Apollo) (APOLLO)

1 сентября 2026 г. обновлено: Disc Medicine, Inc

Аполлон: рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование битипертитина для оценки эффективности, безопасности и переносимости у участников с эритропоэтической протопорфирией (EPP) или X-связанной протопорфирии (XLP)

Цель этого клинического испытания состоит в том, чтобы узнать, работает ли битпертин, и безопасно для лечения EPP или XLP у участников 12 лет и старше. Основные вопросы, на которые он стремится ответить:

  • Будь то битупертин увеличивает безболезненное воздействие солнечного света после 6 месяцев лечения у участников с EPP или XLP.
  • Как уровни концентрации PPIX меняются с лечения биопертином до 6 месяцев лечения.

Исследователи будут сравнивать битеопертин с плацебо, похожим на вещество, которое не содержит лекарства.

Участники заполнят ежедневные анкеты и посещают посещения учебных заведений для оценки.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

183

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
    • Germany
      • Berlin, Germany, Германия, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Германия, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Испания
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Испания, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Италия
      • Roma, Италия, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Нидерланды
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Соединенное Королевство
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Соединенное Королевство, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington
  • Франция
    • France
      • Nantes, France, Франция, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Франция, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Швеция
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Швеция, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. В возрасте 12 лет и старше во время согласия обучения.
  2. Диагностика EPP или XLP, основанная на истории болезни с помощью генотипирования феррохелатазы (FECH) или аминолевувулиновой кислоты 2 (ALAS2) или биохимическим анализом порфирина.
  3. Минимальное ежедневное соблюдение дневника воздействия солнца ≥85% в дни -14 по день -1, включительно, во время скрининга и по крайней мере 1 успешно завершенное задание по воздействию солнца (только взрослые, так как эта оценка является необязательной для подростков) или исторический отзыв о продром
  4. Вес тела ≥32 кг (в возрасте от 12 до <18 лет), индекс массы тела ≥18,5 кг/м2 (возраст ≥18 лет) при скрининге.
  5. Вымывание не менее чем за 2 месяца до проверки афамеланотида и дрсимелягона, если применимо.
  6. Аспартат -аминотрансфераза и аланиновая трансаминаза <3 × верхний предел нормального (ULN) и общего билирубина <2 × ULN (если только задокументированный синдром Гилберта) при скрининге. Альбумин> Нижний предел нормального (LLN).
  7. Готовы практиковать высокоэффективные методы контроля над рождаемостью (оба мужчины, у которых есть партнеры по деторождению потенциал, так и женщины детородного потенциала во время скрининга, принимая препарат для учебы и в течение не менее 30 дней после последней дозы учебного препарата).

Критерии исключения:

  1. Основная операция в течение 8 недель до скрининга или неполного выздоровления от любой предыдущей операции.
  2. Кроме EPP или XLP, унаследованной внутренней или внешней эритроцитной анемии, связанной с анемией.
  3. Известная гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого препарата.
  4. История трансплантации печени или ожидаемая потребность в трансплантации печени.
  5. История алкогольной зависимости или чрезмерного употребления алкоголя, как оценивается исследователем.
  6. Активный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), активный гепатит В или С.
  7. Другие медицинские или психиатрические условия или лабораторные обнаружения, специально не отмеченные выше, в суждении следователя или спонсора поставили бы участника на неприемлемый риск или иным образом не позволят участнику участвовать в исследовании.

  8. Состояние или сопутствующее лекарство, которое смешивает способность интерпретировать клинические, клинические лабораторные данные или данные дневника участников, включая основное психиатрическое состояние, которое имело обострение или требуемую госпитализацию за последние 6 месяцев.

    История лечения:

  9. Предварительное воздействие на битпертин.
  10. Одновременное или запланированное лечение афамеланотидом или дрсимелагоном в течение периода исследования.
  11. Лечение опиоидами в течение любого периода> 7 дней за 2 месяца до скрининга или, как ожидается, потребует употребления опиоидов в течение> 7 дней в любой момент в ходе исследования.
  12. Новое лечение анемии, включая начало добавок железа, в течение 1 месяца после скрининга.
  13. Текущее или запланированное использование любых лекарств или травяных средств, которые, как известно, являются сильными или умеренными ингибиторами или индукторами ферментов цитохрома P450 (CYP) 3A4 в течение 28 дней до первой дозы и на протяжении всего исследования.

  14. Текущее или запланированное лечение антипсихотическими препаратами.

    Лабораторные исключения:

  15. Гемоглобин <10 г/дл при скрининге.

    Разнообразный:

  16. Участие в других интервенционных клинических исследованиях в течение 30 дней до скрининга.
  17. Если женщина, беременная или грудное вскармливание.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Пероральная доза, один раз в день в течение 24 недель
Экспериментальный: Диск-1459 пероральная доза
Лекарство: Диск-1459
Пероральная доза, один раз в день в течение 24 недель
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Среднемесячное общее время в солнечном свете в дни без боли от фототоксической реакции с 10:00 до 18:00 (с 10:00 до 18:00) после 6 месяцев (24 недели) лечения
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой на уровне PPIX без металла в целом кровь через 6 месяцев
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Безопасность и переносимость, оцениваемые по нежелательным явлениям (AES) и лабораторным результатам в течение 6-месячного периода лечения
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Появление фототоксичных реакций в течение 6-месячного периода лечения
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Кумулятивное общее время в солнечном свете в дни без боли от фототоксической реакции с 10:00 до 18:00 (с 10:00 до 18:00) в течение 6-месячного (24-недельного) периода лечения
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Переход от исходного уровня в 2-недельном среднем ежедневном времени воздействия солнечного света (минуты) на первый продромальный симптом (например, сжигание, покалывание, зуд или укол), связанный с воздействием солнечного света между 1 часом после самого начала и 1 часом предварительного заножения через 6 месяцев.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Disc Medicine, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться