Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af bitopertin hos deltagere med EPP eller XLP (Apollo) (APOLLO)

3. juni 2026 opdateret af: Disc Medicine, Inc

Apollo: En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af bitopertin for at evaluere effektiviteten, sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere med erythropoietic protoporphyria (EPP) eller X-bundet protoporphyria (XLP)

Målet med dette kliniske forsøg er at lære, om bitopertin fungerer og er sikkert at behandle EPP eller XLP hos deltagere 12 år eller ældre. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

  • Hvorvidt bitopertin øger smerterfri sollyseksponering efter 6 måneders behandling hos deltagere med EPP eller XLP.
  • Hvordan PPIX -koncentrationsniveauer ændres fra før bitopertinbehandling til efter 6 måneders behandling.

Forskere vil sammenligne bitopertin med et placebo-look-alike stof, der ikke indeholder noget lægemiddel.

Deltagerne udfylder daglige spørgeskemaer og deltager i studiebesøg for vurderinger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

183

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrig
    • France
      • Nantes, France, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankrig, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Holland
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italien
      • Roma, Italien, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Spanien
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
  • Sverige
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Sverige, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Tyskland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Tyskland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. 12 år eller ældre på tidspunktet for studiets samtykke.
  2. Diagnose af EPP eller XLP, baseret på medicinsk historie ved ferrochelatase (FECH) eller aminolevulinsyresyntase 2 (ALAS2) genotyping eller ved biokemisk porphyrinanalyse.
  3. Minimum daglig soleksponering af soleksponering Dagbog ≥85% på dage -14 til og
  4. Kropsvægt ≥32 kg (i alderen 12 til <18 år), kropsmasseindeks ≥18,5 kg/m2 (i alderen ≥18 år) ved screening.
  5. Udvaskning af mindst 2 måneder før screening af afamelanotid og Dersimelagon, hvis relevant.
  6. Aspartataminotransferase og alanintransaminase <3 × øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin <2 × ULN (medmindre dokumenteret Gilbert syndrom) ved screening. Albumin> Nedre grænse for normal (LLN).
  7. Villig til at praktisere yderst effektive metoder til fødselsbekæmpelse (både mænd, der har partnere med fødedygtige potentiale og kvinder af fødedygtige potentiale under screening, mens de tager studiemedicin og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af studiemedicin).

Ekskluderingskriterier:

  1. Større kirurgi inden for 8 uger før screening eller ufuldstændig bedring fra enhver tidligere operation.
  2. Bortset fra EPP eller XLP, en arvelig iboende eller ekstrinsisk rødcellesygdom forbundet med anæmi.
  3. Kendt overfølsomhed over for enhver komponent i undersøgelsesmedicinen.
  4. Levertransplantationshistorie eller forventet behov for levertransplantation.
  5. Historie om alkoholafhængighed eller overdreven alkoholforbrug, som vurderet af efterforskeren.
  6. Aktiv human immundefektvirus (HIV), aktiv hepatitis B eller C.
  7. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratoriefinding, der ikke specifikt er bemærket ovenfor, ville under efterforskerens eller sponsorens dom sætte deltageren på uacceptabel risiko eller på anden måde udelukke deltageren i at deltage i undersøgelsen.

  8. Tilstand eller samtidig medicin, der ville forvirre evnen til at fortolke klinisk, klinisk laboratorium eller deltagers dagbogsdata, herunder en større psykiatrisk tilstand, der har haft en forværring eller krævet indlæggelse i de sidste 6 måneder.

    Behandlingshistorik:

  9. Forudgående eksponering for bitopertin.
  10. Samtidig eller planlagt behandling med afamelanotid eller deresimelagon i undersøgelsesperioden.
  11. Behandling med opioider i en periode> 7 dage i de 2 måneder før screening eller forventet at kræve opioidbrug i> 7 dage på ethvert tidspunkt under undersøgelsen.
  12. Ny behandling af anæmi, herunder initiering af jerntilskud, inden for 1 måned efter screening.
  13. Nuværende eller planlagt anvendelse af lægemidler eller urtemediciner, der vides at være stærke eller moderate hæmmere eller inducerere af cytochrome P450 (CYP) 3A4 -enzymer i 28 dage før den første dosis og gennem hele undersøgelsen.

  14. Nuværende eller planlagt behandling med antipsykotisk medicin.

    Laboratorieudtagelser:

  15. Hemoglobin <10 g/dL ved screening.

    Diverse:

  16. Deltagelse i andre interventionelle kliniske studier inden for 30 dage før screening.
  17. Hvis kvindelig, gravid eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Oral dosis, en gang om dagen i 24 uger
Eksperimentel: DISC-1459 Oral dosis
Medicin: DISC-1459
Oral dosis, en gang om dagen i 24 uger
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig månedlig total tid i sollys på dage uden smerter fra en fototoksisk reaktion mellem 10:00 til 18:00 (10:00 til 18:00) efter 6 måneder (24 uger) behandling
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Procentændring fra baseline i fuldblod metalfri PPIX-niveauer efter 6 måneder
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Sikkerhed og tolerabilitet, som vurderet af bivirkninger (AES) og laboratorieresultater, over 6-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af fototoksiske reaktioner i løbet af 6-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Kumulativ total tid i sollys på dage uden smerter fra en fototoksisk reaktion mellem 10:00 til 18:00 (10:00 til 18:00) over den 6-måneders (24-ugers) behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline i 2-ugers gennemsnitlig daglig sollyseksponeringstid (minutter) til det første prodromale symptom (f.eks
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

4. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner