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Estudo da bitopertina em participantes com EPP ou XLP (Apollo) (APOLLO)

3 de junho de 2026 atualizado por: Disc Medicine, Inc

Apollo: um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo da bitopertina para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade em participantes com protoporfiria eritropoiética (EPP) ou protoporfiria ligada ao X (XLP)

O objetivo deste ensaio clínico é aprender se o BitoPertin funciona e é seguro para tratar EPP ou XLP nos participantes de 12 anos ou mais. As principais perguntas que pretende responder são:

  • Se a bitopertina aumenta a exposição à luz solar sem dor após 6 meses de tratamento em participantes com EPP ou XLP.
  • Como os níveis de concentração do PPIX mudam de antes do tratamento com bitopertina para após 6 meses de tratamento.

Os pesquisadores compararão a bitopertina com uma substância parecida com placebo que não contém medicamentos.

Os participantes concluirão questionários diários e participarão de visitas de estudo para avaliações.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

183

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Germany
      • Berlin, Germany, Alemanha, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Alemanha, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Espanha
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Estados Unidos
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • França
    • France
      • Nantes, France, França, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, França, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Holanda
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Holanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Itália
      • Roma, Itália, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Reino Unido, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Suécia
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Suécia, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Com 12 anos ou mais no momento do consentimento do estudo.
  2. Diagnóstico de EPP ou XLP, com base na história médica pela Ferrochelatase (FECH) ou do ácido aminolevulínico sintase 2 (ALAS2) genotipagem ou pela análise de porfirina bioquímica.
  3. Conformidade diária mínima diária do diário do sol ≥85% nos dias -14 ao dia -1, inclusive, durante a triagem e pelo menos 1 Concluído com sucesso desafio de exposição ao sol (somente adultos, pois essa avaliação é opcional para adolescentes) ou recall histórico do tempo ao prodrome
  4. Peso corporal ≥32 kg (idades de 12 a <18 anos), índice de massa corporal ≥ 18,5 kg/m2 (idades ≥ 18 anos) na triagem.
  5. Lavagem de pelo menos 2 meses antes da triagem de Afamelanotide e Dersimelagon, se aplicável.
  6. Aspartato aminotransferase e alanina transaminase <3 × limite superior da bilirrubina normal (ULN) e total <2 × ULN (a menos que documentou a síndrome de Gilbert) na triagem. Albumina> Limite inferior do normal (LLN).
  7. Dispostos a praticar métodos altamente eficazes de controle de natalidade (ambos os homens que têm parceiros de potencial de gravidez e mulheres de potencial de gravidez durante a triagem, enquanto tomam drogas de estudo e pelo menos 30 dias após a última dose de medicamento de estudo).

Critérios de exclusão:

  1. Cirurgia importante dentro de 8 semanas antes da triagem ou recuperação incompleta de qualquer cirurgia anterior.
  2. Além de EPP ou XLP, uma doença de glóbulos vermelhos intrínsecos ou extrínsecos herdados associada à anemia.
  3. Hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento do estudo.
  4. História do transplante de fígado ou necessidade prevista de transplante de fígado.
  5. História da dependência de álcool ou consumo excessivo de álcool, avaliado pelo investigador.
  6. Vírus da imunodeficiência humana ativa (HIV), hepatite B ou C.
  7. Outra condição médica ou psiquiátrica ou achado de laboratório não observou especificamente acima disso, no julgamento do investigador ou patrocinador, colocaria o participante em risco inaceitável ou impediria o participante de participar do estudo.

  8. Condição ou medicamentos concomitantes que confundiriam a capacidade de interpretar dados clínicos, clínicos de laboratório ou diário de participantes, incluindo uma grande condição psiquiátrica que teve uma exacerbação ou exigiu hospitalização nos últimos 6 meses.

    Histórico de tratamento:

  9. Exposição prévia à bitopertina.
  10. Tratamento concorrente ou planejado com afamelanotídeo ou dersimelagongon durante o período do estudo.
  11. Tratamento com opióides por qualquer período> 7 dias nos 2 meses anteriores à triagem ou previsto para exigir uso de opióides por> 7 dias em qualquer ponto durante o estudo.
  12. Novo tratamento para anemia, incluindo o início da suplementação de ferro, dentro de 1 mês após a triagem.
  13. O uso atual ou planejado de quaisquer remédios à base de plantas conhecidos por serem inibidores ou indutores fortes ou moderados do citocromo P450 (CYP) 3A4 enzimas por 28 dias antes da primeira dose e durante todo o estudo.

  14. Tratamento atual ou planejado com medicação antipsicótica.

    Exclusões de laboratório:

  15. Hemoglobina <10 g/dL na triagem.

    Variado:

  16. Participação em outros estudos clínicos intervencionistas dentro de 30 dias antes da triagem.
  17. Se feminino, grávida ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Dose oral, uma vez por dia durante 24 semanas
Experimental: Disco-1459 dose oral
Medicamento: Disco-1459
Dose oral, uma vez por dia durante 24 semanas
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Tempo total médio mensal na luz solar em dias sem dor de uma reação fototóxica entre 10:00 e 18:00 (10:00 às 18:00) após 6 meses (24 semanas) de tratamento
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Mudança percentual em relação à linha de base nos níveis de PPIX sem metais de sangue total aos 6 meses
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Segurança e tolerabilidade, conforme avaliado por eventos adversos (EAs) e resultados de laboratório, durante o período de tratamento de 6 meses
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Ocorrência de reações fototóxicas durante o período de tratamento de 6 meses
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Tempo total cumulativo sob luz solar em dias sem dor de uma reação fototóxica entre 10:00 e 18:00 (10:00 às 18:00) durante o período de tratamento de 6 meses (24 semanas)
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Mudança da linha de base no tempo médio diário da luz solar diária de duas semanas (minutos) para o primeiro sintoma prodrômico (por exemplo, queima, formigamento, coceira ou picada) associada à exposição à luz solar entre 1 hora após o solo e 1 hora antes do vencimento aos 6 meses
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

4 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Protoporfiria Eritropoiética (EPP)

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