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Studio di bitopertina nei partecipanti con EPP o XLP (Apollo) (APOLLO)

3 giugno 2026 aggiornato da: Disc Medicine, Inc

Apollo: uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla bitopertina per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nei partecipanti con protoporfiria eritropoietica (EPP) o protoporfiria legata all'X (XLP)

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è imparare se la bitopertina funziona ed è sicuro per il trattamento di EPP o XLP nei partecipanti di età pari o superiore a 12 anni. Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  • Se la bitopertina aumenta l'esposizione alla luce solare senza dolore dopo 6 mesi di trattamento nei partecipanti con EPP o XLP.
  • Come cambiano i livelli di concentrazione di PPIX da prima del trattamento con bitopertina a dopo 6 mesi di trattamento.

I ricercatori confronteranno la bitopertina con una sostanza simile al placebo che non contiene farmaci.

I partecipanti completeranno i questionari quotidiani e parteciperanno alle visite di studio per le valutazioni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

183

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Francia
    • France
      • Nantes, France, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francia, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Germania
    • Germany
      • Berlin, Germany, Germania, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Germania, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italia
      • Roma, Italia, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Olanda
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Regno Unito, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Spagna
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spagna, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
  • Stati Uniti
    • California
      • Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
  • Svezia
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Svezia, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Di età pari o superiore a 12 anni al momento del consenso dello studio.
  2. Diagnosi di EPP o XLP, basata sulla storia medica mediante genotipizzazione della ferrochelatasi (FECH) o dell'acido aminolevulinico sintasi 2 (Alas2) o mediante analisi biochimica della porfirina.
  3. Conformità minima del diario di esposizione al sole giornaliero ≥85% nei giorni da -14 al giorno -1, inclusivo, durante lo screening e almeno 1 sfida di esposizione al sole completa con successo (solo adulti, poiché questa valutazione è facoltativa per gli adolescenti) o il richiamo storico del tempo al prodromo
  4. Peso corporeo ≥32 kg (età da 12 a <18 anni), indice di massa corporea ≥18,5 kg/m2 (età ≥18 anni) allo screening.
  5. Washout di almeno 2 mesi prima dello screening di Afamelanotide e Dersimelagon, se applicabile.
  6. Aspartato aminotransferasi e alanina transaminasi <3 × limite superiore della bilirubina normale e bilirubina <2 × ULN (a meno che non sia documentata la sindrome di Gilbert) allo screening. Albumina> Limite inferiore di normale (LLN).
  7. Disposti a praticare metodi altamente efficaci di controllo delle nascite (entrambi i maschi che hanno partner di potenziale di gravidanza e femmine di potenziale di gravidanza durante lo screening, durante l'assunzione di farmaci di studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio).

Criteri di esclusione:

  1. Importante intervento chirurgico entro 8 settimane prima dello screening o del recupero incompleto da qualsiasi intervento chirurgico precedente.
  2. Oltre a EPP o XLP, una malattia a cellule rosso intrinseca o estrinseca ereditata associata all'anemia.
  3. L'ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco di studio.
  4. Storia del trapianto di fegato o necessità anticipata di trapianto di fegato.
  5. Storia di dipendenza da alcol o consumo eccessivo di alcol, valutato dall'investigatore.
  6. Virus dell'immunodeficienza umana attiva (HIV), epatite a attiva B o C.
  7. Altre condizioni mediche o psichiatriche o risultati di laboratorio non specificamente indicati sopra che, nel giudizio dell'investigatore o dello sponsor, metterebbero il partecipante a rischio inaccettabile o impedirebbe altrimenti il ​​partecipante di partecipare allo studio.

  8. Condizioni o farmaci concomitanti che confonderebbero la capacità di interpretare i dati clinici, clinici o del diario dei partecipanti, compresa una grande condizione psichiatrica che ha avuto un'esacerbazione o un ricovero richiesto negli ultimi 6 mesi.

    Storia del trattamento:

  9. Esposizione precedente alla bitopertina.
  10. Trattamento simultaneo o pianificato con afamelanotide o dersimelagon durante il periodo di studio.
  11. Trattamento con oppioidi per qualsiasi periodo> 7 giorni nei 2 mesi precedenti lo screening o previsto per richiedere l'uso di oppiacei per> 7 giorni in qualsiasi momento durante lo studio.
  12. Nuovo trattamento per l'anemia, inclusa l'inizio della supplementazione di ferro, entro 1 mese dallo screening.
  13. L'uso attuale o pianificato di qualsiasi farmaco o rimedi a base di erbe noti per essere inibitori forti o moderati o induttori degli enzimi del citocromo P450 (CYP) 3A4 per 28 giorni prima della prima dose e durante lo studio.

  14. Trattamento attuale o pianificato con farmaci antipsicotici.

    Esclusioni di laboratorio:

  15. Emoglobina <10 g/dl allo screening.

    Varie:

  16. Partecipazione ad altri studi clinici interventistici entro 30 giorni prima dello screening.
  17. Se femmina, incinta o allattamento al seno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Dose orale, una volta al giorno per 24 settimane
Sperimentale: Dose orale disco-1459
Droga: Disc-1459
Dose orale, una volta al giorno per 24 settimane
Altri nomi:
  • Bitopertina
  • RO4917838

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo totale mensile medio alla luce solare nei giorni senza dolore da una reazione fototossica tra le 10:00 e le 18:00 (dalle 10:00 alle 18:00) dopo 6 mesi (24 settimane)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Variazione percentuale dal basale nei livelli di PPIX senza metallo a sangue intero a 6 mesi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Sicurezza e tollerabilità, come valutato da eventi avversi (eventi avversi) e risultati di laboratorio, nel periodo di trattamento di 6 mesi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Presenza di reazioni fototossiche nel periodo di trattamento di 6 mesi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Tempo totale cumulativo alla luce solare nei giorni senza dolore da una reazione fototossica tra le 10:00 e le 18:00 (dalle 10:00 alle 18:00) nel periodo di trattamento di 6 mesi (24 settimane)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Cambia dal basale nel tempo medio di esposizione solare giornaliera di 2 settimane (minuti) al primo sintomo prodromico (ad es. Bruciatura, formicolio, prurito o puntura) associato all'esposizione alla luce solare tra 1 ora dopo la sinistra e 1 ora pre-sintonizzazione a 6 mesi
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

4 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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